- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT05387642
Eine klinische Studie mit PRAX-114 bei Teilnehmern mit essentiellem Tremor
28. November 2022 aktualisiert von: Praxis Precision Medicines
Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von PRAX-114 bei der Behandlung von Erwachsenen mit essentiellem Tremor
Dies ist eine zweiteilige klinische Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von PRAX-114 bei Teilnehmern mit essentiellem Tremor (ET).
Teil A ist ein randomisiertes, doppelblindes, placebokontrolliertes Crossover-Design mit drei Perioden und drei Sequenzen, bei dem die Teilnehmer eine Einzeldosis von 10 mg PRAX-114, 20 mg PRAX-114 und ein passendes Placebo erhalten.
Teil B ist ein Open-Label-Design, bei dem die Teilnehmer aus Teil A nach dem Auswaschen und der Bestätigung der Eignung wählen können, an Teil B teilzunehmen, wo alle Teilnehmer 10 mg einmal jeden Morgen (QAM) für die ersten 14 Tage erhalten.
Basierend auf der Einschätzung des Prüfarztes zur Sicherheit und Verträglichkeit könnte die Dosis für die Tage 15 bis 28 auf 20 mg QAM erhöht werden.
Studienübersicht
Status
Zurückgezogen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Florida
-
Boca Raton, Florida, Vereinigte Staaten, 33486
- Praxis Research Site
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Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Vereinigte Staaten, 48334
- Praxis Research Site
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Washington
-
Kirkland, Washington, Vereinigte Staaten, 98034
- Praxis Research Site
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Hat eine klinische Diagnose von mittelschwerem bis schwerem ET, einschließlich a) Tremorsyndrom mit bilateralem Aktionstremor der oberen Extremitäten, b) Symptome seit mindestens 3 Jahren, c) mit oder ohne Tremor an anderen Stellen (z. B. Kopf, Stimme, oder unteren Gliedmaßen), d) wenn die Symptome und Anzeichen vom Prüfer als auf die Diagnose ET zurückzuführen beurteilt werden, ist es akzeptabel, dass sie auch eines oder mehrere der folgenden ET-Plus-Zeichen aufweisen: i) leichte dystonische Körperhaltung, ii) leichter Ruhetremor bei fortgeschrittenem ET und in Abwesenheit anderer Merkmale des Parkinsonismus, iii) Intentionstremor, iv) leichter Anstieg der Schwierigkeiten beim Tandemgang.
- Hat einen TETRAS-Score für die oberen Extremitäten (d. h. Summe der bilateralen Items 4a, 4b und 4c der oberen Extremitäten) von ≥ 10, wie vom Prüfarzt beim Screening und Baseline bewertet. (Ausnahme nur für Teil B: Der Schweregrad des Tremors kann schwanken, und es kann sein, dass ein Teilnehmer, der die TETRAS-Kriterien für die oberen Extremitäten beim Screening und Tag 1 für Teil A erfüllte, beim Screening oder am Tag 1 von Teil A nicht mehr das oben genannte Einschlusskriterium für den Schweregrad des Tremors erfüllt B. Wenn alle anderen Zulassungskriterien weiterhin erfüllt sind, wäre ein solcher Teilnehmer weiterhin für die Aufnahme in Teil B geeignet.)
- Wenn Sie Primidon oder Topiramat gegen ET erhalten, bereit und in der Lage sind, das Absetzen spätestens 14 Tage vor Tag 1 von Teil A abzuschließen. Wenn Sie derzeit andere Medikamente gegen ET erhalten, eine stabile Dosis eines dieser anderen Medikamente gegen ET einnehmen für 28 Tage vor dem Screening und ist bereit, während der gesamten klinischen Studie stabile Dosen beizubehalten.
- Hat einen Body-Mass-Index (BMI) zwischen 18 und 40 kg/m2, einschließlich.
Ausschlusskriterien:
- Hat eine Vorgeschichte oder klinische Hinweise auf andere medizinische, neurologische oder psychiatrische Erkrankungen, die Tremor erklären oder verursachen können, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Parkinson-Krankheit, Huntington-Krankheit, Alzheimer-Krankheit, Kleinhirnerkrankung (einschließlich spinozerebelläre Ataxien), primäre Dystonie, Fragiler X-Tremor / Ataxie-Syndrom oder Fragile-X-Syndrom in der Familienanamnese, traumatische Hirnverletzung, psychogener Tremor, Alkohol- oder Benzodiazepinmissbrauch oder -entzug, Multiple Sklerose, Polyneuropathie und endokrine Zustände wie Hyperthyreose oder instabile Behandlung von Hypothyreose oder durch Medikamente, Nahrung oder Nahrungsergänzungsmittel induzierte Bewegung Störungen (z. B. Tremor im Zusammenhang mit Beta-Agonisten oder Koffein) oder andere medizinische, neurologische oder psychiatrische Erkrankungen, die Tremor erklären oder verursachen können.
- Hat ein Trauma des Nervensystems innerhalb von 3 Monaten vor dem Beginn des Tremors.
- Hatte zuvor einen magnetresonanzgeführten fokussierten Ultraschall oder einen chirurgischen Eingriff für ET wie tiefe Hirnstimulation oder Thalamotomie.
- Hat in den 6 Monaten vor dem Screening eine Botulinumtoxin-Injektion für ET erhalten.
- Verwendet das Cala Trio-Gesundheitsgerät für ET in den letzten 14 Tagen vor Baseline und während der gesamten Studie.
- Ist nicht bereit oder nicht in der Lage, die episodische Anwendung von Medikamenten / Substanzen zu unterlassen, die die Bewertung von Tremor während der Studie beeinträchtigen könnten. Die stabile Anwendung von Medikamenten/Substanzen, die den Tremor beeinflussen könnten, einschließlich Koffein und Beta-Agonist-Bronchodilatatoren, ist erlaubt, solange der Tremor nach Einschätzung des Prüfarztes hauptsächlich auf die ET-Diagnose des Teilnehmers zurückzuführen ist.
- Ist nicht bereit oder nicht in der Lage, innerhalb von 24 Stunden vor einem Klinikbesuch auf die Verwendung von Schlafmitteln (z. B. Eszopiclon, Zaleplon und Zolpidem) oder Anxiolytika zu verzichten, von denen bekannt ist, dass sie durch GABAerge Mechanismen (z. B. Benzodiazepine) vermittelt werden. (Ausnahme: Die stabile Anwendung (mindestens 28 Tage vor dem Screening) von bis zu 2 ET nicht zitternden aktiven, nicht-GABAergen Antidepressiva und Anxiolytika ist während der klinischen Studie nach Rücksprache mit dem medizinischen Monitor und/oder dem Beauftragten des Sponsors erlaubt.) (Hinweis nur für Teil B: Die Teilnehmer sollten die Verwendung von Schlafmitteln und Anxiolytika vermeiden, von denen bekannt ist, dass sie in Teil B durch GABAerge Mechanismen vermittelt werden.)
- Ist nicht bereit oder nicht in der Lage, 24 Stunden vor und während klinischer Studienbesuche auf Alkohol zu verzichten oder regelmäßig mehr als 2 alkoholhaltige Standardgetränke pro Tag für Männer oder mehr als 1 alkoholhaltiges Standardgetränk pro Tag für Frauen zu sich zu nehmen und dazu nicht bereit zu sein Reduzieren Sie den Verbrauch während des Screening-Zeitraums auf das angemessene Niveau und halten Sie dieses Niveau während der Interventions- und Nachbeobachtungszeiträume aufrecht.
- Hat eine Vorgeschichte von Substanzgebrauchsstörungen, die nach Meinung des Ermittlers mit den Kriterien des Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders (DSM)-5 übereinstimmen.
- Hat eine lebenslange Vorgeschichte von Anfällen, einschließlich Fieberkrämpfen.
- Muss während der klinischen Studie alle ausgeschlossenen Medikamente einnehmen, die im Protokoll aufgeführt sind. Chronische Medikation muss mindestens 4 Wochen vor dem Screening stabil sein. Alle neuen, nicht dringenden Medikamente, die während der Studie begonnen werden und im Protokoll zugelassen sind, sollten vor Beginn mit dem Sponsor besprochen werden, sofern dies praktikabel ist.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: ZUFÄLLIG
- Interventionsmodell: ÜBERQUERUNG
- Maskierung: VERVIERFACHEN
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
EXPERIMENTAL: Doppelblindsequenz 1
Doppelblinde Behandlungssequenz von 10 mg, 20 mg und Placebo am Morgen
|
Einzeldosis mit einer Auswaschphase zwischen den Dosen
|
EXPERIMENTAL: Doppelblindsequenz 2
Doppelblinde Behandlungssequenz von 20 mg, Placebo und 10 mg morgens
|
Einzeldosis mit einer Auswaschphase zwischen den Dosen
|
EXPERIMENTAL: Doppelblindsequenz 3
Doppelblinde Behandlungssequenz von Placebo, 10 mg und 20 mg morgens
|
Einzeldosis mit einer Auswaschphase zwischen den Dosen
|
EXPERIMENTAL: Open-Label-Zeitraum PRAX-114
Offene Verlängerungsphase – 10 mg oder 20 mg PRAX-114 einmal täglich morgens für 28 Tage
|
Einmal täglich orale Behandlung für 28 Tage
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Teil A: Häufigkeit und Schweregrad von unerwünschten Ereignissen (AE)
Zeitfenster: 12 Tage
|
Das Auftreten und der Schweregrad von UE werden nach bevorzugtem Begriff angegeben, einschließlich aller Begriffe, die sich auf klinisch signifikante körperliche Untersuchungsbefunde beziehen, sowie Vitalzeichenmessungen (Änderungen der Körpertemperatur, Pulsfrequenz, Atemfrequenz, Blutdruck [systolisch und diastolisch]). , klinische Labormessungen (Chemie, Hämatologie, Urinanalyse und Gerinnung), Elektrokardiogrammparameter (Herzfrequenz, PR, QRS, QT und korrigierte QT-Intervalle), Reaktionen auf der Stanford-Schläfrigkeitsskala und der Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS). .
|
12 Tage
|
Teil B: Häufigkeit und Schweregrad von UE
Zeitfenster: 35 Tage
|
Das Auftreten und der Schweregrad von UE werden nach bevorzugtem Begriff angegeben, einschließlich aller Begriffe, die sich auf klinisch signifikante körperliche Untersuchungsbefunde beziehen, sowie Vitalzeichenmessungen (Änderungen der Körpertemperatur, Pulsfrequenz, Atemfrequenz, Blutdruck [systolisch und diastolisch]). , klinische Labormessungen (Chemie, Hämatologie, Urinanalyse und Gerinnung), Elektrokardiogrammparameter (Herzfrequenz, PR, QRS, QT und korrigierte QT-Intervalle) und Reaktionen auf der Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
|
35 Tage
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Teil A: Änderung von vor der Einnahme zu jedem Zeitpunkt nach der Einnahme auf der kombinierten Bewertungsskala der oberen Extremitäten (CUL) der Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS).
Zeitfenster: Tag 1, Tag 5 und Tag 9
|
Das TETRAS ist ein wesentliches Zittern und Aktivitäten der täglichen Lebensbewertungsskala.
Die Gesamtskala besteht aus 2 Abschnitten, der Performance-Subskala (PS) und der TETRAS ADL-Subskala.
Das TETRAS PS besteht aus 9 Artikeln, die verschiedene Körperregionen abdecken.
TETRAS CUL aggregiert die Elemente der oberen Extremitäten aus dem TETRAS PS, einschließlich der Elemente 4, 6, 7 und 8.
Die Gesamtpunktzahl der 4 Items (9 Bewertungen) reicht von 0 bis 44, wobei höhere Punktzahlen eine stärkere Schwere des Tremors anzeigen.
|
Tag 1, Tag 5 und Tag 9
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Teil B: Wechsel von der Grundlinie zu Tag 28 auf den TETRAS-Subskalen-Ergebnissen für Aktivitäten des täglichen Lebens (ADL).
Zeitfenster: Tag 1, Tag 28
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Die TETRAS ADL-Subskala besteht aus 12 Items, die die Auswirkungen des essentiellen Tremors auf typische tägliche Aktivitäten messen.
Diese 12 Items werden auf einer 5-Punkte-Skala (von 0 bis 4) bewertet.
Die Gesamtpunktzahl der 12 Items reicht von 0 bis 48, wobei höhere Punktzahlen eine stärkere Schwere des Tremors anzeigen.
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Tag 1, Tag 28
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (TATSÄCHLICH)
5. April 2022
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
30. Juni 2022
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
30. Juni 2022
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
13. Mai 2022
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
19. Mai 2022
Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)
24. Mai 2022
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
30. November 2022
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
28. November 2022
Zuletzt verifiziert
1. November 2022
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Neurologische Manifestationen
- Bewegungsstörungen
- Dyskinesien
- Tremor
- Essenzieller Tremor
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Depressiva des zentralen Nervensystems
- Agenten des peripheren Nervensystems
- Agenten des sensorischen Systems
- Anästhetika
- Anästhetika, lokal
- Pramoxin
Andere Studien-ID-Nummern
- PRAX-114-231
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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