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Un ensayo clínico de PRAX-114 en participantes con temblor esencial

28 de noviembre de 2022 actualizado por: Praxis Precision Medicines

Un ensayo de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para explorar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la eficacia de PRAX-114 en el tratamiento de adultos con temblor esencial

Este es un ensayo clínico de dos partes para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la eficacia de PRAX-114 en participantes con temblor esencial (TE). La Parte A es un diseño cruzado aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de tres períodos, tres secuencias, en el que los participantes recibirán una dosis única de 10 mg de PRAX-114, 20 mg de PRAX-114 y el placebo equivalente. La Parte B es un diseño de etiqueta abierta en el que los participantes de la Parte A, después del lavado y la confirmación de elegibilidad, pueden optar por participar en la Parte B, donde todos los participantes recibirán 10 mg una vez cada mañana (QAM) durante los primeros 14 días. Según el juicio del investigador sobre la seguridad y la tolerabilidad, la dosis para los días 15 a 28 podría aumentarse a 20 mg QAM.

Descripción general del estudio

Tipo de estudio

Intervencionista

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33486
        • Praxis Research Site
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Estados Unidos, 48334
        • Praxis Research Site
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Estados Unidos, 98034
        • Praxis Research Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Tiene un diagnóstico clínico de ET de moderado a grave, que incluye: a) síndrome de temblor de temblor de acción bilateral de las extremidades superiores, b) síntomas durante al menos 3 años de duración, c) con o sin temblor en otras ubicaciones (p. ej., cabeza, voz, o extremidades inferiores), d) si el investigador considera que los síntomas y signos se deben al diagnóstico de TE, es aceptable que también tengan uno o más de los siguientes signos de TE más: i) postura distónica leve, ii) temblor de reposo leve en el contexto de ET avanzada y en ausencia de otras características de parkinsonismo, iii) temblor de intención, iv) aumento leve de la dificultad de la marcha en tándem.
  2. Tiene una puntuación TETRAS en las extremidades superiores (es decir, la suma de los elementos bilaterales de las extremidades superiores 4a, 4b y 4c) de ≥10 según la calificación del investigador en la selección y al inicio. (Excepción solo para la Parte B: la gravedad del temblor puede fluctuar, y es posible que un participante que cumplió con los criterios de extremidades superiores de TETRAS en la selección y el día 1 para la Parte A ya no cumpla con el criterio de inclusión de gravedad del temblor anterior en la selección o en el día 1 de la Parte B. Si aún se cumplen todos los demás criterios de elegibilidad, dicho participante aún sería elegible para su inclusión en la Parte B).
  3. Si recibe primidona o topiramato para ET, está dispuesto y puede completar la interrupción a más tardar 14 días antes del Día 1 de la Parte A. Si actualmente recibe cualquier otro medicamento para ET, está en una dosis estable de cualquiera de estos otros medicamentos para ET durante 28 días antes de la selección y está dispuesto a mantener dosis estables durante todo el ensayo clínico.
  4. Tiene un índice de masa corporal (IMC) entre 18 y 40 kg/m2, inclusive.

Criterio de exclusión:

  1. Tiene antecedentes o evidencia clínica de otra afección médica, neurológica o psiquiátrica que puede explicar o causar temblores, incluidos, entre otros, la enfermedad de Parkinson, la enfermedad de Huntington, la enfermedad de Alzheimer, la enfermedad cerebelosa (incluidas las ataxias espinocerebelosas), la distonía primaria, el temblor X frágil /Síndrome de ataxia o antecedentes familiares de síndrome X frágil, lesión cerebral traumática, temblor psicógeno, abuso o abstinencia de alcohol o benzodiazepinas, esclerosis múltiple, polineuropatía y estados endocrinos como hipertiroidismo o tratamiento inestable de hipotiroidismo o movimiento inducido por medicamentos, alimentos o suplementos (p. ej., temblor relacionado con los agonistas beta o la cafeína) u otras afecciones médicas, neurológicas o psiquiátricas que puedan explicar o causar el temblor.
  2. Tiene un traumatismo en el sistema nervioso dentro de los 3 meses anteriores al inicio del temblor.
  3. Se ha sometido previamente a una ecografía focalizada guiada por resonancia magnética o a una intervención quirúrgica para la ET, como la estimulación cerebral profunda o la talamotomía.
  4. Ha recibido una inyección de toxina botulínica para TE en los 6 meses anteriores a la selección.
  5. Está utilizando el dispositivo de salud Cala trio para ET en los últimos 14 días antes de la línea de base y durante todo el estudio.
  6. No quiere o no puede abstenerse del uso episódico de medicamentos/sustancias que podrían interferir con la evaluación del temblor durante el ensayo. Se permite el uso estable de medicamentos/sustancias que podrían afectar el temblor, incluidos la cafeína y los broncodilatadores beta-agonistas, siempre que el investigador considere que el temblor se debe principalmente al diagnóstico de ET del participante.
  7. No quiere o no puede abstenerse de usar cualquier somnífero (p. ej., eszopiclona, ​​zaleplon y zolpidem) o ansiolíticos que se sabe que están mediados por mecanismos GABAérgicos (p. ej., benzodiazepinas) dentro de las 24 horas previas a cualquier visita a la clínica. (Excepción: se permite el uso estable (al menos 28 días antes de la selección) de hasta 2 ansiolíticos y antidepresivos no GABAérgicos y no activos para temblores ET durante el ensayo clínico después de discutirlo con el monitor médico y/o la persona designada por el patrocinador). (Nota solo para la Parte B: los participantes deben evitar el uso de somníferos y ansiolíticos que se sabe que están mediados por mecanismos GABAérgicos en la Parte B).
  8. No quiere o no puede abstenerse de beber alcohol 24 horas antes y durante las visitas del ensayo clínico, o consume regularmente más de 2 bebidas alcohólicas estándar por día para hombres o más de 1 bebida alcohólica estándar por día para mujeres y no está dispuesto a reducir el consumo al nivel apropiado durante el período de selección y mantener este nivel durante los períodos de intervención y seguimiento.
  9. Tiene un historial de trastorno por uso de sustancias consistente con los criterios del Manual Diagnóstico y Estadístico de los Trastornos Mentales (DSM)-5 en opinión del Investigador.
  10. Tiene un historial de por vida de convulsiones, incluyendo convulsiones febriles.
  11. Está obligado a tomar cualquier medicamento excluido enumerado en el protocolo durante el ensayo clínico. La medicación crónica debe ser estable durante al menos 4 semanas antes de la selección. Cualquier medicamento nuevo que no sea urgente iniciado durante el ensayo y permitido en el protocolo debe discutirse con el patrocinador antes del inicio, en la medida de lo posible.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: TRANSVERSAL
  • Enmascaramiento: CUADRUPLICAR

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Secuencia doble ciego 1
Secuencia de tratamiento doble ciego de 10 mg, 20 mg y placebo por la mañana
Dosis única con un período de lavado entre dosis
EXPERIMENTAL: Secuencia doble ciego 2
Secuencia de tratamiento doble ciego de 20 mg, placebo y 10 mg por la mañana
Dosis única con un período de lavado entre dosis
EXPERIMENTAL: Secuencia doble ciego 3
Secuencia de tratamiento doble ciego de placebo, 10 mg y 20 mg por la mañana
Dosis única con un período de lavado entre dosis
EXPERIMENTAL: Período de etiqueta abierta PRAX-114
Período de extensión de etiqueta abierta: 10 mg o 20 mg de PRAX-114 una vez al día por la mañana durante 28 días
Tratamiento oral una vez al día durante 28 días

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte A: Incidencia y gravedad de los Eventos Adversos (EA)
Periodo de tiempo: 12 días
La incidencia y la gravedad de los AA se informarán por término preferido, incluidos los términos relacionados con hallazgos clínicamente significativos del examen físico, así como medidas de signos vitales (cambios en la temperatura corporal, frecuencia del pulso, frecuencia respiratoria, presión arterial [sistólica y diastólica]) , medidas de laboratorio clínico (química, hematología, análisis de orina y coagulación), parámetros de electrocardiograma (frecuencia cardíaca, PR, QRS, QT e intervalos QT corregidos), escala de somnolencia de Stanford y respuestas de la escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS) .
12 días
Parte B: Incidencia y gravedad de los EA
Periodo de tiempo: 35 días
La incidencia y la gravedad de los AA se informarán por término preferido, incluidos los términos relacionados con hallazgos clínicamente significativos del examen físico, así como medidas de signos vitales (cambios en la temperatura corporal, frecuencia del pulso, frecuencia respiratoria, presión arterial [sistólica y diastólica]) , medidas de laboratorio clínico (química, hematología, análisis de orina y coagulación), parámetros de electrocardiograma (frecuencia cardíaca, PR, QRS, QT e intervalos QT corregidos) y respuestas de la escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS).
35 días

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte A: cambio de antes de la dosis a cada punto de tiempo posterior a la dosis en la puntuación combinada de las extremidades superiores (CUL) de la Escala de Evaluación de Calificación de Temblor Esencial (TETRAS)
Periodo de tiempo: Día 1, Día 5 y Día 9
El TETRAS es una escala de calificación de temblores esenciales y actividades de la vida diaria. La escala completa tiene 2 secciones, la subescala Performance (PS) y la subescala TETRAS ADL. El TETRAS PS consta de 9 artículos que cubren diferentes regiones del cuerpo. TETRAS CUL agrega los elementos de las extremidades superiores de TETRAS PS, incluidos los elementos 4, 6, 7 y 8. La puntuación total de los 4 ítems (9 puntuaciones) oscila entre 0 y 44, y las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad del temblor.
Día 1, Día 5 y Día 9
Parte B: cambio desde el inicio hasta el día 28 en las puntuaciones de la subescala de actividades de la vida diaria (AVD) de TETRAS
Periodo de tiempo: Día 1, Día 28
La subescala TETRAS ADL consta de 12 ítems que miden el impacto del temblor esencial en las actividades diarias típicas. Estos 12 elementos se califican en una escala de 5 puntos (que van de 0 a 4). La puntuación total de los 12 elementos oscila entre 0 y 48, y las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad del temblor.
Día 1, Día 28

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

5 de abril de 2022

Finalización primaria (ACTUAL)

30 de junio de 2022

Finalización del estudio (ACTUAL)

30 de junio de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de mayo de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de mayo de 2022

Publicado por primera vez (ACTUAL)

24 de mayo de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

30 de noviembre de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de noviembre de 2022

Última verificación

1 de noviembre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Temblor esencial

Ensayos clínicos sobre 10 mg de PRAX-114, 20 mg de PRAX-114 y placebo

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