本態性振戦の参加者におけるPRAX-114の臨床試験

包含基準:

1. -中等度から重度のETの臨床診断を受けています。これには、a）両側上肢動作振戦の振戦症候群、b）少なくとも3年間の症状、c）他の場所（例、頭、声、または下肢)、d) 症状および徴候が研究者によって ET の診断によるものであると判断された場合、以下の ET プラス徴候の 1 つまたは複数を有することも許容されます: i) 軽度のジストニー姿勢、 ii) ET が進行し、パーキンソニズムの他の特徴がない場合の軽度の安静時振戦、iii) 意図振戦、iv) タンデム歩行困難の軽度の増加。
2. -スクリーニングおよびベースラインで治験責任医師によって評価されたTETRAS上肢スコア（すなわち、両側上肢項目4a、4b、および4cの合計）が10以上。 (パート B のみの例外: 振戦の重症度は変動する可能性があり、スクリーニング時およびパート A の 1 日目に TETRAS 上肢基準を満たした参加者が、スクリーニング時またはパートの 1 日目に上記の振戦重症度の包含基準を満たさない場合があります。 B. 他のすべての資格基準が依然として満たされている場合、そのような参加者は引き続きパート B に含める資格があります。)
3. ET に対してプリミドンまたはトピラメートを投与されている場合、パート A の 1 日目の 14 日前までに中止を希望し、完了することができます。スクリーニング前の28日間、臨床試験を通じて安定した用量を維持する意思がある。
4. 体格指数 (BMI) が 18 ～ 40 kg/m2 であること。

除外基準:

1. -パーキンソン病、ハンチントン病、アルツハイマー病、小脳疾患（脊髄小脳失調症を含む）、原発性ジストニア、脆弱X振戦を含むがこれらに限定されない振戦を説明または引き起こす可能性のある他の医学的、神経学的、または精神医学的状態の病歴または臨床的証拠がある/失調症症候群または脆弱X症候群の家族歴、外傷性脳損傷、心因性振戦、アルコールまたはベンゾジアゼピンの乱用または離脱、多発性硬化症、多発性神経障害、および甲状腺機能亢進症または甲状腺機能低下症の不安定な治療または薬物、食物、またはサプリメント誘発運動などの内分泌状態障害（例えば、ベータアゴニストまたはカフェインに関連する振戦）、または振戦を説明または引き起こす可能性のある他の医学的、神経学的、または精神医学的状態。
2. -振戦の発症前3か月以内に神経系に外傷がある。
3. -以前に磁気共鳴誘導集束超音波またはETの外科的介入（脳深部刺激や視床切除術など）を受けたことがあります。
4. -スクリーニングの6か月前にETのボツリヌス毒素注射を受けました。
5. -ベースライン前の過去14日間および研究全体で、ETにCala trioヘルスデバイスを使用しています。
6. -試験中の振戦の評価を妨げる可能性のある薬物/物質の一時的な使用を控えたくない、または控えることができません。 震えが主に参加者のET診断によるものであると治験責任医師が判断する限り、カフェインやベータアゴニスト気管支拡張薬など、振戦に影響を与える可能性のある薬物/物質の安定した使用が許可されます。
7. -睡眠補助薬（エスゾピクロン、ザレプロン、ゾルピデムなど）またはGABA作動性メカニズムによって媒介されることが知られている抗不安薬（ベンゾジアゼピンなど）の使用を24時間以内に控えたくない、または控えることができません。 (例外: 医療モニターおよび/または治験依頼者との話し合いの後、臨床試験中、最大 2 つの ET 非振戦活性、非 GABA 作動性抗うつ薬および抗不安薬の安定した使用 (少なくともスクリーニングの 28 日前) が許可されます。) (パート B のみの注意: 参加者は、パート B で GABA 作動性メカニズムによって媒介されることが知られている睡眠補助薬や抗不安薬の使用を避ける必要があります。)
8. -臨床試験の訪問の24時間前およびその間にアルコールを控えたくない、または控えることができない、または男性の場合は1日あたり2本以上の標準的なアルコール含有飲料、または女性の場合は1日あたり1本以上の標準的なアルコール含有飲料を定期的に摂取することを望まないスクリーニング期間中に消費量を適切なレベルまで減らし、介入期間とフォローアップ期間を通じてこのレベルを維持します。
9. -治験責任医師の意見では、精神障害の診断および統計マニュアル（DSM）-5基準と一致する物質使用障害の病歴があります。
10. 熱性けいれんを含む生涯にわたるけいれん歴がある。
11. -臨床試験中にプロトコルに記載されている除外された薬を服用する必要があります。 慢性投薬は、スクリーニング前に少なくとも4週間安定している必要があります。 治験中に開始され、治験実施計画書で許可された緊急ではない新しい投薬は、可能な限り、開始前に治験依頼者と話し合う必要があります。