중증 낫적혈구병이 있는 성인을 위한 관련 Haplo-DonoR 조혈모세포 이식 (REDRESS)
중증 낫적혈구병이 있는 성인의 24개월 치료 실패에 대한 관련 하플로 기증자 조혈 줄기 세포 이식 대 치료 표준(이식 없음)의 효과를 평가하기 위한 다기관 공개 무작위 통제 시험
연구 개요
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Victoria Potter, BSc, MBBS, FRACP, FRCPA
- 전화번호: +44 20 3299 3730
- 이메일: victoriapotter@nhs.net
연구 연락처 백업
- 이름: Daryl Hagan, BSc, MSc
- 전화번호: +44 20 7848 0532
- 이메일: redress@kcl.ac.uk
연구 장소
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London, 영국
- 모병
- King's College Hospital
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수석 연구원:
- Victoria Potter
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연락하다:
- Victoria Potteer
- 이메일: victoriapotter@nhs.net
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 18세 이상의 성인 환자
- 확증된 일배체 기증자
- 이환율과 사망률이 높은 심각한 SCD 표현형. 중증 SCD는 다음 중 적어도 하나에 의해 정의됩니다.
나. 임상적으로 중요한 신경학적 사건(뇌졸중) 또는 24시간 이상 지속되는 결핍.
ii. 최적의 치료에도 불구하고 등록 전 2년 동안 2개 이상의 급성 흉부 증후군 병력(예: 하이드록시카바마이드(HC)와 함께.
iii. 지원 치료 조치(예: HC로 최적의 치료).
iv. 정기적인 수혈 요법(=혈관 폐쇄 합병증을 예방하기 위해 1년 동안 1년에 8회 충전 적혈구 수혈)을 시행합니다.
v. 수혈이 필요한 것으로 평가되었지만 적혈구 동종항체/매우 희귀한 혈액형을 가지고 있어 만성 수혈을 계속/시작하기 어려운 환자.
vi. 심각한 부작용으로 인해 두 가지 요법을 견딜 수 없는 SCD 합병증의 치료를 위해 HC/수혈이 필요한 환자.
vii. 진행성 겸상 혈관병증 및 간병증을 포함하되 이에 국한되지 않는 SCD와 관련된 확립된 말단 장기 손상. 이 시험에 참가하기에 충분한 말단 기관은 영국 NHP에서 비준되어야 합니다.
d) 환자는 아래에 정의된 대로 Haploidentical SCT를 진행하기에 적합해야 합니다. i. Karnofsky 점수 ≥60 ii. 심장 기능: LVEF ≥45% 또는 단축률 ≥25% iii. 폐 기능: FEV1, FVC 및 TLCO ≥50% iv. 신장 기능: EDTA GFR ≥40 ml/min/1.73m2 v. 간 기능: ALT <x3 ULN 및 빌리루빈 <x2 정상 상한, 낫 관련 용혈로 인한 고빌리루빈혈증이 있는 사람은 제외되지 않습니다. 간경화의 방사선학적 증거가 없습니다.
e) 서면 동의서.
제외 기준:
- 완전히 일치하는 형제 기증자.
- 이전 골수 이식.
- 임신 또는 모유 수유.
- 효과적인 피임법을 사용할 준비가 되지 않은 아이를 임신할 수 있는 참여자.
- 임상적으로 중요한 기증자 특정 HLA 항체.
- HIV 감염 또는 활동성 B형 또는 C형 간염.
- 박테리아, 진균 및 바이러스를 포함한 통제되지 않은 감염.
- 지난 3개월 동안 또 다른 중재적 임상시험에 참여.
- 지역 주임 조사관에 의해 일배체 SCT의 위험을 상당히 증가시키는 것으로 간주되는 기존 상태.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 치료의 표준
비교기 팔은 이 환자 모집단을 위한 표준 의료입니다.
표준 의료에는 SCD에 대해 현재 이용 가능한 모든 비임상 요법이 포함될 수 있습니다.
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표준 의료에는 SCD 환자를 위해 현재 이용 가능한 치료법이 포함될 수 있습니다.
여기에는 정기적인 선택적 수혈 요법이나 하이드록시카바마이드와 같은 약물이 포함될 수도 있고 포함되지 않을 수도 있습니다.
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실험적: 일배체 줄기세포 이식
일배체 줄기 세포 이식을 받는 참가자는 표준 이식 프로토콜에 따라 이식 컨디셔닝 요법을 받게 됩니다.
일배체 기증자의 줄기 세포는 표준 기관 관행에 따라 0일에 주입됩니다.
골수가 선호되는 줄기 세포 공급원이지만 말초 혈액이 기증자의 이유로 필요한 경우 대안으로 사용될 수 있습니다.
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표준 국가 승인 이식 절차를 사용하여 일배체 공여자의 골수 또는 말초 혈액에서 줄기 세포 이식.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 실패 또는 사망
기간: 무작위화 후 24개월
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치료 실패는 무작위배정 후 6개월부터 혈관폐색 위기 또는 수혈의 발생으로 정의됩니다.
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무작위화 후 24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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건강 관련 삶의 질
기간: 무작위화 후 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 및 24개월에
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EQ-5D-5L로 측정한 삶의 질
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무작위화 후 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 및 24개월에
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모든 원인 사망
기간: 무작위화 후 24개월
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어떤 원인에 의한 사망
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무작위화 후 24개월
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겸상 적혈구 질환 관련 사망률(이식 관련 합병증 제외)
기간: 무작위화 후 24개월
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낫적혈구병 관련 원인으로 인한 사망
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무작위화 후 24개월
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낫형 헤모글로빈 비율(HbS%)
기간: 무작위 배정 후 6, 12 및 24개월에
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헤모글로빈 전기영동으로 측정한 낫형 헤모글로빈
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무작위 배정 후 6, 12 및 24개월에
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겸상 적혈구 질환 관련 합병증
기간: 무작위화 후 24개월
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수혈요건, 고통스러운 VOC, 뇌졸중, 폐고혈압으로 정의
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무작위화 후 24개월
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헤모글로빈 수치, 망상 적혈구 수, LDH, 빌리루빈
기간: 무작위 배정 후 6, 12 및 24개월에
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무작위 배정 후 6, 12 및 24개월에
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폐 기능
기간: 무작위 배정 후 12개월 및 24개월
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FEV1%, FEV1/FVC 비율, TLCO%로 측정
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무작위 배정 후 12개월 및 24개월
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신장 기능
기간: 무작위 배정 후 6, 12 및 24개월에
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요소, 크레아티닌 및 eGFR로 측정
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무작위 배정 후 6, 12 및 24개월에
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철 과부하
기간: 무작위화 후 24개월
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Ferritin 및 FerriScan(R2-MRI)으로 측정
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무작위화 후 24개월
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심장 기능 및 폐 고혈압
기간: 무작위 배정 후 12개월 및 24개월에
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심초음파/TRV로 측정 시
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무작위 배정 후 12개월 및 24개월에
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뇌혈관 진행
기간: 무작위화 후 24개월
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임상적 뇌졸중 또는 MRI/MRA 진행의 증거로 측정
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무작위화 후 24개월
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간 진행의 증거
기간: 무작위화 후 24개월
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간 기능(ALT, AST, ALP, GGT, 빌리루빈) 및 FibroScan으로 측정
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무작위화 후 24개월
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혈관 폐쇄 낫 관련 위기와 관련된 통증에 대해 오피오이드 사용이 필요한 참가자의 비율
기간: 무작위 배정 후 12개월 및 24개월에
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무작위 배정 후 12개월 및 24개월에
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 연구 책임자: Ann-Marie Murtagh, King's College Hospitals NHS Foundation Trust
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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