TRASPLANTE DE CÉLULAS MADRE HEMATOPOYÉTICAS RELATIVAS A HAPL-DONANTES PARA ADULTOS CON ENFERMEDAD DE CÉLULAS DREPARANTES GRAVE (REDRESS)

Criterios de inclusión:

1. Pacientes adultos edad ≥ 18 años
2. Donante haploidéntico confirmado
3. Fenotipo SCD grave que tienen un alto riesgo de morbilidad y mortalidad. La SCD grave se define por al menos uno de los siguientes:

i. Evento neurológico clínicamente significativo (accidente cerebrovascular) o déficit que dura > 24 horas.

ii. Antecedentes de ≥2 síndromes torácicos agudos en un período de 2 años anterior a la inscripción a pesar del tratamiento óptimo, p. con hidroxicarbamida (HC).

iii. Antecedentes de ≥3 crisis de dolor severo por año en un período de 2 años anterior a la inscripción a pesar de la institución de medidas de atención de apoyo (p. tratamiento óptimo con HC).

IV. Administración de terapia transfusional regular (= 8 transfusiones de concentrado de glóbulos rojos por año durante 1 año para prevenir complicaciones vaso-oclusivas).

v. Pacientes evaluados como que requieren transfusión pero con aloanticuerpos contra glóbulos rojos/tipo de sangre muy raro, lo que dificulta continuar/comenzar la transfusión crónica.

vi. Pacientes que requieren HC/transfusión para el tratamiento de complicaciones de SCD que no pueden tolerar ninguna de las dos terapias debido a reacciones adversas significativas.

vii. Daño de órgano terminal establecido relacionado con la SCD, que incluye, entre otros, vasculopatía falciforme progresiva y hepatopatía. El NHP del Reino Unido deberá ratificar el órgano final suficiente para ingresar a este ensayo.

d) Los pacientes deben ser aptos para proceder al SCT haploidéntico como se define a continuación: i. Puntuación de Karnofsky ≥60 ii. Función cardíaca: FEVI ≥45 % o fracción de acortamiento ≥25 % iii. Función pulmonar: FEV1, FVC y TLCO ≥50% iv. Función renal: EDTA FG ≥40 ml/min/1,73m2 v. Función hepática: ALT <x3 ULN y bilirrubina <x2 el límite superior de lo normal, no se excluirán aquellos con hiperbilirrubinemia debido a hemólisis relacionada con la anemia falciforme. Sin evidencia radiológica de cirrosis.

e) Consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

1. Hermano donante totalmente compatible.
2. Trasplante previo de médula ósea.
3. Embarazo o lactancia.
4. Participantes capaces de concebir un niño que no están preparados para usar métodos anticonceptivos efectivos.
5. Anticuerpos HLA específicos del donante clínicamente significativos.
6. Infección por VIH o Hepatitis B o C activa.
7. Infecciones no controladas que incluyen bacterias, hongos y virus.
8. Participación en otro ensayo de intervención en los últimos tres meses.
9. Condición preexistente que el investigador principal local considere que aumenta significativamente el riesgo de SCT haploidéntico.