重症鎌状赤血球症の成人に対する関連ハプロドナー造血幹細胞移植 (REDRESS)
重度の鎌状赤血球症の成人における24か月の治療失敗に対する、関連するハプロドナー造血幹細胞移植と標準治療（移植なし）の効果を評価するための多施設オープンランダム化比較試験
調査の概要
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Victoria Potter, BSc, MBBS, FRACP, FRCPA
- 電話番号：+44 20 3299 3730
- メール：victoriapotter@nhs.net
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Daryl Hagan, BSc, MSc
- 電話番号：+44 20 7848 0532
- メール：redress@kcl.ac.uk
研究場所
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London、イギリス
- 募集
- King's College Hospital
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主任研究者：
- Victoria Potter
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コンタクト：
- Victoria Potteer
- メール：victoriapotter@nhs.net
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 18歳以上の成人患者
- 確認されたハプロ同一ドナー
- 罹患率と死亡率のリスクが高い重度の SCD 表現型。 重大な SCD は、少なくとも次の 1 つによって定義されます。
私。 -臨床的に重要な神経学的イベント（脳卒中）または24時間以上続く赤字。
ii. -最適な治療にもかかわらず、登録前の2年間に2回以上の急性胸部症候群の病歴。ヒドロキシカルバミド（HC）と。
iii. -支持療法の制度（例： HCによる最適な治療）。
iv。 定期的な輸血療法の実施 (= 血管閉塞性合併症を防ぐために、1 年間に 1 年あたり 8 回のパック赤血球輸血)。
v. 輸血が必要であると評価されたが、赤血球同種抗体/非常にまれな血液型を持ち、慢性輸血の継続/開始が困難であると評価された患者。
vi. -SCD合併症の治療のためにHC /輸血を必要とする患者は、重大な副作用のためにどちらの治療にも耐えられません。
vii. -進行性の鎌状血管障害および肝障害を含むがこれらに限定されない、SCDに関連する確立された末端器官の損傷。 この試験への参加に十分な最終臓器は、英国の NHP で承認されるものとします。
d) 患者は、以下に定義する Haploidentical SCT に進むのに適している必要があります。カルノフスキースコア≧60 ii． 心機能：LVEF≧45%または短縮率≧25% iii. 肺機能：ＦＥＶ１、ＦＶＣおよびＴＬＣＯ≧５０％ ｉｖ． 腎機能：EDTA GFR≧40ml/min/1.73m2 v. 肝機能: ALT <x3 ULN およびビリルビン <x2 正常上限。鎌関連溶血による高ビリルビン血症の患者は除外されません。 肝硬変の放射線学的証拠はありません。
e) 書面によるインフォームド コンセント。
除外基準:
- 完全一致の兄弟ドナー。
- 以前の骨髄移植。
- 妊娠中または授乳中。
- 効果的な避妊法を使用する準備ができていない子供を妊娠できる参加者。
- -臨床的に重要なドナー特異的HLA抗体。
- HIV感染または活動性のB型またはC型肝炎。
- 細菌、真菌、ウイルスなどの制御されていない感染症。
- -過去3か月間の別の介入試験への参加。
- -ハプロ同一性SCTのリスクを大幅に増加させると見なされる既存の状態 地元の主任研究員。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：標準治療
比較群は、この患者集団に対する標準的な医療です。
標準医療には、SCD に対して現在利用可能なすべての非治験療法が含まれる場合があります。
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標準的な医療には、SCD 患者に対して現在利用可能な治療法が含まれる場合があります。
これらには、定期的な選択的輸血療法またはヒドロキシカルバミドなどの薬物療法が含まれる場合と含まれない場合があります。
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実験的：ハプロ同一幹細胞移植
ハプロ同一幹細胞移植を受ける参加者は、標準的な移植プロトコルに従って移植前処理療法を受けます。
ハプロ同一のドナーからの幹細胞は、標準的な施設慣行に従って 0 日目に注入されます。
幹細胞源としては骨髄が好ましいですが、ドナーの理由により必要な場合には末梢血が代替として使用される場合もあります。
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全国的に承認された標準的な移植手順を使用した、ハプロ同一ドナーからの骨髄または末梢血からの幹細胞移植。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療の失敗または死亡
時間枠：無作為化後 24 か月
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治療の失敗は、無作為化後 6 か月からの血管閉塞性クリーゼまたは輸血の発生と定義されます。
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無作為化後 24 か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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健康関連の生活の質
時間枠：無作為化後 3、6、9、12、15、18、21、24 か月後
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EQ-5D-5L で測定した生活の質
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無作為化後 3、6、9、12、15、18、21、24 か月後
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すべての原因の死亡率
時間枠：無作為化後 24 か月
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あらゆる原因による死亡
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無作為化後 24 か月
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鎌状赤血球症関連死亡率（移植関連合併症を除く）
時間枠：無作為化後 24 か月
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鎌状赤血球症関連の原因による死亡
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無作為化後 24 か月
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鎌型ヘモグロビンの割合 (HbS%)
時間枠：無作為化後6、12、および24か月
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ヘモグロビン電気泳動で測定した鎌型ヘモグロビン
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無作為化後6、12、および24か月
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鎌状赤血球症関連合併症
時間枠：無作為化後 24 か月
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輸血の必要性、痛みを伴うVOC、脳卒中、肺高血圧症と定義
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無作為化後 24 か月
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ヘモグロビン値、網状赤血球数、LDH、ビリルビン
時間枠：無作為化後6、12、および24か月
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無作為化後6、12、および24か月
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肺機能
時間枠：無作為化後 12 か月および 24 か月
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FEV1 %、FEV1/FVC比、TLCO %で測定
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無作為化後 12 か月および 24 か月
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腎機能
時間枠：無作為化後6、12、および24か月
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尿素、クレアチニン、eGFRで測定
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無作為化後6、12、および24か月
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鉄過剰
時間枠：無作為化後 24 か月
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Ferritin と FerriScan (R2-MRI) で測定
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無作為化後 24 か月
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心機能と肺高血圧症
時間枠：無作為化後 12 か月および 24 か月
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心エコー図/TRVによる測定
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無作為化後 12 か月および 24 か月
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脳血管の進行
時間枠：無作為化後 24 か月
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臨床的脳卒中またはMRI/MRAでの進行の証拠によって測定
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無作為化後 24 か月
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肝進行の証拠
時間枠：無作為化後 24 か月
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肝機能（ALT、AST、ALP、GGT、ビリルビン）およびFibroScanで測定
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無作為化後 24 か月
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血管閉塞性鎌関連の危機に関連する痛みのためにオピオイドの使用を必要とする参加者の割合
時間枠：無作為化後 12 か月および 24 か月
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無作為化後 12 か月および 24 か月
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協力者と研究者
協力者
捜査官
- スタディディレクター：Ann-Marie Murtagh、King's College Hospitals NHS Foundation Trust
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。