重症鎌状赤血球症の成人に対する関連ハプロドナー造血幹細胞移植 (REDRESS)

包含基準:

1. 18歳以上の成人患者
2. 確認されたハプロ同一ドナー
3. 罹患率と死亡率のリスクが高い重度の SCD 表現型。 重大な SCD は、少なくとも次の 1 つによって定義されます。

私。 -臨床的に重要な神経学的イベント（脳卒中）または24時間以上続く赤字。

ii. -最適な治療にもかかわらず、登録前の2年間に2回以上の急性胸部症候群の病歴。ヒドロキシカルバミド（HC）と。

iii. -支持療法の制度（例： HCによる最適な治療）。

iv。 定期的な輸血療法の実施 (= 血管閉塞性合併症を防ぐために、1 年間に 1 年あたり 8 回のパック赤血球輸血)。

v. 輸血が必要であると評価されたが、赤血球同種抗体/非常にまれな血液型を持ち、慢性輸血の継続/開始が困難であると評価された患者。

vi. -SCD合併症の治療のためにHC /輸血を必要とする患者は、重大な副作用のためにどちらの治療にも耐えられません。

vii. -進行性の鎌状血管障害および肝障害を含むがこれらに限定されない、SCDに関連する確立された末端器官の損傷。 この試験への参加に十分な最終臓器は、英国の NHP で承認されるものとします。

d) 患者は、以下に定義する Haploidentical SCT に進むのに適している必要があります。カルノフスキースコア≧60 ii． 心機能：LVEF≧45%または短縮率≧25% iii. 肺機能：ＦＥＶ１、ＦＶＣおよびＴＬＣＯ≧５０％ ｉｖ． 腎機能：EDTA GFR≧40ml/min/1.73m2 v. 肝機能: ALT <x3 ULN およびビリルビン <x2 正常上限。鎌関連溶血による高ビリルビン血症の患者は除外されません。 肝硬変の放射線学的証拠はありません。

e) 書面によるインフォームド コンセント。

除外基準:

1. 完全一致の兄弟ドナー。
2. 以前の骨髄移植。
3. 妊娠中または授乳中。
4. 効果的な避妊法を使用する準備ができていない子供を妊娠できる参加者。
5. -臨床的に重要なドナー特異的HLA抗体。
6. HIV感染または活動性のB型またはC型肝炎。
7. 細菌、真菌、ウイルスなどの制御されていない感染症。
8. -過去3か月間の別の介入試験への参加。
9. -ハプロ同一性SCTのリスクを大幅に増加させると見なされる既存の状態 地元の主任研究員。