난치성 원발성 골종양 환자의 레고라페닙 (Regbone)
2026년 8월 19일 업데이트: Anna Raciborska, Institute of Mother and Child, Warsaw, Poland
난치성 원발성 골종양 환자에서 레고라페닙의 효능 및 안전성 평가
이 프로젝트의 목표는 표준 요법에 반응하지 않는 원발성 악성 골종양 환자의 치료 결과를 개선하고 첨단 요법의 가용성을 높이는 것입니다. 표준 치료 요법, 위험 계층화 및 분자 표적 치료에 사용하기 위한 최신 진단법을 도입합니다.
연구 개요
상세 설명
프로젝트의 범위는 2세에서 21세 사이의 아동, 청소년 및 청년의 전체 인구를 대상으로 하며, 이들은 1차 치료를 받았거나 유잉 육종 또는 골육종의 재발을 나타냈습니다. 화학 요법과 방사선 요법의 복용량 증가, 파종성 질환 및 음성 예후 인자가 있는 환자의 공격적인 수술 절차에도 불구하고 30년 이상 치료 결과의 개선이 이루어지지 않았습니다. 이러한 이유로 다른 치료 옵션이 조사되고 있습니다. 면역 요법에 대한 유의미한 반응은 없었습니다. 그러나 티로신 키나제 억제제(TKI)의 포함은 유망한 것으로 보입니다.
뼈 종양에서 새로운 돌연변이의 식별은 이러한 종양의 분자적 기초에 대한 더 나은 통찰력으로 이어졌고, 이는 일상적인 실습에서 유전 연구의 더 중요한 역할을 초래했습니다. 현재 전통적인 조직병리학적 검사가 골종양 진단의 기초이지만, 분자생물학의 발전된 기술은 많은 경우에 진단을 정교화하는 것을 가능하게 하고 가까운 장래에 이러한 신생물 분류의 기초가 될 것입니다. . 또한, 이러한 기술은 현대 분자 표적 치료법에 대한 환자의 자격을 가능하게 할 것으로 기대됩니다.
위의 데이터를 기반으로 프로젝트의 목적은 다음과 같습니다. 1. 종양 조직의 돌연변이 특성 및 빈도 추정, 2. 분자 테스트 결과를 임상 데이터와 비교(이를 통해 종양 조직의 초기 평가 가능) 돌연변이 상태가 임상 상태, 치료 과정 및 예후에 미치는 영향), 3. 표적 치료 - 광역 티로신 키나아제 억제제 - 표준 요법에 레고라페닙 포함.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
30
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Warsaw, 폴란드, 02-781
- Maria Sklodowska-Curie National Research Institute of Oncology
-
Warsaw, 폴란드, 01-211
- the Institute of Mother and Child
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
9년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연령 >9세 ≤ 21세.
- 조직학적으로 입증된 유잉 육종 또는 골육종.
연구 치료 시작 전 30일 이내에 확인된 치료 실패(이 요구 사항을 충족하려면 아래 중 적어도 하나를 신청해야 함):
- I 라인 또는 그 다음 진행, 또는
- 재발.
- 현재 법적 규정에 따라 시험 참여(레고라페닙 치료 포함)에 대한 정보에 입각한 동의서에 서명합니다.
- 정보에 입각한 동의서에 서명한 시점으로부터 최소 12주의 기대 수명.
- 태블릿을 삼킬 가능성.
- 연구 기간 내내 그리고 사춘기 및 성적으로 성숙한 환자의 연구 치료 중단 후 최소 2년 동안 효과적인 피임법 사용에 대한 동의.
제외 기준:
- 포함 기준 부족
- Regorafenib을 사용한 이전 치료.
- 임신과 모유 수유.
- 연구 약물 또는 그 성분에 대한 과민증.
- 레고라페닙과 상호작용할 수 있는 다른 약물과의 동시 치료.
- 이전 요법과 관련된 지속적인 독성으로 인해 Regorafenib로 치료할 수 없습니다.
- 연구 포함 전에 다른 악성 종양의 진단.
- 조절되지 않는 고혈압 환자.
- 응고계 질환이 있는 환자.
- 항부정맥제로 영구적인 치료가 필요한 심장 결함 및/또는 심장 부정맥이 있는 환자.
- 본 임상 시험 참여 또는 연구 약물 복용과 관련된 위험을 증가시킬 수 있거나 연구 결과의 해석에 영향을 미칠 수 있거나 연구자의 의견이 있는 경우 환자가 임상시험에 참여하는 것을 실격 처리합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: R1 - 레고라페닙 암
R1 - 실험군.
표준 종양 치료가 시작됩니다.
또한 환자는 연령, 체표면적 및 약동학에 따라 조정된 용량으로 레고라페닙을 구두로 투여받게 됩니다.
레고라페닙 치료는 최대 1년 동안 또는 질병 진행, 환자 사망, 용인할 수 없는 독성 또는 연구 종료까지 지속됩니다.
연구 제품(IP)의 약동학 및 안전성 프로필은 치료 과정 전반에 걸쳐 결정됩니다.
|
환자는 연령, 체표면적 및 약동학에 따라 조정된 용량으로 레고라페닙을 구두로 투여받게 됩니다.
레고라페닙 치료는 최대 1년 동안 또는 질병 진행, 환자 사망, 용인할 수 없는 독성 또는 연구 종료까지 지속됩니다.
연구 제품(IP)의 약동학 및 안전성 프로필은 치료 과정 전반에 걸쳐 결정됩니다.
진행 또는 재발의 경우 대조군의 환자는 다음 라인의 표준 치료와 함께 IP를 받을 수 있는 옵션을 갖게 됩니다.
다른 이름들:
|
|
간섭 없음: R2 - 대조군
R2(대조군)는 표준 치료만 받습니다.
진행 또는 재발의 경우 대조군의 환자는 다음 라인의 표준 치료와 함께 IP를 받을 수 있는 옵션을 갖게 됩니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
EFS - (이벤트 없는 생존).
기간: 일년
|
EFS 측면에서 효능 탐색 - (이벤트 없는 생존)
|
일년
|
|
9세에서 21세 사이의 환자에서 약물에 대한 노출이 성인에게 권장되는 것과 유사하게 될 시험 물질의 용량을 결정합니다.
기간: 일년
|
안전성은 심각한 부작용(SAE)의 수로서 등급, 범주, 영향을 받는 기관 또는 시스템별로 계층화된 부작용을 나타내는 참가자의 비율에 의해 평가됩니다.
|
일년
|
|
AE 측면에서 안전성 평가
기간: 무작위 배정 날짜부터 처음으로 기록된 진행 날짜 또는 원인에 따른 사망 날짜 중 먼저 도래하는 날짜까지 최대 48개월까지 평가되었습니다.
|
안전성은 등급, 범주, 영향을 받은 장기 또는 시스템에 따라 계층화된 부작용을 나타내는 참가자의 비율, 특별한 관심이 있는 부작용을 포함한 부작용(AE)의 수로 평가됩니다.
|
무작위 배정 날짜부터 처음으로 기록된 진행 날짜 또는 원인에 따른 사망 날짜 중 먼저 도래하는 날짜까지 최대 48개월까지 평가되었습니다.
|
|
레고라페닙의 안전성 평가
기간: 무작위 배정 날짜부터 처음으로 기록된 진행 날짜 또는 원인에 따른 사망 날짜 중 먼저 도래하는 날짜까지 최대 48개월까지 평가되었습니다.
|
기록된 활력징후, 실험실 테스트 결과, 심장초음파검사 및 ECG를 분석하여 안전성을 평가합니다.
|
무작위 배정 날짜부터 처음으로 기록된 진행 날짜 또는 원인에 따른 사망 날짜 중 먼저 도래하는 날짜까지 최대 48개월까지 평가되었습니다.
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
PFS(무진행 생존).
기간: 안전성 분석은 중간 분석 일정에 따라 최소 12개월마다 계획됩니다.
|
무진행 생존 - 무작위 배정부터 영상 검사를 통한 질병 진행 검출까지 측정됩니다.
|
안전성 분석은 중간 분석 일정에 따라 최소 12개월마다 계획됩니다.
|
|
OS(전체 생존).
기간: 안전성 분석은 중간 분석 일정에 따라 최소 12개월마다 계획됩니다.
|
전체 생존율 - 무작위 배정부터 암으로 인한 사망까지 측정됩니다.
|
안전성 분석은 중간 분석 일정에 따라 최소 12개월마다 계획됩니다.
|
|
ORR(전체 응답률).
기간: 안전성 분석은 중간 분석 일정에 따라 최소 12개월마다 계획됩니다.
|
프로토콜에 정의된 치료에 대한 반응을 달성한 환자의 비율.
|
안전성 분석은 중간 분석 일정에 따라 최소 12개월마다 계획됩니다.
|
|
혈청 내 충분한 약물 농도에 도달하는 데 걸리는 시간입니다.
기간: 안전성 분석은 중간 분석 일정에 따라 최소 12개월마다 계획됩니다.
|
농도 매개변수는 PK 샘플에서 측정된 농도 값에서 직접 나옵니다.
|
안전성 분석은 중간 분석 일정에 따라 최소 12개월마다 계획됩니다.
|
|
정상 상태 Cmax에서 최대 혈청 농도.
기간: 안전성 분석은 중간 분석 일정에 따라 최소 12개월마다 계획됩니다.
|
농도 매개변수는 PK 샘플에서 측정된 농도 값에서 직접 나옵니다.
|
안전성 분석은 중간 분석 일정에 따라 최소 12개월마다 계획됩니다.
|
|
정상 상태에서의 최소 혈청 농도 Cminss.
기간: 안전성 분석은 중간 분석 일정에 따라 최소 12개월마다 계획됩니다.
|
농도 매개변수는 PK 샘플에서 측정된 농도 값에서 직접 나옵니다.
|
안전성 분석은 중간 분석 일정에 따라 최소 12개월마다 계획됩니다.
|
|
정상 상태 Css에서 무작위 혈청 농도.
기간: 안전성 분석은 중간 분석 일정에 따라 최소 12개월마다 계획됩니다.
|
농도 매개변수는 PK 샘플에서 측정된 농도 값에서 직접 나옵니다.
|
안전성 분석은 중간 분석 일정에 따라 최소 12개월마다 계획됩니다.
|
|
약물 노출 Ctau.
기간: 안전성 분석은 중간 분석 일정에 따라 최소 12개월마다 계획됩니다.
|
환자의 임상적, 분자적 상태를 모니터링하여
|
안전성 분석은 중간 분석 일정에 따라 최소 12개월마다 계획됩니다.
|
|
혈청 내 약물 농도가 정상 상태에 도달하는 데 걸리는 시간입니다.
기간: 안전성 분석은 중간 분석 일정에 따라 최소 12개월마다 계획됩니다.
|
환자의 임상적, 분자적 상태를 모니터링하여
|
안전성 분석은 중간 분석 일정에 따라 최소 12개월마다 계획됩니다.
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Anna Raciborska, Prof., the Institue of Mother and Child
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Allard M, Khoudour N, Rousseau B, Joly C, Costentin C, Blanchet B, Tournigand C, Hulin A. Simultaneous analysis of regorafenib and sorafenib and three of their metabolites in human plasma using LC-MS/MS. J Pharm Biomed Anal. 2017 Aug 5;142:42-48. doi: 10.1016/j.jpba.2017.04.053. Epub 2017 May 1.
- Berry V, Basson L, Bogart E, Mir O, Blay JY, Italiano A, Bertucci F, Chevreau C, Clisant-Delaine S, Liegl-Antzager B, Tresch-Bruneel E, Wallet J, Taieb S, Decoupigny E, Le Cesne A, Brodowicz T, Penel N. REGOSARC: Regorafenib versus placebo in doxorubicin-refractory soft-tissue sarcoma-A quality-adjusted time without symptoms of progression or toxicity analysis. Cancer. 2017 Jun 15;123(12):2294-2302. doi: 10.1002/cncr.30661. Epub 2017 Mar 10.
- Cardoso E, Mercier T, Wagner AD, Homicsko K, Michielin O, Ellefsen-Lavoie K, Cagnon L, Diezi M, Buclin T, Widmer N, Csajka C, Decosterd L. Quantification of the next-generation oral anti-tumor drugs dabrafenib, trametinib, vemurafenib, cobimetinib, pazopanib, regorafenib and two metabolites in human plasma by liquid chromatography-tandem mass spectrometry. J Chromatogr B Analyt Technol Biomed Life Sci. 2018 Apr 15;1083:124-136. doi: 10.1016/j.jchromb.2018.02.008. Epub 2018 Feb 8.
- Davis KL, Fox E, Merchant MS, Reid JM, Kudgus RA, Liu X, Minard CG, Voss S, Berg SL, Weigel BJ, Mackall CL. Nivolumab in children and young adults with relapsed or refractory solid tumours or lymphoma (ADVL1412): a multicentre, open-label, single-arm, phase 1-2 trial. Lancet Oncol. 2020 Apr;21(4):541-550. doi: 10.1016/S1470-2045(20)30023-1. Epub 2020 Mar 17.
- Davis LE, Bolejack V, Ryan CW, Ganjoo KN, Loggers ET, Chawla S, Agulnik M, Livingston MB, Reed D, Keedy V, Rushing D, Okuno S, Reinke DK, Riedel RF, Attia S, Mascarenhas L, Maki RG. Randomized Double-Blind Phase II Study of Regorafenib in Patients With Metastatic Osteosarcoma. J Clin Oncol. 2019 Jun 1;37(16):1424-1431. doi: 10.1200/JCO.18.02374. Epub 2019 Apr 23.
- Dirksen U, Brennan B, Le Deley MC, Cozic N, van den Berg H, Bhadri V, Brichard B, Claude L, Craft A, Amler S, Gaspar N, Gelderblom H, Goldsby R, Gorlick R, Grier HE, Guinbretiere JM, Hauser P, Hjorth L, Janeway K, Juergens H, Judson I, Krailo M, Kruseova J, Kuehne T, Ladenstein R, Lervat C, Lessnick SL, Lewis I, Linassier C, Marec-Berard P, Marina N, Morland B, Pacquement H, Paulussen M, Randall RL, Ranft A, Le Teuff G, Wheatley K, Whelan J, Womer R, Oberlin O, Hawkins DS; Euro-E.W.I.N.G. 99 and Ewing 2008 Investigators. High-Dose Chemotherapy Compared With Standard Chemotherapy and Lung Radiation in Ewing Sarcoma With Pulmonary Metastases: Results of the European Ewing Tumour Working Initiative of National Groups, 99 Trial and EWING 2008. J Clin Oncol. 2019 Dec 1;37(34):3192-3202. doi: 10.1200/JCO.19.00915. Epub 2019 Sep 25.
- Duffaud F, Mir O, Boudou-Rouquette P, Piperno-Neumann S, Penel N, Bompas E, Delcambre C, Kalbacher E, Italiano A, Collard O, Chevreau C, Saada E, Isambert N, Delaye J, Schiffler C, Bouvier C, Vidal V, Chabaud S, Blay JY; French Sarcoma Group. Efficacy and safety of regorafenib in adult patients with metastatic osteosarcoma: a non-comparative, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 study. Lancet Oncol. 2019 Jan;20(1):120-133. doi: 10.1016/S1470-2045(18)30742-3. Epub 2018 Nov 23.
- Agulnik M, Attia S. Growing Role of Regorafenib in the Treatment of Patients with Sarcoma. Target Oncol. 2018 Aug;13(4):417-422. doi: 10.1007/s11523-018-0575-0.
- Bruix J, Qin S, Merle P, Granito A, Huang YH, Bodoky G, Pracht M, Yokosuka O, Rosmorduc O, Breder V, Gerolami R, Masi G, Ross PJ, Song T, Bronowicki JP, Ollivier-Hourmand I, Kudo M, Cheng AL, Llovet JM, Finn RS, LeBerre MA, Baumhauer A, Meinhardt G, Han G; RESORCE Investigators. Regorafenib for patients with hepatocellular carcinoma who progressed on sorafenib treatment (RESORCE): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet. 2017 Jan 7;389(10064):56-66. doi: 10.1016/S0140-6736(16)32453-9. Epub 2016 Dec 6.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 4월 28일
기본 완료 (실제)
2025년 9월 12일
연구 완료 (실제)
2026년 6월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 5월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 5월 24일
처음 게시됨 (실제)
2022년 5월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 19일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Regbone
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .