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Regorafenib chez les patients atteints de tumeurs osseuses primaires réfractaires (Regbone)

19 août 2026 mis à jour par: Anna Raciborska, Institute of Mother and Child, Warsaw, Poland

Évaluation de l'efficacité et de l'innocuité du régorafenib chez les patients atteints de tumeurs osseuses primitives réfractaires

L'objectif du projet est d'améliorer les résultats du traitement chez les patients atteints de tumeurs osseuses malignes primitives, réfractaires au traitement standard, en augmentant la disponibilité de la thérapie avancée, ainsi que de développer des options de traitement utilisant des diagnostics moléculaires avancés pour les patients qui n'ont pas répondu au schéma thérapeutique standard, et d'introduire des diagnostics modernes pour la stratification des risques et pour l'utilisation dans les thérapies moléculairement ciblées.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le périmètre du projet est de couvrir l'ensemble de la population d'enfants, d'adolescents et de jeunes adultes de 2 à 21 ans, qui ont évolué vers un traitement de première ligne ou qui ont présenté une récidive de sarcome d'Ewing ou d'ostéosarcome. Malgré des doses croissantes de chimiothérapie et de radiothérapie, des interventions chirurgicales agressives chez les patients atteints de maladie de dissémination et des facteurs pronostiques négatifs, aucune amélioration des résultats du traitement n'a été obtenue depuis plus de 30 ans. Pour cette raison, d'autres options thérapeutiques sont à l'étude. Il n'y a pas eu de réponses significatives à l'immunothérapie. Cependant, l'inclusion des inhibiteurs de la tyrosine kinase (ITK) semble être prometteuse.

L'identification de nouvelles mutations dans les tumeurs osseuses a conduit à une meilleure compréhension de la base moléculaire de ces tumeurs, ce qui a entraîné un rôle plus important de la recherche génétique dans la pratique quotidienne. Si les examens histopathologiques traditionnels sont actuellement à la base du diagnostic des tumeurs osseuses, les techniques en développement de la biologie moléculaire permettent, dans de nombreux cas, d'affiner le diagnostic et, dans un futur proche, deviendront la base de la classification de ces tumeurs. . De plus, ces techniques devraient permettre la qualification des patients aux thérapies moléculaires modernes ciblées.

Sur la base des données ci-dessus, les objectifs du projet sont les suivants : 1. estimer la nature et la fréquence des mutations dans le tissu tumoral, 2. comparer les résultats des tests moléculaires aux données cliniques (ce qui permettra une première évaluation de la impact du statut mutationnel sur l'état clinique, l'évolution du traitement et le pronostic), 3. inclure un traitement ciblé - inhibiteur de la tyrosine kinase à large spectre - régorafenib dans le traitement standard.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

30

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Pologne
      • Warsaw, Pologne, 02-781
        • Maria Sklodowska-Curie National Research Institute of Oncology
      • Warsaw, Pologne, 01-211
        • the Institute of Mother and Child

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

9 ans à 21 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Âge > 9 ans ≤ 21 ans.
  2. Sarcome d'Ewing ou ostéosarcome histologiquement prouvé.

  3. Échec du traitement identifié au plus tôt 30 jours avant le début du traitement de l'étude (au moins l'un des éléments ci-dessous doit s'appliquer pour que cette exigence soit satisfaite) :

    1. progression sur la ligne I ou suivante, ou
    2. rechute.
  4. Signature du consentement éclairé pour la participation à l'essai (y compris pour le traitement au Regorafenib) conformément aux réglementations légales en vigueur.
  5. Espérance de vie d'au moins 12 semaines à compter de la signature du consentement éclairé.
  6. Possibilité d'avaler le comprimé.
  7. Consentement à l'utilisation d'une contraception efficace pendant toute la durée de l'étude et au moins 2 ans après l'arrêt du traitement à l'étude chez les patients à la puberté et à la maturité sexuelle.

Critère d'exclusion:

  1. Absence de critères d'inclusion
  2. Traitement antérieur avec Regorafenib.
  3. La grossesse et l'allaitement.
  4. Hypersensibilité au médicament à l'étude ou à l'un de ses ingrédients.
  5. Traitement simultané avec d'autres médicaments qui pourraient interagir avec Regorafenib.
  6. Toxicité persistante liée à un traitement antérieur, rendant impossible le traitement par Regorafenib.
  7. Diagnostic d'autres tumeurs malignes avant l'inclusion dans l'étude.
  8. Patients souffrant d'hypertension non contrôlée.
  9. Patients atteints de maladies du système de coagulation.
  10. Patients souffrant de malformations cardiaques et/ou d'arythmies cardiaques nécessitant un traitement permanent avec des médicaments anti-arythmiques.
  11. Autres troubles aigus ou persistants, comportements ou résultats anormaux des tests de laboratoire, qui pourraient augmenter le risque lié à la participation à cet essai clinique ou à la prise du médicament à l'étude, ou qui pourraient influencer l'interprétation des résultats de l'étude, ou qui, de l'avis de l'investigateur avis, disqualifier un patient de participer à l'essai.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: R1 - Bras Regorafenib
R1 - le groupe expérimental. Un traitement oncologique standard sera débuté. De plus, les patients recevront du régorafénib par voie orale à des doses ajustées en fonction de l'âge, de la surface corporelle et de la pharmacocinétique. Le traitement par régorafénib sera poursuivi jusqu'à 1 an ou jusqu'à progression de la maladie, décès du patient, toxicité inacceptable ou clôture de l'étude. La pharmacocinétique et le profil d'innocuité du produit expérimental (IP) seront déterminés tout au long du cours thérapeutique.
Médicament: Régorafénib
Les patients recevront du régorafénib par voie orale à des doses ajustées en fonction de l'âge, de la surface corporelle et de la pharmacocinétique. Le traitement par régorafénib sera poursuivi jusqu'à 1 an ou jusqu'à progression de la maladie, décès du patient, toxicité inacceptable ou clôture de l'étude. La pharmacocinétique et le profil d'innocuité du produit expérimental (IP) seront déterminés tout au long du cours thérapeutique. En cas de progression ou de rechute, les patients du groupe témoin auront la possibilité de recevoir l'IP en même temps que le traitement standard de la ligne suivante.
Autres noms:
  • Stivarga
Aucune intervention: R2 - Groupe de contrôle
R2 - le groupe témoin - ne recevra qu'un traitement standard. En cas de progression ou de rechute, les patients du groupe témoin auront la possibilité de recevoir l'IP en même temps que le traitement standard de la ligne suivante.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
EFS - (survie sans événement).
Délai: 1 an
Explorer l'efficacité en termes d'EFS - (Event-Free Survival)
1 an
Détermination de la dose de la substance d'essai chez les patients âgés de 9 à 21 ans, à laquelle l'exposition au médicament sera similaire à celle recommandée pour les adultes.
Délai: 1 an
La sécurité sera évaluée par le taux de participants présentant des événements indésirables stratifiés par grade, catégorie, organe ou système affecté, en nombre d'événements indésirables graves (EIG)
1 an
Évaluation de la sécurité en termes d’EI
Délai: à partir de la date de randomisation, jusqu'à la date de la première progression documentée ou la date du décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité, évaluée jusqu'à 48 mois.
La sécurité sera évaluée par le taux de participants présentant des événements indésirables stratifiés par grade, catégorie, organe ou système affecté, en nombre d'événements indésirables (EI), y compris les événements indésirables d'intérêt particulier.
à partir de la date de randomisation, jusqu'à la date de la première progression documentée ou la date du décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité, évaluée jusqu'à 48 mois.
Évaluation de la sécurité du régorafénib
Délai: à partir de la date de randomisation, jusqu'à la date de la première progression documentée ou la date du décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité, évaluée jusqu'à 48 mois.
La sécurité sera évaluée en analysant les signes vitaux enregistrés, les résultats des tests de laboratoire, l'échocardiographie et l'ECG.
à partir de la date de randomisation, jusqu'à la date de la première progression documentée ou la date du décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité, évaluée jusqu'à 48 mois.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
PFS (Survie sans progression).
Délai: Les analyses de sécurité sont planifiées selon le planning des analyses intermédiaires, au minimum tous les 12 mois.
survie sans progression - sera mesurée depuis la randomisation jusqu'à la détection de la progression de la maladie dans les tests d'imagerie.
Les analyses de sécurité sont planifiées selon le planning des analyses intermédiaires, au minimum tous les 12 mois.
OS (survie globale).
Délai: Les analyses de sécurité sont planifiées selon le planning des analyses intermédiaires, au minimum tous les 12 mois.
survie globale - sera mesurée depuis la randomisation jusqu'au décès dû au cancer.
Les analyses de sécurité sont planifiées selon le planning des analyses intermédiaires, au minimum tous les 12 mois.
ORR (taux de réponse global).
Délai: Les analyses de sécurité sont planifiées selon le planning des analyses intermédiaires, au minimum tous les 12 mois.
le pourcentage de patients ayant obtenu la réponse au traitement défini dans le protocole.
Les analyses de sécurité sont planifiées selon le planning des analyses intermédiaires, au minimum tous les 12 mois.
Il est temps d’atteindre une concentration sérique suffisante du médicament.
Délai: Les analyses de sécurité sont planifiées selon le planning des analyses intermédiaires, au minimum tous les 12 mois.
Les paramètres de concentration proviendront directement des valeurs de concentration mesurées dans les échantillons PK.
Les analyses de sécurité sont planifiées selon le planning des analyses intermédiaires, au minimum tous les 12 mois.
Concentration sérique maximale à l'état d'équilibre Cmax.
Délai: Les analyses de sécurité sont planifiées selon le planning des analyses intermédiaires, au minimum tous les 12 mois.
Les paramètres de concentration proviendront directement des valeurs de concentration mesurées dans les échantillons PK.
Les analyses de sécurité sont planifiées selon le planning des analyses intermédiaires, au minimum tous les 12 mois.
Concentration sérique minimale à l'état d'équilibre Cminss.
Délai: Les analyses de sécurité sont planifiées selon le planning des analyses intermédiaires, au minimum tous les 12 mois.
Les paramètres de concentration proviendront directement des valeurs de concentration mesurées dans les échantillons PK.
Les analyses de sécurité sont planifiées selon le planning des analyses intermédiaires, au minimum tous les 12 mois.
Concentration sérique aléatoire à l'état d'équilibre Css.
Délai: Les analyses de sécurité sont planifiées selon le planning des analyses intermédiaires, au minimum tous les 12 mois.
Les paramètres de concentration proviendront directement des valeurs de concentration mesurées dans les échantillons PK.
Les analyses de sécurité sont planifiées selon le planning des analyses intermédiaires, au minimum tous les 12 mois.
Exposition aux médicaments Ctau.
Délai: Les analyses de sécurité sont planifiées selon le planning des analyses intermédiaires, au minimum tous les 12 mois.
en surveillant l'état clinique et moléculaire du patient
Les analyses de sécurité sont planifiées selon le planning des analyses intermédiaires, au minimum tous les 12 mois.
Il est temps d’atteindre l’état d’équilibre de la concentration sérique du médicament.
Délai: Les analyses de sécurité sont planifiées selon le planning des analyses intermédiaires, au minimum tous les 12 mois.
en surveillant l'état clinique et moléculaire du patient
Les analyses de sécurité sont planifiées selon le planning des analyses intermédiaires, au minimum tous les 12 mois.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Institute of Mother and Child, Warsaw, Poland

Collaborateurs

Maria Sklodowska-Curie National Research Institute of Oncology

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Anna Raciborska, Prof., the Institue of Mother and Child

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 avril 2022

Achèvement primaire (Réel)

12 septembre 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

30 juin 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 mai 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 mai 2022

Première publication (Réel)

27 mai 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Regbone

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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