Regorafenib hos pasienter med refraktære primære beinsvulster (Regbone)

Omfanget av prosjektet er å dekke hele populasjonen av barn, ungdom og unge voksne fra 2 til 21 år, som har gått videre til førstelinjebehandling eller som har fått tilbakefall av Ewings sarkom eller osteosarkom. Til tross for eskalerende doser av kjemoterapi og strålebehandling, aggressive kirurgiske prosedyrer hos pasienter med disseminasjonssykdom og negative prognostiske faktorer, har det ikke blitt oppnådd noen forbedring i behandlingsresultater på over 30 år. Av denne grunn blir andre terapeutiske alternativer undersøkt. Det har ikke vært noen signifikant respons på immunterapi. Selv om inkluderingen av tyrosinkinasehemmere (TKI) ser ut til å være lovende.

Identifiseringen av nye mutasjoner i beinsvulster har ført til en bedre innsikt i det molekylære grunnlaget for disse svulstene, noe som har resultert i en mer betydningsfull rolle for genetisk forskning i hverdagens praksis. Selv om tradisjonelle histopatologiske undersøkelser for tiden er grunnlaget for diagnostisering av beinsvulster, gjør de utviklende teknikkene for molekylærbiologi det i mange tilfeller mulig å avgrense diagnosen og vil i nær fremtid bli grunnlaget for klassifiseringen av disse neoplasmene. . Dessuten forventes disse teknikkene å muliggjøre kvalifisering av pasienter til moderne molekylært målrettede terapier.

Basert på dataene ovenfor er målene for prosjektet som følger: 1. å estimere arten og frekvensen av mutasjoner i tumorvevet, 2. å sammenligne molekylære testresultater med kliniske data (som vil tillate den første vurderingen av innvirkning av mutasjonsstatus på klinisk tilstand, behandlingsforløp og prognose), 3. å inkludere målrettet behandling - bredspektret tyrosinkinasehemmer - regorafenib i standardbehandling.