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Regorafenibe em pacientes com tumores ósseos primários refratários (Regbone)

19 de agosto de 2026 atualizado por: Anna Raciborska, Institute of Mother and Child, Warsaw, Poland

Avaliação da Eficácia e Segurança do Regorafenibe em Pacientes com Tumores Ósseos Primários Refratários

O objetivo do projeto é melhorar os resultados do tratamento em pacientes com tumores ósseos malignos primários, refratários à terapia padrão, aumentando a disponibilidade de terapia avançada, bem como desenvolver opções de tratamento usando diagnóstico molecular avançado para pacientes que não responderam ao regime terapêutico padrão e para introduzir diagnósticos modernos para estratificação de risco e para uso em terapias molecularmente direcionadas.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O escopo do projeto é abranger toda a população de crianças, adolescentes e adultos jovens de 2 a 21 anos de idade, que evoluíram para tratamento de primeira linha ou que apresentaram recorrência do sarcoma de Ewing ou osteossarcoma. Apesar das doses crescentes de quimioterapia e radioterapia, procedimentos cirúrgicos agressivos em pacientes com doença disseminada e fatores prognósticos negativos, nenhuma melhora nos resultados do tratamento foi alcançada por mais de 30 anos. Por esse motivo, outras opções terapêuticas estão sendo investigadas. Não houve respostas significativas à imunoterapia. No entanto, a inclusão de inibidores de tirosina quinase (TKIs) parece ser promissora.

A identificação de novas mutações em tumores ósseos levou a uma melhor compreensão da base molecular desses tumores, o que resultou em um papel mais significativo da pesquisa genética na prática diária. Embora os exames histopatológicos tradicionais sejam atualmente a base para o diagnóstico de tumores ósseos, o desenvolvimento de técnicas de biologia molecular permite, em muitos casos, refinar o diagnóstico e, em um futuro próximo, se tornar a base para a classificação dessas neoplasias . Além disso, espera-se que essas técnicas permitam a qualificação de pacientes para modernas terapias direcionadas molecularmente.

Com base nos dados acima, os objetivos do projeto são os seguintes: 1. estimar a natureza e frequência das mutações no tecido tumoral, 2. comparar resultados de testes moleculares com dados clínicos (que permitirão a avaliação inicial da impacto do estado da mutação na condição clínica, curso do tratamento e prognóstico); 3. incluir tratamento direcionado - inibidor de tirosina quinase de amplo espectro - regorafenibe na terapia padrão.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

30

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Polônia
      • Warsaw, Polônia, 02-781
        • Maria Sklodowska-Curie National Research Institute of Oncology
      • Warsaw, Polônia, 01-211
        • the Institute of Mother and Child

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

9 anos a 21 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Idade > 9 anos ≤ 21 anos.
  2. Sarcoma de Ewing ou osteossarcoma comprovado histologicamente.

  3. Falha do tratamento identificada não antes de 30 dias antes do início do tratamento do estudo (pelo menos um dos itens abaixo deve ser aplicado para que este requisito seja satisfeito):

    1. progressão na linha I ou seguinte, ou
    2. recaída.
  4. Assinatura de consentimento informado para participação no estudo (incluindo para tratamento com Regorafenibe) de acordo com os regulamentos legais vigentes.
  5. Expectativa de vida de pelo menos 12 semanas a partir do momento em que o consentimento informado foi assinado.
  6. Possibilidade de engolir o comprimido.
  7. Consentimento para o uso de contracepção eficaz durante todo o período do estudo e no mínimo 2 anos após a descontinuação do tratamento do estudo em pacientes na puberdade e maturidade sexual.

Critério de exclusão:

  1. Falta de critérios de inclusão
  2. Tratamento prévio com Regorafenibe.
  3. Gravidez e amamentação.
  4. Hipersensibilidade ao medicamento do estudo ou a qualquer um de seus ingredientes.
  5. Tratamento simultâneo com outros medicamentos que possam interagir com Regorafenib.
  6. Toxicidade persistente relacionada à terapia anterior, impossibilitando o tratamento com Regorafenibe.
  7. Diagnóstico de outras malignidades antes da inclusão no estudo.
  8. Pacientes com hipertensão não controlada.
  9. Pacientes com doenças do sistema de coagulação.
  10. Pacientes com defeitos cardíacos e/ou arritmias cardíacas que requerem tratamento permanente com drogas antiarrítmicas.
  11. Outros distúrbios agudos ou persistentes, comportamentos ou resultados de testes laboratoriais anormais, que possam aumentar o risco relacionado à participação neste ensaio clínico ou ao uso do medicamento do estudo, ou que possam influenciar a interpretação dos resultados do estudo, ou que, na opinião do investigador opinião, desqualificar um paciente de participar do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: R1 - Braço Regorafenibe
R1 - o grupo experimental. O tratamento oncológico padrão será iniciado. Além disso, os pacientes receberão regorafenibe por via oral em doses ajustadas para idade, área de superfície corporal e farmacocinética. O tratamento com regorafenibe será continuado por até 1 ano ou até a progressão da doença, morte do paciente, toxicidade inaceitável ou encerramento do estudo. A farmacocinética e o perfil de segurança do produto experimental (IP) serão determinados ao longo do curso de terapia.
Medicamento: Regorafenibe
Os pacientes receberão regorafenibe por via oral em doses ajustadas para idade, área de superfície corporal e farmacocinética. O tratamento com regorafenibe será continuado por até 1 ano ou até a progressão da doença, morte do paciente, toxicidade inaceitável ou encerramento do estudo. A farmacocinética e o perfil de segurança do produto experimental (IP) serão determinados ao longo do curso de terapia. Em caso de progressão ou recidiva, os pacientes do grupo controle terão a opção de receber o IP junto com o tratamento padrão da próxima linha.
Outros nomes:
  • Stivarga
Sem intervenção: R2 - Grupo de Controle
R2 - o grupo controle - receberá apenas o tratamento padrão. Em caso de progressão ou recidiva, os pacientes do grupo controle terão a opção de receber o IP junto com o tratamento padrão da próxima linha.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
EFS - (Sobrevivência livre de eventos).
Prazo: 1 ano
Explorar a eficácia em termos de EFS - (Event-Free Survival)
1 ano
Determinar a dose da substância-teste em pacientes entre 9 e 21 anos, em que a exposição ao medicamento será semelhante à recomendada para adultos.
Prazo: 1 ano
A segurança será avaliada pela taxa de participantes que apresentaram Eventos Adversos estratificados por grau, categoria, órgão ou sistema afetado, como número de eventos adversos graves (SAEs)
1 ano
Avaliação da segurança em termos de EAs
Prazo: desde a data da randomização até a data da primeira progressão documentada ou data do óbito por qualquer causa, o que ocorrer primeiro, avaliada em até 48 meses.
A segurança será avaliada pela taxa de participantes que apresentam Eventos Adversos estratificados por grau, categoria, órgão ou sistema afetado, como número de eventos adversos (EAs), incluindo eventos adversos de interesse especial
desde a data da randomização até a data da primeira progressão documentada ou data do óbito por qualquer causa, o que ocorrer primeiro, avaliada em até 48 meses.
Avaliação da segurança do regorafenib
Prazo: desde a data da randomização até a data da primeira progressão documentada ou data do óbito por qualquer causa, o que ocorrer primeiro, avaliada em até 48 meses.
A segurança será avaliada por meio da análise de sinais vitais registrados, resultados de exames laboratoriais, ecocardiografia e ECG.
desde a data da randomização até a data da primeira progressão documentada ou data do óbito por qualquer causa, o que ocorrer primeiro, avaliada em até 48 meses.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
PFS (sobrevivência livre de progressão).
Prazo: As análises de segurança são planejadas de acordo com o cronograma de análises intermediárias, no mínimo a cada 12 meses.
sobrevida livre de progressão - será mensurada desde a randomização até a detecção da progressão da doença em exames de imagem.
As análises de segurança são planejadas de acordo com o cronograma de análises intermediárias, no mínimo a cada 12 meses.
SO (sobrevivência geral).
Prazo: As análises de segurança são planejadas de acordo com o cronograma de análises intermediárias, no mínimo a cada 12 meses.
sobrevida global - será medida desde a randomização até a morte por câncer.
As análises de segurança são planejadas de acordo com o cronograma de análises intermediárias, no mínimo a cada 12 meses.
ORR (taxa de resposta geral).
Prazo: As análises de segurança são planejadas de acordo com o cronograma de análises intermediárias, no mínimo a cada 12 meses.
a porcentagem de pacientes que alcançaram a resposta ao tratamento definida no protocolo.
As análises de segurança são planejadas de acordo com o cronograma de análises intermediárias, no mínimo a cada 12 meses.
É hora de atingir concentração suficiente do medicamento no soro.
Prazo: As análises de segurança são planejadas de acordo com o cronograma de análises intermediárias, no mínimo a cada 12 meses.
Os parâmetros de concentração virão diretamente dos valores de concentração medidos nas amostras PK.
As análises de segurança são planejadas de acordo com o cronograma de análises intermediárias, no mínimo a cada 12 meses.
Concentração sérica máxima em Cmaxs em estado estacionário.
Prazo: As análises de segurança são planejadas de acordo com o cronograma de análises intermediárias, no mínimo a cada 12 meses.
Os parâmetros de concentração virão diretamente dos valores de concentração medidos nas amostras PK.
As análises de segurança são planejadas de acordo com o cronograma de análises intermediárias, no mínimo a cada 12 meses.
Concentração sérica mínima em estado estacionário Cminss.
Prazo: As análises de segurança são planejadas de acordo com o cronograma de análises intermediárias, no mínimo a cada 12 meses.
Os parâmetros de concentração virão diretamente dos valores de concentração medidos nas amostras PK.
As análises de segurança são planejadas de acordo com o cronograma de análises intermediárias, no mínimo a cada 12 meses.
Concentração sérica aleatória em estado estacionário Css.
Prazo: As análises de segurança são planejadas de acordo com o cronograma de análises intermediárias, no mínimo a cada 12 meses.
Os parâmetros de concentração virão diretamente dos valores de concentração medidos nas amostras PK.
As análises de segurança são planejadas de acordo com o cronograma de análises intermediárias, no mínimo a cada 12 meses.
Exposição ao medicamento Ctau.
Prazo: As análises de segurança são planejadas de acordo com o cronograma de análises intermediárias, no mínimo a cada 12 meses.
monitorando o estado clínico e molecular do paciente
As análises de segurança são planejadas de acordo com o cronograma de análises intermediárias, no mínimo a cada 12 meses.
É hora de atingir a concentração do medicamento no estado estacionário no soro.
Prazo: As análises de segurança são planejadas de acordo com o cronograma de análises intermediárias, no mínimo a cada 12 meses.
monitorando o estado clínico e molecular do paciente
As análises de segurança são planejadas de acordo com o cronograma de análises intermediárias, no mínimo a cada 12 meses.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Institute of Mother and Child, Warsaw, Poland

Colaboradores

Maria Sklodowska-Curie National Research Institute of Oncology

Investigadores

  • Investigador principal: Anna Raciborska, Prof., the Institue of Mother and Child

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de abril de 2022

Conclusão Primária (Real)

12 de setembro de 2025

Conclusão do estudo (Real)

30 de junho de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de maio de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de maio de 2022

Primeira postagem (Real)

27 de maio de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Regbone

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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