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Regorafenib en pacientes con tumores óseos primarios refractarios (Regbone)

12 de enero de 2024 actualizado por: Anna Raciborska, Institute of Mother and Child, Warsaw, Poland

Evaluación de la eficacia y seguridad de regorafenib en pacientes con tumores óseos primarios refractarios

El objetivo del proyecto es mejorar los resultados del tratamiento en pacientes con tumores óseos malignos primarios, refractarios a la terapia estándar, aumentando la disponibilidad de terapia avanzada, así como desarrollar opciones de tratamiento utilizando diagnóstico molecular avanzado para pacientes que no han respondido a la régimen terapéutico estándar, e introducir diagnósticos modernos para la estratificación del riesgo y para el uso en terapias dirigidas molecularmente.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El alcance del proyecto es cubrir a toda la población de niños, adolescentes y adultos jóvenes desde los 2 años hasta los 21 años, que progresaron a tratamiento de primera línea o que presentaron recidiva de sarcoma de Ewing u osteosarcoma. A pesar de las dosis crecientes de quimioterapia y radioterapia, los procedimientos quirúrgicos agresivos en pacientes con enfermedad diseminada y factores pronósticos negativos, no se ha logrado una mejoría en los resultados del tratamiento durante más de 30 años. Por este motivo, se están investigando otras opciones terapéuticas. No ha habido respuestas significativas a la inmunoterapia. Aunque, la inclusión de los inhibidores de la tirosina quinasa (TKI) parece ser prometedora.

La identificación de nuevas mutaciones en los tumores óseos ha llevado a una mejor comprensión de la base molecular de estos tumores, lo que ha resultado en un papel más importante de la investigación genética en la práctica diaria. Si bien los exámenes histopatológicos tradicionales son en la actualidad la base para el diagnóstico de los tumores óseos, las técnicas en desarrollo de la biología molecular permiten, en muchos casos, afinar el diagnóstico y, en un futuro próximo, se convertirán en la base para la clasificación de estas neoplasias. . Además, se espera que estas técnicas permitan la calificación de los pacientes para las modernas terapias dirigidas molecularmente.

En base a los datos anteriores, los objetivos del proyecto son los siguientes: 1. estimar la naturaleza y frecuencia de las mutaciones en el tejido tumoral, 2. comparar los resultados de las pruebas moleculares con los datos clínicos (lo que permitirá la evaluación inicial de la impacto del estado de la mutación en la condición clínica, el curso del tratamiento y el pronóstico), 3. incluir el tratamiento dirigido - inhibidor de la tirosina quinasa de amplio espectro - regorafenib en la terapia estándar.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 02-781
        • Reclutamiento
        • Maria Sklodowska-Curie National Research Institute of Oncology
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Piotr Rutkowski, Prof.
      • Warsaw, Polonia, 01-211
        • Reclutamiento
        • the Institute of Mother and Child
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Anna Raciborska, Prof.

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

9 años a 21 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Edad >9 años ≤ 21 años.
  2. Sarcoma de Ewing u osteosarcoma comprobado histológicamente.

  3. Fracaso del tratamiento identificado no antes de los 30 días anteriores al inicio del tratamiento del estudio (al menos uno de los siguientes debe aplicarse para que se cumpla este requisito):

    1. progresión en la línea I o siguiente, o
    2. recaída.
  4. Firma del consentimiento informado para la participación en el ensayo (incluso para el tratamiento con Regorafenib) de acuerdo con la normativa legal vigente.
  5. Esperanza de vida de al menos 12 semanas desde el momento de la firma del consentimiento informado.
  6. Posibilidad de tragar el comprimido.
  7. Consentimiento para el uso de métodos anticonceptivos efectivos durante todo el período del estudio y un mínimo de 2 años después de la interrupción del tratamiento del estudio en pacientes en la pubertad y madurez sexual.

Criterio de exclusión:

  1. Falta de criterios de inclusión
  2. Tratamiento previo con Regorafenib.
  3. Embarazo y lactancia.
  4. Hipersensibilidad al fármaco del estudio o a cualquiera de sus componentes.
  5. Tratamiento simultáneo con otros medicamentos que puedan interaccionar con Regorafenib.
  6. Toxicidad persistente relacionada con la terapia previa, lo que imposibilita el tratamiento con Regorafenib.
  7. Diagnóstico de otras neoplasias malignas antes de la inclusión en el estudio.
  8. Pacientes con hipertensión no controlada.
  9. Pacientes con enfermedades del sistema de coagulación.
  10. Pacientes con defectos cardíacos y/o arritmias cardíacas que requieran tratamiento permanente con fármacos antiarrítmicos.
  11. Otros trastornos agudos o persistentes, comportamientos o resultados anormales de las pruebas de laboratorio, que puedan aumentar el riesgo relacionado con la participación en este ensayo clínico o con la toma del fármaco del estudio, o que puedan influir en la interpretación de los resultados del estudio, o que, a juicio del investigador opinión, descalificar a un paciente para participar en el ensayo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: R1 - Regorafenib Brazo
R1 - el grupo experimental. Se iniciará tratamiento oncológico estándar. Además, los pacientes recibirán regorafenib por vía oral en dosis ajustadas por edad, área de superficie corporal y farmacocinética. El tratamiento con regorafenib continuará hasta por 1 año o hasta la progresión de la enfermedad, la muerte del paciente, la toxicidad inaceptable o el cierre del estudio. La farmacocinética y el perfil de seguridad del producto en investigación (IP) se determinarán a lo largo del curso de la terapia.
Droga: Regorafenib
Los pacientes recibirán regorafenib por vía oral en dosis ajustadas por edad, área de superficie corporal y farmacocinética. El tratamiento con regorafenib continuará hasta por 1 año o hasta la progresión de la enfermedad, la muerte del paciente, la toxicidad inaceptable o el cierre del estudio. La farmacocinética y el perfil de seguridad del producto en investigación (IP) se determinarán a lo largo del curso de la terapia. En caso de progresión o recaída, los pacientes del grupo control tendrán la opción de recibir la IP junto con el tratamiento estándar de la siguiente línea.
Otros nombres:
  • Stivarga
Sin intervención: R2 - Grupo de control
R2, el grupo de control, recibirá solo el tratamiento estándar. En caso de progresión o recaída, los pacientes del grupo control tendrán la opción de recibir la IP junto con el tratamiento estándar de la siguiente línea.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
EFS - (Supervivencia sin eventos).
Periodo de tiempo: 1 año
Explorar la eficacia en términos de EFS - (supervivencia libre de eventos)
1 año
Determinar la dosis de la sustancia de ensayo en pacientes entre 9 y 21 años, a la que la exposición al fármaco será similar a la recomendada para adultos.
Periodo de tiempo: 1 año
La seguridad se evaluará por la tasa de participantes que presenten eventos adversos estratificados por grado, categoría, órgano o sistema afectado, como número de eventos adversos graves (SAEs)
1 año
Evaluación de la seguridad en términos de EA
Periodo de tiempo: desde la fecha de aleatorización, hasta la fecha de la primera progresión documentada o la fecha de muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero, evaluado hasta 48 meses.
La seguridad se evaluará mediante la tasa de participantes que presenten eventos adversos estratificados por grado, categoría, órgano o sistema afectado, como número de eventos adversos (EA), incluidos eventos adversos de especial interés.
desde la fecha de aleatorización, hasta la fecha de la primera progresión documentada o la fecha de muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero, evaluado hasta 48 meses.
Evaluación de la seguridad de regorafenib
Periodo de tiempo: desde la fecha de aleatorización, hasta la fecha de la primera progresión documentada o la fecha de muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero, evaluado hasta 48 meses.
La seguridad se evaluará mediante el análisis de los signos vitales registrados, los resultados de las pruebas de laboratorio, la ecocardiografía y el ECG.
desde la fecha de aleatorización, hasta la fecha de la primera progresión documentada o la fecha de muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero, evaluado hasta 48 meses.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
PFS (supervivencia libre de progresión).
Periodo de tiempo: Los análisis de seguridad se planifican de acuerdo con el cronograma de análisis intermedios, al menos cada 12 meses.
supervivencia libre de progresión: se medirá desde la aleatorización hasta la detección de la progresión de la enfermedad en pruebas de imagen.
Los análisis de seguridad se planifican de acuerdo con el cronograma de análisis intermedios, al menos cada 12 meses.
SO (supervivencia general).
Periodo de tiempo: Los análisis de seguridad se planifican de acuerdo con el cronograma de análisis intermedios, al menos cada 12 meses.
supervivencia general: se medirá desde la aleatorización hasta la muerte por cáncer.
Los análisis de seguridad se planifican de acuerdo con el cronograma de análisis intermedios, al menos cada 12 meses.
ORR (tasa de respuesta general).
Periodo de tiempo: Los análisis de seguridad se planifican de acuerdo con el cronograma de análisis intermedios, al menos cada 12 meses.
el porcentaje de pacientes que lograron la respuesta al tratamiento definido en el protocolo.
Los análisis de seguridad se planifican de acuerdo con el cronograma de análisis intermedios, al menos cada 12 meses.
Tiempo hasta alcanzar una concentración suficiente del fármaco en suero.
Periodo de tiempo: Los análisis de seguridad se planifican de acuerdo con el cronograma de análisis intermedios, al menos cada 12 meses.
Los parámetros de concentración provendrán directamente de los valores de concentración medidos en muestras PK.
Los análisis de seguridad se planifican de acuerdo con el cronograma de análisis intermedios, al menos cada 12 meses.
Concentración sérica máxima en estado estacionario Cmax.
Periodo de tiempo: Los análisis de seguridad se planifican de acuerdo con el cronograma de análisis intermedios, al menos cada 12 meses.
Los parámetros de concentración provendrán directamente de los valores de concentración medidos en muestras PK.
Los análisis de seguridad se planifican de acuerdo con el cronograma de análisis intermedios, al menos cada 12 meses.
Concentración sérica mínima en estado estacionario Cminss.
Periodo de tiempo: Los análisis de seguridad se planifican de acuerdo con el cronograma de análisis intermedios, al menos cada 12 meses.
Los parámetros de concentración provendrán directamente de los valores de concentración medidos en muestras PK.
Los análisis de seguridad se planifican de acuerdo con el cronograma de análisis intermedios, al menos cada 12 meses.
Concentración sérica aleatoria en estado estacionario Css.
Periodo de tiempo: Los análisis de seguridad se planifican de acuerdo con el cronograma de análisis intermedios, al menos cada 12 meses.
Los parámetros de concentración provendrán directamente de los valores de concentración medidos en muestras PK.
Los análisis de seguridad se planifican de acuerdo con el cronograma de análisis intermedios, al menos cada 12 meses.
Exposición a drogas Ctau.
Periodo de tiempo: Los análisis de seguridad se planifican de acuerdo con el cronograma de análisis intermedios, al menos cada 12 meses.
monitorizando el estado clínico y molecular del paciente
Los análisis de seguridad se planifican de acuerdo con el cronograma de análisis intermedios, al menos cada 12 meses.
Tiempo para alcanzar la concentración del fármaco en estado estacionario en suero.
Periodo de tiempo: Los análisis de seguridad se planifican de acuerdo con el cronograma de análisis intermedios, al menos cada 12 meses.
monitorizando el estado clínico y molecular del paciente
Los análisis de seguridad se planifican de acuerdo con el cronograma de análisis intermedios, al menos cada 12 meses.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Institute of Mother and Child, Warsaw, Poland

Colaboradores

Maria Sklodowska-Curie National Research Institute of Oncology

Investigadores

  • Investigador principal: Anna Raciborska, Prof., the Institue of Mother and Child

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de abril de 2022

Finalización primaria (Estimado)

12 de septiembre de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de mayo de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de mayo de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

27 de mayo de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de enero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de enero de 2024

Última verificación

1 de enero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • Regbone

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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