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Regorafenib in pazienti con tumori ossei primari refrattari (Regbone)

19 agosto 2026 aggiornato da: Anna Raciborska, Institute of Mother and Child, Warsaw, Poland

Valutazione dell'efficacia e della sicurezza di Regorafenib in pazienti con tumori ossei primari refrattari

Lo scopo del progetto è quello di migliorare i risultati del trattamento nei pazienti con tumori ossei maligni primitivi, refrattari alla terapia standard, aumentando la disponibilità della terapia avanzata, nonché di sviluppare opzioni di trattamento utilizzando la diagnostica molecolare avanzata per i pazienti che non hanno risposto alla terapia regime terapeutico standard e introdurre una diagnostica moderna per la stratificazione del rischio e per l'uso in terapie a bersaglio molecolare.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo del progetto è quello di coprire l'intera popolazione di bambini, adolescenti e giovani adulti dai 2 ai 21 anni, che sono passati al trattamento di prima linea o che hanno presentato una recidiva del sarcoma di Ewing o dell'osteosarcoma. Nonostante dosi crescenti di chemioterapia e radioterapia, procedure chirurgiche aggressive in pazienti con malattia disseminante e fattori prognostici negativi, non è stato ottenuto alcun miglioramento nei risultati del trattamento per oltre 30 anni. Per questo motivo sono allo studio altre opzioni terapeutiche. Non ci sono state risposte significative all'immunoterapia. Tuttavia, l'inclusione degli inibitori della tirosina chinasi (TKI) sembra essere promettente.

L'identificazione di nuove mutazioni nei tumori ossei ha portato a una migliore comprensione delle basi molecolari di questi tumori, che ha portato a un ruolo più significativo della ricerca genetica nella pratica quotidiana. Sebbene gli esami istopatologici tradizionali siano attualmente la base per la diagnosi dei tumori ossei, le tecniche in via di sviluppo della biologia molecolare consentono, in molti casi, di affinare la diagnosi e, nel prossimo futuro, diventeranno la base per la classificazione di queste neoplasie . Inoltre, queste tecniche dovrebbero consentire la qualificazione dei pazienti alle moderne terapie a bersaglio molecolare.

Sulla base dei dati di cui sopra, gli obiettivi del progetto sono i seguenti: 1. stimare la natura e la frequenza delle mutazioni nel tessuto tumorale, 2. confrontare i risultati dei test molecolari con i dati clinici (che consentiranno la valutazione iniziale della impatto dello stato della mutazione sulla condizione clinica, sul decorso del trattamento e sulla prognosi), 3. includere un trattamento mirato - inibitore della tirosin-chinasi ad ampio spettro - regorafenib nella terapia standard.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 02-781
        • Maria Sklodowska-Curie National Research Institute of Oncology
      • Warsaw, Polonia, 01-211
        • the Institute of Mother and Child

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 9 anni a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età >9 anni ≤ 21 anni.
  2. Sarcoma di Ewing o osteosarcoma istologicamente provato.

  3. Fallimento del trattamento identificato non prima di 30 giorni prima dell'inizio del trattamento in studio (almeno uno dei seguenti deve essere applicato affinché questo requisito sia soddisfatto):

    1. progressione sulla linea I o successiva, o
    2. ricaduta.
  4. Firma del consenso informato per la partecipazione alla sperimentazione (anche per il trattamento con Regorafenib) secondo la normativa vigente.
  5. Aspettativa di vita di almeno 12 settimane dal momento in cui è stato firmato il consenso informato.
  6. Possibilità di ingerire la compressa.
  7. Consenso all'uso di una contraccezione efficace per tutto il periodo dello studio e per un minimo di 2 anni dopo l'interruzione del trattamento in studio nei pazienti alla pubertà e alla maturità sessuale.

Criteri di esclusione:

  1. Mancanza di criteri di inclusione
  2. Precedente trattamento con Regorafenib.
  3. Gravidanza e allattamento.
  4. Ipersensibilità al farmaco in studio o a uno qualsiasi dei suoi ingredienti.
  5. Trattamento simultaneo con altri farmaci che potrebbero interagire con Regorafenib.
  6. Tossicità persistente correlata alla terapia precedente, che rende impossibile il trattamento con Regorafenib.
  7. Diagnosi di altri tumori maligni prima dell'inclusione nello studio.
  8. Pazienti con ipertensione non controllata.
  9. Pazienti con malattie del sistema di coagulazione.
  10. Pazienti con difetti cardiaci e/o aritmie cardiache che richiedono un trattamento permanente con farmaci antiaritmici.
  11. Altri disturbi acuti o persistenti, comportamenti o risultati anormali dei test di laboratorio, che potrebbero aumentare il rischio correlato alla partecipazione a questa sperimentazione clinica o all'assunzione del farmaco oggetto dello studio, o che potrebbero influenzare l'interpretazione dei risultati dello studio, o che, a giudizio dello sperimentatore opinione, squalificare un paziente dalla partecipazione allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: R1 - Braccio Regorafenib
R1 - il gruppo sperimentale. Verrà avviato il trattamento oncologico standard. Inoltre, i pazienti riceveranno regorafenib per via orale a dosi aggiustate per età, superficie corporea e farmacocinetica. Il trattamento con regorafenib continuerà fino a 1 anno o fino a progressione della malattia, morte del paziente, tossicità inaccettabile o chiusura dello studio. La farmacocinetica e il profilo di sicurezza del prodotto sperimentale (IP) saranno determinati durante il corso della terapia.
Droga: Regorafenib
I pazienti riceveranno regorafenib per via orale a dosi aggiustate per età, superficie corporea e farmacocinetica. Il trattamento con regorafenib continuerà fino a 1 anno o fino a progressione della malattia, morte del paziente, tossicità inaccettabile o chiusura dello studio. La farmacocinetica e il profilo di sicurezza del prodotto sperimentale (IP) saranno determinati durante il corso della terapia. In caso di progressione o recidiva, i pazienti del gruppo di controllo avranno la possibilità di ricevere l'IP insieme al trattamento standard della linea successiva.
Altri nomi:
  • Stivarga
Nessun intervento: R2 - Gruppo di controllo
R2 - il gruppo di controllo - riceverà solo un trattamento standard. In caso di progressione o recidiva, i pazienti del gruppo di controllo avranno la possibilità di ricevere l'IP insieme al trattamento standard della linea successiva.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
EFS - (Sopravvivenza senza eventi).
Lasso di tempo: 1 anno
Esplorare l'efficacia in termini di EFS - (Event-Free Survival)
1 anno
Determinazione della dose della sostanza in esame nei pazienti di età compresa tra 9 e 21 anni, alla quale l'esposizione al farmaco sarà simile a quella raccomandata per gli adulti.
Lasso di tempo: 1 anno
La sicurezza sarà valutata dal tasso di partecipanti che presentano eventi avversi stratificati per grado, categoria, organo o sistema interessato, come numero di eventi avversi gravi (SAE)
1 anno
Valutazione della sicurezza in termini di AE
Lasso di tempo: dalla data di randomizzazione, fino alla data della prima progressione documentata o alla data di morte per qualsiasi causa, a seconda di quale evento si sia verificato per primo, valutato fino a 48 mesi.
La sicurezza sarà valutata in base al tasso di partecipanti che presentano eventi avversi stratificati per grado, categoria, organo o sistema interessato, come numero di eventi avversi (EA), inclusi eventi avversi di particolare interesse
dalla data di randomizzazione, fino alla data della prima progressione documentata o alla data di morte per qualsiasi causa, a seconda di quale evento si sia verificato per primo, valutato fino a 48 mesi.
Valutazione della sicurezza di regorafenib
Lasso di tempo: dalla data di randomizzazione, fino alla data della prima progressione documentata o alla data di morte per qualsiasi causa, a seconda di quale evento si sia verificato per primo, valutato fino a 48 mesi.
La sicurezza sarà valutata analizzando i segni vitali registrati, i risultati dei test di laboratorio, l'ecocardiografia e l'ECG.
dalla data di randomizzazione, fino alla data della prima progressione documentata o alla data di morte per qualsiasi causa, a seconda di quale evento si sia verificato per primo, valutato fino a 48 mesi.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
PFS (sopravvivenza libera da progressione).
Lasso di tempo: Le analisi di sicurezza sono pianificate secondo il calendario delle analisi intermedie, almeno ogni 12 mesi.
sopravvivenza libera da progressione - sarà misurata dalla randomizzazione al rilevamento della progressione della malattia nei test di imaging.
Le analisi di sicurezza sono pianificate secondo il calendario delle analisi intermedie, almeno ogni 12 mesi.
OS (sopravvivenza complessiva).
Lasso di tempo: Le analisi di sicurezza sono pianificate secondo il calendario delle analisi intermedie, almeno ogni 12 mesi.
sopravvivenza globale – sarà misurata dalla randomizzazione alla morte per cancro.
Le analisi di sicurezza sono pianificate secondo il calendario delle analisi intermedie, almeno ogni 12 mesi.
ORR (tasso di risposta globale).
Lasso di tempo: Le analisi di sicurezza sono pianificate secondo il calendario delle analisi intermedie, almeno ogni 12 mesi.
la percentuale di pazienti che hanno ottenuto la risposta al trattamento definita nel protocollo.
Le analisi di sicurezza sono pianificate secondo il calendario delle analisi intermedie, almeno ogni 12 mesi.
Tempo necessario per raggiungere una concentrazione sufficiente del farmaco nel siero.
Lasso di tempo: Le analisi di sicurezza sono pianificate secondo il calendario delle analisi intermedie, almeno ogni 12 mesi.
I parametri di concentrazione proverranno direttamente dai valori di concentrazione misurati nei campioni PK.
Le analisi di sicurezza sono pianificate secondo il calendario delle analisi intermedie, almeno ogni 12 mesi.
Concentrazione sierica massima alla Cmax allo stato stazionario.
Lasso di tempo: Le analisi di sicurezza sono pianificate secondo il calendario delle analisi intermedie, almeno ogni 12 mesi.
I parametri di concentrazione proverranno direttamente dai valori di concentrazione misurati nei campioni PK.
Le analisi di sicurezza sono pianificate secondo il calendario delle analisi intermedie, almeno ogni 12 mesi.
Concentrazione sierica minima allo stato stazionario Cminss.
Lasso di tempo: Le analisi di sicurezza sono pianificate secondo il calendario delle analisi intermedie, almeno ogni 12 mesi.
I parametri di concentrazione proverranno direttamente dai valori di concentrazione misurati nei campioni PK.
Le analisi di sicurezza sono pianificate secondo il calendario delle analisi intermedie, almeno ogni 12 mesi.
Concentrazione sierica casuale nello stato stazionario Css.
Lasso di tempo: Le analisi di sicurezza sono pianificate secondo il calendario delle analisi intermedie, almeno ogni 12 mesi.
I parametri di concentrazione proverranno direttamente dai valori di concentrazione misurati nei campioni PK.
Le analisi di sicurezza sono pianificate secondo il calendario delle analisi intermedie, almeno ogni 12 mesi.
Esposizione al farmaco Ctau.
Lasso di tempo: Le analisi di sicurezza sono pianificate secondo il calendario delle analisi intermedie, almeno ogni 12 mesi.
monitorando lo stato clinico e molecolare del paziente
Le analisi di sicurezza sono pianificate secondo il calendario delle analisi intermedie, almeno ogni 12 mesi.
Tempo necessario per raggiungere la concentrazione del farmaco allo stato stazionario nel siero.
Lasso di tempo: Le analisi di sicurezza sono pianificate secondo il calendario delle analisi intermedie, almeno ogni 12 mesi.
monitorando lo stato clinico e molecolare del paziente
Le analisi di sicurezza sono pianificate secondo il calendario delle analisi intermedie, almeno ogni 12 mesi.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Institute of Mother and Child, Warsaw, Poland

Collaboratori

Maria Sklodowska-Curie National Research Institute of Oncology

Investigatori

  • Investigatore principale: Anna Raciborska, Prof., the Institue of Mother and Child

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 aprile 2022

Completamento primario (Effettivo)

12 settembre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

30 giugno 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 maggio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 maggio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

27 maggio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Regbone

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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