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Regorafenib bei Patienten mit refraktären primären Knochentumoren (Regbone)

19. August 2026 aktualisiert von: Anna Raciborska, Institute of Mother and Child, Warsaw, Poland

Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Regorafenib bei Patienten mit refraktären primären Knochentumoren

Ziel des Projekts ist die Verbesserung der Behandlungsergebnisse bei Patienten mit primären bösartigen Knochentumoren, die gegenüber der Standardtherapie refraktär sind, indem die Verfügbarkeit fortschrittlicher Therapien erhöht wird, sowie die Entwicklung von Behandlungsoptionen unter Verwendung fortschrittlicher molekularer Diagnostik für Patienten, die nicht darauf angesprochen haben Standard-Therapieregime und die Einführung moderner Diagnostika zur Risikostratifizierung und für den Einsatz in molekular zielgerichteten Therapien.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Umfang des Projekts soll die gesamte Population von Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen im Alter von 2 bis 21 Jahren abdecken, die in die Erstlinienbehandlung übergegangen sind oder sich mit einem Rezidiv des Ewing-Sarkoms oder Osteosarkoms vorstellten. Trotz eskalierender Dosen von Chemotherapie und Strahlentherapie, aggressiver chirurgischer Eingriffe bei Patienten mit disseminationsbedingter Erkrankung und negativen prognostischen Faktoren wurde seit über 30 Jahren keine Verbesserung der Behandlungsergebnisse erzielt. Aus diesem Grund werden weitere therapeutische Optionen untersucht. Es gab keine signifikanten Reaktionen auf die Immuntherapie. Allerdings scheint die Einbeziehung von Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKIs) vielversprechend zu sein.

Die Identifizierung neuer Mutationen in Knochentumoren hat zu einem besseren Einblick in die molekularen Grundlagen dieser Tumore geführt, was zu einer bedeutenderen Rolle der Genforschung in der täglichen Praxis geführt hat. Obwohl traditionelle histopathologische Untersuchungen derzeit die Grundlage für die Diagnose von Knochentumoren sind, ermöglichen die sich entwickelnden Techniken der Molekularbiologie in vielen Fällen eine Verfeinerung der Diagnose und werden in naher Zukunft die Grundlage für die Klassifizierung dieser Neoplasmen werden . Darüber hinaus sollen diese Techniken die Qualifizierung von Patienten für moderne molekular zielgerichtete Therapien ermöglichen.

Basierend auf den oben genannten Daten sind die Ziele des Projekts wie folgt: 1. die Art und Häufigkeit von Mutationen im Tumorgewebe abzuschätzen, 2. die Ergebnisse molekularer Tests mit klinischen Daten zu vergleichen (was eine erste Einschätzung der Einfluss des Mutationsstatus auf den klinischen Zustand, Behandlungsverlauf und Prognose), 3. zielgerichtete Behandlung – Breitband-Tyrosinkinase-Hemmer – Regorafenib in die Standardtherapie aufzunehmen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

30

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-781
        • Maria Sklodowska-Curie National Research Institute of Oncology
      • Warsaw, Polen, 01-211
        • the Institute of Mother and Child

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

9 Jahre bis 21 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter >9 Jahre ≤ 21 Jahre.
  2. Histologisch nachgewiesenes Ewing-Sarkom oder Osteosarkom.

  3. Versagen der Behandlung, das nicht früher als 30 Tage vor Beginn der Studienbehandlung festgestellt wurde (mindestens eine der folgenden Bedingungen muss erfüllt sein, damit diese Anforderung erfüllt ist):

    1. Progression auf der I-Linie oder als nächstes, oder
    2. Rückfall.
  4. Unterzeichnung der Einverständniserklärung zur Studienteilnahme (auch für die Behandlung mit Regorafenib) gemäß den geltenden gesetzlichen Bestimmungen.
  5. Lebenserwartung von mindestens 12 Wochen ab dem Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung.
  6. Möglichkeit, die Tablette zu schlucken.
  7. Zustimmung zur Anwendung einer wirksamen Empfängnisverhütung während der gesamten Dauer der Studie und mindestens 2 Jahre nach Beendigung der Studienbehandlung bei Patienten in der Pubertät und Geschlechtsreife.

Ausschlusskriterien:

  1. Fehlende Einschlusskriterien
  2. Vorherige Behandlung mit Regorafenib.
  3. Schwangerschaft und Stillzeit.
  4. Überempfindlichkeit gegen das Studienmedikament oder einen seiner Inhaltsstoffe.
  5. Gleichzeitige Behandlung mit anderen Arzneimitteln, die mit Regorafenib interagieren könnten.
  6. Anhaltende Toxizität im Zusammenhang mit der vorherigen Therapie, die eine Behandlung mit Regorafenib unmöglich macht.
  7. Diagnose anderer bösartiger Erkrankungen vor Studieneinschluss.
  8. Patienten mit unkontrolliertem Bluthochdruck.
  9. Patienten mit Erkrankungen des Gerinnungssystems.
  10. Patienten mit Herzfehlern und/oder Herzrhythmusstörungen, die eine dauerhafte Behandlung mit Antiarrhythmika erfordern.
  11. Andere akute oder anhaltende Störungen, Verhaltensweisen oder abnormale Labortestergebnisse, die das Risiko im Zusammenhang mit der Teilnahme an dieser klinischen Studie oder der Einnahme des Studienmedikaments erhöhen könnten oder die die Interpretation der Studienergebnisse beeinflussen könnten oder die in der des Prüfarztes liegen Meinung einen Patienten von der Teilnahme an der Studie ausschließen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: R1 - Regorafenib-Arm
R1 - die experimentelle Gruppe. Es wird mit der onkologischen Standardbehandlung begonnen. Zusätzlich erhalten die Patienten Regorafenib oral in Dosierungen, die an Alter, Körperoberfläche und Pharmakokinetik angepasst sind. Die Behandlung mit Regorafenib wird bis zu 1 Jahr oder bis zum Fortschreiten der Krankheit, Tod des Patienten, inakzeptabler Toxizität oder Abschluss der Studie fortgesetzt. Die Pharmakokinetik und das Sicherheitsprofil des Prüfpräparats (IP) werden während der gesamten Therapie bestimmt.
Arzneimittel: Regorafenib
Die Patienten erhalten Regorafenib oral in Dosierungen, die an Alter, Körperoberfläche und Pharmakokinetik angepasst sind. Die Behandlung mit Regorafenib wird bis zu 1 Jahr oder bis zum Fortschreiten der Krankheit, Tod des Patienten, inakzeptabler Toxizität oder Abschluss der Studie fortgesetzt. Die Pharmakokinetik und das Sicherheitsprofil des Prüfpräparats (IP) werden während der gesamten Therapie bestimmt. Im Falle einer Progression oder eines Rückfalls haben Patienten in der Kontrollgruppe die Möglichkeit, das IP zusammen mit der Standardbehandlung der nächsten Linie zu erhalten.
Andere Namen:
  • Stivarga
Kein Eingriff: R2 - Kontrollgruppe
R2 – die Kontrollgruppe – erhält nur eine Standardbehandlung. Im Falle einer Progression oder eines Rückfalls haben Patienten in der Kontrollgruppe die Möglichkeit, das IP zusammen mit der Standardbehandlung der nächsten Linie zu erhalten.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
EFS - (Ereignisfreies Überleben).
Zeitfenster: 1 Jahr
Untersuchung der Wirksamkeit in Bezug auf EFS – (Event-Free Survival)
1 Jahr
Bestimmung der Dosis der Testsubstanz bei Patienten zwischen 9 und 21 Jahren, bei denen die Exposition gegenüber dem Arzneimittel ähnlich der für Erwachsene empfohlenen ist.
Zeitfenster: 1 Jahr
Die Sicherheit wird anhand der Rate der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen bewertet, stratifiziert nach Grad, Kategorie, betroffenem Organ oder System, als Anzahl schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs).
1 Jahr
Bewertung der Sicherheit im Hinblick auf UE
Zeitfenster: Vom Datum der Randomisierung bis zum Datum der ersten dokumentierten Progression oder dem Datum des Todes aus irgendeinem Grund, je nachdem, was zuerst eintrat, werden bis zu 48 Monate geschätzt.
Die Sicherheit wird anhand der Rate der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen beurteilt, geschichtet nach Grad, Kategorie, betroffenem Organ oder System, als Anzahl der unerwünschten Ereignisse (UE), einschließlich unerwünschter Ereignisse von besonderem Interesse
Vom Datum der Randomisierung bis zum Datum der ersten dokumentierten Progression oder dem Datum des Todes aus irgendeinem Grund, je nachdem, was zuerst eintrat, werden bis zu 48 Monate geschätzt.
Bewertung der Sicherheit von Regorafenib
Zeitfenster: Vom Datum der Randomisierung bis zum Datum der ersten dokumentierten Progression oder dem Datum des Todes aus irgendeinem Grund, je nachdem, was zuerst eintrat, werden bis zu 48 Monate geschätzt.
Die Sicherheit wird durch Analyse aufgezeichneter Vitalfunktionen, Labortestergebnisse, Echokardiographie und EKG bewertet.
Vom Datum der Randomisierung bis zum Datum der ersten dokumentierten Progression oder dem Datum des Todes aus irgendeinem Grund, je nachdem, was zuerst eintrat, werden bis zu 48 Monate geschätzt.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
PFS (Progressionsfreies Überleben).
Zeitfenster: Sicherheitsanalysen werden gemäß dem Zeitplan der Zwischenanalysen mindestens alle 12 Monate geplant.
progressionsfreies Überleben – wird von der Randomisierung bis zur Erkennung des Krankheitsverlaufs in bildgebenden Tests gemessen.
Sicherheitsanalysen werden gemäß dem Zeitplan der Zwischenanalysen mindestens alle 12 Monate geplant.
OS (Gesamtüberleben).
Zeitfenster: Sicherheitsanalysen werden gemäß dem Zeitplan der Zwischenanalysen mindestens alle 12 Monate geplant.
Gesamtüberleben – wird von der Randomisierung bis zum Tod aufgrund von Krebs gemessen.
Sicherheitsanalysen werden gemäß dem Zeitplan der Zwischenanalysen mindestens alle 12 Monate geplant.
ORR (Gesamtansprechrate).
Zeitfenster: Sicherheitsanalysen werden gemäß dem Zeitplan der Zwischenanalysen mindestens alle 12 Monate geplant.
der Prozentsatz der Patienten, die das im Protokoll definierte Ansprechen auf die Behandlung erreichten.
Sicherheitsanalysen werden gemäß dem Zeitplan der Zwischenanalysen mindestens alle 12 Monate geplant.
Zeit bis zum Erreichen einer ausreichenden Wirkstoffkonzentration im Serum.
Zeitfenster: Sicherheitsanalysen werden gemäß dem Zeitplan der Zwischenanalysen mindestens alle 12 Monate geplant.
Konzentrationsparameter ergeben sich direkt aus den in PK-Proben gemessenen Konzentrationswerten.
Sicherheitsanalysen werden gemäß dem Zeitplan der Zwischenanalysen mindestens alle 12 Monate geplant.
Maximale Serumkonzentration im Steady-State Cmaxs.
Zeitfenster: Sicherheitsanalysen werden gemäß dem Zeitplan der Zwischenanalysen mindestens alle 12 Monate geplant.
Konzentrationsparameter ergeben sich direkt aus den in PK-Proben gemessenen Konzentrationswerten.
Sicherheitsanalysen werden gemäß dem Zeitplan der Zwischenanalysen mindestens alle 12 Monate geplant.
Minimale Serumkonzentration im Steady State Cminss.
Zeitfenster: Sicherheitsanalysen werden gemäß dem Zeitplan der Zwischenanalysen mindestens alle 12 Monate geplant.
Konzentrationsparameter ergeben sich direkt aus den in PK-Proben gemessenen Konzentrationswerten.
Sicherheitsanalysen werden gemäß dem Zeitplan der Zwischenanalysen mindestens alle 12 Monate geplant.
Zufällige Serumkonzentration im Steady-State-Css.
Zeitfenster: Sicherheitsanalysen werden gemäß dem Zeitplan der Zwischenanalysen mindestens alle 12 Monate geplant.
Konzentrationsparameter ergeben sich direkt aus den in PK-Proben gemessenen Konzentrationswerten.
Sicherheitsanalysen werden gemäß dem Zeitplan der Zwischenanalysen mindestens alle 12 Monate geplant.
Drogenexposition Ctau.
Zeitfenster: Sicherheitsanalysen werden gemäß dem Zeitplan der Zwischenanalysen mindestens alle 12 Monate geplant.
durch Überwachung des klinischen und molekularen Status des Patienten
Sicherheitsanalysen werden gemäß dem Zeitplan der Zwischenanalysen mindestens alle 12 Monate geplant.
Zeit bis zum Erreichen einer Steady-State-Wirkstoffkonzentration im Serum.
Zeitfenster: Sicherheitsanalysen werden gemäß dem Zeitplan der Zwischenanalysen mindestens alle 12 Monate geplant.
durch Überwachung des klinischen und molekularen Status des Patienten
Sicherheitsanalysen werden gemäß dem Zeitplan der Zwischenanalysen mindestens alle 12 Monate geplant.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Institute of Mother and Child, Warsaw, Poland

Mitarbeiter

Maria Sklodowska-Curie National Research Institute of Oncology

Ermittler

  • Hauptermittler: Anna Raciborska, Prof., the Institue of Mother and Child

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. April 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. September 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Mai 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Mai 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. Mai 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Regbone

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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