Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Regorafenib hos patienter med refraktära primära bentumörer (Regbone)

12 januari 2024 uppdaterad av: Anna Raciborska, Institute of Mother and Child, Warsaw, Poland

Utvärdering av effektiviteten och säkerheten av regorafenib hos patienter med refraktära primära bentumörer

Syftet med projektet är att förbättra behandlingsresultaten hos patienter med primära maligna bentumörer, refraktära mot standardterapi, genom att öka tillgängligheten av avancerad terapi, samt att utveckla behandlingsalternativ med hjälp av avancerad molekylär diagnostik för patienter som inte har svarat på standard terapeutisk regim, och att införa modern diagnostik för riskstratifiering och för användning i molekylärt riktade terapier.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Projektets omfattning är att täcka hela populationen av barn, ungdomar och unga vuxna från 2 års ålder till 21 års ålder, som gått vidare till första linjens behandling eller som presenterats med ett återfall av Ewings sarkom eller osteosarkom. Trots eskalerande doser av kemoterapi och strålbehandling, aggressiva kirurgiska ingrepp hos patienter med spridningssjukdom och negativa prognostiska faktorer har ingen förbättring av behandlingsresultat uppnåtts på över 30 år. Av denna anledning undersöks andra terapeutiska alternativ. Det har inte förekommit några signifikanta svar på immunterapi. Även om införandet av tyrosinkinashämmare (TKI) verkar vara lovande.

Identifieringen av nya mutationer i bentumörer har lett till en bättre insikt i den molekylära basen för dessa tumörer, vilket har resulterat i en mer betydelsefull roll för genetisk forskning i vardagen. Även om traditionella histopatologiska undersökningar för närvarande är grunden för diagnos av bentumörer, gör de utvecklande teknikerna inom molekylärbiologi det möjligt att i många fall förfina diagnosen och kommer inom en snar framtid att bli grunden för klassificeringen av dessa neoplasmer . Dessutom förväntas dessa tekniker möjliggöra kvalificering av patienter till moderna molekylärt riktade terapier.

Baserat på ovanstående data är syftet med projektet följande: 1. att uppskatta arten och frekvensen av mutationer i tumörvävnaden, 2. att jämföra molekylära testresultat med kliniska data (vilket kommer att möjliggöra den initiala bedömningen av mutationsstatusens inverkan på det kliniska tillståndet, behandlingsförloppet och prognos), 3. att inkludera målinriktad behandling - bredspektrum tyrosinkinashämmare - regorafenib i standardterapi.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

30

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-781
        • Rekrytering
        • Maria Sklodowska-Curie National Research Institute of Oncology
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Piotr Rutkowski, Prof.
      • Warsaw, Polen, 01-211
        • Rekrytering
        • the Institute of Mother and Child
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Anna Raciborska, Prof.

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

9 år till 21 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder >9 år ≤ 21 år.
  2. Histologiskt bevisat Ewing-sarkom eller osteosarkom.

  3. Misslyckande av behandlingen som identifierats tidigast 30 dagar före studiebehandlingsstart (minst en av nedanstående måste gälla för att detta krav ska vara uppfyllt):

    1. progression på I-linjen eller nästa, eller
    2. återfall.
  4. Undertecknande av informerat samtycke för provdeltagande (inklusive för regorafenibbehandling) enligt gällande lagregler.
  5. Förväntad livslängd på minst 12 veckor från det att informerat samtycke undertecknades.
  6. Möjlighet att svälja tabletten.
  7. Samtycke till användning av effektiv preventivmedel under hela studieperioden och minst 2 år efter avslutad studiebehandling hos patienter i puberteten och sexuell mognad.

Exklusions kriterier:

  1. Brist på inklusionskriterier
  2. Tidigare behandling med Regorafenib.
  3. Graviditet och amning.
  4. Överkänslighet mot studieläkemedlet eller någon av dess ingredienser.
  5. Samtidig behandling med andra läkemedel som kan interagera med Regorafenib.
  6. Ihållande toxicitet relaterad till tidigare behandling, vilket gör det omöjligt att behandla med Regorafenib.
  7. Diagnos av andra maligniteter före studieinkludering.
  8. Patienter med okontrollerad hypertoni.
  9. Patienter med sjukdomar i koagulationssystemet.
  10. Patienter med hjärtfel och/eller hjärtarytmier som kräver permanent behandling med antiarytmika.
  11. Andra akuta eller ihållande störningar, beteenden eller onormala laboratorietestresultat, som kan öka risken relaterade till deltagande i denna kliniska prövning eller att ta studieläkemedlet, eller som kan påverka tolkningen av studieresultaten, eller som, enligt utredarens åsikt, diskvalificera en patient från att delta i prövningen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: R1 - Regorafenib Arm
R1 - experimentgruppen. Standard onkologisk behandling kommer att påbörjas. Dessutom kommer patienterna att få regorafenib oralt i doser anpassade för ålder, kroppsyta och farmakokinetik. Behandling med regorafenib kommer att fortsätta i upp till 1 år eller tills sjukdomsprogression, patientens död, oacceptabel toxicitet eller avslutad studie. Farmakokinetiken och säkerhetsprofilen för prövningsprodukten (IP) kommer att bestämmas under hela behandlingen.
Läkemedel: Regorafenib
Patienterna kommer att få regorafenib oralt i doser anpassade för ålder, kroppsyta och farmakokinetik. Behandling med regorafenib kommer att fortsätta i upp till 1 år eller tills sjukdomsprogression, patientens död, oacceptabel toxicitet eller avslutad studie. Farmakokinetiken och säkerhetsprofilen för prövningsprodukten (IP) kommer att bestämmas under hela behandlingen. I händelse av progression eller återfall kommer patienter i kontrollgruppen att ha möjlighet att få IP tillsammans med standardbehandlingen för nästa linje.
Andra namn:
  • Stivarga
Inget ingripande: R2 - Kontrollgrupp
R2 - kontrollgruppen - kommer endast att få standardbehandling. I händelse av progression eller återfall kommer patienter i kontrollgruppen att ha möjlighet att få IP tillsammans med standardbehandlingen för nästa linje.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
EFS - (Event-Free Survival).
Tidsram: 1 år
Att utforska effektiviteten i termer av EFS - (Event-Free Survival)
1 år
Bestämning av testsubstansens dos hos patienter mellan 9 och 21 år, vid vilken exponering för läkemedlet kommer att vara liknande den som rekommenderas för vuxna.
Tidsram: 1 år
Säkerheten kommer att bedömas av andelen deltagare som får biverkningar stratifierade efter klass, kategori, påverkat organ eller system, som antal allvarliga biverkningar (SAE)
1 år
Bedömning av säkerhet i termer av AE
Tidsram: från datum för randomisering, till datum för första dokumenterade progression eller datum för dödsfall oavsett orsak, beroende på vilket som kom först, bedömd upp till 48 månader.
Säkerheten kommer att bedömas av andelen deltagare som får biverkningar stratifierade efter grad, kategori, påverkat organ eller system, som antal biverkningar (AE), inklusive biverkningar av särskilt intresse
från datum för randomisering, till datum för första dokumenterade progression eller datum för dödsfall oavsett orsak, beroende på vilket som kom först, bedömd upp till 48 månader.
Bedömning av säkerheten för regorafenib
Tidsram: från datum för randomisering, till datum för första dokumenterade progression eller datum för dödsfall oavsett orsak, beroende på vilket som kom först, bedömd upp till 48 månader.
Säkerheten kommer att bedömas genom att analysera registrerade vitala tecken, laboratorietestresultat, ekokardiografi och EKG.
från datum för randomisering, till datum för första dokumenterade progression eller datum för dödsfall oavsett orsak, beroende på vilket som kom först, bedömd upp till 48 månader.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
PFS (Progressionsfri överlevnad).
Tidsram: Säkerhetsanalyser planeras i enlighet med schemat för mellananalyser, minst var 12:e månad.
progressionsfri överlevnad - kommer att mätas från randomisering till upptäckt av sjukdomsprogression i avbildningstester.
Säkerhetsanalyser planeras i enlighet med schemat för mellananalyser, minst var 12:e månad.
OS (Overall Survival).
Tidsram: Säkerhetsanalyser planeras i enlighet med schemat för mellananalyser, minst var 12:e månad.
total överlevnad - kommer att mätas från randomisering till död på grund av cancer.
Säkerhetsanalyser planeras i enlighet med schemat för mellananalyser, minst var 12:e månad.
ORR (Overall Response Rate).
Tidsram: Säkerhetsanalyser planeras i enlighet med schemat för mellananalyser, minst var 12:e månad.
procentandelen patienter som uppnådde det svar på behandlingen som definieras i protokollet.
Säkerhetsanalyser planeras i enlighet med schemat för mellananalyser, minst var 12:e månad.
Dags för att uppnå tillräcklig läkemedelskoncentration i serum.
Tidsram: Säkerhetsanalyser planeras i enlighet med schemat för mellananalyser, minst var 12:e månad.
Koncentrationsparametrar kommer direkt från koncentrationsvärdena uppmätta i PK-prover.
Säkerhetsanalyser planeras i enlighet med schemat för mellananalyser, minst var 12:e månad.
Maximal serumkoncentration i steady state Cmaxs.
Tidsram: Säkerhetsanalyser planeras i enlighet med schemat för mellananalyser, minst var 12:e månad.
Koncentrationsparametrar kommer direkt från koncentrationsvärdena uppmätta i PK-prover.
Säkerhetsanalyser planeras i enlighet med schemat för mellananalyser, minst var 12:e månad.
Minsta serumkoncentration i steady state Cminss.
Tidsram: Säkerhetsanalyser planeras i enlighet med schemat för mellananalyser, minst var 12:e månad.
Koncentrationsparametrar kommer direkt från koncentrationsvärdena uppmätta i PK-prover.
Säkerhetsanalyser planeras i enlighet med schemat för mellananalyser, minst var 12:e månad.
Slumpmässig serumkoncentration i steady state Css.
Tidsram: Säkerhetsanalyser planeras i enlighet med schemat för mellananalyser, minst var 12:e månad.
Koncentrationsparametrar kommer direkt från koncentrationsvärdena uppmätta i PK-prover.
Säkerhetsanalyser planeras i enlighet med schemat för mellananalyser, minst var 12:e månad.
Läkemedelsexponering Ctau.
Tidsram: Säkerhetsanalyser planeras i enlighet med schemat för mellananalyser, minst var 12:e månad.
genom att övervaka patientens kliniska och molekylära status
Säkerhetsanalyser planeras i enlighet med schemat för mellananalyser, minst var 12:e månad.
Dags att uppnå steady state läkemedelskoncentration i serum.
Tidsram: Säkerhetsanalyser planeras i enlighet med schemat för mellananalyser, minst var 12:e månad.
genom att övervaka patientens kliniska och molekylära status
Säkerhetsanalyser planeras i enlighet med schemat för mellananalyser, minst var 12:e månad.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Institute of Mother and Child, Warsaw, Poland

Samarbetspartners

Maria Sklodowska-Curie National Research Institute of Oncology

Utredare

  • Huvudutredare: Anna Raciborska, Prof., the Institue of Mother and Child

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 april 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

12 september 2025

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 maj 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 maj 2022

Första postat (Faktisk)

27 maj 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 januari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 januari 2024

Senast verifierad

1 januari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Regbone

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Regorafenib

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera