Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Regorafenib u pacjentów z pierwotnymi guzami kości opornymi na leczenie (Regbone)

19 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Anna Raciborska, Institute of Mother and Child, Warsaw, Poland

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania regorafenibu u pacjentów z opornymi na leczenie pierwotnymi guzami kości

Celem projektu jest poprawa wyników leczenia pacjentów z pierwotnymi nowotworami złośliwymi kości, opornymi na standardowe leczenie, poprzez zwiększenie dostępności terapii zaawansowanej, a także opracowanie możliwości leczenia z wykorzystaniem zaawansowanej diagnostyki molekularnej dla pacjentów, którzy nie odpowiedzieli na standardowego schematu terapeutycznego oraz wprowadzenie nowoczesnej diagnostyki do stratyfikacji ryzyka i wykorzystania w terapiach ukierunkowanych molekularnie.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Projekt ma objąć całą populację dzieci, młodzieży i młodych dorosłych w wieku od 2 do 21 lat, u których nastąpiła progresja do leczenia pierwszego rzutu lub wystąpiła wznowa mięsaka Ewinga lub kostniakomięsaka. Pomimo zwiększających się dawek chemioterapii i radioterapii, agresywnych zabiegów chirurgicznych u pacjentów z chorobą rozsianą oraz negatywnych czynników rokowniczych, od ponad 30 lat nie uzyskano poprawy wyników leczenia. Z tego powodu badane są inne opcje terapeutyczne. Nie było znaczących odpowiedzi na immunoterapię. Chociaż włączenie inhibitorów kinazy tyrozynowej (TKI) wydaje się obiecujące.

Identyfikacja nowych mutacji w guzach kości doprowadziła do lepszego wglądu w podłoże molekularne tych nowotworów, co zaowocowało większą rolą badań genetycznych w codziennej praktyce. Choć tradycyjne badania histopatologiczne są obecnie podstawą rozpoznawania guzów kości, to rozwijające się techniki biologii molekularnej pozwalają w wielu przypadkach na udoskonalenie rozpoznania i w niedalekiej przyszłości staną się podstawą klasyfikacji tych nowotworów . Ponadto techniki te mają umożliwić kwalifikację pacjentów do nowoczesnych terapii ukierunkowanych molekularnie.

Na podstawie powyższych danych cele projektu są następujące: 1. oszacowanie charakteru i częstości występowania mutacji w tkance nowotworowej, 2. porównanie wyników badań molekularnych z danymi klinicznymi (co pozwoli na wstępną ocenę wpływ stanu mutacji na stan kliniczny, przebieg leczenia i rokowanie), 3. włączenie leczenia celowanego - inhibitor kinazy tyrozynowej o szerokim spektrum działania - regorafenib do standardowej terapii.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Polska
      • Warsaw, Polska, 02-781
        • Maria Sklodowska-Curie National Research Institute of Oncology
      • Warsaw, Polska, 01-211
        • the Institute of Mother and Child

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

9 lat do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek >9 lat ≤ 21 lat.
  2. Potwierdzony histologicznie mięsak Ewinga lub kostniakomięsak.

  3. Niepowodzenie leczenia stwierdzone nie wcześniej niż 30 dni przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania (aby spełnić ten wymóg, należy zastosować co najmniej jedno z poniższych):

    1. progresja w linii I lub następnej, lub
    2. recydywa.
  4. Podpisanie świadomej zgody na udział w badaniu (w tym na leczenie Regorafenibem) zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa.
  5. Oczekiwana długość życia co najmniej 12 tygodni od momentu podpisania świadomej zgody.
  6. Możliwość połknięcia tabletki.
  7. Zgoda na stosowanie skutecznej antykoncepcji przez cały okres badania i co najmniej 2 lata po przerwaniu leczenia badanego u pacjentów w okresie dojrzewania i dojrzałości płciowej.

Kryteria wyłączenia:

  1. Brak kryteriów włączenia
  2. Wcześniejsze leczenie regorafenibem.
  3. Ciąża i karmienie piersią.
  4. Nadwrażliwość na badany lek lub którykolwiek z jego składników.
  5. Jednoczesne leczenie innymi lekami, które mogą wchodzić w interakcje z regorafenibem.
  6. Utrzymująca się toksyczność związana z wcześniejszą terapią, uniemożliwiająca leczenie regorafenibem.
  7. Rozpoznanie innych nowotworów złośliwych przed włączeniem do badania.
  8. Pacjenci z niekontrolowanym nadciśnieniem tętniczym.
  9. Pacjenci z chorobami układu krzepnięcia.
  10. Pacjenci z wadami serca i/lub zaburzeniami rytmu serca wymagającymi stałego leczenia lekami antyarytmicznymi.
  11. Inne ostre lub uporczywe zaburzenia, zachowania lub nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych, które mogą zwiększać ryzyko związane z udziałem w tym badaniu klinicznym lub przyjmowaniem badanego leku, lub które mogą wpływać na interpretację wyników badania, lub które w opinii badacza opinii, dyskwalifikuje pacjenta z udziału w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: R1 - ramię regorafenibu
R1 - grupa eksperymentalna. Rozpoczęte zostanie standardowe leczenie onkologiczne. Dodatkowo pacjenci będą otrzymywać regorafenib doustnie w dawkach dostosowanych do wieku, powierzchni ciała i farmakokinetyki. Leczenie regorafenibem będzie kontynuowane przez okres do 1 roku lub do progresji choroby, śmierci pacjenta, wystąpienia nieakceptowalnej toksyczności lub zamknięcia badania. Farmakokinetyka i profil bezpieczeństwa badanego produktu (IP) będą ustalane w trakcie trwania terapii.
Lek: Regorafenib
Pacjenci będą otrzymywać regorafenib doustnie w dawkach dostosowanych do wieku, powierzchni ciała i farmakokinetyki. Leczenie regorafenibem będzie kontynuowane przez okres do 1 roku lub do progresji choroby, śmierci pacjenta, wystąpienia nieakceptowalnej toksyczności lub zamknięcia badania. Farmakokinetyka i profil bezpieczeństwa badanego produktu (IP) będą ustalane w trakcie trwania terapii. W przypadku progresji lub nawrotu choroby pacjenci z grupy kontrolnej będą mieli możliwość otrzymania IP wraz ze standardowym leczeniem kolejnej linii.
Inne nazwy:
  • Stivarga
Brak interwencji: R2 - Grupa kontrolna
R2 – grupa kontrolna – otrzyma tylko standardowe leczenie. W przypadku progresji lub nawrotu choroby pacjenci z grupy kontrolnej będą mieli możliwość otrzymania IP wraz ze standardowym leczeniem kolejnej linii.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
EFS - (przetrwanie bez zdarzeń).
Ramy czasowe: 1 rok
Zbadanie skuteczności pod względem EFS - (Przetrwanie bez zdarzeń)
1 rok
Określenie dawki badanej substancji u pacjentów w wieku od 9 do 21 lat, przy której ekspozycja na lek będzie zbliżona do zalecanej dla osób dorosłych.
Ramy czasowe: 1 rok
Bezpieczeństwo zostanie ocenione na podstawie odsetka uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane podzielone według stopnia, kategorii, dotkniętego narządu lub układu, jako liczba poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
1 rok
Ocena bezpieczeństwa pod kątem działań niepożądanych
Ramy czasowe: od daty randomizacji do daty pierwszej udokumentowanej progresji lub daty śmierci z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, ocenianej do 48 miesięcy.
Bezpieczeństwo zostanie ocenione na podstawie odsetka uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane, podzielonego według stopnia, kategorii, dotkniętego narządu lub układu, jako liczba zdarzeń niepożądanych (AE), w tym zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu
od daty randomizacji do daty pierwszej udokumentowanej progresji lub daty śmierci z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, ocenianej do 48 miesięcy.
Ocena bezpieczeństwa regorafenibu
Ramy czasowe: od daty randomizacji do daty pierwszej udokumentowanej progresji lub daty śmierci z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, ocenianej do 48 miesięcy.
Bezpieczeństwo zostanie ocenione poprzez analizę zarejestrowanych parametrów życiowych, wyników badań laboratoryjnych, echokardiografii i EKG.
od daty randomizacji do daty pierwszej udokumentowanej progresji lub daty śmierci z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, ocenianej do 48 miesięcy.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
PFS (przeżycie bez postępu).
Ramy czasowe: Analizy bezpieczeństwa planowane są zgodnie z harmonogramem analiz pośrednich, nie rzadziej niż co 12 miesięcy.
przeżycie wolne od progresji – będzie mierzone od randomizacji do wykrycia progresji choroby w badaniach obrazowych.
Analizy bezpieczeństwa planowane są zgodnie z harmonogramem analiz pośrednich, nie rzadziej niż co 12 miesięcy.
OS (przeżycie całkowite).
Ramy czasowe: Analizy bezpieczeństwa planowane są zgodnie z harmonogramem analiz pośrednich, nie rzadziej niż co 12 miesięcy.
przeżycie całkowite – będzie mierzone od randomizacji do śmierci z powodu nowotworu.
Analizy bezpieczeństwa planowane są zgodnie z harmonogramem analiz pośrednich, nie rzadziej niż co 12 miesięcy.
ORR (ogólny współczynnik odpowiedzi).
Ramy czasowe: Analizy bezpieczeństwa planowane są zgodnie z harmonogramem analiz pośrednich, nie rzadziej niż co 12 miesięcy.
odsetek pacjentów, u których uzyskano odpowiedź na leczenie określoną w protokole.
Analizy bezpieczeństwa planowane są zgodnie z harmonogramem analiz pośrednich, nie rzadziej niż co 12 miesięcy.
Czas do osiągnięcia odpowiedniego stężenia leku w surowicy.
Ramy czasowe: Analizy bezpieczeństwa planowane są zgodnie z harmonogramem analiz pośrednich, nie rzadziej niż co 12 miesięcy.
Parametry stężeń będą pochodzić bezpośrednio z wartości stężeń zmierzonych w próbkach PK.
Analizy bezpieczeństwa planowane są zgodnie z harmonogramem analiz pośrednich, nie rzadziej niż co 12 miesięcy.
Maksymalne stężenie w surowicy w stanie stacjonarnym Cmax.
Ramy czasowe: Analizy bezpieczeństwa planowane są zgodnie z harmonogramem analiz pośrednich, nie rzadziej niż co 12 miesięcy.
Parametry stężeń będą pochodzić bezpośrednio z wartości stężeń zmierzonych w próbkach PK.
Analizy bezpieczeństwa planowane są zgodnie z harmonogramem analiz pośrednich, nie rzadziej niż co 12 miesięcy.
Minimalne stężenie w surowicy w stanie stacjonarnym Cminss.
Ramy czasowe: Analizy bezpieczeństwa planowane są zgodnie z harmonogramem analiz pośrednich, nie rzadziej niż co 12 miesięcy.
Parametry stężeń będą pochodzić bezpośrednio z wartości stężeń zmierzonych w próbkach PK.
Analizy bezpieczeństwa planowane są zgodnie z harmonogramem analiz pośrednich, nie rzadziej niż co 12 miesięcy.
Losowe stężenie w surowicy w stanie stacjonarnym Css.
Ramy czasowe: Analizy bezpieczeństwa planowane są zgodnie z harmonogramem analiz pośrednich, nie rzadziej niż co 12 miesięcy.
Parametry stężeń będą pochodzić bezpośrednio z wartości stężeń zmierzonych w próbkach PK.
Analizy bezpieczeństwa planowane są zgodnie z harmonogramem analiz pośrednich, nie rzadziej niż co 12 miesięcy.
Ekspozycja na lek Ctau.
Ramy czasowe: Analizy bezpieczeństwa planowane są zgodnie z harmonogramem analiz pośrednich, nie rzadziej niż co 12 miesięcy.
poprzez monitorowanie stanu klinicznego i molekularnego pacjenta
Analizy bezpieczeństwa planowane są zgodnie z harmonogramem analiz pośrednich, nie rzadziej niż co 12 miesięcy.
Czas do osiągnięcia stanu stacjonarnego stężenia leku w surowicy.
Ramy czasowe: Analizy bezpieczeństwa planowane są zgodnie z harmonogramem analiz pośrednich, nie rzadziej niż co 12 miesięcy.
poprzez monitorowanie stanu klinicznego i molekularnego pacjenta
Analizy bezpieczeństwa planowane są zgodnie z harmonogramem analiz pośrednich, nie rzadziej niż co 12 miesięcy.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Institute of Mother and Child, Warsaw, Poland

Współpracownicy

Maria Sklodowska-Curie National Research Institute of Oncology

Śledczy

  • Główny śledczy: Anna Raciborska, Prof., the Institue of Mother and Child

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 kwietnia 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 września 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 czerwca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 maja 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 maja 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 maja 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Regbone

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj