Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Regorafenib hos patienter med refraktære primære knogletumorer (Regbone)

19. august 2026 opdateret af: Anna Raciborska, Institute of Mother and Child, Warsaw, Poland

Evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​regorafenib hos patienter med refraktære primære knogletumorer

Formålet med projektet er at forbedre behandlingsresultater hos patienter med primære maligne knogletumorer, refraktære over for standardterapi, ved at øge tilgængeligheden af ​​avanceret terapi, samt at udvikle behandlingsmuligheder ved hjælp af avanceret molekylær diagnostik til patienter, der ikke har reageret på standard terapeutisk regime, og at introducere moderne diagnostik til risikostratificering og til brug i molekylært målrettede terapier.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Projektets omfang er at dække hele populationen af ​​børn, unge og unge voksne fra 2- til 21-års alderen, som er gået videre til førstelinjebehandling, eller som har fået et recidiv af Ewings sarkom eller osteosarkom. På trods af eskalerende doser af kemoterapi og strålebehandling, aggressive kirurgiske indgreb hos patienter med dissemineringssygdom og negative prognostiske faktorer, er der ikke opnået nogen forbedring i behandlingsresultater i over 30 år. Af denne grund undersøges andre terapeutiske muligheder. Der har ikke været nogen signifikant respons på immunterapi. Selvom inklusion af tyrosinkinasehæmmere (TKI'er) ser ud til at være lovende.

Identifikationen af ​​nye mutationer i knogletumorer har ført til en bedre indsigt i det molekylære grundlag for disse tumorer, hvilket har resulteret i en mere betydningsfuld rolle for genetisk forskning i den daglige praksis. Selvom traditionelle histopatologiske undersøgelser i øjeblikket er grundlaget for diagnosticering af knogletumorer, gør de udviklende teknikker inden for molekylærbiologi det i mange tilfælde muligt at forfine diagnosen og vil i den nærmeste fremtid blive grundlaget for klassificeringen af ​​disse neoplasmer . Desuden forventes disse teknikker at muliggøre kvalificering af patienter til moderne molekylært målrettede terapier.

Baseret på ovenstående data er formålet med projektet som følger: 1. at estimere arten og hyppigheden af ​​mutationer i tumorvævet, 2. at sammenligne molekylære testresultater med kliniske data (som vil muliggøre den indledende vurdering af indflydelse af mutationsstatus på den kliniske tilstand, behandlingsforløb og prognose), 3. at inkludere målrettet behandling - bredspektret tyrosinkinasehæmmer - regorafenib i standardbehandling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-781
        • Maria Sklodowska-Curie National Research Institute of Oncology
      • Warsaw, Polen, 01-211
        • the Institute of Mother and Child

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

9 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder >9 år ≤ 21 år.
  2. Histologisk bevist Ewing sarkom eller osteosarkom.

  3. Behandlingssvigt, der er identificeret tidligst 30 dage før påbegyndelse af studiebehandlingen (mindst én af nedenstående skal gælde for at dette krav skal være opfyldt):

    1. progression på I-linjen eller næste, eller
    2. tilbagefald.
  4. Underskrivelse af informeret samtykke til forsøgsdeltagelse (inklusive regorafenib-behandling) i henhold til gældende lovbestemmelser.
  5. Forventet levetid på mindst 12 uger fra det tidspunkt, hvor informeret samtykke blev underskrevet.
  6. Mulighed for at sluge tabletten.
  7. Samtykke til brug af effektiv prævention i hele undersøgelsesperioden og minimum 2 år efter seponering af undersøgelsesbehandling hos patienter i pubertet og seksuel modenhed.

Ekskluderingskriterier:

  1. Manglende inklusionskriterier
  2. Tidligere behandling med Regorafenib.
  3. Graviditet og amning.
  4. Overfølsomhed over for undersøgelseslægemidlet eller nogen af ​​dets ingredienser.
  5. Samtidig behandling med andre lægemidler, som kan interagere med Regorafenib.
  6. Vedvarende toksicitet relateret til tidligere behandling, hvilket gør det umuligt at behandle med Regorafenib.
  7. Diagnosticering af andre maligniteter før undersøgelsens inklusion.
  8. Patienter med ukontrolleret hypertension.
  9. Patienter med sygdomme i koagulationssystemet.
  10. Patienter med hjertefejl og/eller hjertearytmier, der kræver permanent behandling med antiarytmika.
  11. Andre akutte eller vedvarende lidelser, adfærd eller unormale laboratorietestresultater, som kan øge risikoen forbundet med deltagelse i dette kliniske forsøg eller at tage forsøgslægemidlet, eller som kan påvirke fortolkningen af ​​undersøgelsesresultaterne, eller som i investigators udtalelse diskvalificere en patient fra at deltage i forsøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: R1 - Regorafenib Arm
R1 - forsøgsgruppen. Standard onkologisk behandling påbegyndes. Derudover vil patienter modtage regorafenib oralt i doser, der er justeret til alder, kropsoverfladeareal og farmakokinetik. Behandling med regorafenib vil blive fortsat i op til 1 år eller indtil sygdomsprogression, patientdød, uacceptabel toksicitet eller studieafslutning. Farmakokinetik og sikkerhedsprofil for forsøgsproduktet (IP) vil blive bestemt under hele behandlingsforløbet.
Medicin: Regorafenib
Patienterne vil modtage regorafenib oralt i doser justeret til alder, kropsoverfladeareal og farmakokinetik. Behandling med regorafenib vil blive fortsat i op til 1 år eller indtil sygdomsprogression, patientdød, uacceptabel toksicitet eller studieafslutning. Farmakokinetik og sikkerhedsprofil for forsøgsproduktet (IP) vil blive bestemt under hele behandlingsforløbet. I tilfælde af progression eller tilbagefald vil patienter i kontrolgruppen have mulighed for at modtage IP'en sammen med standardbehandlingen af ​​næste linje.
Andre navne:
  • Stivarga
Ingen indgriben: R2 - Kontrolgruppe
R2 - kontrolgruppen - vil kun modtage standardbehandling. I tilfælde af progression eller tilbagefald vil patienter i kontrolgruppen have mulighed for at modtage IP'en sammen med standardbehandlingen af ​​næste linje.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
EFS - (Begivenhedsfri overlevelse).
Tidsramme: 1 år
At udforske effektiviteten i form af EFS - (Event-Free Survival)
1 år
Bestemmelse af dosis af teststoffet hos patienter mellem 9 og 21 år, hvor eksponeringen for lægemidlet vil svare til den, der anbefales for voksne.
Tidsramme: 1 år
Sikkerheden vil blive vurderet ud fra antallet af deltagere, der præsenterer sig for bivirkninger stratificeret efter grad, kategori, påvirket organ eller system, som antallet af alvorlige bivirkninger (SAE)
1 år
Vurdering af sikkerhed i forhold til AE'er
Tidsramme: fra datoen for randomisering, indtil datoen for første dokumenterede progression eller dødsdatoen uanset årsag, alt efter hvad der kom først, vurderet op til 48 måneder.
Sikkerheden vil blive vurderet ud fra antallet af deltagere, der præsenterer sig for bivirkninger stratificeret efter grad, kategori, påvirket organ eller system, som antal uønskede hændelser (AE'er), herunder bivirkninger af særlig interesse
fra datoen for randomisering, indtil datoen for første dokumenterede progression eller dødsdatoen uanset årsag, alt efter hvad der kom først, vurderet op til 48 måneder.
Vurdering af sikkerheden ved regorafenib
Tidsramme: fra datoen for randomisering, indtil datoen for første dokumenterede progression eller dødsdatoen uanset årsag, alt efter hvad der kom først, vurderet op til 48 måneder.
Sikkerheden vil blive vurderet ved at analysere registrerede vitale tegn, laboratorietestresultater, ekkokardiografi og EKG.
fra datoen for randomisering, indtil datoen for første dokumenterede progression eller dødsdatoen uanset årsag, alt efter hvad der kom først, vurderet op til 48 måneder.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
PFS (Progressionsfri Overlevelse).
Tidsramme: Sikkerhedsanalyser tilrettelægges i overensstemmelse med tidsplanen for mellemanalyser, mindst hver 12. måned.
progressionsfri overlevelse - vil blive målt fra randomisering til påvisning af sygdomsprogression i billeddiagnostiske test.
Sikkerhedsanalyser tilrettelægges i overensstemmelse med tidsplanen for mellemanalyser, mindst hver 12. måned.
OS (Samlet overlevelse).
Tidsramme: Sikkerhedsanalyser tilrettelægges i overensstemmelse med tidsplanen for mellemanalyser, mindst hver 12. måned.
samlet overlevelse - vil blive målt fra randomisering til død på grund af kræft.
Sikkerhedsanalyser tilrettelægges i overensstemmelse med tidsplanen for mellemanalyser, mindst hver 12. måned.
ORR (Overall Response Rate).
Tidsramme: Sikkerhedsanalyser tilrettelægges i overensstemmelse med tidsplanen for mellemanalyser, mindst hver 12. måned.
procentdelen af ​​patienter, der opnåede respons på behandling defineret i protokollen.
Sikkerhedsanalyser tilrettelægges i overensstemmelse med tidsplanen for mellemanalyser, mindst hver 12. måned.
Tid til at opnå tilstrækkelig lægemiddelkoncentration i serum.
Tidsramme: Sikkerhedsanalyser tilrettelægges i overensstemmelse med tidsplanen for mellemanalyser, mindst hver 12. måned.
Koncentrationsparametre vil komme direkte fra koncentrationsværdierne målt i PK-prøver.
Sikkerhedsanalyser tilrettelægges i overensstemmelse med tidsplanen for mellemanalyser, mindst hver 12. måned.
Maksimal serumkoncentration i steady state Cmaxs.
Tidsramme: Sikkerhedsanalyser tilrettelægges i overensstemmelse med tidsplanen for mellemanalyser, mindst hver 12. måned.
Koncentrationsparametre vil komme direkte fra koncentrationsværdierne målt i PK-prøver.
Sikkerhedsanalyser tilrettelægges i overensstemmelse med tidsplanen for mellemanalyser, mindst hver 12. måned.
Minimum serumkoncentration i steady state Cminss.
Tidsramme: Sikkerhedsanalyser tilrettelægges i overensstemmelse med tidsplanen for mellemanalyser, mindst hver 12. måned.
Koncentrationsparametre vil komme direkte fra koncentrationsværdierne målt i PK-prøver.
Sikkerhedsanalyser tilrettelægges i overensstemmelse med tidsplanen for mellemanalyser, mindst hver 12. måned.
Tilfældig serumkoncentration i steady state Css.
Tidsramme: Sikkerhedsanalyser tilrettelægges i overensstemmelse med tidsplanen for mellemanalyser, mindst hver 12. måned.
Koncentrationsparametre vil komme direkte fra koncentrationsværdierne målt i PK-prøver.
Sikkerhedsanalyser tilrettelægges i overensstemmelse med tidsplanen for mellemanalyser, mindst hver 12. måned.
Lægemiddeleksponering Ctau.
Tidsramme: Sikkerhedsanalyser tilrettelægges i overensstemmelse med tidsplanen for mellemanalyser, mindst hver 12. måned.
ved at overvåge patientens kliniske og molekylære status
Sikkerhedsanalyser tilrettelægges i overensstemmelse med tidsplanen for mellemanalyser, mindst hver 12. måned.
Tid til at opnå steady state lægemiddelkoncentration i serum.
Tidsramme: Sikkerhedsanalyser tilrettelægges i overensstemmelse med tidsplanen for mellemanalyser, mindst hver 12. måned.
ved at overvåge patientens kliniske og molekylære status
Sikkerhedsanalyser tilrettelægges i overensstemmelse med tidsplanen for mellemanalyser, mindst hver 12. måned.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Institute of Mother and Child, Warsaw, Poland

Samarbejdspartnere

Maria Sklodowska-Curie National Research Institute of Oncology

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Anna Raciborska, Prof., the Institue of Mother and Child

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. april 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. september 2025

Studieafslutning (Faktiske)

30. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. maj 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. maj 2022

Først opslået (Faktiske)

27. maj 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Regbone

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner