Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Регорафениб у пациентов с рефрактерными первичными опухолями костей (Regbone)

12 января 2024 г. обновлено: Anna Raciborska, Institute of Mother and Child, Warsaw, Poland

Оценка эффективности и безопасности регорафениба у пациентов с рефрактерными первичными опухолями костей

Целью проекта является улучшение результатов лечения пациентов с первичными злокачественными опухолями костей, рефрактерными к стандартной терапии, за счет повышения доступности передовой терапии, а также разработка вариантов лечения с использованием передовой молекулярной диагностики для пациентов, не ответивших на стандартную терапию. стандартный терапевтический режим, а также внедрить современную диагностику для стратификации риска и для использования в молекулярно-таргетной терапии.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Масштабы проекта охватывают всю популяцию детей, подростков и молодых людей в возрасте от 2 до 21 года, которые перешли на лечение первой линии или у которых развился рецидив саркомы Юинга или остеосаркомы. Несмотря на нарастающие дозы химио- и лучевой терапии, агрессивные хирургические вмешательства у пациентов с диссеминированным заболеванием и негативные прогностические факторы, улучшения результатов лечения не было достигнуто за более чем 30 лет. По этой причине исследуются другие терапевтические возможности. Значимого ответа на иммунотерапию не было. Хотя включение ингибиторов тирозинкиназы (ИТК) кажется многообещающим.

Выявление новых мутаций в опухолях костей привело к лучшему пониманию молекулярных основ этих опухолей, что привело к более значительной роли генетических исследований в повседневной практике. Хотя традиционные гистопатологические исследования в настоящее время являются основой диагностики опухолей костей, развивающиеся методы молекулярной биологии позволяют во многих случаях уточнить диагноз и в ближайшем будущем станут основой для классификации этих новообразований. . Кроме того, ожидается, что эти методы позволят проводить квалификацию пациентов на современные методы молекулярно-таргетной терапии.

На основании вышеизложенных данных задачами проекта являются: 1. оценить характер и частоту мутаций в опухолевой ткани, 2. сравнить результаты молекулярных тестов с клиническими данными (что позволит провести первичную оценку влияние мутационного статуса на клиническое состояние, курс лечения и прогноз), 3. включить в стандартную терапию таргетное лечение - ингибитор тирозинкиназы широкого спектра действия - регорафениб.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

30

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Польша
      • Warsaw, Польша, 02-781
        • Рекрутинг
        • Maria Sklodowska-Curie National Research Institute of Oncology
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Piotr Rutkowski, Prof.
      • Warsaw, Польша, 01-211
        • Рекрутинг
        • the Institute of Mother and Child
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Anna Raciborska, Prof.

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 9 лет до 21 год (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст >9 лет ≤ 21 год.
  2. Гистологически подтвержденная саркома Юинга или остеосаркома.

  3. Неэффективность лечения, выявленная не ранее, чем за 30 дней до начала исследуемого лечения (для выполнения этого требования необходимо применить по крайней мере одно из следующих действий):

    1. прогрессия по I линии или следующей, или
    2. рецидив.
  4. Подписание информированного согласия на участие в исследовании (в том числе на лечение регорафенибом) в соответствии с действующим законодательством.
  5. Ожидаемая продолжительность жизни не менее 12 недель с момента подписания информированного согласия.
  6. Возможность проглатывания таблетки.
  7. Согласие на использование эффективных средств контрацепции в течение всего периода исследования и не менее 2 лет после прекращения исследуемого лечения у пациентов в период полового созревания и половой зрелости.

Критерий исключения:

  1. Отсутствие критериев включения
  2. Предшествующее лечение регорафенибом.
  3. Беременность и кормление грудью.
  4. Повышенная чувствительность к исследуемому препарату или любому из его ингредиентов.
  5. Одновременное лечение с другими препаратами, которые могут взаимодействовать с регорафенибом.
  6. Стойкая токсичность, связанная с предшествующей терапией, что делает невозможным лечение регорафенибом.
  7. Диагностика других злокачественных новообразований до включения в исследование.
  8. Пациенты с неконтролируемой артериальной гипертензией.
  9. Больные с заболеваниями свертывающей системы.
  10. Пациенты с пороками сердца и/или сердечными аритмиями, требующие постоянного лечения антиаритмическими препаратами.
  11. Другие острые или стойкие расстройства, поведение или аномальные результаты лабораторных анализов, которые могут увеличить риск, связанный с участием в данном клиническом исследовании или приемом исследуемого препарата, или которые могут повлиять на интерпретацию результатов исследования, или которые, по мнению исследователя, мнение, отстранить пациента от участия в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: R1 - рука регорафениба
R1 - экспериментальная группа. Будет начато стандартное онкологическое лечение. Кроме того, пациенты будут получать регорафениб перорально в дозах, скорректированных с учетом возраста, площади поверхности тела и фармакокинетики. Лечение регорафенибом будет продолжаться до 1 года или до прогрессирования заболевания, смерти пациента, неприемлемой токсичности или закрытия исследования. Фармакокинетика и профиль безопасности исследуемого продукта (ИП) будут определяться на протяжении всего курса терапии.
Лекарство: Регорафениб
Пациенты будут получать регорафениб перорально в дозах, скорректированных с учетом возраста, площади поверхности тела и фармакокинетики. Лечение регорафенибом будет продолжаться до 1 года или до прогрессирования заболевания, смерти пациента, неприемлемой токсичности или закрытия исследования. Фармакокинетика и профиль безопасности исследуемого продукта (ИП) будут определяться на протяжении всего курса терапии. В случае прогрессирования или рецидива у пациентов контрольной группы будет возможность получить ИП наряду со стандартным лечением следующей линии.
Другие имена:
  • Стиварга
Без вмешательства: R2 - Контрольная группа
R2 - контрольная группа - получит только стандартное лечение. В случае прогрессирования или рецидива у пациентов контрольной группы будет возможность получить ИП наряду со стандартным лечением следующей линии.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
EFS - (Бессобытийное выживание).
Временное ограничение: 1 год
Чтобы изучить эффективность с точки зрения EFS - (бессобытийное выживание)
1 год
Определение дозы тестируемого вещества у пациентов в возрасте от 9 до 21 года, при которой экспозиция препарата будет аналогична рекомендуемой для взрослых.
Временное ограничение: 1 год
Безопасность будет оцениваться по количеству участников с нежелательными явлениями, стратифицированными по степени, категории, пораженному органу или системе, а также по количеству серьезных нежелательных явлений (СНЯ).
1 год
Оценка безопасности по НЯ
Временное ограничение: с даты рандомизации до даты первого документально подтвержденного прогрессирования или даты смерти по любой причине, в зависимости от того, что наступило раньше, оцененный до 48 месяцев.
Безопасность будет оцениваться по количеству участников с нежелательными явлениями, стратифицированными по степени, категории, пораженному органу или системе, а также количеству нежелательных явлений (НЯ), включая нежелательные явления, представляющие особый интерес.
с даты рандомизации до даты первого документально подтвержденного прогрессирования или даты смерти по любой причине, в зависимости от того, что наступило раньше, оцененный до 48 месяцев.
Оценка безопасности регорафениба
Временное ограничение: с даты рандомизации до даты первого документально подтвержденного прогрессирования или даты смерти по любой причине, в зависимости от того, что наступило раньше, оценивается до 48 месяцев.
Безопасность будет оцениваться путем анализа записанных показателей жизнедеятельности, результатов лабораторных исследований, эхокардиографии и ЭКГ.
с даты рандомизации до даты первого документально подтвержденного прогрессирования или даты смерти по любой причине, в зависимости от того, что наступило раньше, оценивается до 48 месяцев.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
PFS (выживание без прогрессирования).
Временное ограничение: Анализы безопасности планируются в соответствии с графиком промежуточных анализов не реже одного раза в 12 месяцев.
выживаемость без прогрессирования – будет измеряться от рандомизации до выявления прогрессирования заболевания с помощью визуализирующих тестов.
Анализы безопасности планируются в соответствии с графиком промежуточных анализов не реже одного раза в 12 месяцев.
ОС (Общее выживание).
Временное ограничение: Анализы безопасности планируются в соответствии с графиком промежуточных анализов не реже одного раза в 12 месяцев.
общая выживаемость – будет измеряться от рандомизации до смерти от рака.
Анализы безопасности планируются в соответствии с графиком промежуточных анализов не реже одного раза в 12 месяцев.
ORR (общая частота ответов).
Временное ограничение: Анализы безопасности планируются в соответствии с графиком промежуточных анализов не реже одного раза в 12 месяцев.
процент пациентов, достигших ответа на лечение, определенный в протоколе.
Анализы безопасности планируются в соответствии с графиком промежуточных анализов не реже одного раза в 12 месяцев.
Время достижения достаточной концентрации препарата в сыворотке.
Временное ограничение: Анализы безопасности планируются в соответствии с графиком промежуточных анализов не реже одного раза в 12 месяцев.
Параметры концентрации будут получены непосредственно из значений концентрации, измеренных в образцах ФК.
Анализы безопасности планируются в соответствии с графиком промежуточных анализов не реже одного раза в 12 месяцев.
Максимальная концентрация в сыворотке в равновесном состоянии Cmax.
Временное ограничение: Анализы безопасности планируются в соответствии с графиком промежуточных анализов не реже одного раза в 12 месяцев.
Параметры концентрации будут получены непосредственно из значений концентрации, измеренных в образцах ФК.
Анализы безопасности планируются в соответствии с графиком промежуточных анализов не реже одного раза в 12 месяцев.
Минимальная концентрация в сыворотке в равновесном состоянии Cminss.
Временное ограничение: Анализы безопасности планируются в соответствии с графиком промежуточных анализов не реже одного раза в 12 месяцев.
Параметры концентрации будут получены непосредственно из значений концентрации, измеренных в образцах ФК.
Анализы безопасности планируются в соответствии с графиком промежуточных анализов не реже одного раза в 12 месяцев.
Случайная концентрация в сыворотке в равновесном состоянии Css.
Временное ограничение: Анализы безопасности планируются в соответствии с графиком промежуточных анализов не реже одного раза в 12 месяцев.
Параметры концентрации будут получены непосредственно из значений концентрации, измеренных в образцах ФК.
Анализы безопасности планируются в соответствии с графиком промежуточных анализов не реже одного раза в 12 месяцев.
Воздействие наркотиков Ctau.
Временное ограничение: Анализы безопасности планируются в соответствии с графиком промежуточных анализов не реже одного раза в 12 месяцев.
путем мониторинга клинического и молекулярного статуса пациента
Анализы безопасности планируются в соответствии с графиком промежуточных анализов не реже одного раза в 12 месяцев.
Время достижения устойчивой концентрации препарата в сыворотке.
Временное ограничение: Анализы безопасности планируются в соответствии с графиком промежуточных анализов не реже одного раза в 12 месяцев.
путем мониторинга клинического и молекулярного статуса пациента
Анализы безопасности планируются в соответствии с графиком промежуточных анализов не реже одного раза в 12 месяцев.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Institute of Mother and Child, Warsaw, Poland

Соавторы

Maria Sklodowska-Curie National Research Institute of Oncology

Следователи

  • Главный следователь: Anna Raciborska, Prof., the Institue of Mother and Child

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 апреля 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

12 сентября 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 мая 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 мая 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

27 мая 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 января 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 января 2024 г.

Последняя проверка

1 января 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Regbone

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Guatemala

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться