혈관 엘러스-단로스 증후군 환자에서 셀리프롤롤과 위약의 효능을 비교하기 위한 임상 시험 (DiSCOVER)
COL3A1 양성 혈관 엘러스-단로스 증후군 환자 치료에서 셀리프롤롤과 위약의 효능을 비교하기 위한 3상 무작위, 이중 맹검, 분산 임상 시험
연구 개요
상세 설명
이것은 분산형 임상 시험 설계를 사용하여 COL3A1 양성 vEDS로 유전적으로 확인된 환자에서 셀리프롤롤을 평가하기 위한 전향적, 3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 효능 연구입니다.
이 연구의 이중 맹검 부분은 중간 분석(의학적 주의를 요하는 28개의 vEDS 관련 사건 발생; 24개월이 소요될 것으로 예상됨) 또는 의학적 치료가 필요한 46개의 vEDS 관련 임상 사건의 발생 후 통계적 유의성에 도달하는 경우 종료되도록 의도되었습니다. (40개월 소요 예상).
모든 포함 기준을 충족하고 제외 기준을 충족하지 않는 총 약 150명의 환자가 등록되고 각각 셀리프롤롤 또는 위약을 받도록 2:1로 무작위 배정됩니다.
이중 맹검 치료 기간 또는 vEDS 관련 임상 사례 발생 후 환자는 공개 라벨 연장 기간에 참여할 수 있는 옵션이 있습니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Sheila Woodhouse, MD; Ph.D.
- 전화번호: 984-377-3737
- 이메일: sheila.woodhouse@science37.com
연구 연락처 백업
- 이름: Jonathan Cotliar, MD; Ph.D.
- 전화번호: 984-377-3737
- 이메일: jonathan@science37.com
연구 장소
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California
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Culver City, California, 미국, 90230
- 모병
- Science 37
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연락하다:
- Sheila Woodhouse, MD
- 전화번호: 984-377-3737
- 이메일: sheila.woodhouse@science37.com
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연락하다:
- Johnathan Cotliar, MD
- 전화번호: 984-377-3737
- 이메일: jonathan@science37.com
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 현지 영상 시설에서 자기공명혈관조영(MRA) 영상을 얻고자 하는 의지.
- 병원성 COL3A1 변이체(ACMG/AMP 지침에 따라 병원성 또는 병원성으로 분류됨)의 존재를 확인하는 유전자 검사.
- 환자는 무작위 배정 시점에 15세 이상이어야 합니다.
- 등록 28일 전에 β-차단제 사용을 중단할 수 있고 중단할 의사가 있는 자.
제외 기준:
- 스크리닝 시 COL3A1-양성 테스트의 부족(예: COL3A1 양성, 가능성이 있는 양성, 미지의 변이[VUS] 또는 변이 없음) 또는 COL3A1 변이가 존재하지만 COL3A1 변이가 일수불충분 변이로 보고된 경우.
- 스크리닝 전 6개월 이내의 동맥 파열 또는 박리, 자궁 파열 및/또는 장 파열.
- 등록 후 28일 이내에 β-차단제 치료를 중단할 수 없는 환자.
- 연구 절차를 완료할 수 없거나 완료할 의사가 없습니다.
- 시험 기간 동안 모유 수유, 임신 또는 계획된 임신.
- 연구자의 의견으로 본 연구에서 환자에게 안전 위험을 초래할 수 있는 모든 의학적 상태, 이는 효능 또는 안전성 평가를 혼란스럽게 하거나 연구 참여를 방해할 수 있습니다.
- 금지된 약물 사용
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ACER-002(셀리프롤롤) 200mg BID
ACER-002 200mg 1일 2회(BID)(적정 후): 아침 200mg, 저녁 200mg: 일일 총 복용량 400mg 적정: 1일 - 1개월 - 100mg 1일 1회(QD) 저녁: 100mg 총 1일 용량 2개월 - 3개월 - 100mg 아침 및 100mg 저녁: 200mg 총 1일 용량 3개월 - 4개월 - 100mg 아침 및 200mg mg 저녁: 300 mg 총 1일 용량 4개월에서 치료 기간 종료(BID)까지 - 200 mg 아침 및 200 mg 저녁: 400 mg 총 1일 용량 |
ACER-002(셀리프롤롤) 200mg BID
다른 이름들:
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실험적: 위약 BID
위약 1일 2회(BID) ACER-002(셀리프롤롤) 투여를 모방하기 위해 경구 투여된 위약
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ACER-002에 대한 위약
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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의학적 주의가 필요한 vEDS 관련 임상 사건의 최초 발생까지의 시간: 치명적/치명적이지 않은 심장 또는 동맥 사건[박리 또는 파열 포함], 자궁 파열, 장 파열 및/또는 설명할 수 없는 급사
기간: 이중 맹검 기간 동안(40개월로 추정)
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이중 맹검 기간 동안(40개월로 추정)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료가 필요한 vEDS 관련 임상 사건을 보고하는 환자의 수 및 비율: 치명적/치명적이지 않은 심장 또는 동맥 사건[박리 또는 파열 포함], 자궁 파열, 장 파열 및/또는 설명할 수 없는 급사
기간: 이중 맹검 기간 동안(40개월로 추정)
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이중 맹검 기간 동안(40개월로 추정)
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부작용이 있는 환자의 수 및 비율
기간: 이중 맹검 기간 동안(40개월로 추정)
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부작용(AE)은 연구 제품과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 사람에게 연구 제품을 사용하는 것과 관련된 뜻밖의 의학적 사건으로 정의됩니다.
AE는 인과 관계에 대한 판단 없이 그리고 투여 경로, 제제 또는 용량에 관계없이 조사 제품의 사용과 시간적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(예: 비정상적인 실험실 소견), 증상 또는 질병일 수 있습니다. 과다 복용.
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이중 맹검 기간 동안(40개월로 추정)
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심각한 부작용(SAE)의 수 및 비율
기간: 이중 맹검 기간 동안(40개월로 추정)
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AE는 조사자 또는 Acer의 관점에서 다음 결과 중 하나를 초래하는 경우 "심각한" 것으로 간주됩니다. 사망, 즉시 생명을 위협합니다. 입원 환자 입원 또는 기존 입원 연장이 필요합니다. 지속적이거나 상당한 장애 또는 무능력을 초래합니다. 선천적 기형 또는 선천적 결함을 초래합니다. 대상을 위험에 빠뜨릴 수 있거나 위에 나열된 결과 중 하나를 방지하기 위해 의료 개입이 필요할 수 있는 중요한 의학적 이벤트입니다.
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이중 맹검 기간 동안(40개월로 추정)
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환자 사망 수 및 백분율
기간: 이중 맹검 기간 동안(40개월로 추정)
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이중 맹검 기간 동안(40개월로 추정)
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환자 중단 횟수 및 비율
기간: 이중 맹검 기간 동안(40개월로 추정)
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연구 중단 또는 철회
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이중 맹검 기간 동안(40개월로 추정)
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ACER-002-301
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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