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Studio clinico per confrontare l'efficacia del celiprololo rispetto al placebo nei pazienti con sindrome vascolare di Ehlers-Danlos (DiSCOVER)

19 agosto 2025 aggiornato da: Acer Therapeutics Inc.

Uno studio clinico di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, decentralizzato per confrontare l'efficacia del celiprololo rispetto al placebo nel trattamento di pazienti con sindrome di Ehlers-Danlos vascolare positiva per COL3A1

Questo è uno studio di efficacia prospettico, di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare il celiprololo in pazienti geneticamente confermati come vEDS positivi per COL3A1 utilizzando un disegno di sperimentazione clinica decentralizzata.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di efficacia prospettico, di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare il celiprololo in pazienti geneticamente confermati come vEDS positivi per COL3A1 utilizzando un disegno di sperimentazione clinica decentralizzata.

La parte in doppio cieco di questo studio è destinata a terminare se si raggiunge la significatività statistica all'analisi ad interim (accumulo di 28 eventi correlati a vEDS che richiedono attenzione medica; si stima che richiedano 24 mesi) o dopo l'accumulo di 46 eventi clinici correlati a vEDS che richiedono assistenza medica attenzione (stimato in 40 mesi).

Un totale di circa 150 pazienti che soddisfano tutti i criteri di inclusione e nessuno dei criteri di esclusione sarà arruolato e randomizzato 2:1 per ricevere rispettivamente celiprololo o placebo.

Dopo il periodo di trattamento in doppio cieco o il verificarsi di un evento clinico correlato a vEDS, i pazienti hanno la possibilità di partecipare a un periodo di estensione in aperto.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

150

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 15 anni a 64 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Disponibilità a ottenere l'immagine dell'angiogramma a risonanza magnetica (MRA) presso la struttura di imaging locale.
  2. Un test genetico che conferma la presenza di una variante patogena COL3A1 (classificata come probabilmente patogena o patogena secondo le linee guida ACMG/AMP.
  3. I pazienti devono avere un'età ≥ 15 anni al momento della randomizzazione.
  4. In grado e disposto a interrompere l'uso di β-bloccanti 28 giorni prima dell'arruolamento.

Criteri di esclusione:

  1. Mancanza di un test COL3A1 positivo allo screening (ad esempio, COL3A1 benigno, probabilmente benigno, variante di significato sconosciuto [VUS] o nessuna variante) o presenza di una variante COL3A1 ma dimostrazione di una variante COL3A1 segnalata come variante di aploinsufficienza.
  2. Rottura o dissezione arteriosa, rottura uterina e/o rottura intestinale entro 6 mesi prima dello screening.
  3. Pazienti incapaci di interrompere il trattamento con β-bloccante entro 28 giorni dall'arruolamento.
  4. Incapace o non disposto a completare le procedure dello studio.
  5. Allattamento al seno, gravidanza o gravidanza programmata durante lo studio.
  6. Qualsiasi condizione medica che, secondo l'opinione dello sperimentatore, può rappresentare un rischio per la sicurezza del paziente in questo studio, che può confondere l'efficacia o la valutazione della sicurezza o può interferire con la partecipazione allo studio.
  7. Uso di qualsiasi farmaco proibito

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ACER-002 (celiprololo) 200 mg BID

ACER-002 200 mg due volte al giorno (BID) (dopo titolazione):

200 mg al mattino e 200 mg alla sera: 400 mg di dose giornaliera totale

Titolazione:

Dal giorno 1 al mese 1 - 100 mg una volta al giorno (QD) la sera: 100 mg di dose giornaliera totale Dal mese 2 al mese 3 - 100 mg al mattino e 100 mg la sera: 200 mg di dose giornaliera totale Dal mese 3 al mese 4 - 100 mg al mattino e 200 mg mg sera: 300 mg di dose giornaliera totale Dal mese 4 alla fine del periodo di trattamento (BID) - 200 mg al mattino e 200 mg di sera: 400 mg di dose giornaliera totale
Droga: ACER-002 (celiprololo) 200 mg BID
ACER-002 (celiprololo) 200 mg BID
Altri nomi:
  • ACER-002
  • celiprololo
Sperimentale: OFFERTA Placebo
Placebo due volte al giorno (BID) Placebo somministrato per via orale per simulare la somministrazione di ACER-002 (celiprololo)
Droga: OFFERTA Placebo
placebo per ACER-002
Altri nomi:
  • placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Tempo alla prima occorrenza di un evento clinico correlato alla VEDS che richiede attenzione medica: eventi cardiaci o arteriosi fatali/non fatali [inclusa dissezione o rottura], rottura uterina, rottura intestinale e/o morte improvvisa inspiegabile
Lasso di tempo: Durante il periodo in doppio cieco (stimato in 40 mesi)
Durante il periodo in doppio cieco (stimato in 40 mesi)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero e proporzione di pazienti che hanno riportato un evento clinico correlato alla VEDS che richiede attenzione medica: eventi cardiaci o arteriosi fatali/non fatali [inclusa dissezione o rottura], rottura uterina, rottura intestinale e/o morte improvvisa inspiegabile
Lasso di tempo: Durante il periodo in doppio cieco (stimato in 40 mesi)
Durante il periodo in doppio cieco (stimato in 40 mesi)
Numero e percentuale di pazienti con eventi avversi
Lasso di tempo: Durante il periodo in doppio cieco (stimato in 40 mesi)
Un evento avverso (AE) è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole associato all'uso del prodotto sperimentale negli esseri umani, considerato o meno correlato al prodotto sperimentale. Un evento avverso può essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (ad esempio, un risultato di laboratorio anomalo), sintomo o malattia temporalmente associata a qualsiasi uso del prodotto sperimentale, senza alcun giudizio sulla causalità e indipendentemente dalla via di somministrazione, formulazione o dose, incluso un'overdose.
Durante il periodo in doppio cieco (stimato in 40 mesi)
Numero e percentuale di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Durante il periodo in doppio cieco (stimato in 40 mesi)
Un evento avverso è considerato "serio" se, dal punto di vista dell'investigatore o di Acer, si traduce in uno dei seguenti esiti: morte, è immediatamente in pericolo di vita; Richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente; Provoca invalidità o incapacità persistenti o significative; Provoca un'anomalia congenita o un difetto congenito; È un evento medico importante che può mettere a rischio il soggetto o può richiedere un intervento medico per prevenire uno degli esiti sopra elencati.
Durante il periodo in doppio cieco (stimato in 40 mesi)
Numero e percentuale di decessi dei pazienti
Lasso di tempo: Durante il periodo in doppio cieco (stimato in 40 mesi)
Durante il periodo in doppio cieco (stimato in 40 mesi)
Numero e percentuale di interruzioni dei pazienti
Lasso di tempo: Durante il periodo in doppio cieco (stimato in 40 mesi)
Interruzione o ritiro dallo studio
Durante il periodo in doppio cieco (stimato in 40 mesi)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Acer Therapeutics Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 novembre 2022

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 giugno 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 giugno 2022

Primo Inserito (Effettivo)

27 giugno 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 agosto 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ACER-002-301

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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