Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische proef om de werkzaamheid van celiprolol te vergelijken met placebo bij patiënten met vasculair syndroom van Ehlers-Danlos (DiSCOVER)

13 december 2023 bijgewerkt door: Acer Therapeutics Inc.

Een fase 3 gerandomiseerde, dubbelblinde, gedecentraliseerde klinische studie om de werkzaamheid van celiprolol te vergelijken met placebo bij de behandeling van patiënten met COL3A1-positief vasculair syndroom van Ehlers-Danlos

Dit is een prospectieve, fase 3, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde werkzaamheidsstudie om celiprolol te evalueren bij patiënten die genetisch bevestigd zijn als COL3A1-positieve vEDS met behulp van een gedecentraliseerd klinisch onderzoeksontwerp.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een prospectieve, fase 3, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde werkzaamheidsstudie om celiprolol te evalueren bij patiënten die genetisch bevestigd zijn als COL3A1-positieve vEDS met behulp van een gedecentraliseerd klinisch onderzoeksontwerp.

Het is de bedoeling dat het dubbelblinde gedeelte van dit onderzoek wordt beëindigd als statistische significantie wordt bereikt bij de tussentijdse analyse (toename van 28 vEDS-gerelateerde voorvallen die medische zorg vereisen; geschatte duur van 24 maanden) of na opeenhoping van 46 vEDS-gerelateerde klinische voorvallen waarvoor medische zorg nodig is. aandacht (geschat op 40 maanden).

In totaal zullen ongeveer 150 patiënten die aan alle opname- en geen van de uitsluitingscriteria voldoen, worden ingeschreven en 2:1 worden gerandomiseerd om respectievelijk celiprolol of placebo te krijgen.

Na de dubbelblinde behandelingsperiode of het optreden van een vEDS-gerelateerd klinisch voorval hebben patiënten de mogelijkheid om deel te nemen aan een open-label verlengingsperiode.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

150

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

15 jaar tot 64 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Bereidheid om een ​​beeld van een magnetische resonantie angiogram (MRA) te verkrijgen bij een lokale beeldvormingsfaciliteit.
  2. Een genetische test die de aanwezigheid van een pathogene COL3A1-variant bevestigt (geclassificeerd als waarschijnlijk pathogeen of pathogeen volgens de ACMG/AMP-richtlijnen.
  3. Patiënten moeten ≥ 15 jaar oud zijn op het moment van randomisatie.
  4. In staat en bereid om het gebruik van bètablokkers 28 dagen voorafgaand aan inschrijving te staken.

Uitsluitingscriteria:

  1. Ontbreken van een COL3A1-positieve test bij screening (bijv. COL3A1 goedaardig, waarschijnlijk goedaardig, variant van onbekende significantie [VUS] of geen variant) of aanwezigheid van een COL3A1-variant maar demonstratie van een COL3A1-variant waarvan gemeld is dat het een haploinsufficiëntievariant is.
  2. Arteriële ruptuur of dissectie, baarmoederruptuur en/of darmruptuur binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening.
  3. Patiënten die de behandeling met bètablokkers niet binnen 28 dagen na inschrijving kunnen stopzetten.
  4. De studieprocedures niet kunnen of willen voltooien.
  5. Borstvoeding, zwangerschap of geplande zwangerschap tijdens de proefperiode.
  6. Elke medische aandoening die naar de mening van de onderzoeker een veiligheidsrisico kan vormen voor de patiënt in deze studie, die de beoordeling van de werkzaamheid of de veiligheid kan verstoren of deelname aan de studie kan verstoren.
  7. Gebruik van verboden medicijnen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ACER-002 (celiprolol) 200 mg tweemaal daags

ACER-002 200 mg tweemaal daags (BID) (na titratie):

200 mg 's ochtends en 200 mg 's avonds: 400 mg totale dagelijkse dosis

Titratie:

Dag 1 tot maand 1 - 100 mg eenmaal daags (QD) 's avonds: 100 mg totale dagelijkse dosis Maand 2 tot maand 3 - 100 mg 's ochtends en 100 mg 's avonds: 200 mg totale dagelijkse dosis Maand 3 tot maand 4 - 100 mg 's ochtends en 200 mg mg 's avonds: 300 mg totale dagelijkse dosis Maand 4 tot het einde van de behandelingsperiode (BID) - 200 mg 's ochtends en 200 mg 's avonds: 400 mg totale dagelijkse dosis
Geneesmiddel: ACER-002 (celiprolol) 200 mg tweemaal daags
ACER-002 (celiprolol) 200 mg tweemaal daags
Andere namen:
  • ACER-002
  • celiprolol
Experimenteel: Placebo BID
Placebo tweemaal daags (BID) Placebo oraal gegeven om toediening van ACER-002 (celiprolol) na te bootsen
Geneesmiddel: Placebo BID
placebo voor ACER-002
Andere namen:
  • placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Tijd tot het eerste optreden van een vEDS-gerelateerd klinisch voorval dat medische zorg vereist: fatale/niet-fatale cardiale of arteriële voorvallen [waaronder dissectie of ruptuur], baarmoederruptuur, darmruptuur en/of onverklaarbaar plotseling overlijden
Tijdsspanne: Gedurende de dubbelblinde periode (geschat op 40 maanden)
Gedurende de dubbelblinde periode (geschat op 40 maanden)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal en percentage patiënten dat een vEDS-gerelateerd klinisch voorval meldt dat medische zorg vereist: Fatale/niet-fatale cardiale of arteriële voorvallen [waaronder dissectie of ruptuur], baarmoederruptuur, darmruptuur en/of onverklaarbaar plotseling overlijden
Tijdsspanne: Gedurende de dubbelblinde periode (geschat op 40 maanden)
Gedurende de dubbelblinde periode (geschat op 40 maanden)
Aantal en percentage patiënten met bijwerkingen
Tijdsspanne: Gedurende de dubbelblinde periode (geschat op 40 maanden)
Een bijwerking (AE) wordt gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval dat verband houdt met het gebruik van het onderzoeksproduct bij mensen, al dan niet gerelateerd aan het onderzoeksproduct. Een AE kan elk ongunstig en onbedoeld teken zijn (bijv. een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met enig gebruik van het onderzoeksproduct, zonder enig oordeel over de causaliteit en ongeacht de wijze van toediening, formulering of dosis, inclusief een overdosis.
Gedurende de dubbelblinde periode (geschat op 40 maanden)
Aantal en percentage ernstige ongewenste voorvallen (SAE)
Tijdsspanne: Gedurende de dubbelblinde periode (geschat op 40 maanden)
Een AE wordt als "ernstig" beschouwd als deze, naar de mening van de onderzoeker of Acer, resulteert in een van de volgende uitkomsten: Dood, is onmiddellijk levensbedreigend; Vereist ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname; Resulteert in aanhoudende of significante invaliditeit of arbeidsongeschiktheid; Resulteert in een aangeboren afwijking of aangeboren afwijking; Is een belangrijke medische gebeurtenis die de patiënt in gevaar kan brengen of die medische interventie vereist om een ​​van de hierboven genoemde uitkomsten te voorkomen.
Gedurende de dubbelblinde periode (geschat op 40 maanden)
Aantal en percentage sterfgevallen van patiënten
Tijdsspanne: Gedurende de dubbelblinde periode (geschat op 40 maanden)
Gedurende de dubbelblinde periode (geschat op 40 maanden)
Aantal en percentage stopzettingen van patiënten
Tijdsspanne: Gedurende de dubbelblinde periode (geschat op 40 maanden)
Beëindiging of terugtrekking uit de studie
Gedurende de dubbelblinde periode (geschat op 40 maanden)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Acer Therapeutics Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

7 november 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

30 oktober 2025

Studie voltooiing (Geschat)

30 november 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 juni 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 juni 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 juni 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

14 december 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 december 2023

Laatst geverifieerd

1 december 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ACER-002-301

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Vasculair Ehlers-Danlos-syndroom

Klinische onderzoeken op ACER-002 (celiprolol) 200 mg tweemaal daags

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Colombia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren