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Ensaio clínico para comparar a eficácia do celiprolol ao placebo em pacientes com síndrome vascular de Ehlers-Danlos (DiSCOVER)

13 de dezembro de 2023 atualizado por: Acer Therapeutics Inc.

Um ensaio clínico randomizado, duplo-cego e descentralizado de fase 3 para comparar a eficácia do celiprolol ao placebo no tratamento de pacientes com síndrome de Ehlers-Danlos vascular positiva para COL3A1

Este é um estudo de eficácia prospectivo, Fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar o celiprolol em pacientes geneticamente confirmados como vEDS positivo para COL3A1 usando um projeto de ensaio clínico descentralizado.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de eficácia prospectivo, Fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar o celiprolol em pacientes geneticamente confirmados como vEDS positivo para COL3A1 usando um projeto de ensaio clínico descentralizado.

Pretende-se que a parte duplo-cega deste estudo termine se a significância estatística for alcançada na análise intermediária (acúmulo de 28 eventos relacionados à Svv que requerem atenção médica; estimado para levar 24 meses) ou após o acréscimo de 46 eventos clínicos relacionados à Svv que requerem cuidados médicos atenção (estimado em 40 meses).

Um total de aproximadamente 150 pacientes que atendem a todos os critérios de inclusão e nenhum dos critérios de exclusão serão inscritos e randomizados 2:1 para receber celiprolol ou placebo, respectivamente.

Após o período de tratamento duplo-cego ou ocorrência de evento clínico relacionado à vEDS, os pacientes têm a opção de participar de um período de extensão aberto.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

150

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

15 anos a 64 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Disposição para obter uma imagem de angiografia por ressonância magnética (ARM) em um centro de imagem local.
  2. Um teste genético confirmando a presença de uma variante patogênica de COL3A1 (classificada como provavelmente patogênica ou patogênica de acordo com as Diretrizes ACMG/AMP.
  3. Os pacientes devem ter ≥ 15 anos de idade no momento da randomização.
  4. Capaz e disposto a interromper o uso de β-bloqueadores 28 dias antes da inscrição.

Critério de exclusão:

  1. Ausência de um teste COL3A1 positivo na triagem (por exemplo, COL3A1 benigno, provavelmente benigno, variante de significado desconhecido [VUS] ou nenhuma variante) ou presença de uma variante COL3A1, mas demonstração de uma variante COL3A1 relatada como uma variante de haploinsuficiência.
  2. Ruptura ou dissecção arterial, ruptura uterina e/ou ruptura intestinal dentro de 6 meses antes da triagem.
  3. Pacientes incapazes de descontinuar o tratamento com β-bloqueador dentro de 28 dias após a inscrição.
  4. Incapaz ou sem vontade de concluir os procedimentos do estudo.
  5. Amamentação, gravidez ou gravidez planejada durante o estudo.
  6. Qualquer condição médica que, na opinião do investigador, possa representar um risco de segurança para o paciente neste estudo, que possa confundir a avaliação de eficácia ou segurança ou interferir na participação no estudo.
  7. Uso de qualquer medicamento proibido

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ACER-002 (celiprolol) 200 mg BID

ACER-002 200 mg duas vezes ao dia (BID) (após a titulação):

200 mg de manhã e 200 mg à noite: dose diária total de 400 mg

Titulação:

Dia 1 ao Mês 1 - 100 mg uma vez ao dia (QD) à noite: 100 mg dose diária total Mês 2 ao Mês 3 - 100 mg pela manhã e 100 mg à noite: 200 mg dose diária total Mês 3 ao Mês 4 - 100 mg pela manhã e 200 mg mg à noite: dose diária total de 300 mg Mês 4 até o final do período de tratamento (BID) - 200 mg pela manhã e 200 mg à noite: dose diária total de 400 mg
Medicamento: ACER-002 (celiprolol) 200 mg BID
ACER-002 (celiprolol) 200 mg BID
Outros nomes:
  • ACER-002
  • celiprolol
Experimental: Placebo BID
Placebo duas vezes ao dia (BID) Placebo administrado por via oral para imitar a administração de ACER-002 (celiprolol)
Medicamento: Placebo BID
placebo para ACER-002
Outros nomes:
  • placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Tempo até a primeira ocorrência de um evento clínico relacionado à SEDv que requer atenção médica: eventos cardíacos ou arteriais fatais/não fatais [incluindo dissecção ou ruptura], ruptura uterina, ruptura intestinal e/ou morte súbita inexplicada
Prazo: Durante o período duplo-cego (estimado em 40 meses)
Durante o período duplo-cego (estimado em 40 meses)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número e proporção de pacientes que relatam um evento clínico relacionado à SEDv que requer atenção médica: eventos cardíacos ou arteriais fatais/não fatais [incluindo dissecção ou ruptura], ruptura uterina, ruptura intestinal e/ou morte súbita inexplicada
Prazo: Durante o período duplo-cego (estimado em 40 meses)
Durante o período duplo-cego (estimado em 40 meses)
Número e porcentagem de pacientes com eventos adversos
Prazo: Durante o período duplo-cego (estimado em 40 meses)
Um Evento Adverso (EA) é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável associada ao uso do produto experimental em humanos, considerado ou não relacionado ao produto experimental. Um EA pode ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (por exemplo, um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença temporariamente associada a qualquer uso do produto experimental, sem qualquer julgamento sobre causalidade e independentemente da via de administração, formulação ou dose, incluindo uma overdose.
Durante o período duplo-cego (estimado em 40 meses)
Número e porcentagem de Eventos Adversos Graves (SAE)
Prazo: Durante o período duplo-cego (estimado em 40 meses)
Um EA é considerado "sério" se, na visão do investigador ou da Acer, resultar em qualquer um dos seguintes desfechos: Morte, Ameaça imediatamente a vida; Requer internação hospitalar ou prolongamento da internação existente; Resulta em deficiência ou incapacidade persistente ou significativa; Resulta em uma anormalidade congênita ou defeito de nascença; É um evento médico importante que pode colocar em risco o sujeito ou pode exigir intervenção médica para evitar um dos resultados listados acima.
Durante o período duplo-cego (estimado em 40 meses)
Número e porcentagem de óbitos de pacientes
Prazo: Durante o período duplo-cego (estimado em 40 meses)
Durante o período duplo-cego (estimado em 40 meses)
Número e porcentagem de descontinuações do paciente
Prazo: Durante o período duplo-cego (estimado em 40 meses)
Descontinuação ou retirada do estudo
Durante o período duplo-cego (estimado em 40 meses)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Acer Therapeutics Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

7 de novembro de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

30 de outubro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de novembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de junho de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de junho de 2022

Primeira postagem (Real)

27 de junho de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

14 de dezembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de dezembro de 2023

Última verificação

1 de dezembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ACER-002-301

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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