Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk studie for å sammenligne effekten av celiprolol med placebo hos pasienter med vaskulært Ehlers-Danlos syndrom (DiSCOVER)

19. august 2025 oppdatert av: Acer Therapeutics Inc.

En fase 3 randomisert, dobbeltblind, desentralisert klinisk studie for å sammenligne effekten av celiprolol med placebo ved behandling av pasienter med COL3A1-positivt vaskulært Ehlers-Danlos syndrom

Dette er en prospektiv, fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert effektstudie for å evaluere celiprolol hos pasienter som er genetisk bekreftet som COL3A1-positive vEDS ved bruk av en desentralisert klinisk studiedesign.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en prospektiv, fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert effektstudie for å evaluere celiprolol hos pasienter som er genetisk bekreftet som COL3A1-positive vEDS ved bruk av en desentralisert klinisk studiedesign.

Den dobbeltblinde delen av denne studien er ment å avsluttes hvis statistisk signifikans oppnås ved den midlertidige analysen (påløp av 28 vEDS-relaterte hendelser som krever legehjelp; beregnet til å ta 24 måneder) eller etter akkumulering av 46 vEDS-relaterte kliniske hendelser som krever medisinsk behandling. oppmerksomhet (estimert til å ta 40 måneder).

Totalt ca. 150 pasienter som oppfyller alle inklusjonskriteriene og ingen av eksklusjonskriteriene vil bli registrert og randomisert 2:1 for å motta henholdsvis celiprolol eller placebo.

Etter den dobbeltblindede behandlingsperioden eller forekomst av vEDS-relatert klinisk hendelse, har pasienter muligheten til å delta i en åpen forlengelsesperiode.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

150

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

15 år til 64 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Vilje til å oppnå magnetisk resonans angiogram (MRA) bilde på lokalt bildebehandlingsanlegg.
  2. En genetisk test som bekrefter tilstedeværelsen av en patogen COL3A1-variant (klassifisert som sannsynlig patogen eller patogen i henhold til ACMG/AMP-retningslinjene.
  3. Pasienter må være ≥ 15 år ved randomiseringstidspunktet.
  4. Kan og er villig til å slutte å bruke β-blokkere 28 dager før påmelding.

Ekskluderingskriterier:

  1. Mangel på en COL3A1-positiv test ved screening (f.eks. COL3A1 benign, sannsynlig benign, variant av ukjent betydning [VUS] eller ingen variant) eller tilstedeværelse av en COL3A1-variant, men demonstrasjon av en COL3A1-variant rapportert å være en haploinsuffisiensvariant.
  2. Arteriell ruptur eller disseksjon, livmorruptur og/eller tarmruptur innen 6 måneder før screening.
  3. Pasienter som ikke kan avbryte behandling med β-blokker innen 28 dager etter registrering.
  4. Kan ikke eller vil ikke fullføre studieprosedyrene.
  5. Amming, graviditet eller planlagt graviditet under forsøket.
  6. Enhver medisinsk tilstand som etter etterforskerens oppfatning kan utgjøre en sikkerhetsrisiko for pasienten i denne studien, som kan forvirre effektiviteten eller sikkerhetsvurderingen, eller kan forstyrre studiedeltakelsen.
  7. Bruk av forbudte medisiner

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ACER-002 (celiprolol) 200 mg BID

ACER-002 200 mg to ganger daglig (BID) (etter titrering):

200 mg morgen og 200 mg kveld: 400 mg total daglig dose

Titrering:

Dag 1 til måned 1 - 100 mg én gang daglig (QD) kveld: 100 mg total daglig dose Måned 2 til måned 3 - 100 mg morgen og 100 mg kveld: 200 mg total daglig dose Måned 3 til måned 4 - 100 mg morgen og 200 mg kveld: 300 mg total daglig dose Måned 4 til slutten av behandlingsperiode (BID) - 200 mg morgen og 200 mg kveld: 400 mg total daglig dose
Legemiddel: ACER-002 (celiprolol) 200 mg BID
ACER-002 (celiprolol) 200 mg BID
Andre navn:
  • ACER-002
  • celiprolol
Eksperimentell: Placebo BID
Placebo to ganger daglig (BID) Placebo gitt oralt for å etterligne administrering av ACER-002 (celiprolol)
Legemiddel: Placebo BID
placebo for ACER-002
Andre navn:
  • placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tid til første forekomst av en vEDS-relatert klinisk hendelse som krever legehjelp: Fatale/ikke-dødelige hjerte- eller arterielle hendelser [inkludert disseksjon eller ruptur], livmorruptur, tarmruptur og/eller uforklarlig plutselig død
Tidsramme: Over den dobbeltblindede perioden (estimert til 40 måneder)
Over den dobbeltblindede perioden (estimert til 40 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall og andel pasienter som rapporterer en vEDS-relatert klinisk hendelse som krever legehjelp: Fatale/ikke-dødelige hjerte- eller arterielle hendelser [inkludert disseksjon eller ruptur], livmorruptur, tarmruptur og/eller uforklarlig plutselig død
Tidsramme: Over den dobbeltblindede perioden (estimert til 40 måneder)
Over den dobbeltblindede perioden (estimert til 40 måneder)
Antall og prosentandel av pasienter med uønskede hendelser
Tidsramme: Over den dobbeltblindede perioden (estimert til 40 måneder)
En uønsket hendelse (AE) er definert som enhver uheldig medisinsk hendelse forbundet med bruk av undersøkelsesproduktet på mennesker, enten det anses relatert til undersøkelsesproduktet eller ikke. En AE kan være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (f.eks. et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom som er tidsmessig assosiert med bruk av undersøkelsesproduktet, uten noen vurdering av årsakssammenheng og uavhengig av administreringsvei, formulering eller dose, inkludert en overdose.
Over den dobbeltblindede perioden (estimert til 40 måneder)
Antall og prosentandel av alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Over den dobbeltblindede perioden (estimert til 40 måneder)
En AE betraktes som "alvorlig" hvis den, etter enten etterforskerens eller Acers syn, resulterer i noen av følgende utfall: Død, Er umiddelbart livstruende; Krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse; Resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming eller inhabilitet; Resulterer i en medfødt abnormitet eller fødselsdefekt; Er en viktig medisinsk hendelse som kan sette emnet i fare eller kan kreve medisinsk intervensjon for å forhindre et av utfallene som er oppført ovenfor.
Over den dobbeltblindede perioden (estimert til 40 måneder)
Antall og prosentandel av pasientdødsfall
Tidsramme: Over den dobbeltblindede perioden (estimert til 40 måneder)
Over den dobbeltblindede perioden (estimert til 40 måneder)
Antall og prosentandel av pasientseponeringer
Tidsramme: Over den dobbeltblindede perioden (estimert til 40 måneder)
Seponering eller tilbaketrekking fra studien
Over den dobbeltblindede perioden (estimert til 40 måneder)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Acer Therapeutics Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. november 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. mars 2029

Studiet fullført (Antatt)

1. april 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. juni 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. juni 2022

Først lagt ut (Faktiske)

27. juni 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. august 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. august 2025

Sist bekreftet

1. august 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ACER-002-301

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere