Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Ensayo clínico para comparar la eficacia de celiprolol con placebo en pacientes con síndrome de Ehlers-Danlos vascular (DiSCOVER)

19 de agosto de 2025 actualizado por: Acer Therapeutics Inc.

Ensayo clínico aleatorizado, doble ciego, descentralizado de fase 3 para comparar la eficacia de celiprolol con placebo en el tratamiento de pacientes con síndrome de Ehlers-Danlos vascular positivo para COL3A1

Este es un estudio de eficacia prospectivo, de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar celiprolol en pacientes genéticamente confirmados como vEDS COL3A1-positivo utilizando un diseño de ensayo clínico descentralizado.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de eficacia prospectivo, de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar celiprolol en pacientes genéticamente confirmados como vEDS COL3A1-positivo utilizando un diseño de ensayo clínico descentralizado.

La parte doble ciego de este estudio está destinada a finalizar si se alcanza la significación estadística en el análisis intermedio (acumulación de 28 eventos relacionados con vEDS que requieren atención médica; se estima que tomará 24 meses) o después de la acumulación de 46 eventos clínicos relacionados con vEDS que requieren atención médica. atención (estimado en 40 meses).

Un total de aproximadamente 150 pacientes que cumplan con todos los criterios de inclusión y ninguno de exclusión se inscribirán y aleatorizarán 2:1 para recibir celiprolol o placebo, respectivamente.

Después del período de tratamiento doble ciego o la ocurrencia de un evento clínico relacionado con vEDS, los pacientes tienen la opción de participar en un período de extensión de etiqueta abierta.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

150

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Jonathan Cotliar, MD; Ph.D.
  • Número de teléfono: 984-377-3737
  • Correo electrónico: jonathan@science37.com

Ubicaciones de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

15 años a 64 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Voluntad de obtener una imagen de angiografía por resonancia magnética (ARM) en un centro de imágenes local.
  2. Una prueba genética que confirma la presencia de una variante patógena COL3A1 (clasificada como probablemente patógena o patógena según las Directrices de ACMG/AMP.
  3. Los pacientes deben tener ≥ 15 años de edad en el momento de la aleatorización.
  4. Capaz y dispuesto a interrumpir el uso de bloqueadores β 28 días antes de la inscripción.

Criterio de exclusión:

  1. Falta de una prueba positiva para COL3A1 en la selección (p. ej., COL3A1 benigno, probablemente benigno, variante de significado desconocido [VUS] o sin variante) o presencia de una variante de COL3A1 pero demostración de una variante de COL3A1 informada como una variante de haploinsuficiencia.
  2. Rotura o disección arterial, ruptura uterina y/o ruptura intestinal dentro de los 6 meses anteriores a la selección.
  3. Pacientes que no pueden interrumpir el tratamiento con bloqueadores β dentro de los 28 días posteriores a la inscripción.
  4. No puede o no quiere completar los procedimientos del estudio.
  5. Lactancia materna, embarazo o embarazo planificado durante el ensayo.
  6. Cualquier condición médica que, en opinión del investigador, pueda representar un riesgo para la seguridad del paciente en este estudio, que pueda confundir la evaluación de eficacia o seguridad, o que pueda interferir con la participación en el estudio.
  7. Uso de cualquier medicamento prohibido.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: ACER-002 (celiprolol) 200 mg BID

ACER-002 200 mg dos veces al día (BID) (después de la titulación):

200 mg por la mañana y 200 mg por la noche: dosis diaria total de 400 mg

Valoración:

Día 1 a Mes 1 - 100 mg una vez al día (QD) por la noche: 100 mg de dosis diaria total Mes 2 a Mes 3 - 100 mg por la mañana y 100 mg por la noche: 200 mg de dosis diaria total Mes 3 a Mes 4 - 100 mg por la mañana y 200 mg por la noche: dosis diaria total de 300 mg Mes 4 hasta el final del período de tratamiento (BID) - 200 mg por la mañana y 200 mg por la noche: dosis diaria total de 400 mg
Droga: ACER-002 (celiprolol) 200 mg BID
ACER-002 (celiprolol) 200 mg BID
Otros nombres:
  • ACER-002
  • celiprolol
Experimental: BID de placebo
Placebo dos veces al día (BID) Placebo administrado por vía oral para imitar la administración de ACER-002 (celiprolol)
Droga: BID de placebo
placebo para ACER-002
Otros nombres:
  • placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Tiempo hasta la primera aparición de un evento clínico relacionado con vEDS que requiere atención médica: eventos cardíacos o arteriales fatales/no fatales [incluyendo disección o ruptura], ruptura uterina, ruptura intestinal y/o muerte súbita inexplicable
Periodo de tiempo: Durante el período doble ciego (estimado en 40 meses)
Durante el período doble ciego (estimado en 40 meses)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número y proporción de pacientes que informan un evento clínico relacionado con vEDS que requiere atención médica: eventos cardíacos o arteriales fatales/no fatales [incluyendo disección o ruptura], ruptura uterina, ruptura intestinal y/o muerte súbita inexplicable
Periodo de tiempo: Durante el período doble ciego (estimado en 40 meses)
Durante el período doble ciego (estimado en 40 meses)
Número y porcentaje de pacientes con eventos adversos
Periodo de tiempo: Durante el período doble ciego (estimado en 40 meses)
Un evento adverso (EA) se define como cualquier evento médico adverso asociado con el uso del producto en investigación en humanos, ya sea que se considere relacionado o no con el producto en investigación. Un EA puede ser cualquier signo desfavorable e involuntario (p. ej., un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad asociado temporalmente con cualquier uso del producto en investigación, sin ningún juicio sobre la causalidad e independientemente de la vía de administración, la formulación o la dosis, incluidos una sobredosis
Durante el período doble ciego (estimado en 40 meses)
Número y porcentaje de Eventos Adversos Graves (SAE)
Periodo de tiempo: Durante el período doble ciego (estimado en 40 meses)
Un AA se considera "grave" si, en opinión del investigador o de Acer, resulta en cualquiera de los siguientes resultados: Muerte, Es una amenaza inmediata para la vida; Requiere hospitalización o prolongación de la hospitalización existente; Resulta en una discapacidad o incapacidad persistente o significativa; Resulta en una anomalía congénita o defecto de nacimiento; Es un evento médico importante que puede poner en peligro al sujeto o puede requerir intervención médica para prevenir uno de los resultados mencionados anteriormente.
Durante el período doble ciego (estimado en 40 meses)
Número y porcentaje de muertes de pacientes
Periodo de tiempo: Durante el período doble ciego (estimado en 40 meses)
Durante el período doble ciego (estimado en 40 meses)
Número y porcentaje de abandonos de pacientes
Periodo de tiempo: Durante el período doble ciego (estimado en 40 meses)
Interrupción o retiro del estudio
Durante el período doble ciego (estimado en 40 meses)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Acer Therapeutics Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

7 de noviembre de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de marzo de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

1 de abril de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de junio de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de junio de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

27 de junio de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de agosto de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de agosto de 2025

Última verificación

1 de agosto de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ACER-002-301

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir