Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kliininen tutkimus, jolla verrataan Celiprololin tehoa lumelääkkeeseen potilailla, joilla on vaskulaarinen Ehlers-Danlosin oireyhtymä (DiSCOVER)

tiistai 19. elokuuta 2025 päivittänyt: Acer Therapeutics Inc.

Kolmannen vaiheen satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, hajautettu kliininen tutkimus, jolla verrataan celiprololin tehoa lumelääkkeeseen potilaiden hoidossa, joilla on COL3A1-positiivinen vaskulaarinen Ehlers-Danlosin oireyhtymä

Tämä on prospektiivinen, vaiheen 3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tehotutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida seliprololia potilailla, joilla on geneettisesti vahvistettu COL3A1-positiivinen vEDS käyttämällä hajautettua kliinistä tutkimussuunnitelmaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on prospektiivinen, vaiheen 3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tehotutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida seliprololia potilailla, joilla on geneettisesti vahvistettu COL3A1-positiivinen vEDS käyttämällä hajautettua kliinistä tutkimussuunnitelmaa.

Tämän tutkimuksen kaksoissokkoutettu osa on tarkoitettu päättymään, jos tilastollinen merkitsevyys saavutetaan välianalyysissä (28 vEDS:ään liittyvää lääketieteellistä hoitoa vaativaa tapahtumaa; arvioitu kestävän 24 kuukautta) tai 46 vEDS:ään liittyvän kliinisen tapahtuman kertymisen jälkeen, jotka vaativat lääketieteellistä hoitoa. huomiota (arviolta 40 kuukautta).

Yhteensä noin 150 potilasta, jotka täyttävät kaikki sisällyttämiskriteerit mutta eivät yksikään poissulkemiskriteeri, otetaan mukaan ja satunnaistetaan 2:1 saamaan joko seliprololia tai lumelääkettä, vastaavasti.

Kaksoissokkohoitojakson tai vEDS:ään liittyvän kliinisen tapahtuman jälkeen potilailla on mahdollisuus osallistua avoimeen jatkojaksoon.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

150

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

15 vuotta - 64 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Halukkuus saada magneettikuvaus (MRA) -kuva paikallisessa kuvantamislaitoksessa.
  2. Geneettinen testi, joka vahvistaa patogeenisen COL3A1-variantin läsnäolon (luokiteltu todennäköisesti patogeeniseksi tai patogeeniseksi ACMG/AMP-ohjeiden mukaan.
  3. Potilaiden tulee olla ≥ 15-vuotiaita satunnaistamisen aikaan.
  4. Pystyy ja haluaa lopettaa beetasalpaajien käytön 28 päivää ennen ilmoittautumista.

Poissulkemiskriteerit:

  1. COL3A1-positiivisen testin puute seulonnassa (esim. hyvänlaatuinen COL3A1, todennäköisesti hyvänlaatuinen, muunnos, jolla on tuntematon merkitys [VUS] tai ei varianttia) tai COL3A1-variantin esiintyminen, mutta COL3A1-variantin osoitus raportoitu olevan haploinsufektiivisuusvariantti.
  2. Valtimon repeämä tai dissektio, kohdun repeämä ja/tai suolen repeämä 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
  3. Potilaat, jotka eivät pysty lopettamaan beetasalpaajahoitoa 28 päivän kuluessa ilmoittautumisesta.
  4. Ei pysty tai halua suorittaa tutkimustoimenpiteitä.
  5. Imetys, raskaus tai suunniteltu raskaus kokeen aikana.
  6. Mikä tahansa lääketieteellinen tila, joka tutkijan mielestä saattaa aiheuttaa turvallisuusriskin potilaalle tässä tutkimuksessa, mikä voi sekoittaa tehon tai turvallisuuden arviointia tai häiritä tutkimukseen osallistumista.
  7. Kaikkien kiellettyjen lääkkeiden käyttö

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ACER-002 (celiprololi) 200 mg BID

ACER-002 200 mg kahdesti päivässä (BID) (titrauksen jälkeen):

200 mg aamulla ja 200 mg illalla: 400 mg kokonaisvuorokausiannos

Titraus:

Päivä 1 - Kuukausi 1 - 100 mg kerran vuorokaudessa (QD) illalla: 100 mg kokonaisvuorokausiannos Kuukausi 2 - kuukausi 3 - 100 mg aamulla ja 100 mg illalla: 200 mg kokonaisvuorokausiannos Kuukaudesta 3 kuukauteen 4 - 100 mg aamulla ja 200 mg iltaisin: 300 mg kokonaisvuorokausiannos 4. kuukaudesta hoitojakson loppuun (BID) - 200 mg aamulla ja 200 mg illalla: 400 mg kokonaisvuorokausiannos
Lääke: ACER-002 (celiprololi) 200 mg BID
ACER-002 (celiprololi) 200 mg BID
Muut nimet:
  • ACER-002
  • seliprololi
Kokeellinen: Placebo BID
Plasebo kahdesti vuorokaudessa (BID) Plasebo suun kautta jäljittelemään ACER-002:n (celiprololin) antamista
Lääke: Placebo BID
lumelääke ACER-002:lle
Muut nimet:
  • plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Aika ensimmäiseen vEDS:ään liittyvän kliinisen tapahtuman esiintymiseen, joka vaatii lääkärinhoitoa: kuolemaan johtaneet/ei kuolemaan johtavat sydän- tai valtimotapahtumat [mukaan lukien dissektio tai repeämä], kohdun repeämä, suolen repeämä ja/tai selittämätön äkillinen kuolema
Aikaikkuna: Kaksoissokkojakson aikana (arviolta 40 kuukautta)
Kaksoissokkojakson aikana (arviolta 40 kuukautta)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka raportoivat vEDS:ään liittyvästä kliinisestä tapahtumasta, joka vaatii lääkärinhoitoa: kuolemaan johtaneet/ei kuolemaan johtaneet sydän- tai valtimotapahtumat [mukaan lukien dissektio tai repeämä], kohdun repeämä, suolen repeämä ja/tai selittämätön äkillinen kuolema
Aikaikkuna: Kaksoissokkojakson aikana (arviolta 40 kuukautta)
Kaksoissokkojakson aikana (arviolta 40 kuukautta)
Niiden potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus, joilla on haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Kaksoissokkojakson aikana (arviolta 40 kuukautta)
Haittatapahtumaksi (AE) määritellään mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka liittyy tutkimustuotteen käyttöön ihmisillä riippumatta siitä, katsotaanko sen liittyvän tutkimustuotteeseen vai ei. AE voi olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (esim. epänormaali laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti mihin tahansa tutkimustuotteen käyttöön, ilman minkäänlaista syy-seuraussuhteen arviointia ja riippumatta antoreitistä, formulaatiosta tai annoksesta, mukaan lukien yliannostus.
Kaksoissokkojakson aikana (arviolta 40 kuukautta)
Vakavien haittatapahtumien (SAE) lukumäärä ja prosenttiosuus
Aikaikkuna: Kaksoissokkojakson aikana (arviolta 40 kuukautta)
AE katsotaan "vakavaksi", jos se joko tutkijan tai Acerin näkemyksen mukaan johtaa johonkin seuraavista seurauksista: Kuolema, on välittömästi hengenvaarallinen; Vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon jatkamista; Seurauksena jatkuva tai merkittävä vamma tai työkyvyttömyys; Seurauksena synnynnäinen poikkeavuus tai syntymävika; On tärkeä lääketieteellinen tapahtuma, joka voi vaarantaa kohteen tai vaatia lääketieteellistä toimenpiteitä jonkin yllä luetelluista seurauksista estämiseksi.
Kaksoissokkojakson aikana (arviolta 40 kuukautta)
Potilaskuolemien lukumäärä ja prosenttiosuus
Aikaikkuna: Kaksoissokkojakson aikana (arviolta 40 kuukautta)
Kaksoissokkojakson aikana (arviolta 40 kuukautta)
Potilaiden keskeytyneiden lukumäärä ja prosenttiosuus
Aikaikkuna: Kaksoissokkojakson aikana (arviolta 40 kuukautta)
Tutkimuksen keskeyttäminen tai lopettaminen
Kaksoissokkojakson aikana (arviolta 40 kuukautta)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Acer Therapeutics Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 7. marraskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. maaliskuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. huhtikuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 21. kesäkuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 21. kesäkuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 27. kesäkuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Sunnuntai 24. elokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. elokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. elokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ACER-002-301

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa