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Klinische Studie zum Vergleich der Wirksamkeit von Celiprolol mit Placebo bei Patienten mit vaskulärem Ehlers-Danlos-Syndrom (DiSCOVER)

19. August 2025 aktualisiert von: Acer Therapeutics Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, dezentralisierte klinische Phase-3-Studie zum Vergleich der Wirksamkeit von Celiprolol mit Placebo bei der Behandlung von Patienten mit COL3A1-positivem vaskulärem Ehlers-Danlos-Syndrom

Dies ist eine prospektive, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Wirksamkeitsstudie der Phase 3 zur Bewertung von Celiprolol bei Patienten, die genetisch als COL3A1-positives vEDS bestätigt wurden, unter Verwendung eines dezentralisierten klinischen Studiendesigns.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine prospektive, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Wirksamkeitsstudie der Phase 3 zur Bewertung von Celiprolol bei Patienten, die genetisch als COL3A1-positives vEDS bestätigt wurden, unter Verwendung eines dezentralisierten klinischen Studiendesigns.

Der doppelblinde Teil dieser Studie soll enden, wenn bei der Zwischenanalyse statistische Signifikanz erreicht wird (Ansammlung von 28 vEDS-bezogenen Ereignissen, die medizinische Behandlung erfordern; voraussichtliche Dauer: 24 Monate) oder nach Anhäufung von 46 vEDS-bezogenen klinischen Ereignissen, die medizinische Behandlung erfordern Aufmerksamkeit (geschätzte Dauer von 40 Monaten).

Insgesamt etwa 150 Patienten, die alle Einschluss- und keines der Ausschlusskriterien erfüllen, werden aufgenommen und im Verhältnis 2:1 randomisiert, um entweder Celiprolol oder Placebo zu erhalten.

Nach der doppelblinden Behandlungsphase oder dem Auftreten eines vEDS-bedingten klinischen Ereignisses haben die Patienten die Möglichkeit, an einer offenen Verlängerungsphase teilzunehmen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

150

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

15 Jahre bis 64 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Bereitschaft, ein Magnetresonanzangiogramm (MRA)-Bild in einer örtlichen Bildgebungseinrichtung zu erhalten.
  2. Ein genetischer Test, der das Vorhandensein einer pathogenen COL3A1-Variante bestätigt (klassifiziert als wahrscheinlich pathogen oder pathogen gemäß den ACMG/AMP-Richtlinien.
  3. Die Patienten müssen zum Zeitpunkt der Randomisierung ≥ 15 Jahre alt sein.
  4. Fähigkeit und Bereitschaft, die Einnahme von β-Blockern 28 Tage vor der Einschreibung einzustellen.

Ausschlusskriterien:

  1. Fehlen eines COL3A1-positiven Tests beim Screening (z. B. COL3A1 gutartig, wahrscheinlich gutartig, Variante unbekannter Signifikanz [VUS] oder keine Variante) oder Vorhandensein einer COL3A1-Variante, aber Nachweis einer COL3A1-Variante, die als Haploinsuffizienz-Variante gemeldet wurde.
  2. Arterielle Ruptur oder Dissektion, Uterusruptur und/oder Darmruptur innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening.
  3. Patienten, die die β-Blocker-Behandlung nicht innerhalb von 28 Tagen nach der Aufnahme abbrechen können.
  4. Nicht in der Lage oder nicht bereit, die Studienverfahren abzuschließen.
  5. Stillen, Schwangerschaft oder geplante Schwangerschaft während der Studie.
  6. Jeglicher medizinischer Zustand, der nach Meinung des Prüfarztes ein Sicherheitsrisiko für den Patienten in dieser Studie darstellen kann, das die Wirksamkeits- oder Sicherheitsbewertung verfälschen oder die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen kann.
  7. Verwendung von verbotenen Medikamenten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ACER-002 (Celiprolol) 200 mg BID

ACER-002 200 mg zweimal täglich (BID) (nach Titration):

200 mg morgens und 200 mg abends: 400 mg Gesamttagesdosis

Titration:

Tag 1 bis Monat 1 – 100 mg einmal täglich (QD) abends: 100 mg Tagesgesamtdosis Monat 2 bis Monat 3 – 100 mg morgens und 100 mg abends: 200 mg Tagesgesamtdosis Monat 3 bis Monat 4 – 100 mg morgens und 200 mg abends: 300 mg Tagesgesamtdosis Monat 4 bis zum Ende des Behandlungszeitraums (BID) - 200 mg morgens und 200 mg abends: 400 mg Tagesgesamtdosis
Arzneimittel: ACER-002 (Celiprolol) 200 mg BID
ACER-002 (Celiprolol) 200 mg BID
Andere Namen:
  • ACER-002
  • Celiprolol
Experimental: Placebo-GEBOT
Placebo zweimal täglich (BID) Oral verabreichtes Placebo, um die Verabreichung von ACER-002 (Celiprolol) nachzuahmen
Arzneimittel: Placebo-GEBOT
Placebo für ACER-002
Andere Namen:
  • Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Zeit bis zum ersten Auftreten eines vEDS-bedingten klinischen Ereignisses, das ärztliche Hilfe erfordert: Tödliche/nicht tödliche kardiale oder arterielle Ereignisse [einschließlich Dissektion oder Ruptur], Uterusruptur, Darmruptur und/oder plötzlicher Tod aus ungeklärter Ursache
Zeitfenster: Über den doppelblinden Zeitraum (geschätzt auf 40 Monate)
Über den doppelblinden Zeitraum (geschätzt auf 40 Monate)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl und Anteil der Patientinnen, die über ein mit vEDS zusammenhängendes klinisches Ereignis berichten, das ärztliche Behandlung erfordert: Tödliche/nicht tödliche kardiale oder arterielle Ereignisse [einschließlich Dissektion oder Ruptur], Uterusruptur, Darmruptur und/oder plötzlicher Tod aus ungeklärter Ursache
Zeitfenster: Über den doppelblinden Zeitraum (geschätzt auf 40 Monate)
Über den doppelblinden Zeitraum (geschätzt auf 40 Monate)
Anzahl und Prozentsatz der Patienten mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Über den doppelblinden Zeitraum (geschätzt auf 40 Monate)
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis im Zusammenhang mit der Anwendung des Prüfpräparats beim Menschen, unabhängig davon, ob es als mit dem Prüfpräparat in Zusammenhang stehend angesehen wird oder nicht. Ein UE kann jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (z. B. ein anormaler Laborbefund), jedes Symptom oder jede Krankheit sein, die zeitlich mit der Verwendung des Prüfpräparats verbunden ist, ohne jegliche Beurteilung der Kausalität und unabhängig von der Verabreichungsart, Formulierung oder Dosis, einschließlich eine Überdosis.
Über den doppelblinden Zeitraum (geschätzt auf 40 Monate)
Anzahl und Prozentsatz schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE)
Zeitfenster: Über den doppelblinden Zeitraum (geschätzt auf 40 Monate)
Ein UE gilt als „ernsthaft“, wenn es nach Ansicht des Ermittlers oder von Acer zu einem der folgenden Ergebnisse führt: Tod, ist unmittelbar lebensbedrohlich; Erfordert einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts; führt zu anhaltender oder erheblicher Behinderung oder Arbeitsunfähigkeit; führt zu einer angeborenen Anomalie oder einem Geburtsfehler; Ist ein wichtiges medizinisches Ereignis, das den Probanden gefährden kann oder einen medizinischen Eingriff erfordert, um eines der oben aufgeführten Ergebnisse zu verhindern.
Über den doppelblinden Zeitraum (geschätzt auf 40 Monate)
Anzahl und Prozentsatz der Todesfälle von Patienten
Zeitfenster: Über den doppelblinden Zeitraum (geschätzt auf 40 Monate)
Über den doppelblinden Zeitraum (geschätzt auf 40 Monate)
Anzahl und Prozentsatz der Patientenabbrüche
Zeitfenster: Über den doppelblinden Zeitraum (geschätzt auf 40 Monate)
Abbruch oder Abbruch der Studie
Über den doppelblinden Zeitraum (geschätzt auf 40 Monate)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Acer Therapeutics Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. November 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Juni 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Juni 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. Juni 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. August 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. August 2025

Zuletzt verifiziert

1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ACER-002-301

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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