Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne porównujące skuteczność celiprololu i placebo u pacjentów z naczyniowym zespołem Ehlersa-Danlosa (DiSCOVER)

19 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Acer Therapeutics Inc.

Randomizowane, podwójnie zaślepione, zdecentralizowane badanie kliniczne III fazy porównujące skuteczność celiprololu i placebo w leczeniu pacjentów z COL3A1-dodatnim naczyniowym zespołem Ehlersa-Danlosa

Jest to prospektywne, randomizowane badanie III fazy z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę skuteczności celiprololu u pacjentów z genetycznie potwierdzonym wynikiem vEDS COL3A1 przy użyciu zdecentralizowanego projektu badania klinicznego.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to prospektywne, randomizowane badanie III fazy z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę skuteczności celiprololu u pacjentów z genetycznie potwierdzonym wynikiem vEDS COL3A1 przy użyciu zdecentralizowanego projektu badania klinicznego.

Część tego badania z podwójnie ślepą próbą ma się zakończyć, jeśli podczas analizy pośredniej zostanie osiągnięta istotność statystyczna (zgromadzenie 28 zdarzeń związanych z vEDS wymagających pomocy medycznej; szacuje się, że zajmie to 24 miesiące) lub po zgromadzeniu 46 zdarzeń klinicznych związanych z vEDS wymagających pomocy medycznej uwagi (szacowany na 40 miesięcy).

W sumie około 150 pacjentów, którzy spełniają wszystkie kryteria włączenia i żadnego z kryteriów wykluczenia, zostanie włączonych i przydzielonych losowo w stosunku 2:1 do grupy otrzymującej odpowiednio celiprolol lub placebo.

Po okresie leczenia metodą podwójnie ślepej próby lub wystąpieniu zdarzenia klinicznego związanego z vEDS pacjenci mają możliwość udziału w otwartym okresie przedłużenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

150

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

15 lat do 64 lata (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Gotowość do uzyskania obrazu angiogramu rezonansu magnetycznego (MRA) w lokalnej placówce obrazowania.
  2. Test genetyczny potwierdzający obecność patogennego wariantu COL3A1 (sklasyfikowanego jako prawdopodobnie patogenny lub patogenny zgodnie z wytycznymi ACMG/AMP.
  3. W momencie randomizacji pacjenci muszą mieć co najmniej 15 lat.
  4. Zdolność i chęć zaprzestania stosowania β-blokerów na 28 dni przed włączeniem do badania.

Kryteria wyłączenia:

  1. Brak pozytywnego wyniku testu COL3A1 podczas badania przesiewowego (np. COL3A1 łagodny, prawdopodobnie łagodny, wariant o nieznanym znaczeniu [VUS] lub brak wariantu) lub obecność wariantu COL3A1, ale wykazanie wariantu COL3A1 zgłoszonego jako wariant haploinsufficiency.
  2. Pęknięcie lub rozwarstwienie tętnicy, pęknięcie macicy i/lub pęknięcie jelita w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  3. Pacjenci, którzy nie są w stanie przerwać leczenia β-blokerem w ciągu 28 dni od włączenia.
  4. Nie mogą lub nie chcą ukończyć procedur badawczych.
  5. Karmienie piersią, ciąża lub planowana ciąża podczas badania.
  6. Dowolny stan chorobowy, który w opinii badacza może stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa pacjenta w tym badaniu, co może zakłócić ocenę skuteczności lub bezpieczeństwa lub może zakłócić udział w badaniu.
  7. Stosowanie jakichkolwiek zabronionych leków

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ACER-002 (celiprolol) 200 mg BID

ACER-002 200 mg dwa razy dziennie (BID) (po dostosowaniu dawki):

200 mg rano i 200 mg wieczorem: całkowita dawka dobowa 400 mg

Miareczkowanie:

Od dnia 1 do miesiąca 1 - 100 mg raz na dobę (QD) wieczorem: całkowita dawka dobowa 100 mg Od miesiąca 2 do miesiąca 3 - 100 mg rano i 100 mg wieczorem: całkowita dawka dobowa 200 mg od miesiąca 3 do miesiąca 4 - 100 mg rano i 200 mg mg wieczorem: 300 mg całkowita dawka dobowa Od 4. miesiąca do końca okresu leczenia (BID) - 200 mg rano i 200 mg wieczorem: całkowita dawka dobowa 400 mg
Lek: ACER-002 (celiprolol) 200 mg BID
ACER-002 (celiprolol) 200 mg BID
Inne nazwy:
  • ACER-002
  • celiprolol
Eksperymentalny: BID placebo
Placebo dwa razy dziennie (BID) Placebo podawane doustnie w celu naśladowania podawania ACER-002 (celiprololu)
Lek: BID placebo
placebo dla ACER-002
Inne nazwy:
  • placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Czas do pierwszego wystąpienia zdarzenia klinicznego związanego z VEDS wymagającego pomocy medycznej: Zdarzenia sercowe lub tętnicze zakończone/niezakończone zgonem (w tym rozwarstwienie lub pęknięcie), pęknięcie macicy, pęknięcie jelita i/lub nagła śmierć z niewyjaśnionej przyczyny
Ramy czasowe: W okresie podwójnie ślepej próby (szacowany na 40 miesięcy)
W okresie podwójnie ślepej próby (szacowany na 40 miesięcy)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba i odsetek pacjentów zgłaszających zdarzenia kliniczne związane z VEDS wymagające pomocy medycznej: Zdarzenia sercowe lub tętnicze zakończone/niezakończone zgonem (w tym rozwarstwienie lub pęknięcie), pęknięcie macicy, pęknięcie jelita i/lub nagła śmierć z niewyjaśnionej przyczyny
Ramy czasowe: W okresie podwójnie ślepej próby (szacowany na 40 miesięcy)
W okresie podwójnie ślepej próby (szacowany na 40 miesięcy)
Liczba i odsetek pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: W okresie podwójnie ślepej próby (szacowany na 40 miesięcy)
Zdarzenie niepożądane (AE) definiuje się jako każde niepożądane zdarzenie medyczne związane ze stosowaniem badanego produktu u ludzi, niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z badanym produktem, czy nie. AE może być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym objawem (np. nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych), objawem lub chorobą tymczasowo związanymi z jakimkolwiek zastosowaniem badanego produktu, bez jakiejkolwiek oceny związku przyczynowego i niezależnie od drogi podania, postaci lub dawki, w tym przedawkowanie.
W okresie podwójnie ślepej próby (szacowany na 40 miesięcy)
Liczba i odsetek poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: W okresie podwójnie ślepej próby (szacowany na 40 miesięcy)
Zdarzenie niepożądane jest uważane za „poważne”, jeśli w opinii badacza lub firmy Acer prowadzi do któregokolwiek z następujących skutków: śmierć, bezpośrednio zagraża życiu; Wymaga hospitalizacji stacjonarnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji; Powoduje trwałą lub znaczną niepełnosprawność lub niezdolność; Powoduje wrodzoną wadę lub wadę wrodzoną; Jest ważnym zdarzeniem medycznym, które może zagrozić uczestnikowi lub może wymagać interwencji medycznej, aby zapobiec jednemu z wyżej wymienionych skutków.
W okresie podwójnie ślepej próby (szacowany na 40 miesięcy)
Liczba i odsetek zgonów pacjentów
Ramy czasowe: W okresie podwójnie ślepej próby (szacowany na 40 miesięcy)
W okresie podwójnie ślepej próby (szacowany na 40 miesięcy)
Liczba i odsetek rezygnacji pacjentów
Ramy czasowe: W okresie podwójnie ślepej próby (szacowany na 40 miesięcy)
Przerwanie lub wycofanie się z badania
W okresie podwójnie ślepej próby (szacowany na 40 miesięcy)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Acer Therapeutics Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 listopada 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 czerwca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 czerwca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 czerwca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 sierpnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ACER-002-301

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj