Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Klinikai vizsgálat a celiprolol és a placebo hatékonyságának összehasonlítására vaszkuláris Ehlers-Danlos szindrómában szenvedő betegeknél (DiSCOVER)

2023. december 13. frissítette: Acer Therapeutics Inc.

3. fázisú randomizált, kettős vak, decentralizált klinikai vizsgálat a celiprolol és a placebo hatékonyságának összehasonlítására a COL3A1-pozitív vaszkuláris Ehlers-Danlos-szindrómás betegek kezelésében

Ez egy prospektív, 3. fázisú, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos hatékonysági vizsgálat a celiprolol értékelésére olyan betegeknél, akiknél genetikailag COL3A1-pozitív vEDS-nek bizonyult, decentralizált klinikai vizsgálati terv segítségével.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy prospektív, 3. fázisú, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos hatékonysági vizsgálat a celiprolol értékelésére olyan betegeknél, akiknél genetikailag COL3A1-pozitív vEDS-nek bizonyult, decentralizált klinikai vizsgálati terv segítségével.

A vizsgálat kettős-vak része akkor fejeződik be, ha a statisztikai szignifikanciát elérik az időközi elemzés során (28 vEDS-hez kapcsolódó, orvosi ellátást igénylő esemény felhalmozódása; becslések szerint 24 hónapig tart), vagy 46 vEDS-hez kapcsolódó, orvosi ellátást igénylő klinikai esemény felhalmozódása után figyelmet (becslések szerint 40 hónapot vesz igénybe).

Összesen körülbelül 150 olyan beteget vonnak be, akik megfelelnek az összes felvételi kritériumnak és egyetlen kizárási kritériumnak sem, és 2:1 arányban randomizálják, hogy celiprololt, illetve placebót kapjanak.

A kettős vak kezelési időszakot vagy a vEDS-hez kapcsolódó klinikai esemény előfordulását követően a betegeknek lehetőségük van nyílt meghosszabbítási időszakban részt venni.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

150

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

15 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Hajlandóság mágneses rezonancia angiogram (MRA) kép készítésére a helyi képalkotó létesítményben.
  2. Egy genetikai teszt, amely megerősíti a patogén COL3A1 variáns jelenlétét (az ACMG/AMP irányelvek szerint valószínűleg patogénként vagy patogénként osztályozva).
  3. A betegeknek legalább 15 évesnek kell lenniük a randomizálás időpontjában.
  4. Képes és hajlandó abbahagyni a β-blokkolók használatát 28 nappal a beiratkozás előtt.

Kizárási kritériumok:

  1. COL3A1-pozitív teszt hiánya a szűrés során (pl. COL3A1 jóindulatú, valószínűleg jóindulatú, ismeretlen jelentőségű variáns [VUS] vagy nincs variáns) vagy COL3A1 változat jelenléte, de a COL3A1 variáns kimutatása haploinsufficiencia variáns.
  2. Artériás szakadás vagy disszekció, méhrepedés és/vagy bélszakadás a szűrést megelőző 6 hónapon belül.
  3. Azok a betegek, akik nem tudják abbahagyni a β-blokkoló kezelést a felvételt követő 28 napon belül.
  4. Képtelen vagy nem akarja befejezni a vizsgálati eljárásokat.
  5. Szoptatás, terhesség vagy tervezett terhesség a vizsgálat során.
  6. Minden olyan egészségügyi állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint biztonsági kockázatot jelenthet a vizsgálatban részt vevő páciensre nézve, ami megzavarhatja a hatásosság vagy a biztonságosság értékelését, vagy megzavarhatja a vizsgálatban való részvételt.
  7. Tiltott gyógyszerek használata

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: ACER-002 (celiprolol) 200 mg BID

ACER-002 200 mg naponta kétszer (BID) (titrálás után):

200 mg reggel és 200 mg este: 400 mg teljes napi adag

Titrálás:

1. naptól 1. hónapig – 100 mg naponta egyszer (QD) este: 100 mg teljes napi adag 2. hónaptól 3. hónapig – 100 mg reggel és 100 mg este: 200 mg teljes napi adag 3. hónaptól 4. hónapig – 100 mg reggel és 200 mg este: 300 mg teljes napi adag 4. hónaptól a kezelési időszak végéig (BID) - 200 mg reggel és 200 mg este: 400 mg teljes napi adag
Drog: ACER-002 (celiprolol) 200 mg BID
ACER-002 (celiprolol) 200 mg BID
Más nevek:
  • ACER-002
  • celiprolol
Kísérleti: Placebo BID
Placebo naponta kétszer (BID) Placebo szájon át az ACER-002 (celiprolol) beadását utánozza
Drog: Placebo BID
placebo az ACER-002-hez
Más nevek:
  • placebo

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A vEDS-hez kapcsolódó, orvosi ellátást igénylő klinikai esemény első előfordulásáig eltelt idő: halálos/nem halálos kimenetelű szív- vagy artériás események [beleértve a disszekciót vagy rupturát], méhrepedés, bélszakadás és/vagy megmagyarázhatatlan hirtelen halál
Időkeret: A kettős vak időszak alatt (becslések szerint 40 hónap)
A kettős vak időszak alatt (becslések szerint 40 hónap)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon betegek száma és aránya, akik vEDS-hez kapcsolódó, orvosi ellátást igénylő klinikai eseményről számoltak be: halálos/nem halálos kimenetelű szív- vagy artériás események [beleértve a disszekciót vagy rupturát], méhrepedés, bélszakadás és/vagy megmagyarázhatatlan hirtelen halál
Időkeret: A kettős vak időszak alatt (becslések szerint 40 hónap)
A kettős vak időszak alatt (becslések szerint 40 hónap)
Nemkívánatos eseményekkel küzdő betegek száma és százalékos aránya
Időkeret: A kettős vak időszak alatt (becslések szerint 40 hónap)
A nemkívánatos esemény (AE) a vizsgálati készítmény emberben történő alkalmazásával kapcsolatos bármely nemkívánatos orvosi esemény, függetlenül attól, hogy a vizsgálati készítményhez kapcsolódik-e vagy sem. Az AE lehet bármilyen kedvezőtlen és nem szándékos jel (pl. kóros laboratóriumi lelet), tünet vagy betegség, amely időlegesen összefügg a vizsgálati készítmény bármely használatával, az ok-okozati összefüggés megítélése nélkül, és függetlenül az alkalmazás módjától, összetételétől vagy dózisától, beleértve a túladagolás.
A kettős vak időszak alatt (becslések szerint 40 hónap)
Súlyos mellékhatások (SAE) száma és százalékos aránya
Időkeret: A kettős vak időszak alatt (becslések szerint 40 hónap)
Egy AE akkor minősül "súlyosnak", ha akár a vizsgáló, akár az Acer véleménye szerint az alábbi kimenetelek bármelyikét eredményezi: Halál, azonnali életveszély; Fekvőbeteg-hospitálást vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását igényli; Tartós vagy jelentős fogyatékosság vagy munkaképtelenség következménye; Veleszületett rendellenességet vagy születési rendellenességet eredményez; Fontos egészségügyi esemény, amely veszélyeztetheti az alanyt, vagy orvosi beavatkozást igényelhet a fent felsorolt ​​kimenetelek valamelyikének megakadályozása érdekében.
A kettős vak időszak alatt (becslések szerint 40 hónap)
A betegek halálozásának száma és százalékos aránya
Időkeret: A kettős vak időszak alatt (becslések szerint 40 hónap)
A kettős vak időszak alatt (becslések szerint 40 hónap)
A betegek abbahagyásának száma és százalékos aránya
Időkeret: A kettős vak időszak alatt (becslések szerint 40 hónap)
A vizsgálat megszakítása vagy kilépése
A kettős vak időszak alatt (becslések szerint 40 hónap)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Acer Therapeutics Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. november 7.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. október 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. november 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. június 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. június 21.

Első közzététel (Tényleges)

2022. június 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2023. december 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. december 13.

Utolsó ellenőrzés

2023. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ACER-002-301

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Vaszkuláris Ehlers-Danlos szindróma

Klinikai vizsgálatok a ACER-002 (celiprolol) 200 mg BID

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Russia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel