Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie k porovnání účinnosti celiprololu a placeba u pacientů s vaskulárním Ehlers-Danlosovým syndromem (DiSCOVER)

19. srpna 2025 aktualizováno: Acer Therapeutics Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, decentralizovaná klinická studie fáze 3 k porovnání účinnosti celiprololu a placeba při léčbě pacientů s COL3A1-pozitivním vaskulárním Ehlers-Danlosovým syndromem

Toto je prospektivní, fáze 3, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie účinnosti k vyhodnocení celiprololu u pacientů geneticky potvrzených jako COL3A1-pozitivní vEDS za použití decentralizovaného designu klinické studie.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je prospektivní, fáze 3, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie účinnosti k vyhodnocení celiprololu u pacientů geneticky potvrzených jako COL3A1-pozitivní vEDS za použití decentralizovaného designu klinické studie.

Dvojitě zaslepená část této studie má skončit, pokud je dosaženo statistické významnosti při průběžné analýze (nárůst 28 příhod souvisejících s vEDS vyžadujících lékařskou péči; odhadovaná doba trvání 24 měsíců) nebo po přírůstku 46 klinických příhod souvisejících s vEDS vyžadujících lékařskou péči pozornost (předpokládaná doba trvání 40 měsíců).

Celkem bude zařazeno přibližně 150 pacientů, kteří splňují všechna zahrnutí a žádné z vylučovacích kritérií, a budou randomizováni v poměru 2:1, aby dostávali buď celiprolol, nebo placebo.

Po období dvojitě zaslepené léčby nebo výskytu klinické příhody související s vEDS mají pacienti možnost zúčastnit se otevřeného prodlouženého období.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

150

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

15 let až 64 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Ochota získat snímek magnetickou rezonancí (MRA) v místním zobrazovacím zařízení.
  2. Genetický test potvrzující přítomnost patogenní varianty COL3A1 (klasifikované jako pravděpodobně patogenní nebo patogenní podle pokynů ACMG/AMP.
  3. V době randomizace musí být pacientům ≥ 15 let.
  4. Schopný a ochotný přerušit užívání β-blokátorů 28 dní před zařazením.

Kritéria vyloučení:

  1. Absence COL3A1-pozitivního testu při screeningu (např. COL3A1 benigní, pravděpodobně benigní, varianta neznámého významu [VUS] nebo žádná varianta) nebo přítomnost varianty COL3A1, ale prokázání varianty COL3A1 bylo hlášeno jako varianta haploinsuficience.
  2. Arteriální ruptura nebo disekce, ruptura dělohy a/nebo ruptura střeva během 6 měsíců před screeningem.
  3. Pacienti, kteří nebyli schopni přerušit léčbu β-blokátory do 28 dnů od zařazení.
  4. Neschopnost nebo ochotu dokončit studijní postupy.
  5. Kojení, těhotenství nebo plánované těhotenství během zkoušky.
  6. Jakýkoli zdravotní stav, který podle názoru zkoušejícího může představovat bezpečnostní riziko pro pacienta v této studii, což může zmást hodnocení účinnosti nebo bezpečnosti nebo může narušovat účast ve studii.
  7. Užívání jakýchkoli zakázaných léků

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ACER-002 (celiprolol) 200 mg BID

ACER-002 200 mg dvakrát denně (BID) (po titraci):

200 mg ráno a 200 mg večer: celková denní dávka 400 mg

Titrace:

Den 1 až Měsíc 1 – 100 mg jednou denně (QD) večer: 100 mg celková denní dávka Měsíc 2 až měsíc 3 – 100 mg ráno a 100 mg večer: 200 mg celková denní dávka Měsíc 3 až měsíc 4 – 100 mg ráno a 200 mg večer: 300 mg celková denní dávka 4. měsíc do konce léčebného období (BID) - 200 mg ráno a 200 mg večer: 400 mg celková denní dávka
Lék: ACER-002 (celiprolol) 200 mg BID
ACER-002 (celiprolol) 200 mg BID
Ostatní jména:
  • ACER-002
  • celiprolol
Experimentální: Placebo BID
Placebo dvakrát denně (BID) Placebo podávané perorálně k napodobení podávání ACER-002 (celiprololu)
Lék: Placebo BID
placebo pro ACER-002
Ostatní jména:
  • placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Doba do prvního výskytu klinické příhody související s vEDS vyžadující lékařskou péči: Fatální/nefatální srdeční nebo arteriální příhody [včetně disekce nebo ruptury], ruptura dělohy, ruptura střeva a/nebo nevysvětlitelná náhlá smrt
Časové okno: Během dvojitě zaslepeného období (odhadem 40 měsíců)
Během dvojitě zaslepeného období (odhadem 40 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet a podíl pacientů hlásících klinickou příhodu související s vEDS vyžadující lékařskou péči: fatální/nefatální srdeční nebo arteriální příhody [včetně disekce nebo ruptury], ruptura dělohy, ruptura střeva a/nebo nevysvětlitelná náhlá smrt
Časové okno: Během dvojitě zaslepeného období (odhadem 40 měsíců)
Během dvojitě zaslepeného období (odhadem 40 měsíců)
Počet a procento pacientů s nežádoucími účinky
Časové okno: Během dvojitě zaslepeného období (odhadem 40 měsíců)
Nežádoucí příhoda (AE) je definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost spojená s používáním hodnoceného produktu u lidí, ať už je nebo není považována za související s hodnoceným produktem. AE může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (např. abnormální laboratorní nález), symptom nebo nemoc dočasně spojená s jakýmkoliv použitím hodnoceného přípravku, bez jakéhokoli posouzení kauzality a bez ohledu na cestu podání, formulaci nebo dávku, včetně předávkování.
Během dvojitě zaslepeného období (odhadem 40 měsíců)
Počet a procento závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Během dvojitě zaslepeného období (odhadem 40 měsíců)
AE se považuje za „vážnou“, pokud podle názoru vyšetřovatele nebo společnosti Acer vede k některému z následujících výsledků: Smrt, bezprostředně ohrožuje život; Vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace; Výsledkem je přetrvávající nebo významná invalidita nebo nezpůsobilost; Výsledkem je vrozená abnormalita nebo vrozená vada; Jde o důležitou lékařskou událost, která může ohrozit subjekt nebo může vyžadovat lékařskou intervenci, aby se zabránilo jednomu z výše uvedených výsledků.
Během dvojitě zaslepeného období (odhadem 40 měsíců)
Počet a procento úmrtí pacientů
Časové okno: Během dvojitě zaslepeného období (odhadem 40 měsíců)
Během dvojitě zaslepeného období (odhadem 40 měsíců)
Počet a procento přerušení léčby pacientem
Časové okno: Během dvojitě zaslepeného období (odhadem 40 měsíců)
Přerušení nebo stažení ze studie
Během dvojitě zaslepeného období (odhadem 40 měsíců)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Acer Therapeutics Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. listopadu 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. března 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. června 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. června 2022

První zveřejněno (Aktuální)

27. června 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. srpna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. srpna 2025

Naposledy ověřeno

1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ACER-002-301

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit