Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk forsøg for at sammenligne effektiviteten af ​​celiprolol med placebo hos patienter med vaskulært Ehlers-Danlos syndrom (DiSCOVER)

19. august 2025 opdateret af: Acer Therapeutics Inc.

Et fase 3 randomiseret, dobbeltblindt, decentraliseret klinisk forsøg for at sammenligne effektiviteten af ​​celiprolol med placebo i behandlingen af ​​patienter med COL3A1-positivt vaskulært Ehlers-Danlos syndrom

Dette er et prospektivt, fase 3, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret effektstudie til evaluering af celiprolol hos patienter, der genetisk er bekræftet som COL3A1-positive vEDS ved hjælp af et decentraliseret klinisk forsøgsdesign.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et prospektivt, fase 3, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret effektstudie til evaluering af celiprolol hos patienter, der genetisk er bekræftet som COL3A1-positive vEDS ved hjælp af et decentraliseret klinisk forsøgsdesign.

Den dobbeltblindede del af denne undersøgelse er beregnet til at afslutte, hvis der opnås statistisk signifikans ved den midlertidige analyse (tilkomst af 28 vEDS-relaterede hændelser, der kræver lægehjælp; anslået til at tage 24 måneder) eller efter akkumulering af 46 vEDS-relaterede kliniske hændelser, der kræver medicinsk behandling opmærksomhed (anslået at tage 40 måneder).

I alt cirka 150 patienter, der opfylder alle inklusionskriterierne og ingen af ​​eksklusionskriterierne, vil blive indskrevet og randomiseret 2:1 til henholdsvis at modtage enten celiprolol eller placebo.

Efter den dobbeltblindede behandlingsperiode eller forekomst af vEDS-relateret klinisk hændelse har patienterne mulighed for at deltage i en åben forlængelsesperiode.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

150

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

15 år til 64 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Vilje til at opnå magnetisk resonans angiogram (MRA) billede på lokal billedbehandlingsfacilitet.
  2. En genetisk test, der bekræfter tilstedeværelsen af ​​en patogen COL3A1-variant (klassificeret som sandsynlig patogen eller patogen i henhold til ACMG/AMP-retningslinjerne.
  3. Patienterne skal være ≥ 15 år på randomiseringstidspunktet.
  4. Kan og er villig til at afbryde brugen af ​​β-blokkere 28 dage før tilmelding.

Ekskluderingskriterier:

  1. Mangel på en COL3A1-positiv test ved screening (f.eks. godartet COL3A1, sandsynligvis godartet, variant af ukendt betydning [VUS] eller ingen variant) eller tilstedeværelse af en COL3A1-variant, men demonstration af en COL3A1-variant rapporteret at være en haploinsufficiens-variant.
  2. Arteriel ruptur eller dissektion, livmoderruptur og/eller tarmruptur inden for 6 måneder før screening.
  3. Patienter, der ikke er i stand til at afbryde β-blokkerbehandling inden for 28 dage efter indskrivning.
  4. Ude af stand eller vilje til at gennemføre undersøgelsesprocedurerne.
  5. Amning, graviditet eller planlagt graviditet under forsøget.
  6. Enhver medicinsk tilstand, som efter investigatorens mening kan udgøre en sikkerhedsrisiko for patienten i denne undersøgelse, som kan forvirre effektiviteten eller sikkerhedsvurderingen eller kan forstyrre undersøgelsesdeltagelsen.
  7. Brug af forbudt medicin

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ACER-002 (celiprolol) 200 mg BID

ACER-002 200 mg to gange dagligt (BID) (efter titrering):

200 mg morgen og 200 mg aften: 400 mg samlet daglig dosis

Titrering:

Dag 1 til måned 1 - 100 mg én gang dagligt (QD) aften: 100 mg total daglig dosis Måned 2 til måned 3 - 100 mg morgen og 100 mg aften: 200 mg total daglig dosis. Måned 3 til måned 4 - 100 mg morgen og 200 mg aften: 300 mg total daglig dosis Måned 4 til slutningen af ​​behandlingsperiode (BID) - 200 mg morgen og 200 mg aften: 400 mg samlet daglig dosis
Medicin: ACER-002 (celiprolol) 200 mg BID
ACER-002 (celiprolol) 200 mg BID
Andre navne:
  • ACER-002
  • celiprolol
Eksperimentel: Placebo BID
Placebo to gange dagligt (BID) Placebo givet oralt for at efterligne ACER-002 (celiprolol) administration
Medicin: Placebo BID
placebo for ACER-002
Andre navne:
  • placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tid til første forekomst af en vEDS-relateret klinisk hændelse, der kræver lægehjælp: Fatale/ikke-dødelige hjerte- eller arterielle hændelser [inklusive dissektion eller ruptur], livmoderruptur, tarmruptur og/eller uforklarlig pludselig død
Tidsramme: Over den dobbeltblindede periode (estimeret til at være 40 måneder)
Over den dobbeltblindede periode (estimeret til at være 40 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal og andel af patienter, der rapporterer en vEDS-relateret klinisk hændelse, der kræver lægehjælp: Fatale/ikke-dødelige hjerte- eller arterielle hændelser [inklusive dissektion eller ruptur], livmoderruptur, intestinal ruptur og/eller uforklarlig pludselig død
Tidsramme: Over den dobbeltblindede periode (estimeret til at være 40 måneder)
Over den dobbeltblindede periode (estimeret til at være 40 måneder)
Antal og procentdel af patienter med bivirkninger
Tidsramme: Over den dobbeltblindede periode (estimeret til at være 40 måneder)
En uønsket hændelse (AE) defineres som enhver uønsket medicinsk hændelse forbundet med brugen af ​​forsøgsproduktet hos mennesker, uanset om det anses for at være relateret til forsøgsproduktet eller ej. En AE kan være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (f.eks. et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der er tidsmæssigt forbundet med enhver brug af forsøgsproduktet, uden nogen vurdering af årsagssammenhæng og uanset administrationsvej, formulering eller dosis, inklusive en overdosis.
Over den dobbeltblindede periode (estimeret til at være 40 måneder)
Antal og procentdel af alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Over den dobbeltblindede periode (estimeret til at være 40 måneder)
En AE betragtes som "alvorlig", hvis den, efter enten efterforskerens eller Acers opfattelse, resulterer i et af følgende udfald: Død, Er umiddelbart livstruende; Kræver indlæggelse på hospital eller forlængelse af eksisterende indlæggelse; resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet eller inhabilitet; resulterer i en medfødt abnormitet eller fødselsdefekt; Er en vigtig medicinsk hændelse, der kan bringe emnet i fare eller kan kræve medicinsk indgriben for at forhindre et af de udfald, der er anført ovenfor.
Over den dobbeltblindede periode (estimeret til at være 40 måneder)
Antal og procentdel af patientdødsfald
Tidsramme: Over den dobbeltblindede periode (estimeret til at være 40 måneder)
Over den dobbeltblindede periode (estimeret til at være 40 måneder)
Antal og procentdel af patientafbrydelser
Tidsramme: Over den dobbeltblindede periode (estimeret til at være 40 måneder)
Afbrydelse eller tilbagetrækning fra undersøgelsen
Over den dobbeltblindede periode (estimeret til at være 40 måneder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Acer Therapeutics Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. november 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. juni 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. juni 2022

Først opslået (Faktiske)

27. juni 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. august 2025

Sidst verificeret

1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ACER-002-301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner