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血管エーラース・ダンロス症候群患者におけるセリプロロールとプラセボの有効性を比較する臨床試験 (DiSCOVER)

2023年12月13日 更新者：Acer Therapeutics Inc.

COL3A1陽性血管エーラス・ダンロス症候群患者の治療におけるセリプロロールの有効性をプラセボと比較する第3相ランダム化二重盲検分散型臨床試験

これは、分散型臨床試験デザインを使用して、COL3A1 陽性 vEDS として遺伝的に確認された患者のセリプロロールを評価するための前向き、第 3 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照有効性研究です。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、分散型臨床試験デザインを使用して、COL3A1 陽性 vEDS として遺伝的に確認された患者のセリプロロールを評価するための前向き、第 3 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照有効性研究です。

この研究の二重盲検部分は、中間解析 (医療処置を必要とする 28 の vEDS 関連イベントの発生; 推定 24 か月かかる) で統計的有意性に達した場合、または医療を必要とする 46 vEDS 関連の臨床イベントの発生後に終了することを意図しています。注意（40か月かかると推定）。

すべての包含基準を満たし、除外基準を満たさない合計約 150 人の患者が登録され、それぞれセリプロロールまたはプラセボのいずれかを受け取るために 2:1 で無作為化されます。

二重盲検治療期間または vEDS 関連の臨床イベントの発生後、患者は非盲検延長期間に参加することができます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

150

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

15年～64年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -地元の画像診断施設で磁気共鳴血管造影（MRA）画像を取得する意欲。
  2. 病原性 COL3A1 バリアントの存在を確認する遺伝子検査 (ACMG/AMP ガイドラインに従って、病原性または病原性の可能性が高いと分類されています。
  3. -患者は無作為化の時点で15歳以上でなければなりません。
  4. -登録の28日前にβ遮断薬の使用を中止することができ、喜んで中止する。

除外基準:

  1. スクリーニング時のCOL3A1陽性検査の欠如（例：COL3A1良性、おそらく良性、意義不明のバリアント[VUS]またはバリアントなし）、またはCOL3A1バリアントは存在するがハプロ不全バリアントであると報告されたCOL3A1バリアントの実証。
  2. -スクリーニング前6か月以内の動脈破裂または解離、子宮破裂、および/または腸破裂。
  3. -登録から28日以内にβ遮断薬治療を中止できない患者。
  4. -研究手順を完了することができない、または完了したくない。
  5. -試験中の授乳、妊娠、または計画された妊娠。
  6. -治験責任医師の意見では、この研究で患者に安全上のリスクをもたらす可能性がある病状。これにより、有効性または安全性評価が混乱する可能性があるか、研究への参加が妨げられる可能性があります。
  7. 禁止薬物の使用

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ACER-002 (セリプロロール) 200 mg BID

ACER-002 200 mg 1 日 2 回 (BID) (滴定後):

朝200mg、夜200mg：1日合計400mg

滴定:

1 日目から 1 月目 - 100 mg を 1 日 1 回 (QD) 夕方: 1 日総用量 100 mg 2 月目から 3 月目 - 100 mg 朝および 100 mg 夜: 200 mg 1 日総用量 3 月目から 4 月目 - 100 mg 朝および 200 mg 夕方: 300 mg 1 日総投与量 4 か月目から治療期間 (BID) の終了まで - 200 mg 朝および 200 mg 夕方: 400 mg 1 日総投与量
薬：ACER-002 (セリプロロール) 200 mg BID
ACER-002 (セリプロロール) 200 mg BID
他の名前：
  • ACER-002
  • セリプロロール
実験的：プラセボ BID
プラセボ 1 日 2 回 (BID) ACER-002 (セリプロロール) の投与を模倣するために経口投与されるプラセボ
薬：プラセボ BID
ACER-002のプラセボ
他の名前：
  • プラセボ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
医療処置を必要とする vEDS 関連の臨床イベントの最初の発生までの時間: 致命的/非致命的な心臓または動脈イベント [解離または破裂を含む]、子宮破裂、腸破裂、および/または原因不明の突然死
時間枠：二重盲検期間中（推定40ヶ月）
二重盲検期間中（推定40ヶ月）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
医療処置を必要とする vEDS 関連の臨床イベントを報告している患者の数と割合: 致命的/非致命的な心臓または動脈イベント [解離または破裂を含む]、子宮破裂、腸破裂、および/または原因不明の突然死
時間枠：二重盲検期間中（推定40ヶ月）
二重盲検期間中（推定40ヶ月）
有害事象のある患者の数と割合
時間枠：二重盲検期間中（推定40ヶ月）
有害事象 (AE) は、治験薬に関連すると考えられるかどうかにかかわらず、治験薬のヒトへの使用に関連するあらゆる不都合な医学的出来事として定義されます。 AE は、治験薬の使用に一時的に関連する好ましくない意図しない徴候 (例: 検査所見の異常)、症状、または疾患である可能性があり、因果関係についての判断はなく、以下を含む投与経路、製剤、または用量に関係なく、過剰摂取。
二重盲検期間中（推定40ヶ月）
重大な有害事象（SAE）の数と割合
時間枠：二重盲検期間中（推定40ヶ月）
調査官または Acer のいずれかの観点から、AE が次のいずれかの結果をもたらす場合、その AE は「深刻」と見なされます。入院または既存の入院の延長が必要;永続的または重大な障害または無能力をもたらす;先天性異常または先天性欠損症を引き起こす;被験者を危険にさらす可能性がある、または上記の結果のいずれかを防ぐために医学的介入が必要になる可能性がある重要な医療イベントです。
二重盲検期間中（推定40ヶ月）
患者の死亡数と割合
時間枠：二重盲検期間中（推定40ヶ月）
二重盲検期間中（推定40ヶ月）
患者の中止の数と割合
時間枠：二重盲検期間中（推定40ヶ月）
研究の中止または中止
二重盲検期間中（推定40ヶ月）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Acer Therapeutics Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年11月7日

一次修了 (推定)

2025年10月30日

研究の完了 (推定)

2025年11月30日

試験登録日

最初に提出

2022年6月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年6月21日

最初の投稿 (実際)

2022年6月27日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2023年12月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年12月13日

最終確認日

2023年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ACER-002-301

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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