Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клинические испытания по сравнению эффективности целипролола с плацебо у пациентов с сосудистым синдромом Элерса-Данлоса (DiSCOVER)

19 августа 2025 г. обновлено: Acer Therapeutics Inc.

Рандомизированное, двойное слепое, децентрализованное клиническое исследование фазы 3 для сравнения эффективности целипролола и плацебо при лечении пациентов с COL3A1-положительным сосудистым синдромом Элерса-Данлоса

Это проспективное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 3 для оценки целипролола у пациентов с генетически подтвержденным COL3A1-положительным vEDS с использованием дизайна децентрализованного клинического исследования.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это проспективное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 3 для оценки целипролола у пациентов с генетически подтвержденным COL3A1-положительным vEDS с использованием дизайна децентрализованного клинического исследования.

Предполагается, что двойная слепая часть этого исследования будет завершена, если будет достигнута статистическая значимость при промежуточном анализе (набор 28 связанных с vEDS событий, требующих медицинской помощи; по оценкам, это займет 24 месяца) или после набора 46 связанных с vEDS клинических событий, требующих медицинской помощи. внимание (примерно 40 месяцев).

В общей сложности около 150 пациентов, которые соответствуют всем критериям включения и ни одному из критериев исключения, будут включены и рандомизированы 2:1 для получения либо целипролола, либо плацебо соответственно.

После периода двойного слепого лечения или возникновения клинического явления, связанного с vEDS, пациенты имеют возможность участвовать в открытом продленном периоде.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

150

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Jonathan Cotliar, MD; Ph.D.
  • Номер телефона: 984-377-3737
  • Электронная почта: jonathan@science37.com

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Culver City, California, Соединенные Штаты, 90230
        • Рекрутинг
        • Science 37
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Johnathan Cotliar, MD
          • Номер телефона: 984-377-3737
          • Электронная почта: jonathan@science37.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 15 лет до 64 года (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Готовность получить изображение магнитно-резонансной ангиограммы (МРА) в местном центре визуализации.
  2. Генетический тест, подтверждающий наличие патогенного варианта COL3A1 (классифицированного как вероятно патогенный или патогенный в соответствии с рекомендациями ACMG/AMP.
  3. Возраст пациентов должен быть ≥ 15 лет на момент рандомизации.
  4. Способны и готовы прекратить использование β-блокаторов за 28 дней до регистрации.

Критерий исключения:

  1. Отсутствие COL3A1-положительного теста при скрининге (например, доброкачественный COL3A1, вероятно доброкачественный, вариант с неизвестной значимостью [VUS] или отсутствие варианта) или наличие варианта COL3A1, но демонстрация варианта COL3A1, о котором сообщается, что это вариант гаплонедостаточности.
  2. Разрыв или расслоение артерии, разрыв матки и/или разрыв кишечника в течение 6 месяцев до скрининга.
  3. Пациенты, которые не могут прекратить лечение β-блокаторами в течение 28 дней после включения в исследование.
  4. Неспособность или нежелание выполнять процедуры исследования.
  5. Грудное вскармливание, беременность или планируемая беременность во время исследования.
  6. Любое медицинское состояние, которое, по мнению исследователя, может представлять риск для безопасности пациента в этом исследовании, что может исказить оценку эффективности или безопасности или может помешать участию в исследовании.
  7. Использование любых запрещенных препаратов

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ACER-002 (целипролол) 200 мг два раза в день

ACER-002 200 мг два раза в день (дважды в день) (после титрования):

200 мг утром и 200 мг вечером: общая суточная доза 400 мг.

Титрование:

С 1-го дня по 1-й месяц — 100 мг один раз в день (QD) вечером: общая суточная доза 100 мг. С 2-го по 3-й месяц — 100 мг утром и 100 мг вечером: общая суточная доза 200 мг. С 3-го по 4-й месяц — 100 мг утром и 200 мг. мг вечером: общая суточная доза 300 мг. С 4-го месяца до окончания периода лечения (два раза в день) - 200 мг утром и 200 мг вечером: общая суточная доза 400 мг.
Лекарство: ACER-002 (целипролол) 200 мг два раза в день
ACER-002 (целипролол) 200 мг два раза в день
Другие имена:
  • ACER-002
  • целипролол
Экспериментальный: СТАВКА плацебо
Плацебо два раза в день (2 раза в день) Плацебо, принимаемое перорально, имитирующее введение ACER-002 (целипролол)
Лекарство: СТАВКА плацебо
плацебо для ACER-002
Другие имена:
  • плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Время до первого возникновения связанного с vEDS клинического явления, требующего медицинской помощи: фатальные/нефатальные сердечные или артериальные события [включая расслоение или разрыв], разрыв матки, разрыв кишечника и/или необъяснимая внезапная смерть
Временное ограничение: В течение двойного слепого периода (по оценкам, 40 месяцев)
В течение двойного слепого периода (по оценкам, 40 месяцев)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество и доля пациентов, сообщивших о клиническом событии, связанном с vEDS, требующем медицинской помощи: фатальные/нефатальные события со стороны сердца или артерий [включая расслоение или разрыв], разрыв матки, разрыв кишечника и/или необъяснимая внезапная смерть
Временное ограничение: В течение двойного слепого периода (по оценкам, 40 месяцев)
В течение двойного слепого периода (по оценкам, 40 месяцев)
Количество и процент пациентов с нежелательными явлениями
Временное ограничение: В течение двойного слепого периода (по оценкам, 40 месяцев)
Нежелательное явление (НЯ) определяется как любое неблагоприятное медицинское явление, связанное с использованием исследуемого продукта у людей, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым продуктом. НЯ может быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком (например, отклонение от нормы лабораторных данных), симптомом или заболеванием, временно связанным с любым использованием исследуемого продукта, без какой-либо оценки причинно-следственной связи и независимо от пути введения, состава или дозы, включая передозировка.
В течение двойного слепого периода (по оценкам, 40 месяцев)
Количество и процент серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: В течение двойного слепого периода (по оценкам, 40 месяцев)
НЯ считается «серьезным», если, по мнению исследователя или Acer, оно приводит к любому из следующих исходов: смерть, представляет непосредственную угрозу жизни; Требуется стационарная госпитализация или продление имеющейся госпитализации; Приводит к стойкой или значительной инвалидности или нетрудоспособности; Приводит к врожденной аномалии или врожденному дефекту; Является важным медицинским событием, которое может подвергнуть субъекта опасности или может потребовать медицинского вмешательства для предотвращения одного из перечисленных выше исходов.
В течение двойного слепого периода (по оценкам, 40 месяцев)
Количество и процент смертей пациентов
Временное ограничение: В течение двойного слепого периода (по оценкам, 40 месяцев)
В течение двойного слепого периода (по оценкам, 40 месяцев)
Количество и процент пациентов, прекративших лечение
Временное ограничение: В течение двойного слепого периода (по оценкам, 40 месяцев)
Прекращение или выход из исследования
В течение двойного слепого периода (по оценкам, 40 месяцев)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Acer Therapeutics Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

7 ноября 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 марта 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 апреля 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 июня 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 июня 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

27 июня 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 августа 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 августа 2025 г.

Последняя проверка

1 августа 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ACER-002-301

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться