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중증 비만 세포 활성화 증후군 치료를 위한 마시티닙

2023년 2월 3일 업데이트: AB Science

24주, 다기관, 무작위배정, 이중맹검, 위약대조, 용량 범위 제2상 연구는 핸디캡에 반응하지 않는 중증비만세포활성화증후군(MCAS) 환자의 치료에서 경구 마시티닙의 효능과 안전성을 위약과 비교하기 위한 제2상 연구입니다. 최적의 증상 치료

최적의 대증 치료에 반응하지 않는 장애가 있는 중증 MCAS 환자의 치료에서 경구 마시티닙 대 매칭 위약의 두 가지 투약 계획의 효능과 안전성을 평가합니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

24주 치료 기간 동안 두 가지 다른 투여 방식을 비교하는 다기관, 이중 맹검, 위약 대조 시험.

투약 계획 #1: 4주 동안 3mg/kg/일의 경구 마시티닙 치료 후 남은 치료 기간 동안 4.5mg/kg/일로 전환하는 것과 일치하는 적정 계획을 사용하는 위약. 무작위배정 2:1(마시티닙 MCAS: 위약 MCAS).

투약 계획 #2: 4주 동안 3mg/kg/일의 경구 마시티닙 치료, 그 후 4주 동안 4.5mg/kg/일로 전환, 나머지 치료 동안 6mg/kg/일로 두 번째 전환 일치하는 적정 체계를 사용한 기간 대 위약 치료. 무작위배정 2:1(마시티닙 MCAS: 위약 MCAS)

연구 유형

중재적

등록 (예상)

72

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Missouri
      • Weldon Spring, Missouri, 미국, 63304
        • 모병
        • St Charles Clinical Research
  • 프랑스
      • Amiens, 프랑스
        • 모병
        • Centre Hospitalier Universitaire Amiens-Picardie
      • Paris, 프랑스
        • 모병
        • Necker-Enfants Malades Hospital, Centre de référence des Mastocytoses (CEREMAST)
      • Toulouse, 프랑스
        • 모병
        • CHU Toulouse

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, OLDER_ADULT)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준에는 다음이 포함됩니다.

  • 비만 세포 활성화 증후군(MCAS) 환자.
  • 14일의 준비 기간 동안 다음 중 하나 이상으로 정의되는 심각한 증상이 있는 환자: 소양증 점수 ≥ 9; 주당 홍조 횟수 ≥ 8; 우울증에 대한 해밀턴 등급 척도(HAMD-17) 점수 ≥ 19
  • 최적 용량으로 사용된 증상 치료 중 최소 2가지 이상으로 자신의 장애(들)의 치료 실패(지난 2년 이내)가 기록된 환자.
  • 환자는 스크리닝 전 최소 4주 동안 안정적인 용량의 Anti-H1을 복용해야 하며 연구 기간 내내 안정적인 용량을 유지해야 합니다.

제외 기준은 다음과 같습니다.

  • Tyrosine Kinase Inhibitor를 사용한 이전 치료.
  • 스크리닝 전 4주 이내에 전신 코르티코스테로이드 또는 MCAS에 대한 임의의 새로운 치료의 투여를 포함하는 MCAS의 증상적 치료의 모든 변경.
  • 전신 무통성 비만세포증 환자.
  • 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성 환자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 마시티닙(4.5) 및 BSC
마시티닙 4.5mg/kg/일을 최적의 병용 증상 치료에 추가로 투여(즉, 최선의 지지 요법, BSC). 참가자들은 4주 동안 마시티닙(3.0mg/kg/일)을 매일 2회 경구 투여하고 남은 치료 기간 동안 투여량을 4.5mg/kg/일로 증량합니다. 각 오름차순 용량 적정은 안전 제어를 받습니다.
의약품: 마시티닙 4.5mg/kg/일
마시티닙 4.5mg/kg/일
다른 이름들:
  • AB1010
다른: 최고의 지지 요법
최적의 수반되는 증상 치료. 포함: H1- 및 H2-항히스타민제, 나트륨 크로모글리케이트, 항우울제, 항유코트리엔, 양성자 펌프 억제제 및 코르티코스테로이드.
다른 이름들:
  • BSC
실험적: 마시티닙(6.0) 및 BSC
마시티닙 6.0mg/kg/일 최적 병용 증상 치료에 추가 투여(즉, 최선의 지지 요법, BSC). 참가자들은 4주 동안 마시티닙(3.0mg/kg/일)을 경구로 하루 2회 투여받으며, 4주 동안 투여량을 4.5mg/kg/일로 증량한 다음 두 번째 투여량을 6mg/kg/일로 증량합니다. 남은 치료기간. 각 오름차순 용량 적정은 안전 제어를 받습니다.
다른: 최고의 지지 요법
최적의 수반되는 증상 치료. 포함: H1- 및 H2-항히스타민제, 나트륨 크로모글리케이트, 항우울제, 항유코트리엔, 양성자 펌프 억제제 및 코르티코스테로이드.
다른 이름들:
  • BSC
의약품: 마시티닙 6.0mg/kg/일
마시티닙 6.0mg/kg/일
다른 이름들:
  • AB1010
플라시보_COMPARATOR: 위약 및 BSC
위약은 최적의 병용 증상 치료(즉, 최선의 지지 요법, BSC). 참가자는 하루에 두 번 구두로 제공되는 일치된 용량의 위약을 받습니다.
의약품: 위약
일치하는 위약
다른 이름들:
  • 위약 경구 정제
다른: 최고의 지지 요법
최적의 수반되는 증상 치료. 포함: H1- 및 H2-항히스타민제, 나트륨 크로모글리케이트, 항우울제, 항유코트리엔, 양성자 펌프 억제제 및 코르티코스테로이드.
다른 이름들:
  • BSC

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
50%에서 확인된 응답
기간: 24주

이전 방문에서 확인되어야 하는 소양증, 홍조 및 우울증(HAMD-17 점수)에 대한 50%의 기준치에 대한 개선으로 정의되는 50%에서 확인된 반응.

기준선에서의 핸디캡은 다음과 같이 정의됩니다: 가려움증 점수 ≥ 9; 주당 홍조 횟수 ≥ 8; HAMD-17 점수 ≥ 19.
24주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
누적 반응
기간: 8주차 ~ 24주차
8주차부터 24주차까지 3가지 핸디캡(소양증, 홍조, 우울증)에 대한 누적(모든 환자 방문) 반응은 75%입니다. 층화와 함께 GEE(Generalized Estimating Equations) 모델을 사용하여 분석을 수행합니다.
8주차 ~ 24주차
확인 응답(75%)
기간: 24주
이전 방문에서 확인되어야 하는 소양증, 홍조 및 우울증(Hamilton Depression Rating Scale)에 대한 75%의 기준치에 대한 개선으로 정의되는 75%에서 확인된 반응. Hamilton Depression Rating Scale(HAMD-17)은 17문항으로 구성되어 있으며 0점에서 4점 사이로 점수가 매겨집니다. 0~7점은 정상, 8~16점은 경미한 우울증, 17~23점은 중등도 우울증, 24점 이상은 심한 우울증을 의미한다. 최대 점수는 52입니다.
24주
증상 심각도에 대한 환자 보고 결과(PROSS)
기간: 24주
MCAS 증상 심각도의 변화는 PROSS(Patient-Reported Outcome for Symptom Severity) 설문지를 사용하여 평가됩니다. 총 및 개별 증상 점수는 기준선과 24주까지 모든 방문에서 결정됩니다. PROSS 설문지는 11개 항목으로 구성되며 0~10점 사이에서 점수가 매겨집니다. 0점은 증상이 없는 상태이고 10점은 매우 심각한 상태입니다. 최대 점수는 110입니다.
24주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

AB Science

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 7월 1일

기본 완료 (예상)

2024년 12월 31일

연구 완료 (예상)

2024년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 7월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 7월 6일

처음 게시됨 (실제)

2022년 7월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 2월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 2월 3일

마지막으로 확인됨

2023년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AB20006
  • 2021-005406-96 (EUDRACT_NUMBER)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

임상 조사 중인 마시티닙은 없으며 전 세계 보건 당국에서 요구하는 적응증으로 아직 승인되지 않았습니다. 따라서 현재로서는 데이터 공유 계획이 없습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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