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Masitinib zur Behandlung des schweren Mastzellaktivierungssyndroms

3. Februar 2023 aktualisiert von: AB Science

Eine 24-wöchige, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-II-Studie zur Ermittlung des Dosisbereichs zum Vergleich der Wirksamkeit und Sicherheit von oralem Masitinib mit Placebo bei der Behandlung von Patienten mit schwerem Mastzellaktivierungssyndrom (MCAS), auf die keine Behinderung anspricht Optimale symptomatische Behandlung

Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von zwei Dosierungsschemata von oralem Masitinib im Vergleich zu entsprechendem Placebo bei der Behandlung von Patienten, die an schwerem MCAS mit Behinderung leiden und auf eine optimale symptomatische Behandlung nicht ansprechen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zum Vergleich zweier verschiedener Dosierungsschemata über einen Behandlungszeitraum von 24 Wochen.

Dosierungsschema Nr. 1: Orale Behandlung mit Masitinib mit 3 mg/kg/Tag für 4 Wochen, dann Umstellung auf 4,5 mg/kg/Tag für den Rest des Behandlungszeitraums im Vergleich zu Placebo mit einem passenden Titrationsschema. Randomisierung 2:1 (Masitinib MCAS: Placebo MCAS).

Dosierungsschema Nr. 2: Orale Behandlung mit Masitinib mit 3 mg/kg/Tag für 4 Wochen, dann eine Umstellung auf 4,5 mg/kg/Tag für 4 Wochen, dann eine zweite Umstellung auf 6 mg/kg/Tag für den Rest der Behandlung Zeitraum versus Placebo-Behandlung mit einem passenden Titrationsschema. Randomisierung 2:1 (Masitinib MCAS: Placebo MCAS)

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

72

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Amiens, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Universitaire Amiens-Picardie
      • Paris, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Necker-Enfants Malades Hospital, Centre de référence des Mastocytoses (CEREMAST)
      • Toulouse, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU Toulouse
  • Vereinigte Staaten
    • Missouri
      • Weldon Spring, Missouri, Vereinigte Staaten, 63304
        • Rekrutierung
        • St Charles Clinical Research

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Zu den Einschlusskriterien gehören:

  • Patient mit Mastzellaktivierungssyndrom (MCAS).
  • Patient mit schweren Symptomen während der 14-tägigen Einlaufzeit, definiert als mindestens eine der folgenden: Pruritus-Score ≥ 9; Anzahl Spülungen pro Woche ≥ 8; Hamilton-Bewertungsskala für Depression (HAMD-17) Score ≥ 19
  • Patient mit dokumentiertem Behandlungsversagen seiner/ihrer Behinderung(en) (innerhalb der letzten zwei Jahre) mit mindestens zwei der symptomatischen Behandlungen, die in optimierter Dosis angewendet wurden.
  • Die Patienten müssen vor dem Screening mindestens 4 Wochen lang eine stabile Anti-H1-Dosis erhalten und sollten während des gesamten Studienzeitraums eine stabile Dosis beibehalten.

Ausschlusskriterien sind:

  • Vorherige Behandlung mit einem beliebigen Tyrosinkinase-Inhibitor.
  • Jede Änderung der symptomatischen Behandlung von MCAS, einschließlich systemischer Kortikosteroide, oder Verabreichung einer neuen Behandlung von MCAS innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening.
  • Patient mit systemischer indolenter Mastozytose.
  • Patientinnen, die schwanger sind oder stillen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: DOPPELT

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Masitinib (4,5) & BSC
Masitinib 4,5 mg/kg/Tag als Zusatztherapie zu einer optimalen symptomatischen Begleitbehandlung (d. h. beste unterstützende Pflege, BSC). Die Teilnehmer erhalten Masitinib (3,0 mg/kg/Tag) für 4 Wochen, zweimal täglich oral verabreicht, mit einer Dosissteigerung auf 4,5 mg/kg/Tag für den Rest des Behandlungszeitraums. Jede aufsteigende Dosistitration wird einer Sicherheitskontrolle unterzogen.
Arzneimittel: Masitinib 4,5 mg/kg/Tag
Masitinib 4,5 mg/kg/Tag
Andere Namen:
  • AB1010
Sonstiges: Beste unterstützende Pflege
Optimale begleitende symptomatische Behandlungen. Enthält: H1- und H2-Antihistaminika, Natriumcromoglicat, Antidepressiva, Antileukotriene, Protonenpumpenhemmer und Kortikosteroide.
Andere Namen:
  • BSC
EXPERIMENTAL: Masitinib (6.0) & BSC
Masitinib 6,0 mg/kg/Tag als Zusatztherapie zu einer optimalen symptomatischen Begleitbehandlung (d. h. beste unterstützende Pflege, BSC). Die Teilnehmer erhalten Masitinib (3,0 mg/kg/Tag) für 4 Wochen, zweimal täglich oral verabreicht, mit einer Dosiseskalation auf 4,5 mg/kg/Tag für eine 4-wöchige Behandlung, dann eine zweite Dosiseskalation auf 6 mg/kg/Tag für die Rest der Behandlungsdauer. Jede aufsteigende Dosistitration wird einer Sicherheitskontrolle unterzogen.
Sonstiges: Beste unterstützende Pflege
Optimale begleitende symptomatische Behandlungen. Enthält: H1- und H2-Antihistaminika, Natriumcromoglicat, Antidepressiva, Antileukotriene, Protonenpumpenhemmer und Kortikosteroide.
Andere Namen:
  • BSC
Arzneimittel: Masitinib 6,0 mg/kg/Tag
Masitinib 6,0 mg/kg/Tag
Andere Namen:
  • AB1010
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo & BSC
Placebo, verabreicht als Add-on zu einer optimalen begleitenden symptomatischen Behandlung (d. h. beste unterstützende Pflege, BSC). Die Teilnehmer erhalten ein Placebo mit angepasster Dosis, das zweimal täglich oral verabreicht wird.
Arzneimittel: Placebo
Passendes Placebo
Andere Namen:
  • Placebo-Tablette zum Einnehmen
Sonstiges: Beste unterstützende Pflege
Optimale begleitende symptomatische Behandlungen. Enthält: H1- und H2-Antihistaminika, Natriumcromoglicat, Antidepressiva, Antileukotriene, Protonenpumpenhemmer und Kortikosteroide.
Andere Namen:
  • BSC

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bestätigtes Ansprechen bei 50 %
Zeitfenster: 24 Wochen

Bestätigtes Ansprechen bei 50 %, definiert als eine Verbesserung in Bezug auf die Ausgangswerte von 50 % für Pruritus, Flushes und Depression (HAMD-17-Score), die durch den vorherigen Besuch bestätigt werden sollte.

Handicaps zu Studienbeginn definiert als: Pruritus-Score ≥ 9; Anzahl Spülungen pro Woche ≥ 8; HAMD-17-Score ≥ 19.
24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kumulative Antwort
Zeitfenster: Woche 8 bis Woche 24
Kumulatives (bei jedem Patientenbesuch) Ansprechen von 75 % bei 3 Behinderungen (Juckreiz, Flush, Depression) von Woche 8 bis Woche 24. Die Analyse wird unter Verwendung des Generalized Estimating Equations (GEE)-Modells mit Schichtung durchgeführt.
Woche 8 bis Woche 24
Bestätigtes Ansprechen (75 %)
Zeitfenster: 24 Wochen
Bestätigtes Ansprechen bei 75 %, definiert als eine Verbesserung in Bezug auf die Ausgangswerte von 75 % für Pruritus, Flushes und Depression (Hamilton Depression Rating Scale), die durch den vorherigen Besuch bestätigt werden sollte. Die Hamilton Depression Rating Scale (HAMD-17) hat 17 Items und wird mit 0 bis 4 Punkten bewertet. Werte von 0-7 gelten als normal, 8-16 weisen auf eine leichte Depression hin, 17-23 auf eine mittelschwere Depression und Werte über 24 auf eine schwere Depression; die maximale Punktzahl beträgt 52.
24 Wochen
Patient-Reported Outcome for Symptom Severity (PROSS)
Zeitfenster: 24 Wochen
Änderungen in der MCAS-Symptomschwere werden auch anhand des Patient-Reported Outcome for Symptom Severity (PROSS)-Fragebogens bewertet. Gesamt- und individuelle Symptomwerte werden zu Studienbeginn und bei jedem Besuch bis Woche 24 bestimmt. Der PROSS-Fragebogen umfasst 11 Punkte und wird mit 0 bis 10 Punkten bewertet. Eine Punktzahl von 0 ist ein Fehlen des Symptoms und eine Punktzahl von 10 ist sehr schwerwiegend; die maximale Punktzahl beträgt 110.
24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

AB Science

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

1. Juli 2022

Primärer Abschluss (ERWARTET)

31. Dezember 2024

Studienabschluss (ERWARTET)

31. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Juli 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Juli 2022

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

8. Juli 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

6. Februar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Februar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AB20006
  • 2021-005406-96 (EUDRACT_NUMBER)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

No Masitinib befindet sich in der klinischen Prüfung und wurde noch von keiner Gesundheitsbehörde weltweit in einer der begehrten Indikationen zugelassen. Daher ist zum jetzigen Zeitpunkt kein Datenaustausch geplant.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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