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重度のマスト細胞活性化症候群の治療のためのマシチニブ

2023年2月3日 更新者：AB Science

ハンディキャップに反応しない重度のマスト細胞活性化症候群（MCAS）患者の治療における経口マシチニブの有効性と安全性をプラセボと比較するための、24週間、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、用量範囲設定第II相試験最適な対症療法

最適な対症療法に反応しないハンディキャップを伴う重度のMCASに苦しむ患者の治療において、経口マシチニブと対応するプラセボの2つの投薬スキームの有効性と安全性を評価すること。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

24 週間の治療期間にわたって 2 つの異なる投薬スキームを比較する多施設二重盲検プラセボ対照試験。

投与スキーム #1: 3 mg/kg/日の経口マシチニブ治療を 4 週間行った後、残りの治療期間は 4.5 mg/kg/日に切り替え、対プラセボと一致する滴定スキーム。 無作為化 2: 1 (マシチニブ MCAS: プラセボ MCAS)。

投与スキーム #2: 3 mg/kg/日で 4 週間の経口マシチニブ治療、その後 4 週間 4.5 mg/kg/日に切り替え、その後残りの治療のために 6 mg/kg/日に 2 回目の切り替え一致する滴定スキームによる期間対プラセボ治療。 無作為化 2: 1 (マシチニブ MCAS: プラセボ MCAS)

研究の種類

介入

入学 (予想される)

72

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Missouri
      • Weldon Spring、Missouri、アメリカ、63304
        • 募集
        • St Charles Clinical Research
  • フランス
      • Amiens、フランス
        • 募集
        • Centre Hospitalier Universitaire Amiens-Picardie
      • Paris、フランス
        • 募集
        • Necker-Enfants Malades Hospital, Centre de référence des Mastocytoses (CEREMAST)
      • Toulouse、フランス
        • 募集
        • CHU Toulouse

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～75年 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準は次のとおりです。

  • マスト細胞活性化症候群（MCAS）の患者。
  • -次の少なくとも1つとして定義された14日間の慣らし期間にわたって重度の症状がある患者：かゆみスコア≥9; 1週間あたりの紅潮回数が8回以上;うつ病のハミルトン評価尺度 (HAMD-17) スコアが 19 以上
  • -最適化された用量で使用された少なくとも2つの対症療法で、ハンディキャップの治療失敗が記録されている患者（過去2年以内）。
  • 患者は、スクリーニングの前に少なくとも4週間安定した用量の抗H1を服用している必要があり、研究期間を通じて安定した用量を維持する必要があります。

除外基準は次のとおりです。

  • -チロシンキナーゼ阻害剤による以前の治療。
  • -全身性コルチコステロイドを含むMCASの対症療法の変更、またはスクリーニング前4週間以内のMCASの新しい治療法の投与。
  • 全身性無痛性肥満細胞症の患者。
  • 妊娠中または授乳中の女性患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：平行
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：マシチニブ (4.5) & BSC
マシチニブ 4.5 mg/kg/日を最適な併用対症療法 (すなわち、 ベスト サポーティブ ケア、BSC）。 参加者は、マシチニブ (3.0 mg/kg/日) を 4 週間、1 日 2 回経口投与し、残りの治療期間は 4.5 mg/kg/日に用量を増やします。 用量漸増ごとに安全管理が行われます。
薬：マシチニブ 4.5mg/kg/日
マシチニブ 4.5mg/kg/日
他の名前：
  • AB1010
他の：最高の支持療法
最適な付随する対症療法。 含まれるもの：H1-およびH2-抗ヒスタミン薬、クロモグリク酸ナトリウム、抗うつ薬、抗ロイコトリエン、プロトンポンプ阻害薬、およびコルチコステロイド。
他の名前：
  • BSC
実験的：マシチニブ (6.0) & BSC
マシチニブ 6.0 mg/kg/日を最適な併用対症療法 (すなわち、 ベスト サポーティブ ケア、BSC）。 参加者は、マシチニブ (3.0 mg/kg/日) を 4 週間投与され、1 日 2 回経口投与されます。4 週間の治療では 4.5 mg/kg/日に用量が増加し、その後 6 mg/kg/日に 2 回目の用量が増加します。残りの治療期間。 用量漸増ごとに安全管理が行われます。
他の：最高の支持療法
最適な付随する対症療法。 含まれるもの：H1-およびH2-抗ヒスタミン薬、クロモグリク酸ナトリウム、抗うつ薬、抗ロイコトリエン、プロトンポンプ阻害薬、およびコルチコステロイド。
他の名前：
  • BSC
薬：マシチニブ 6.0mg/kg/日
マシチニブ 6.0mg/kg/日
他の名前：
  • AB1010
PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ & BSC
最適な付随する対症療法（すなわち、 ベスト サポーティブ ケア、BSC）。 参加者は、1 日 2 回経口投与される、一致する用量のプラセボを受け取ります。
薬：プラセボ
一致するプラセボ
他の名前：
  • プラセボ経口錠
他の：最高の支持療法
最適な付随する対症療法。 含まれるもの：H1-およびH2-抗ヒスタミン薬、クロモグリク酸ナトリウム、抗うつ薬、抗ロイコトリエン、プロトンポンプ阻害薬、およびコルチコステロイド。
他の名前：
  • BSC

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
50% で応答を確認
時間枠：24週間

50% での反応が確認されました。これは、以前の訪問から確認されるべきかゆみ、紅潮、およびうつ病 (HAMD-17 スコア) のベースライン値 50% に対する改善として定義されます。

次のように定義されたベースラインでのハンディキャップ：かゆみスコア≧9。週あたりの紅潮回数が8回以上; -HAMD-17 スコアが 19 以上。
24週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
累積反応
時間枠：8週目から24週目
8 週目から 24 週目までの 3 つのハンディキャップ (かゆみ、潮紅、抑うつ) に対する累積 (患者の訪問ごと) の反応は 75% でした。 一般化推定方程式 (GEE) モデルと層別化を使用して分析を実行します。
8週目から24週目
確認された応答 (75%)
時間枠：24週間
前回の訪問から確認されるべきかゆみ、紅潮およびうつ病（ハミルトンうつ病評価尺度）のベースライン値75%に対する改善として定義される、75%で確認された反応。 ハミルトンうつ病評価尺度 (HAMD-17) には 17 項目があり、0 ～ 4 点で採点されます。 0 ～ 7 のスコアは正常と見なされ、8 ～ 16 は軽度のうつ病、17 ～ 23 は中等度のうつ病、24 を超えるスコアは重度のうつ病を示します。最高スコアは 52 です。
24週間
症状の重症度に対する患者報告のアウトカム (PROSS)
時間枠：24週間
MCAS症状の重症度の変化も、症状の重症度に関する患者報告結果（PROSS）アンケートを使用して評価されます。 合計および個々の症状スコアは、ベースライン時および 24 週目までの各訪問時に決定されます。PROSS アンケートには 11 項目があり、0 ～ 10 ポイントのスコアが付けられます。 スコア 0 は症状がなく、スコア 10 は非常に深刻です。最高スコアは 110 です。
24週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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AB Science

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年7月1日

一次修了 (予期された)

2024年12月31日

研究の完了 (予期された)

2024年12月31日

試験登録日

最初に提出

2022年7月2日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年7月6日

最初の投稿 (実際)

2022年7月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年2月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年2月3日

最終確認日

2023年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AB20006
  • 2021-005406-96 (EUDRACT_NUMBER)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

臨床研究中のマシチニブはなく、世界中のどの保健当局からも求められている適応症でまだ承認されていません。 そのため、現時点ではデータ共有の計画はありません。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

肥満細胞活性化症候群の臨床試験

  • Adelphi Values LLC
    Blueprint Medicines Corporation
    完了
    全身性肥満細胞症の患者報告アウトカムアンケート
    肥満細胞性白血病 (MCL) | 攻撃的な全身性肥満細胞症 (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | くすぶり全身性肥満細胞症 (SSM) | 無痛性全身性肥満細胞症 (ISM) ISM サブグループが完全に募集されました
    アメリカ

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