Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Masytynib w leczeniu ciężkiego zespołu aktywacji komórek tucznych

3 lutego 2023 zaktualizowane przez: AB Science

24-tygodniowe, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie II fazy mające na celu ustalenie zakresu dawek, porównujące skuteczność i bezpieczeństwo masytynibu podawanego doustnie z placebo w leczeniu pacjentów z ciężkim zespołem aktywacji komórek tucznych (MCAS) z niepełnosprawnością niereagującą na Optymalne leczenie objawowe

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa dwóch schematów dawkowania doustnego masytynibu w porównaniu z dopasowanym placebo w leczeniu pacjentów cierpiących na ciężki MCAS z upośledzeniem, niereagujących na optymalne leczenie objawowe.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie porównujące dwa różne schematy dawkowania w ciągu 24-tygodniowego okresu leczenia.

Schemat dawkowania nr 1: Doustne leczenie masytinibem w dawce 3 mg/kg/dobę przez 4 tygodnie, następnie przejście na 4,5 mg/kg/dobę przez pozostałą część okresu leczenia, w porównaniu z placebo z dopasowanym schematem miareczkowania. Randomizacja 2: 1 (masytynib MCAS: placebo MCAS).

Schemat dawkowania nr 2: Doustne leczenie masytinibem w dawce 3 mg/kg/dobę przez 4 tygodnie, następnie zmiana na 4,5 mg/kg/dobę przez 4 tygodnie, następnie druga zmiana na 6 mg/kg/dobę przez pozostałą część leczenia okres w porównaniu z leczeniem placebo z dopasowanym schematem miareczkowania. Randomizacja 2: 1 (masytynib MCAS: placebo MCAS)

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

72

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Amiens, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Universitaire Amiens-Picardie
      • Paris, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Necker-Enfants Malades Hospital, Centre de référence des Mastocytoses (CEREMAST)
      • Toulouse, Francja
        • Rekrutacyjny
        • CHU Toulouse
  • Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • Weldon Spring, Missouri, Stany Zjednoczone, 63304
        • Rekrutacyjny
        • St Charles Clinical Research

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria włączenia obejmują:

  • Pacjent z zespołem aktywacji komórek tucznych (MCAS).
  • Pacjent z ciężkimi objawami w ciągu 14-dniowego okresu wstępnego zdefiniowany jako co najmniej jedno z następujących kryteriów: Świąd ≥ 9 punktów; Liczba spłukań na tydzień ≥ 8; Skala oceny Hamiltona dla depresji (HAMD-17) punktacja ≥ 19
  • Pacjent z udokumentowanymi niepowodzeniami leczenia jego/jej niepełnosprawności (w ciągu ostatnich dwóch lat) przy co najmniej dwóch lekach objawowych zastosowanych w optymalnej dawce.
  • Pacjenci muszą otrzymywać stabilną dawkę anty-H1 przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym i powinni utrzymywać stabilną dawkę przez cały okres badania.

Kryteria wykluczenia obejmują:

  • Wcześniejsze leczenie jakimkolwiek inhibitorem kinazy tyrozynowej.
  • Jakakolwiek zmiana w objawowym leczeniu MCAS, w tym ogólnoustrojowe kortykosteroidy, lub zastosowanie jakiegokolwiek nowego leczenia MCAS w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  • Pacjent z układową mastocytozą indolentną.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: PODWÓJNIE

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Masytynib (4,5) i BSC
Masytynib w dawce 4,5 mg/kg mc./dobę podawany jako uzupełnienie optymalnego jednoczesnego leczenia objawowego (tj. najlepsza opieka podtrzymująca, BSC). Uczestnicy otrzymują masytinib (3,0 mg/kg/dobę) przez 4 tygodnie, podawany doustnie dwa razy dziennie, z eskalacją dawki do 4,5 mg/kg/dobę przez pozostałą część okresu leczenia. Każde rosnące miareczkowanie dawki jest poddawane kontroli bezpieczeństwa.
Lek: Masytynib 4,5 mg/kg mc./dobę
Masytynib 4,5 mg/kg mc./dobę
Inne nazwy:
  • AB1010
Inny: Najlepsza opieka wspierająca
Optymalne jednoczesne leczenie objawowe. Obejmuje: leki przeciwhistaminowe H1 i H2, kromoglikan sodu, leki przeciwdepresyjne, leki przeciwleukotrienowe, inhibitory pompy protonowej i kortykosteroidy.
Inne nazwy:
  • BSC
EKSPERYMENTALNY: Masytynib (6,0) i BSC
Masytynib w dawce 6,0 mg/kg mc./dobę podawany jako uzupełnienie optymalnego jednoczesnego leczenia objawowego (tj. najlepsza opieka podtrzymująca, BSC). Uczestnicy otrzymują masytinib (3,0 mg/kg/dobę) przez 4 tygodnie, podawany doustnie dwa razy dziennie, z eskalacją dawki do 4,5 mg/kg/dobę przez 4 tygodnie leczenia, a następnie drugą eskalacją dawki do 6 mg/kg/dobę przez 4 tygodnie leczenia. pozostałą część okresu leczenia. Każde rosnące miareczkowanie dawki jest poddawane kontroli bezpieczeństwa.
Inny: Najlepsza opieka wspierająca
Optymalne jednoczesne leczenie objawowe. Obejmuje: leki przeciwhistaminowe H1 i H2, kromoglikan sodu, leki przeciwdepresyjne, leki przeciwleukotrienowe, inhibitory pompy protonowej i kortykosteroidy.
Inne nazwy:
  • BSC
Lek: Masytynib 6,0 mg/kg mc./dobę
Masytynib 6,0 mg/kg mc./dobę
Inne nazwy:
  • AB1010
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo i BSC
Placebo podawane jako dodatek do optymalnego jednoczesnego leczenia objawowego (tj. najlepsza opieka podtrzymująca, BSC). Uczestnicy otrzymują dopasowane dawki placebo, podawane doustnie dwa razy dziennie.
Lek: Placebo
Dopasowane placebo
Inne nazwy:
  • Tabletka doustna placebo
Inny: Najlepsza opieka wspierająca
Optymalne jednoczesne leczenie objawowe. Obejmuje: leki przeciwhistaminowe H1 i H2, kromoglikan sodu, leki przeciwdepresyjne, leki przeciwleukotrienowe, inhibitory pompy protonowej i kortykosteroidy.
Inne nazwy:
  • BSC

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Potwierdzona odpowiedź na poziomie 50%
Ramy czasowe: 24 tygodnie

Potwierdzona odpowiedź na poziomie 50%, zdefiniowana jako poprawa w stosunku do wartości wyjściowych wynoszących 50% dla świądu, uderzeń gorąca i depresji (wynik HAMD-17), która powinna zostać potwierdzona podczas poprzedniej wizyty.

Handicapy na początku badania definiowane jako: wynik świądu ≥ 9; liczba spłukań w tygodniu ≥ 8; Wynik w skali HAMD-17 ≥ 19.
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skumulowana odpowiedź
Ramy czasowe: od 8 tygodnia do 24 tygodnia
Skumulowana odpowiedź (przy każdej wizycie pacjenta) na poziomie 75% w przypadku 3 upośledzeń (świąd, rumieńce, depresja) od tygodnia 8 do tygodnia 24. Analiza zostanie przeprowadzona z wykorzystaniem modelu Generalized Estimating Equations (GEE) z warstwowaniem.
od 8 tygodnia do 24 tygodnia
Potwierdzona odpowiedź (75%)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Potwierdzona odpowiedź na poziomie 75%, zdefiniowana jako poprawa w stosunku do wartości wyjściowych wynoszących 75% dla świądu, uderzeń gorąca i depresji (skala oceny depresji Hamiltona), którą należy potwierdzić podczas poprzedniej wizyty. Skala Depresji Hamiltona (HAMD-17) składa się z 17 pozycji i jest oceniana od 0 do 4 punktów. Wyniki 0-7 są uważane za normalne, 8-16 sugeruje łagodną depresję, 17-23 umiarkowaną depresję, a wyniki powyżej 24 wskazują na ciężką depresję; maksymalny wynik to 52.
24 tygodnie
Zgłaszane przez pacjentów wyniki dotyczące nasilenia objawów (PROSS)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiany w nasileniu objawów MCAS zostaną również ocenione za pomocą kwestionariusza PROSS (ang. Patient-Reported Outcome for Symptom Severity, PROSS). Całkowita i indywidualna punktacja objawów zostanie określona na początku badania i podczas każdej wizyty do 24. tygodnia. Kwestionariusz PROSS zawiera 11 pozycji i jest oceniany w zakresie od 0 do 10 punktów. Wynik 0 oznacza brak objawu, a wynik 10 oznacza bardzo ciężki; maksymalny wynik to 110.
24 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

AB Science

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

1 lipca 2022

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

31 grudnia 2024

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

31 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 lipca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 lipca 2022

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

8 lipca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

6 lutego 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 lutego 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AB20006
  • 2021-005406-96 (EUDRACT_NUMBER)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Masytinib nie jest przedmiotem badań klinicznych i nie został jeszcze zatwierdzony w żadnym poszukiwanym wskazaniu przez żadną instytucję ds. zdrowia na całym świecie. W związku z tym obecnie nie ma planu udostępniania danych.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół aktywacji komórek tucznych

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Luxembourg

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj