Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Masitinib pro léčbu těžkého syndromu aktivace žírných buněk

3. února 2023 aktualizováno: AB Science

24týdenní, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze II pro zjištění rozsahu dávek k porovnání účinnosti a bezpečnosti perorálního masitinibu s placebem při léčbě pacientů se závažným syndromem aktivace žírných buněk (MCAS) s handicapem nereagujícím na Optimální symptomatická léčba

Vyhodnotit účinnost a bezpečnost dvou dávkovacích schémat perorálního masitinibu oproti odpovídajícímu placebu při léčbě pacientů trpících závažnou MCAS s handicapem nereagujícím na optimální symptomatickou léčbu.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Multicentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie srovnávající dvě různá dávkovací schémata během 24týdenního léčebného období.

Dávkovací schéma č. 1: Perorální léčba masitinibem v dávce 3 mg/kg/den po dobu 4 týdnů, poté přechod na 4,5 mg/kg/den po zbytek léčebného období oproti placebu s odpovídajícím titračním schématem. Randomizace 2:1 (Masitinib MCAS: Placebo MCAS).

Dávkovací schéma č. 2: Perorální léčba masitinibem v dávce 3 mg/kg/den po dobu 4 týdnů, poté přechod na 4,5 mg/kg/den po dobu 4 týdnů, poté druhý přechod na 6 mg/kg/den po zbytek léčby období oproti léčbě placebem s odpovídajícím titračním schématem. Randomizace 2: 1 (Masitinib MCAS: Placebo MCAS)

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

72

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Amiens, Francie
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire Amiens-Picardie
      • Paris, Francie
        • Nábor
        • Necker-Enfants Malades Hospital, Centre de référence des Mastocytoses (CEREMAST)
      • Toulouse, Francie
        • Nábor
        • CHU Toulouse
  • Spojené státy
    • Missouri
      • Weldon Spring, Missouri, Spojené státy, 63304
        • Nábor
        • St Charles Clinical Research

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení zahrnují:

  • Pacient se syndromem aktivace žírných buněk (MCAS).
  • Pacient se závažnými příznaky během 14denního zaváděcího období definovaného jako alespoň jeden z následujících: Svědění ≥ 9; Počet spláchnutí za týden ≥ 8; Hamiltonova škála hodnocení deprese (HAMD-17) skóre ≥ 19
  • Pacient s prokázaným selháním léčby jeho/jejího handicapu (za poslední dva roky) s alespoň dvěma symptomatickými způsoby léčby užívanými v optimalizované dávce.
  • Pacienti musí být na stabilní dávce Anti-H1 po dobu minimálně 4 týdnů před screeningem a měli by zůstat na stabilní dávce po celou dobu studie.

Kritéria vyloučení zahrnují:

  • Předchozí léčba jakýmkoli inhibitorem tyrosinkinázy.
  • Jakákoli změna v symptomatické léčbě MCAS, včetně systémových kortikosteroidů, nebo podávání jakékoli nové léčby MCAS během 4 týdnů před screeningem.
  • Pacient se systémovou indolentní mastocytózou.
  • Pacientky, které jsou těhotné nebo kojí.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: DVOJNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Masitinib (4,5) & BSC
Masitinib 4,5 mg/kg/den podávaný jako doplněk k optimální souběžné symptomatické léčbě (tj. nejlepší podpůrná péče, BSC). Účastníci dostávali masitinib (3,0 mg/kg/den) po dobu 4 týdnů, podávaný perorálně dvakrát denně, s eskalací dávky na 4,5 mg/kg/den po zbytek léčebného období. Každá titrace vzestupné dávky je podrobena bezpečnostní kontrole.
Lék: Masitinib 4,5 mg/kg/den
Masitinib 4,5 mg/kg/den
Ostatní jména:
  • AB1010
Jiný: Nejlepší podpůrná péče
Optimální souběžná symptomatická léčba. Zahrnuje: H1- a H2-antihistaminika, kromoglykát sodný, antidepresiva, antileukotrieny, inhibitory protonové pumpy a kortikosteroidy.
Ostatní jména:
  • BSC
EXPERIMENTÁLNÍ: Masitinib (6,0) & BSC
Masitinib 6,0 mg/kg/den podávaný jako doplněk k optimální souběžné symptomatické léčbě (tj. nejlepší podpůrná péče, BSC). Účastníci dostávají masitinib (3,0 mg/kg/den) po dobu 4 týdnů, podávaný perorálně dvakrát denně, s eskalací dávky na 4,5 mg/kg/den po dobu 4 týdnů léčby, poté druhou eskalaci dávky na 6 mg/kg/den zbytek léčebného období. Každá titrace vzestupné dávky je podrobena bezpečnostní kontrole.
Jiný: Nejlepší podpůrná péče
Optimální souběžná symptomatická léčba. Zahrnuje: H1- a H2-antihistaminika, kromoglykát sodný, antidepresiva, antileukotrieny, inhibitory protonové pumpy a kortikosteroidy.
Ostatní jména:
  • BSC
Lék: Masitinib 6,0 mg/kg/den
Masitinib 6,0 mg/kg/den
Ostatní jména:
  • AB1010
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo a BSC
Placebo podávané jako doplněk k optimální souběžné symptomatické léčbě (tj. nejlepší podpůrná péče, BSC). Účastníci dostávají odpovídající dávku placeba, podávanou perorálně dvakrát denně.
Lék: Placebo
Odpovídající placebo
Ostatní jména:
  • Placebo perorální tableta
Jiný: Nejlepší podpůrná péče
Optimální souběžná symptomatická léčba. Zahrnuje: H1- a H2-antihistaminika, kromoglykát sodný, antidepresiva, antileukotrieny, inhibitory protonové pumpy a kortikosteroidy.
Ostatní jména:
  • BSC

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Potvrzená odpověď na 50 %
Časové okno: 24 týdnů

Potvrzená odpověď na 50 %, definovaná jako zlepšení s ohledem na výchozí hodnoty 50 % pro pruritus, návaly horka a deprese (skóre HAMD-17), které by mělo být potvrzeno z předchozí návštěvy.

Handicapy na začátku definované jako: skóre svědění ≥ 9; počet spláchnutí za týden ≥ 8; Skóre HAMD-17 ≥ 19.
24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kumulativní odpověď
Časové okno: týden 8 až týden 24
Kumulativní odpověď (při každé návštěvě pacienta) 75 % na 3 handicapy (svědění, zrudnutí, deprese) od 8. týdne do 24. týdne. Analýza bude provedena pomocí modelu Generalized Estimating Equations (GEE) se stratifikací.
týden 8 až týden 24
Potvrzená odpověď (75 %)
Časové okno: 24 týdnů
Potvrzená odpověď na 75 %, definovaná jako zlepšení s ohledem na výchozí hodnoty 75 % pro pruritus, návaly horka a deprese (Hamiltonova škála pro hodnocení deprese), což by mělo být potvrzeno z předchozí návštěvy. Hamiltonova škála hodnocení deprese (HAMD-17) má 17 položek a je hodnocena mezi 0 a 4 body. Skóre 0-7 se považuje za normální, 8-16 naznačuje mírnou depresi, 17-23 středně těžkou depresi a skóre nad 24 svědčí pro těžkou depresi; maximální skóre je 52.
24 týdnů
Pacientem hlášený výsledek pro závažnost symptomů (PROSS)
Časové okno: 24 týdnů
Změny v závažnosti symptomů MCAS budou také hodnoceny pomocí dotazníku Patient-Reported Outcome for Symptom Severity (PROSS). Celkové a individuální skóre symptomů bude stanoveno na začátku a při každé návštěvě až do 24. týdne. Dotazník PROSS má 11 položek a je hodnocen mezi 0 a 10 body. Skóre 0 znamená nepřítomnost příznaku a skóre 10 je velmi závažné; maximální skóre je 110.
24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AB Science

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

1. července 2022

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

31. prosince 2024

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

31. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. července 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. července 2022

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

8. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

6. února 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. února 2023

Naposledy ověřeno

1. února 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AB20006
  • 2021-005406-96 (EUDRACT_NUMBER)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Žádný masitinib není klinicky zkoumán a dosud nebyl schválen v žádné žádané indikaci žádným zdravotnickým orgánem na celém světě. Proto v tuto chvíli neexistuje žádný plán pro sdílení dat.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Syndrom aktivace žírných buněk

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit