Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Masitinibi vaikean syöttösoluaktivaatio-oireyhtymän hoitoon

perjantai 3. helmikuuta 2023 päivittänyt: AB Science

24-viikkoinen, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokko, lumekontrolloitu, annosalueen etsintävaiheen II tutkimus, jossa verrataan suun kautta otettavan masitinibin tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen hoidettaessa potilaita, joilla on vaikea syöttösoluaktivaatio-oireyhtymä (MCAS) ja joiden vamma ei reagoi Optimaalinen oireenmukainen hoito

Arvioida kahden suun kautta otettavan masitinibin annosteluohjelman tehoa ja turvallisuutta vastaavaan lumelääkkeeseen verrattuna hoidettaessa potilaita, jotka kärsivät vaikeasta MCAS:sta, joilla on vamma, joka ei reagoi optimaaliseen oireenmukaiseen hoitoon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Monikeskus, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa verrataan kahta eri annostusohjelmaa 24 viikon hoitojakson aikana.

Annosteluohjelma #1: Suun kautta annettava masitinibihoito annoksella 3 mg/kg/vrk 4 viikon ajan, sitten vaihto 4,5 mg/kg/vrk hoitojakson loppuajaksi verrattuna lumelääkkeeseen vastaavalla titrausohjelmalla. Satunnaistaminen 2:1 (masitinibi-MCAS: Placebo MCAS).

Annostuskaavio #2: Suun kautta annettava masitinibihoito annoksella 3 mg/kg/vrk 4 viikon ajan, sitten vaihto annokseen 4,5 mg/kg/vrk 4 viikon ajan, sitten toinen vaihto 6 mg/kg/vrk hoidon loppuajaksi plasebohoitoa vastaavalla titrausjärjestelmällä. Satunnaistaminen 2: 1 (masitinibi-MCAS: Placebo MCAS)

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

72

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Amiens, Ranska
        • Rekrytointi
        • Centre Hospitalier Universitaire Amiens-Picardie
      • Paris, Ranska
        • Rekrytointi
        • Necker-Enfants Malades Hospital, Centre de référence des Mastocytoses (CEREMAST)
      • Toulouse, Ranska
        • Rekrytointi
        • CHU Toulouse
  • Yhdysvallat
    • Missouri
      • Weldon Spring, Missouri, Yhdysvallat, 63304
        • Rekrytointi
        • St Charles Clinical Research

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Osallistumiskriteereitä ovat:

  • Potilas, jolla on syöttösoluaktivaatio-oireyhtymä (MCAS).
  • Potilas, jolla on vakavia oireita 14 päivän sisäänajojakson aikana, joka määritellään vähintään yhdellä seuraavista: Kutinapistemäärä ≥ 9; Huuhtelujen määrä viikossa ≥ 8; Hamiltonin masennuksen luokitusasteikko (HAMD-17) ≥ 19
  • Potilas, jonka vammansa (viimeisten kahden vuoden aikana) hoidossa on dokumentoituja epäonnistumisia, kun vähintään kaksi oireenmukaista hoitoa on käytetty optimoidulla annoksella.
  • Potilaiden on saatava vakaa Anti-H1-annos vähintään 4 viikon ajan ennen seulontaa, ja heidän tulee pysyä vakaalla annoksella koko tutkimusjakson ajan.

Poissulkemiskriteereitä ovat:

  • Aikaisempi hoito millä tahansa tyrosiinikinaasin estäjillä.
  • Muutokset MCAS:n oireenmukaisessa hoidossa, mukaan lukien systeemiset kortikosteroidit, tai minkä tahansa uuden MCAS-hoidon antaminen 4 viikon sisällä ennen seulontaa.
  • Potilas, jolla on systeeminen indolentti mastosytoosi.
  • Naispotilaat, jotka ovat raskaana tai imettävät.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: KAKSINKERTAINEN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Masitinibi (4,5) ja BSC
Masitinibi 4,5 mg/kg/vrk lisänä optimaaliseen samanaikaiseen oireenmukaiseen hoitoon (esim. paras tukihoito, BSC). Osallistujat saavat masitinibia (3,0 mg/kg/vrk) 4 viikon ajan suun kautta kahdesti vuorokaudessa, jolloin annos nostetaan tasolle 4,5 mg/kg/vrk jäljellä olevan hoitojakson ajan. Jokainen nouseva annostitraus alistetaan turvallisuustarkastukselle.
Lääke: Masitinibi 4,5 mg/kg/vrk
Masitinibi 4,5 mg/kg/vrk
Muut nimet:
  • AB1010
Muut: Paras tukihoito
Optimaaliset samanaikaiset oireenmukaiset hoidot. Sisältää: H1- ja H2-antihistamiinit, natriumkromoglikaatti, masennuslääkkeet, antileukotrieenit, protonipumpun estäjät ja kortikosteroidit.
Muut nimet:
  • BSC
KOKEELLISTA: Masitinibi (6.0) ja BSC
Masitinibi 6,0 mg/kg/vrk lisänä optimaaliseen samanaikaiseen oireenmukaiseen hoitoon (esim. paras tukihoito, BSC). Osallistujat saavat masitinibia (3,0 mg/kg/vrk) 4 viikon ajan suun kautta kahdesti vuorokaudessa, jolloin annos nostetaan 4,5 mg:aan/kg/vrk 4 viikon hoidon ajan, sitten toinen annos nostetaan 6 mg/kg/vrk hoidon aikana. jäljellä olevan hoitojakson. Jokainen nouseva annostitraus alistetaan turvallisuustarkastukselle.
Muut: Paras tukihoito
Optimaaliset samanaikaiset oireenmukaiset hoidot. Sisältää: H1- ja H2-antihistamiinit, natriumkromoglikaatti, masennuslääkkeet, antileukotrieenit, protonipumpun estäjät ja kortikosteroidit.
Muut nimet:
  • BSC
Lääke: Masitinibi 6,0 mg/kg/vrk
Masitinibi 6,0 mg/kg/vrk
Muut nimet:
  • AB1010
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo & BSC
Plaseboa annetaan lisänä optimaaliseen samanaikaiseen oireenmukaiseen hoitoon (esim. paras tukihoito, BSC). Osallistujat saavat vastaavan annoksen lumelääkettä, joka annetaan suun kautta kahdesti päivässä.
Lääke: Plasebo
Vastaava lumelääke
Muut nimet:
  • Placebo oraalinen tabletti
Muut: Paras tukihoito
Optimaaliset samanaikaiset oireenmukaiset hoidot. Sisältää: H1- ja H2-antihistamiinit, natriumkromoglikaatti, masennuslääkkeet, antileukotrieenit, protonipumpun estäjät ja kortikosteroidit.
Muut nimet:
  • BSC

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vahvistettu vastaus 50 %
Aikaikkuna: 24 viikkoa

Vahvistettu vaste 50 %:lla, määritelty parannukseksi kutina, punoitus ja masennus (HAMD-17-pistemäärä) 50 %:n perusarvoihin verrattuna, mikä on vahvistettava edelliseltä käynniltä.

Haitat lähtötilanteessa määritellään seuraavasti: kutinapisteet ≥ 9; huuhtelujen määrä viikossa ≥ 8; HAMD-17 pisteet ≥ 19.
24 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kumulatiivinen vastaus
Aikaikkuna: viikosta 8 viikkoon 24
Kumulatiivinen (jokainen potilaskäynti) vaste 75 %:lla 3 haitasta (kutina, punoitus, masennus) viikosta 8 viikkoon 24. Analyysi suoritetaan käyttämällä GEE (Generalized Estimating Equations) -mallia, jossa on kerrostus.
viikosta 8 viikkoon 24
Vahvistettu vastaus (75 %)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Vahvistettu vaste 75 %:lla, määritelty parannukseksi kutina, punoitus ja masennus (Hamilton Depression Rating Scale) 75 %:n perusarvoihin verrattuna, mikä on vahvistettava edelliseltä käynniltä. Hamilton Depression Rating Scale (HAMD-17) -asteikolla on 17 kohtaa, ja sen arvosanat ovat 0–4 pistettä. Pisteitä 0-7 pidetään normaaleina, 8-16 viittaa lievään masennukseen, 17-23 keskivaikeaan masennukseen ja yli 24 pisteet viittaavat vakavaan masennukseen; maksimipistemäärä on 52.
24 viikkoa
Potilaan ilmoittama tulos oireiden vaikeusasteelle (PROSS)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Muutoksia MCAS-oireiden vaikeusasteessa arvioidaan myös käyttämällä PROSS-kyselylomaketta, jonka potilas on ilmoittanut. Oireiden kokonaispisteet ja yksittäiset pisteet määritetään lähtötilanteessa ja jokaisella käynnillä viikkoon 24 asti. PROSS-kyselyssä on 11 kohtaa ja se saa 0-10 pistettä. Pistemäärä 0 tarkoittaa oireen puuttumista ja 10 on erittäin vakava; maksimipistemäärä on 110.
24 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

AB Science

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Perjantai 1. heinäkuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)

Tiistai 31. joulukuuta 2024

Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)

Tiistai 31. joulukuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 2. heinäkuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 6. heinäkuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Perjantai 8. heinäkuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Maanantai 6. helmikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 3. helmikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. helmikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AB20006
  • 2021-005406-96 (EUDRACT_NUMBER)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Masitinibiä ei ole kliinisessä tutkimuksessa, eikä mikään terveysviranomainen maailmanlaajuisesti ole vielä hyväksynyt sitä missään halutussa käyttöaiheessa. Näin ollen tällä hetkellä ei ole suunnitelmaa tietojen jakamisesta.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa