Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Masitinib til behandling af alvorligt mastcelleaktiveringssyndrom

3. februar 2023 opdateret af: AB Science

Et 24-ugers, multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, dosisområdebestemt fase II-studie for at sammenligne effektivitet og sikkerhed af oral masitinib med placebo i behandling af patienter med alvorligt mastcelleaktiveringssyndrom (MCAS) med handicap, der ikke reagerer på Optimal symptomatisk behandling

At evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​to doseringsskemaer af oral masitinib versus matchende placebo i behandlingen af ​​patienter, der lider af svær MCAS med handicap, der ikke reagerer på optimal symptomatisk behandling.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Multicenter, dobbeltblindet, placebokontrolleret forsøg, der sammenligner to forskellige doseringsskemaer over en 24-ugers behandlingsperiode.

Doseringsskema #1: Oral masitinib-behandling med 3 mg/kg/dag i 4 uger, derefter skifte til 4,5 mg/kg/dag i resten af ​​behandlingsperioden versus placebo med et matchende titreringsskema. Randomisering 2: 1 (Masitinib MCAS: Placebo MCAS).

Doseringsskema #2: Oral masitinibbehandling med 3 mg/kg/dag i 4 uger, derefter et skift til 4,5 mg/kg/dag i 4 uger, derefter et andet skift til 6 mg/kg/dag i resten af ​​behandlingen periode versus placebobehandling med et matchende titreringsskema. Randomisering 2: 1 (Masitinib MCAS: Placebo MCAS)

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

72

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Missouri
      • Weldon Spring, Missouri, Forenede Stater, 63304
        • Rekruttering
        • St Charles Clinical Research
  • Frankrig
      • Amiens, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire Amiens-Picardie
      • Paris, Frankrig
        • Rekruttering
        • Necker-Enfants Malades Hospital, Centre de référence des Mastocytoses (CEREMAST)
      • Toulouse, Frankrig
        • Rekruttering
        • CHU Toulouse

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier omfatter:

  • Patient med mastcelleaktiveringssyndrom (MCAS).
  • Patient med svære symptomer i løbet af den 14-dages indkøringsperiode defineret som mindst én af følgende: Pruritus-score ≥ 9; Antal skylninger pr. uge ≥ 8; Hamilton vurderingsskala for depression (HAMD-17) score ≥ 19
  • Patient med dokumenteret behandlingssvigt af hans/hendes handicap(er) (inden for de sidste to år) med mindst to af de symptomatiske behandlinger anvendt ved optimeret dosis.
  • Patienterne skal have en stabil dosis af Anti-H1 i mindst 4 uger før screening og bør forblive på en stabil dosis i hele undersøgelsesperioden.

Eksklusionskriterier omfatter:

  • Tidligere behandling med enhver tyrosinkinasehæmmer.
  • Enhver ændring i den symptomatiske behandling af MCAS, inklusive systemiske kortikosteroider, eller administration af enhver ny behandling for MCAS inden for 4 uger før screening.
  • Patient med systemisk indolent mastocytose.
  • Kvindelige patienter, der er gravide eller ammer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: DOBBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Masitinib (4,5) & BSC
Masitinib 4,5 mg/kg/dag administreret som et supplement til optimal samtidig symptomatisk behandling (dvs. bedste støttende behandling, BSC). Deltagerne får masitinib (3,0 mg/kg/dag) i 4 uger, givet oralt to gange dagligt, med en dosiseskalering til 4,5 mg/kg/dag i resten af ​​behandlingsperioden. Hver stigende dosistitrering underkastes en sikkerhedskontrol.
Medicin: Masitinib 4,5 mg/kg/dag
Masitinib 4,5 mg/kg/dag
Andre navne:
  • AB1010
Andet: Bedste støttende behandling
Optimale samtidige symptomatiske behandlinger. Inkluderer: H1- og H2-antihistaminer, natriumcromoglikat, antidepressiva, antileukotriener, protonpumpehæmmere og kortikosteroider.
Andre navne:
  • BSC
EKSPERIMENTEL: Masitinib (6.0) & BSC
Masitinib 6,0 mg/kg/dag administreret som et supplement til optimal samtidig symptomatisk behandling (dvs. bedste støttende behandling, BSC). Deltagerne får masitinib (3,0 mg/kg/dag) i 4 uger, givet oralt to gange dagligt, med en dosiseskalering til 4,5 mg/kg/dag i 4 ugers behandling, derefter en anden dosiseskalering til 6 mg/kg/dag for resten af ​​behandlingsperioden. Hver stigende dosistitrering underkastes en sikkerhedskontrol.
Andet: Bedste støttende behandling
Optimale samtidige symptomatiske behandlinger. Inkluderer: H1- og H2-antihistaminer, natriumcromoglikat, antidepressiva, antileukotriener, protonpumpehæmmere og kortikosteroider.
Andre navne:
  • BSC
Medicin: Masitinib 6,0 mg/kg/dag
Masitinib 6,0 mg/kg/dag
Andre navne:
  • AB1010
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo & BSC
Placebo administreret som et supplement til optimal samtidig symptomatisk behandling (dvs. bedste støttende behandling, BSC). Deltagerne får en matchet dosis placebo, givet oralt to gange dagligt.
Medicin: Placebo
Matchende placebo
Andre navne:
  • Placebo oral tablet
Andet: Bedste støttende behandling
Optimale samtidige symptomatiske behandlinger. Inkluderer: H1- og H2-antihistaminer, natriumcromoglikat, antidepressiva, antileukotriener, protonpumpehæmmere og kortikosteroider.
Andre navne:
  • BSC

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bekræftet svar på 50 %
Tidsramme: 24 uger

Bekræftet respons på 50 %, defineret som en forbedring i forhold til basislinjeværdierne på 50 % for kløe, flushes og depression (HAMD-17-score), som bør bekræftes fra det forrige besøg.

Handicap ved baseline defineret som: pruritus score ≥ 9; antal skylninger pr. uge ≥ 8; HAMD-17-score ≥ 19.
24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kumulativt svar
Tidsramme: uge 8 til uge 24
Kumulativ (hvert patientbesøg) respons på 75 % på 3 handicaps (kløe, rødme, depression) fra uge 8 til uge 24. Analyse vil blive udført ved hjælp af Generalized Estimating Equations (GEE) model med stratificering.
uge 8 til uge 24
Bekræftet svar (75 %)
Tidsramme: 24 uger
Bekræftet respons på 75 %, defineret som en forbedring i forhold til basislinjeværdierne på 75 % for kløe, flushes og depression (Hamilton Depression Rating Scale), som bør bekræftes fra det forrige besøg. Hamilton Depression Rating Scale (HAMD-17) har 17 punkter og får mellem 0 og 4 point. Score på 0-7 anses for at være normale, 8-16 tyder på mild depression, 17-23 moderat depression og scorer over 24 er tegn på svær depression; den maksimale score er 52.
24 uger
Patientrapporteret udfald for symptomsværhedsgrad (PROSS)
Tidsramme: 24 uger
Ændringer i MCAS-symptomernes sværhedsgrad vil også blive vurderet ved hjælp af spørgeskemaet Patient-Reported Outcome for Symptom Severity (PROSS). Samlede og individuelle symptomscore vil blive bestemt ved baseline og ved hvert besøg indtil uge 24. PROSS-spørgeskemaet har 11 punkter og får en score på mellem 0 og 10 point. En score på 0 er et fravær af symptomet, og en score på 10 er meget alvorligt; den maksimale score er 110.
24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AB Science

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. juli 2022

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

31. december 2024

Studieafslutning (FORVENTET)

31. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. juli 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. juli 2022

Først opslået (FAKTISKE)

8. juli 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

6. februar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. februar 2023

Sidst verificeret

1. februar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AB20006
  • 2021-005406-96 (EUDRACT_NUMBER)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Ingen Masitinib er under klinisk undersøgelse og er endnu ikke blevet godkendt i nogen efterspurgt indikation af nogen sundhedsmyndighed i hele verden. Som sådan er der ingen plan for datadeling på nuværende tidspunkt.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner