Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Masitinib for behandling av alvorlig mastcelleaktiveringssyndrom

3. februar 2023 oppdatert av: AB Science

En 24-ukers, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert fase II-studie med doseområde for å sammenligne effektivitet og sikkerhet av oral masitinib med placebo i behandling av pasienter med alvorlig mastcelleaktiveringssyndrom (MCAS) med handikap som ikke reagerer på Optimal symptomatisk behandling

For å evaluere effektiviteten og sikkerheten til to doseringsskjemaer av oral masitinib versus matchende placebo i behandlingen av pasienter som lider av alvorlig MCAS med handikap som ikke reagerer på optimal symptomatisk behandling.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Multisenter, dobbeltblind, placebokontrollert studie som sammenligner to forskjellige doseringsskjemaer over en 24-ukers behandlingsperiode.

Doseringsskjema #1: Oral masitinibbehandling med 3 mg/kg/dag i 4 uker, deretter bytte til 4,5 mg/kg/dag for resten av behandlingsperioden, versus placebo med matchende titreringsskjema. Randomisering 2: 1 (Masitinib MCAS: Placebo MCAS).

Doseringsskjema #2: Oral masitinibbehandling med 3 mg/kg/dag i 4 uker, deretter bytte til 4,5 mg/kg/dag i 4 uker, og deretter bytte til 6 mg/kg/dag for resten av behandlingen periode versus placebobehandling med et matchende titreringsskjema. Randomisering 2: 1 (Masitinib MCAS: Placebo MCAS)

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

72

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Missouri
      • Weldon Spring, Missouri, Forente stater, 63304
        • Rekruttering
        • St Charles Clinical Research
  • Frankrike
      • Amiens, Frankrike
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire Amiens-Picardie
      • Paris, Frankrike
        • Rekruttering
        • Necker-Enfants Malades Hospital, Centre de référence des Mastocytoses (CEREMAST)
      • Toulouse, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU Toulouse

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inkluderingskriterier inkluderer:

  • Pasient med mastcelleaktiveringssyndrom (MCAS).
  • Pasient med alvorlige symptomer i løpet av den 14-dagers innkjøringsperioden definert som minst ett av følgende: Pruritus-score ≥ 9; Antall spyler per uke ≥ 8; Hamilton vurderingsskala for depresjon (HAMD-17) score ≥ 19
  • Pasient med dokumentert behandlingssvikt for hans/hennes handikap(er) (i løpet av de siste to årene) med minst to av de symptomatiske behandlingene brukt ved optimalisert dose.
  • Pasienter må ha en stabil dose av Anti-H1 i minimum 4 uker før screening og bør holde seg på en stabil dose gjennom hele studieperioden.

Ekskluderingskriterier inkluderer:

  • Tidligere behandling med en hvilken som helst tyrosinkinasehemmer.
  • Enhver endring i symptomatisk behandling av MCAS, inkludert systemiske kortikosteroider, eller administrering av ny behandling for MCAS innen 4 uker før screening.
  • Pasient med systemisk indolent mastocytose.
  • Kvinnelige pasienter som er gravide eller ammer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: DOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Masitinib (4,5) & BSC
Masitinib 4,5 mg/kg/dag gitt som et tillegg til optimal samtidig symptomatisk behandling (dvs. beste støttende omsorg, BSC). Deltakerne får masitinib (3,0 mg/kg/dag) i 4 uker, gitt oralt to ganger daglig, med en doseeskalering til 4,5 mg/kg/dag for resten av behandlingsperioden. Hver stigende dosetitrering er underlagt en sikkerhetskontroll.
Legemiddel: Masitinib 4,5 mg/kg/dag
Masitinib 4,5 mg/kg/dag
Andre navn:
  • AB1010
Annen: Beste støttende omsorg
Optimal samtidig symptomatisk behandling. Inkluderer: H1- og H2-antihistaminer, natriumkromoglikat, antidepressiva, antileukotriener, protonpumpehemmere og kortikosteroider.
Andre navn:
  • BSC
EKSPERIMENTELL: Masitinib (6.0) og BSC
Masitinib 6,0 mg/kg/dag gitt som tillegg til optimal samtidig symptomatisk behandling (dvs. beste støttende omsorg, BSC). Deltakerne får masitinib (3,0 mg/kg/dag) i 4 uker, gitt oralt to ganger daglig, med en doseeskalering til 4,5 mg/kg/dag i 4 ukers behandling, deretter en andre doseeskalering til 6 mg/kg/dag for resten av behandlingsperioden. Hver stigende dosetitrering er underlagt en sikkerhetskontroll.
Annen: Beste støttende omsorg
Optimal samtidig symptomatisk behandling. Inkluderer: H1- og H2-antihistaminer, natriumkromoglikat, antidepressiva, antileukotriener, protonpumpehemmere og kortikosteroider.
Andre navn:
  • BSC
Legemiddel: Masitinib 6,0 mg/kg/dag
Masitinib 6,0 mg/kg/dag
Andre navn:
  • AB1010
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo og BSC
Placebo administrert som et tillegg til optimal samtidig symptomatisk behandling (dvs. beste støttende omsorg, BSC). Deltakerne får en matchet dose placebo, gitt oralt to ganger daglig.
Legemiddel: Placebo
Matchende placebo
Andre navn:
  • Placebo oral tablett
Annen: Beste støttende omsorg
Optimal samtidig symptomatisk behandling. Inkluderer: H1- og H2-antihistaminer, natriumkromoglikat, antidepressiva, antileukotriener, protonpumpehemmere og kortikosteroider.
Andre navn:
  • BSC

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bekreftet svar på 50 %
Tidsramme: 24 uker

Bekreftet respons på 50 %, definert som en forbedring i forhold til baseline-verdiene på 50 % for kløe, flushes og depresjon (HAMD-17-score) som bør bekreftes fra forrige besøk.

Handikap ved baseline definert som: pruritus-score ≥ 9; antall spyler per uke ≥ 8; HAMD-17-score ≥ 19.
24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kumulativ respons
Tidsramme: uke 8 til uke 24
Kumulativ (hvert pasientbesøk) respons på 75 % på 3 handikap (pruritus, flush, depresjon) fra uke 8 til uke 24. Analyse vil bli utført ved bruk av Generalized Estimating Equations (GEE) modell med stratifisering.
uke 8 til uke 24
Bekreftet svar (75 %)
Tidsramme: 24 uker
Bekreftet respons på 75 %, definert som en forbedring i forhold til grunnlinjeverdiene på 75 % for kløe, flushes og depresjon (Hamilton Depression Rating Scale) som bør bekreftes fra forrige besøk. Hamilton Depression Rating Scale (HAMD-17) har 17 elementer og får mellom 0 og 4 poeng. Skårer på 0-7 anses som normale, 8-16 antyder mild depresjon, 17-23 moderat depresjon og skårer over 24 indikerer alvorlig depresjon; maksimal poengsum er 52.
24 uker
Pasientrapportert utfall for symptomalvorlighet (PROSS)
Tidsramme: 24 uker
Endringer i alvorlighetsgraden av MCAS-symptomer vil også bli vurdert ved hjelp av spørreskjemaet Patient-Reported Outcome for Symptom Severity (PROSS). Totale og individuelle symptomskårer vil bli bestemt ved baseline og ved hvert besøk frem til uke 24. PROSS-spørreskjemaet har 11 elementer og får mellom 0 og 10 poeng. En score på 0 er fravær av symptomet og en score på 10 er svært alvorlig; maksimal poengsum er 110.
24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AB Science

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. juli 2022

Primær fullføring (FORVENTES)

31. desember 2024

Studiet fullført (FORVENTES)

31. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. juli 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. juli 2022

Først lagt ut (FAKTISKE)

8. juli 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

6. februar 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. februar 2023

Sist bekreftet

1. februar 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AB20006
  • 2021-005406-96 (EUDRACT_NUMBER)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Ingen Masitinib er under klinisk undersøkelse og har ennå ikke blitt godkjent for noen ettertraktede indikasjoner av helsemyndigheter over hele verden. Som sådan er det ingen plan for datadeling på dette tidspunktet.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Mastcelleaktiveringssyndrom

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere