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Masitinib per il trattamento della grave sindrome da attivazione dei mastociti

3 febbraio 2023 aggiornato da: AB Science

Uno studio di fase II multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, della durata di 24 settimane per confrontare l'efficacia e la sicurezza di masitinib orale rispetto al placebo nel trattamento di pazienti con grave sindrome da attivazione dei mastociti (MCAS) con handicap che non risponde a Trattamento sintomatico ottimale

Valutare l'efficacia e la sicurezza di due schemi di dosaggio di masitinib orale rispetto al placebo corrispondente nel trattamento di pazienti affetti da MCAS grave con handicap che non rispondono al trattamento sintomatico ottimale.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Studio multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo che confronta due diversi schemi di dosaggio per un periodo di trattamento di 24 settimane.

Schema posologico n. 1: trattamento orale con masitinib a 3 mg/kg/die per 4 settimane, quindi passaggio a 4,5 mg/kg/die per il resto del periodo di trattamento, rispetto al placebo con uno schema di titolazione corrispondente. Randomizzazione 2: 1 (Masitinib MCAS: Placebo MCAS).

Schema posologico n. 2: trattamento orale con masitinib a 3 mg/kg/die per 4 settimane, quindi passaggio a 4,5 mg/kg/die per 4 settimane, quindi un secondo passaggio a 6 mg/kg/die per il resto del trattamento periodo rispetto al trattamento con placebo con uno schema di titolazione corrispondente. Randomizzazione 2: 1 (Masitinib MCAS: Placebo MCAS)

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

72

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Amiens, Francia
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire Amiens-Picardie
      • Paris, Francia
        • Reclutamento
        • Necker-Enfants Malades Hospital, Centre de référence des Mastocytoses (CEREMAST)
      • Toulouse, Francia
        • Reclutamento
        • CHU Toulouse
  • Stati Uniti
    • Missouri
      • Weldon Spring, Missouri, Stati Uniti, 63304
        • Reclutamento
        • St Charles Clinical Research

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

I criteri di inclusione includono:

  • Paziente con sindrome da attivazione dei mastociti (MCAS).
  • Pazienti con sintomi gravi durante il periodo di run-in di 14 giorni definiti come almeno uno dei seguenti: Punteggio del prurito ≥ 9; Numero di lavaggi settimanali ≥ 8; Punteggio della scala di valutazione di Hamilton per la depressione (HAMD-17) ≥ 19
  • Paziente con documentati fallimenti terapeutici del suo/i suo/i handicap (negli ultimi due anni) con almeno due dei trattamenti sintomatici utilizzati a dose ottimizzata.
  • I pazienti devono assumere una dose stabile di Anti-H1 per un minimo di 4 settimane prima dello screening e devono rimanere a una dose stabile per tutto il periodo dello studio.

I criteri di esclusione includono:

  • Precedente trattamento con qualsiasi inibitore della tirosin-chinasi.
  • Qualsiasi cambiamento nel trattamento sintomatico della MCAS, compresi i corticosteroidi sistemici, o somministrazione di qualsiasi nuovo trattamento per la MCAS entro 4 settimane prima dello screening.
  • Paziente con mastocitosi indolente sistemica.
  • Pazienti di sesso femminile in gravidanza o in allattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: DOPPIO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Masitinib (4,5) e BSC
Masitinib 4,5 mg/kg/giorno somministrato in aggiunta al trattamento sintomatico concomitante ottimale (es. migliore terapia di supporto, BSC). I partecipanti ricevono masitinib (3,0 mg/kg/giorno) per 4 settimane, somministrato per via orale due volte al giorno, con un aumento della dose a 4,5 mg/kg/giorno per il resto del periodo di trattamento. Ogni titolazione di dose crescente è soggetta a un controllo di sicurezza.
Droga: Masitinib 4,5 mg/kg/die
Masitinib 4,5 mg/kg/die
Altri nomi:
  • AB1010
Altro: Le migliori cure di supporto
Trattamenti sintomatici concomitanti ottimali. Include: antistaminici H1 e H2, sodio cromoglicato, antidepressivi, antileucotrieni, inibitori della pompa protonica e corticosteroidi.
Altri nomi:
  • BSC
SPERIMENTALE: Masitinib (6.0) e BSC
Masitinib 6,0 mg/kg/die somministrato in aggiunta al trattamento sintomatico concomitante ottimale (es. migliore terapia di supporto, BSC). I partecipanti ricevono masitinib (3,0 mg/kg/giorno) per 4 settimane, somministrato per via orale due volte al giorno, con un aumento della dose a 4,5 mg/kg/giorno per 4 settimane di trattamento, quindi un secondo aumento della dose a 6 mg/kg/giorno per il resto del periodo di trattamento. Ogni titolazione di dose crescente è soggetta a un controllo di sicurezza.
Altro: Le migliori cure di supporto
Trattamenti sintomatici concomitanti ottimali. Include: antistaminici H1 e H2, sodio cromoglicato, antidepressivi, antileucotrieni, inibitori della pompa protonica e corticosteroidi.
Altri nomi:
  • BSC
Droga: Masitinib 6,0 mg/kg/die
Masitinib 6,0 mg/kg/die
Altri nomi:
  • AB1010
PLACEBO_COMPARATORE: Placebo e BSC
Placebo somministrato in aggiunta al trattamento sintomatico concomitante ottimale (es. migliore terapia di supporto, BSC). I partecipanti ricevono una dose corrispondente di placebo, somministrata per via orale due volte al giorno.
Droga: Placebo
Placebo corrispondente
Altri nomi:
  • Placebo compressa orale
Altro: Le migliori cure di supporto
Trattamenti sintomatici concomitanti ottimali. Include: antistaminici H1 e H2, sodio cromoglicato, antidepressivi, antileucotrieni, inibitori della pompa protonica e corticosteroidi.
Altri nomi:
  • BSC

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta confermata al 50%
Lasso di tempo: 24 settimane

Risposta confermata al 50%, definita come un miglioramento rispetto ai valori basali del 50% per Prurito, Vampate e Depressione (punteggio HAMD-17) che dovrebbero essere confermati dalla visita precedente.

Handicap al basale definiti come: punteggio del prurito ≥ 9; numero di lavaggi settimanali ≥ 8; Punteggio HAMD-17 ≥ 19.
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta cumulativa
Lasso di tempo: dalla settimana 8 alla settimana 24
Risposta cumulativa (ogni visita del paziente) al 75% su 3 handicap (prurito, rossore, depressione) dalla settimana 8 alla settimana 24. L'analisi sarà eseguita utilizzando il modello Generalized Estimating Equations (GEE) con stratificazione.
dalla settimana 8 alla settimana 24
Risposta confermata (75%)
Lasso di tempo: 24 settimane
Risposta confermata al 75%, definita come un miglioramento rispetto ai valori basali del 75% per Prurito, Vampate e Depressione (Hamilton Depression Rating Scale) che dovrebbero essere confermati dalla visita precedente. La Hamilton Depression Rating Scale (HAMD-17) ha 17 item e ha un punteggio compreso tra 0 e 4 punti. I punteggi da 0 a 7 sono considerati normali, da 8 a 16 suggeriscono depressione lieve, da 17 a 23 depressione moderata e punteggi superiori a 24 sono indicativi di depressione grave; il punteggio massimo è 52.
24 settimane
Esito riferito dal paziente per la gravità dei sintomi (PROSS)
Lasso di tempo: 24 settimane
I cambiamenti nella gravità dei sintomi MCAS saranno valutati anche utilizzando il questionario PROSS (Patient-Reported Outcome for Symptom Severity). I punteggi dei sintomi totali e individuali saranno determinati al basale e ad ogni visita fino alla settimana 24. Il questionario PROSS ha 11 elementi e ha un punteggio compreso tra 0 e 10 punti. Un punteggio di 0 è un'assenza del sintomo e un punteggio di 10 è molto grave; il punteggio massimo è 110.
24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

AB Science

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

1 luglio 2022

Completamento primario (ANTICIPATO)

31 dicembre 2024

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

31 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 luglio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 luglio 2022

Primo Inserito (EFFETTIVO)

8 luglio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

6 febbraio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 febbraio 2023

Ultimo verificato

1 febbraio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AB20006
  • 2021-005406-96 (EUDRACT_NUMBER)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Nessun Masitinib è in fase di indagine clinica e non è stato ancora approvato in alcuna indicazione ricercata da alcuna autorità sanitaria in tutto il mondo. Pertanto, al momento non esiste un piano per la condivisione dei dati.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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