Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Masitinib voor de behandeling van ernstig mastcelactiveringssyndroom

3 februari 2023 bijgewerkt door: AB Science

Een 24 weken durende, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, dosisbereikbepaling fase II-studie om de werkzaamheid en veiligheid van oraal masitinib te vergelijken met placebo bij de behandeling van patiënten met ernstig mastcelactiveringssyndroom (MCAS) met een handicap die niet reageert op Optimale symptomatische behandeling

Om de werkzaamheid en veiligheid te evalueren van twee doseringsschema's van oraal masitinib versus bijpassende placebo bij de behandeling van patiënten die lijden aan ernstige MCAS met een handicap die niet reageren op optimale symptomatische behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Multicenter, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie waarin twee verschillende doseringsschema's werden vergeleken gedurende een behandelperiode van 24 weken.

Doseringsschema #1: Orale masitinib-behandeling met 3 mg/kg/dag gedurende 4 weken, daarna overschakelen naar 4,5 mg/kg/dag voor de rest van de behandelingsperiode, versus placebo met een bijpassend titratieschema. Randomisatie 2: 1 (Masitinib MCAS: Placebo MCAS).

Doseringsschema #2: orale masitinib-behandeling met 3 mg/kg/dag gedurende 4 weken, daarna een overschakeling naar 4,5 mg/kg/dag gedurende 4 weken, daarna een tweede overschakeling naar 6 mg/kg/dag voor de rest van de behandeling periode versus placebobehandeling met een bijpassend titratieschema. Randomisatie 2: 1 (Masitinib MCAS: Placebo MCAS)

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

72

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Amiens, Frankrijk
        • Werving
        • Centre Hospitalier Universitaire Amiens-Picardie
      • Paris, Frankrijk
        • Werving
        • Necker-Enfants Malades Hospital, Centre de référence des Mastocytoses (CEREMAST)
      • Toulouse, Frankrijk
        • Werving
        • CHU Toulouse
  • Verenigde Staten
    • Missouri
      • Weldon Spring, Missouri, Verenigde Staten, 63304
        • Werving
        • St Charles Clinical Research

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria zijn onder meer:

  • Patiënt met mestcelactiveringssyndroom (MCAS).
  • Patiënt met ernstige symptomen gedurende de inloopperiode van 14 dagen gedefinieerd als ten minste een van de volgende: Pruritusscore ≥ 9; Aantal spoelingen per week ≥ 8; Hamilton-beoordelingsschaal voor depressie (HAMD-17) score ≥ 19
  • Patiënt met gedocumenteerd falen van de behandeling van zijn/haar handicap(s) (gedurende de afgelopen twee jaar) met ten minste twee van de symptomatische behandelingen die met een geoptimaliseerde dosis werden gebruikt.
  • Patiënten moeten minimaal 4 weken vóór de screening een stabiele dosis Anti-H1 krijgen en gedurende de hele onderzoeksperiode een stabiele dosis behouden.

Uitsluitingscriteria zijn onder meer:

  • Eerdere behandeling met een tyrosinekinaseremmer.
  • Elke wijziging in de symptomatische behandeling van MCAS, inclusief systemische corticosteroïden, of toediening van een nieuwe behandeling voor MCAS binnen 4 weken voorafgaand aan de screening.
  • Patiënt met systemische indolente mastocytose.
  • Vrouwelijke patiënten die zwanger zijn of borstvoeding geven.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: DUBBELE

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Masitinib (4.5) & BSC
Masitinib 4,5 mg/kg/dag toegediend als aanvulling op een optimale gelijktijdige symptomatische behandeling (d.w.z. beste ondersteunende zorg, BSC). Deelnemers krijgen masitinib (3,0 mg/kg/dag) gedurende 4 weken, tweemaal daags oraal toegediend, met een dosisverhoging tot 4,5 mg/kg/dag voor de rest van de behandelingsperiode. Elke oplopende dosistitratie wordt onderworpen aan een veiligheidscontrole.
Geneesmiddel: Masitinib 4,5 mg/kg/dag
Masitinib 4,5 mg/kg/dag
Andere namen:
  • AB1010
Ander: Beste ondersteunende zorg
Optimale gelijktijdige symptomatische behandelingen. Omvat: H1- en H2-antihistaminica, natriumcromoglicaat, antidepressiva, antileukotriënen, protonpompremmers en corticosteroïden.
Andere namen:
  • BSC
EXPERIMENTEEL: Masitinib (6.0) & BSC
Masitinib 6,0 mg/kg/dag toegediend als aanvulling op een optimale gelijktijdige symptomatische behandeling (d.w.z. beste ondersteunende zorg, BSC). Deelnemers krijgen masitinib (3,0 mg/kg/dag) gedurende 4 weken, tweemaal daags oraal toegediend, met een dosisverhoging tot 4,5 mg/kg/dag gedurende 4 weken behandeling, daarna een tweede dosisverhoging tot 6 mg/kg/dag voor de rest van de behandelperiode. Elke oplopende dosistitratie wordt onderworpen aan een veiligheidscontrole.
Ander: Beste ondersteunende zorg
Optimale gelijktijdige symptomatische behandelingen. Omvat: H1- en H2-antihistaminica, natriumcromoglicaat, antidepressiva, antileukotriënen, protonpompremmers en corticosteroïden.
Andere namen:
  • BSC
Geneesmiddel: Masitinib 6,0 mg/kg/dag
Masitinib 6,0 mg/kg/dag
Andere namen:
  • AB1010
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo & BSC
Placebo toegediend als aanvulling op een optimale gelijktijdige symptomatische behandeling (d.w.z. beste ondersteunende zorg, BSC). Deelnemers krijgen een placebo met bijpassende dosis, tweemaal daags oraal toegediend.
Geneesmiddel: Placebo
Bijpassende placebo
Andere namen:
  • Placebo orale tablet
Ander: Beste ondersteunende zorg
Optimale gelijktijdige symptomatische behandelingen. Omvat: H1- en H2-antihistaminica, natriumcromoglicaat, antidepressiva, antileukotriënen, protonpompremmers en corticosteroïden.
Andere namen:
  • BSC

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bevestigde respons bij 50%
Tijdsspanne: 24 weken

Bevestigde respons bij 50%, gedefinieerd als een verbetering ten opzichte van de basiswaarden van 50% voor Pruritus, Flushes en Depressie (HAMD-17-score) die moeten worden bevestigd van het vorige bezoek.

Handicaps bij baseline gedefinieerd als: pruritusscore ≥ 9; aantal spoelingen per week ≥ 8; HAMD-17-score ≥ 19.
24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Cumulatieve respons
Tijdsspanne: week 8 tot week 24
Cumulatieve respons (elk patiëntbezoek) van 75% op 3 handicaps (pruritus, blozen, depressie) van week 8 tot week 24. Analyse zal worden uitgevoerd met behulp van het Generalized Estimating Equations (GEE) -model met stratificatie.
week 8 tot week 24
Bevestigde respons (75%)
Tijdsspanne: 24 weken
Bevestigde respons bij 75%, gedefinieerd als een verbetering ten opzichte van de basiswaarden van 75% voor Pruritus, Flushes en Depressie (Hamilton Depression Rating Scale) die moeten worden bevestigd van het vorige bezoek. De Hamilton Depression Rating Scale (HAMD-17) heeft 17 items en wordt gescoord tussen 0 en 4 punten. Scores van 0-7 worden als normaal beschouwd, 8-16 duiden op milde depressie, 17-23 matige depressie en scores boven de 24 wijzen op ernstige depressie; de maximale score is 52.
24 weken
Door de patiënt gerapporteerd resultaat voor de ernst van de symptomen (PROSS)
Tijdsspanne: 24 weken
Veranderingen in de ernst van MCAS-symptomen zullen ook worden beoordeeld met behulp van de door de patiënt gerapporteerde uitkomst voor de ernst van de symptomen (PROSS). De totale en individuele symptoomscores worden bepaald bij aanvang en bij elk bezoek tot week 24. De PROSS-vragenlijst heeft 11 items en wordt gescoord tussen 0 en 10 punten. Een score van 0 is een afwezigheid van het symptoom en een score van 10 is zeer ernstig; de maximale score is 110.
24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

AB Science

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

1 juli 2022

Primaire voltooiing (VERWACHT)

31 december 2024

Studie voltooiing (VERWACHT)

31 december 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 juli 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 juli 2022

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

8 juli 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

6 februari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 februari 2023

Laatst geverifieerd

1 februari 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AB20006
  • 2021-005406-96 (EUDRACT_NUMBER)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Geen enkele Masitinib wordt klinisch onderzocht en is nog niet goedgekeurd voor een gewilde indicatie door enige gezondheidsautoriteit over de hele wereld. Als zodanig is er op dit moment geen plan voor het delen van gegevens.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Mestcelactiveringssyndroom

  • Adelphi Values LLC
    Blueprint Medicines Corporation
    Voltooid
    Door de patiënt gerapporteerde uitkomstvragenlijst voor systemische mastocytose
    Mastcelleukemie (MCL) | Agressieve systemische mastocytose (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Non-Mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | Smeulende systemische mastocytose (SSM) | Indolente systemische mastocytose (ISM) ISM-subgroep volledig gerekruteerd
    Verenigde Staten

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Austria

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren