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Masitinib pour le traitement du syndrome d'activation sévère des mastocytes

3 février 2023 mis à jour par: AB Science

Une étude de phase II multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, de 24 semaines, visant à comparer l'efficacité et l'innocuité du masitinib oral à un placebo dans le traitement de patients atteints du syndrome d'activation des mastocytes (MCAS) sévère avec handicap ne répondant pas à Traitement symptomatique optimal

Évaluer l'efficacité et l'innocuité de deux schémas posologiques de masitinib oral par rapport à un placebo correspondant dans le traitement de patients souffrant de MCAS sévère avec handicap ne répondant pas à un traitement symptomatique optimal.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Essai multicentrique, en double aveugle, contrôlé par placebo comparant deux schémas posologiques différents sur une période de traitement de 24 semaines.

Schéma posologique n° 1 : traitement par masitinib par voie orale à 3 mg/kg/jour pendant 4 semaines, puis passage à 4,5 mg/kg/jour pour le reste de la période de traitement, par rapport à un placebo avec un schéma de titration correspondant. Randomisation 2 : 1 (Masitinib MCAS : Placebo MCAS).

Schéma posologique n° 2 : traitement par masitinib par voie orale à 3 mg/kg/jour pendant 4 semaines, puis un passage à 4,5 mg/kg/jour pendant 4 semaines, puis un deuxième passage à 6 mg/kg/jour pour le reste du traitement période versus traitement placebo avec un schéma de titration correspondant. Randomisation 2 : 1 (Masitinib MCAS : Placebo MCAS)

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

72

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Amiens, France
        • Recrutement
        • Centre Hospitalier Universitaire Amiens-Picardie
      • Paris, France
        • Recrutement
        • Necker-Enfants Malades Hospital, Centre de référence des Mastocytoses (CEREMAST)
      • Toulouse, France
        • Recrutement
        • CHU Toulouse
  • États-Unis
    • Missouri
      • Weldon Spring, Missouri, États-Unis, 63304
        • Recrutement
        • St Charles Clinical Research

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 75 ans (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Les critères d'inclusion comprennent :

  • Patient atteint du syndrome d'activation des mastocytes (MCAS).
  • Patient présentant des symptômes sévères au cours de la période de rodage de 14 jours définis comme au moins l'un des éléments suivants : score de prurit ≥ 9 ; Nombre de bouffées par semaine ≥ 8 ; Échelle d'évaluation de Hamilton pour la dépression (HAMD-17) score ≥ 19
  • Patient présentant des échecs thérapeutiques documentés de son (ses) handicap (s) (au cours des deux dernières années) avec au moins deux des traitements symptomatiques utilisés à dose optimisée.
  • Les patients doivent recevoir une dose stable d'Anti-H1 pendant au moins 4 semaines avant le dépistage et doivent rester à une dose stable tout au long de la période d'étude.

Les critères d'exclusion comprennent :

  • Traitement antérieur avec un inhibiteur de la tyrosine kinase.
  • Toute modification du traitement symptomatique du MCAS, y compris les corticostéroïdes systémiques, ou l'administration de tout nouveau traitement du MCAS dans les 4 semaines précédant le dépistage.
  • Patient atteint de mastocytose systémique indolente.
  • Patientes enceintes ou allaitantes.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: DOUBLE

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Masitinib (4.5) et BSC
Masitinib 4,5 mg/kg/jour administré en complément d'un traitement symptomatique concomitant optimal (c'est-à-dire meilleurs soins de soutien, BSC). Les participants reçoivent du masitinib (3,0 mg/kg/jour) pendant 4 semaines, administré par voie orale deux fois par jour, avec une augmentation de la dose à 4,5 mg/kg/jour pour le reste de la période de traitement. Chaque titrage de dose ascendante fait l'objet d'un contrôle de sécurité.
Médicament: Masitinib 4,5 mg/kg/jour
Masitinib 4,5 mg/kg/jour
Autres noms:
  • AB1010
Autre: Les meilleurs soins de support
Traitements symptomatiques concomitants optimaux. Comprend : antihistaminiques H1 et H2, cromoglicate de sodium, antidépresseurs, antileucotriènes, inhibiteurs de la pompe à protons et corticostéroïdes.
Autres noms:
  • BSC
EXPÉRIMENTAL: Masitinib (6.0) et BSC
Masitinib 6,0 mg/kg/jour administré en complément d'un traitement symptomatique concomitant optimal (c'est-à-dire meilleurs soins de soutien, BSC). Les participants reçoivent du masitinib (3,0 mg/kg/jour) pendant 4 semaines, administré par voie orale deux fois par jour, avec une augmentation de la dose à 4,5 mg/kg/jour pendant 4 semaines de traitement, puis une deuxième augmentation de la dose à 6 mg/kg/jour pendant reste de la période de traitement. Chaque titrage de dose ascendante fait l'objet d'un contrôle de sécurité.
Autre: Les meilleurs soins de support
Traitements symptomatiques concomitants optimaux. Comprend : antihistaminiques H1 et H2, cromoglicate de sodium, antidépresseurs, antileucotriènes, inhibiteurs de la pompe à protons et corticostéroïdes.
Autres noms:
  • BSC
Médicament: Masitinib 6,0 mg/kg/jour
Masitinib 6,0 mg/kg/jour
Autres noms:
  • AB1010
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo et CSB
Placebo administré en complément d'un traitement symptomatique concomitant optimal (c'est-à-dire meilleurs soins de soutien, BSC). Les participants reçoivent une dose équivalente de placebo, administrée par voie orale deux fois par jour.
Médicament: Placebo
Placebo correspondant
Autres noms:
  • Comprimé oral placebo
Autre: Les meilleurs soins de support
Traitements symptomatiques concomitants optimaux. Comprend : antihistaminiques H1 et H2, cromoglicate de sodium, antidépresseurs, antileucotriènes, inhibiteurs de la pompe à protons et corticostéroïdes.
Autres noms:
  • BSC

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse confirmée à 50 %
Délai: 24 semaines

Réponse confirmée à 50 %, définie comme une amélioration par rapport aux valeurs initiales de 50 % pour le prurit, les bouffées vasomotrices et la dépression (score HAMD-17) qui doit être confirmée par rapport à la visite précédente.

Handicaps à l'inclusion définis comme : score de prurit ≥ 9 ; nombre de bouffées par semaine ≥ 8 ; Score HAMD-17 ≥ 19.
24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse cumulée
Délai: semaine 8 à semaine 24
Réponse cumulée (à chaque visite patient) à 75% sur 3 handicaps (prurit, flush, dépression) de la semaine 8 à la semaine 24. L'analyse sera effectuée à l'aide du modèle d'équations d'estimation généralisées (GEE) avec stratification.
semaine 8 à semaine 24
Réponse confirmée (75 %)
Délai: 24 semaines
Réponse confirmée à 75 %, définie comme une amélioration par rapport aux valeurs initiales de 75 % pour le prurit, les bouffées vasomotrices et la dépression (Hamilton Depression Rating Scale) qui doit être confirmée par rapport à la visite précédente. L'échelle d'évaluation de la dépression de Hamilton (HAMD-17) comporte 17 éléments et est notée entre 0 et 4 points. Les scores de 0 à 7 sont considérés comme normaux, 8 à 16 suggèrent une dépression légère, 17 à 23 une dépression modérée et les scores supérieurs à 24 indiquent une dépression sévère ; le score maximum étant de 52.
24 semaines
Résultat rapporté par le patient pour la gravité des symptômes (PROSS)
Délai: 24 semaines
Les changements dans la gravité des symptômes MCAS seront également évalués à l'aide du questionnaire PROSS (Patient-Reported Outcome for Symptom Severity). Les scores totaux et individuels des symptômes seront déterminés au départ et à chaque visite jusqu'à la semaine 24. Le questionnaire PROSS comporte 11 éléments et est noté entre 0 et 10 points. Un score de 0 est une absence du symptôme et un score de 10 est très sévère ; la note maximale étant de 110.
24 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

AB Science

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

1 juillet 2022

Achèvement primaire (ANTICIPÉ)

31 décembre 2024

Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)

31 décembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 juillet 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 juillet 2022

Première publication (RÉEL)

8 juillet 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

6 février 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 février 2023

Dernière vérification

1 février 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AB20006
  • 2021-005406-96 (EUDRACT_NUMBER)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Aucun masitinib n'est en cours d'investigation clinique et n'a encore été approuvé dans aucune indication recherchée par aucune autorité sanitaire dans le monde. En tant que tel, il n'y a pas de plan de partage de données pour le moment.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Syndrome d'activation des mastocytes

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