B-세포 급성 림프구성 림프종(B-ALL)이 있는 소아 및 청년에 대한 Tisagenlecleucel의 두 번째 주입(조기 재주입)
2026년 2월 3일 업데이트: Memorial Sloan Kettering Cancer Center
재발성/불응성 CD19 양성 B세포 급성림프구성백혈병(REFUEL)을 앓고 있는 소아 및 젊은 성인 환자에서 지속성 B세포 무형성증을 촉진하기 위한 Tisagenlecleucel의 조기 재주입에 대한 공개 표지 다기관 2상 연구
연구자들은 티사젠렉류셀의 조기 재주입이 첫 번째 주입 후 6개월 동안 B-CEll ApLasia 참가자를 유지할 수 있는지 확인하기 위해 이 연구를 수행하고 있습니다.
연구자들은 또한 초기 재주입의 안전성과 B-ALL 치료에 얼마나 효과적인지 살펴볼 것입니다.
연구 개요
상세 설명
초기 티사젠레클루셀 세포 주입 전에, 치료 표준(플루다라빈 30mg/m^2/용량 x 4 용량 및 시클로포스파미드 500mg/m^2/용량 x 2 복용량).
이상적인 체중(IBW) 및/또는 기관 지침에 따라 용량 조정이 허용됩니다.
LDC는 첫 번째 티사젠렉류셀 주입 2~14일 전에 완료해야 합니다.
Tisagenlecleucel이 4주 이상 지연된 경우 LDC를 반복할 수 있습니다.
조기 재주입 전에 추가 LDC가 제공되지 않습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
30
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles (Data Collection Only)
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Stanford, California, 미국, 94305
- Stanford University (Data Collection Only)
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado (Data Collection Only)
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins University (Data Collection Only)
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New York
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New York, New York, 미국, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center (Data Collection Only)
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1일 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 상업적인 티사젠렉류셀을 투여받았고 조기 재주입을 위해 추가 용량을 사용할 수 있는 R/R B-ALL 환자
- Tisagenlecleucel 주입 전 BALL을 발현하는 CD19(말초 혈액 또는 유세포 분석법에 의한 골수에서) BALL의 이력
- 재주입 전 14일 이내의 말초 혈액 B 세포 무형성증(BCA) 총 림프구)
- 골수외 질환의 해소를 포함하여 재주입 전 14일 이내에 골수에서 최소 잔류 질병 음성 완전 관해(CR/CRi)
규격 외(OOS)로 간주되는 티사젠렉류셀 환자는 OOS의 이유가 CAR T 세포 요법의 독성 및 효능 프로필에 영향을 미치지 않는 것으로 간주되는 경우 이 프로토콜에서 허용됩니다.
°제품이 OOS인 이유는 세포 생존율 < 80%, 백혈구 성분채집 제품의 총 유핵 세포 수 <2 × 10^9, 실패한 인터페론-γ 방출 분석, >9개월 전에 수집된 백혈구 성분채집 제품 및 잔류 비드 결정 >50 비드를 포함합니다. 3 × 10^6 셀당
- 환자 연령: 최초 tisagenlecleucel 주문 당시 < 26세
티사젠렉류셀의 초기 투여 후 심각한 독성에서 회복됨
- CRS
- 신경독성/ICANS
치료 시점에 적절한 장기 기능이 요구되며 다음과 같이 정의됩니다.
- 간: 양성 선천성 고빌리루빈혈증이 아닌 한 혈청 빌리루빈 ≤ 2mg/dL
- 간: AST 및 ALT < 질병 관련으로 생각되지 않는 한 연령에 대한 정상 상한의 5배
- 신장: 혈청 크레아티닌 <1.5x 정상 연령. 혈청 크레아티닌이 정상 범위를 벗어나면 CrCl > 60 mL/min/1.73m2 (계산 또는 추정) 또는 GFR(mL/min/1.72m2 ) 나이에 대한 예상 정상의 >55%
연령 평균 GFR +/-SD(mL/분/1.73 m2)
- 1주 40.6 + / - 14.8
- 2 - 8주 65.8 + / - 24.8
- > 8주 95.7 +/- 21.7
- 2 - 12세 133 +/- 27
- 13 - 21세(남성) 140 +/- 30
13 - 21세(여성) 126.0 +/- 22.0 약어: GFR, 사구체 여과율; SD, 표준편차. 2세 이상: 정상 GFR은 100mL/분입니다. 영아: 체표면적에 대해 GFR을 교정해야 합니다.
- 심장: 스크리닝 6주 이내에 다중 게이트 획득 스캔(MUGA), 안정시 심초음파 또는 심장 자기공명영상(MRI)에서 LVEF ≥ 50%
- 폐: 실내 공기에서 ≥ 90%의 맥박 산소 측정법으로 기록된 산소 포화도
적절한 성능 상태:
- 연령 ≥ 16세: 치료 시 ECOG ≤ 1 또는 Karnofsky > 60%
- 연령 < 16세: Lansky > 치료 시 60%
- 환자는 면역 이펙터 세포(IEC)/CAR T 세포에 대한 제도적 CIBMTR 보고 프로토콜에 등록해야 합니다.
- 각 환자는 연구 대상자로 참여할 의사가 있어야 하며, 환자 또는 법적 보호자는 7세에서 17세 사이의 환자 동의서와 함께 정보에 입각한 동의서에 서명해야 합니다. 의사 결정 능력이 손상된 성인 환자의 법적 권한을 가진 대리인도 동의서에 서명할 수 있습니다.
제외 기준:
- 초기 CAR T 세포 주입으로 인한 지속적인 심각한 독성
- 초기 tisagenlecleucel 투여 전에 비표준 림프구 고갈 화학요법(LDC)을 받은 경우
표준 LDC는 다음과 같이 정의됩니다.
- 플루다라빈 30mg/m^2/용량 x 4회 용량
- 사이클로포스파미드 500mg/m^2/용량 x 2회
- 재주입 전 임의의 시점에서 BCA 손실
- 임상 증거, 영상 또는 양성 실험실 검사(예: 혈액 배양, DNA/RNA에 대한 PCR 등)에 의해 확인된 임상적으로 유의미한 활동성 감염
- 정보에 입각한 동의를 할 수 없거나 치료 프로토콜을 준수할 수 없는 환자/부모/보호자
- 임산부 또는 수유부; 연구 치료제를 복용하는 동안 그리고 티사젠렉류셀 주입 후 최소 12개월 동안 그리고 CAR T-세포가 더 이상 존재하지 않을 때까지 매우 효과적인 피임 방법을 사용하지 않는 한, 생리학적으로 임신할 수 있는 모든 여성으로 정의되는 가임 여성 2회 연속 테스트에서 유동 세포측정법에 의해.
- 연구 치료제를 복용하는 동안 그리고 티사젠렉류셀 주입 후 최소 12개월 동안 그리고 두 번의 연속 테스트에서 유세포 분석에 의해 CAR T-세포가 더 이상 존재하지 않을 때까지 성교 중에 콘돔을 사용할 의향이 없는 성적으로 활동적인 남성.
- 연구 요건 준수를 제한하거나 PI의 의견으로 피험자에게 허용할 수 없는 위험을 초래할 수 있는 감염, 정신 질환 또는 사회적 상황을 포함하되 이에 국한되지 않는 기타 제어되지 않는 증상이 있는 병발성 질병
- 치료 의사의 의견에 따라 환자가 연구에 부적격하게 만드는 기타 모든 문제
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 티사젠렉류셀
환자는 적격성 기준을 충족하는 경우 최초 주입 후 +30-60일에 티사젠렉류셀 재주입을 받게 됩니다.
Tisagenlecleucel은 생체 외 T 세포 활성화, 유전자 변형, 확장 및 주입 냉동 매체에서 제형화를 거친 CD3+T 세포로 구성된 자가 세포 면역치료 제품입니다.
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Tisagenlecleucel은 제도적 지침에 따라 주입됩니다.
티사젠렉류셀의 재주입은 첫 번째 투여 후 30-60일 후에 발생합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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말초 BCA 비율의 손실 감소
기간: 6 개월
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10% 미만(26%에서 9%로)
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6 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CAR T 세포의 조기 재주입에 따른 독성의 수 및 백분율
기간: 일년
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CTCAE 버전 5는 독성 평가에 활용됩니다.
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일년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Kevin Curran, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 7월 12일
기본 완료 (추정된)
2027년 7월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 7월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 7월 13일
처음 게시됨 (실제)
2022년 7월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 3일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 22-220
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Memorial Sloan Kettering Cancer Center는 국제 의학 저널 편집자 위원회(ICMJE)와 임상 시험 데이터의 책임 있는 공유에 대한 윤리적 의무를 지원합니다.
프로토콜 요약, 통계 요약 및 정보에 입각한 동의 양식은 clinicaltrials.gov에서 사용할 수 있습니다.
연방 보조금의 조건으로 요구되는 경우, 연구를 지원하는 기타 계약 및/또는 달리 요구되는 경우.
식별되지 않은 개별 참가자 데이터에 대한 요청은 게시 후 12개월부터 게시 후 최대 36개월 동안 이루어질 수 있습니다.
원고에 보고된 식별되지 않은 개별 참가자 데이터는 데이터 사용 계약 조건에 따라 공유되며 승인된 제안에만 사용할 수 있습니다.
요청은 crdatashare@mskcc.org로 할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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