의미 미확인 클론성 혈구감소증(CCUS) 및 골수이형성 증후군(MDS) 환자의 스타틴
2026년 7월 21일 업데이트: Washington University School of Medicine
CCUS(Clonal Cytopenia of Undeterminificance) 및 골수이형성 증후군(MDS) 환자의 스타틴에 대한 파일럿 연구
의미 미결정 클론성 혈구감소증(CCUS) 및 저위험 골수이형성 증후군(MDS) 환자의 기대 수명은 5~10년입니다.
이 환자들의 사망률은 질병이 고위험 MDS 또는 급성 골수성 백혈병(AML) 및 심혈관 사건으로 진행되어 발생합니다.
현재 CCUS 및 저위험 MDS 환자의 생존을 개선할 가능성이 있는 FDA 승인 치료법은 없습니다.
스타틴은 전임상 데이터가 골수성 악성 종양의 진행을 억제할 수 있는 가능성을 뒷받침하고 주요 심혈관 사건 예방에 잘 확립된 역할을 하기 때문에 이러한 상황에서 고려해야 할 매력적인 약물 계열입니다.
이것은 CCUS 및 저위험 MDS 환자의 치료에서 스타틴의 역할을 탐구하기 위한 파일럿 연구입니다.
이 연구에서는 진단 시 존재하는 체세포 돌연변이의 변이 대립유전자 빈도(VAF)의 변화를 스타틴 요법에 대한 반응의 대리 마커로 사용할 것입니다.
가설은 CCUS 또는 저위험 MDS 진단 시 스타틴을 사용하면 시간이 지남에 따라 체세포 돌연변이의 VAF에서 예상되는 증가를 지연시키거나 방지할 것이라는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
16
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Amber Afzal, M.D., MSCI
- 전화번호: 314-273-0564
- 이메일: afzalamber@wustl.edu
연구 장소
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, 미국, 63110
- 모병
- Washington University School of Medicine
-
연락하다:
- Amber Afzal, M.D., MSCI
- 전화번호: 314-273-0564
- 이메일: afzalamber@wustl.edu
-
수석 연구원:
- Amber Afzal, M.D., MSCI
-
부수사관:
- Feng Gao, Ph.D.
-
부수사관:
- Meagan Jacoby, M.D., Ph.D.
-
부수사관:
- Matthew Walter, M.D.
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
아래에 정의된 CCUS 또는 저위험 MDS의 진단:
CCUS는 적어도 하나의 계통에서 MDS PLUS 설명할 수 없는 혈구감소증 진단을 위한 골수 형태/세포유전학적 변화가 없는 상태에서 VAF ≥ 2%로 임상 MyeloSeq 분석을 통해 확인된 반복적으로 돌연변이된 유전자에 체세포 돌연변이가 존재하는 것으로 정의됩니다.
- 헤모글로빈 < 11.3g/dL(여성) 또는 < 12.9g/dL(남성)
- ANC < 1.8 x 109/L
- 혈소판 < 150 x 109/L
- MDS는 WHO 2016 정의를 사용하여 정의되며 IPSS-R 점수가 ≤ 3.5인 경우 저위험군으로 분류됩니다. 저위험 MDS는 VAF가 2% 이상인 재발성 돌연변이 유전자에 적어도 하나의 돌연변이가 있어야 합니다.
- 18세 이상.
- IRB 승인 서면 동의서(또는 해당되는 경우 법적 권한을 위임받은 대리인의 동의서)를 이해하고 서명할 의지가 있음.
제외 기준:
- 등록 시 HMA, 레날리도마이드 또는 줄기 세포 이식을 받을 수 있습니다.
- 등록 전 6개월 이내에 이전 스타틴 사용.
- 모든 치료가 등록 전 최소 2년 전에 완료되고 환자가 질병의 활성 증거가 없는 악성 종양을 제외한 다른 악성 종양의 병력.
- 현재 CCUS/MDS에 대한 조사 에이전트를 받고 있습니다. CCUS/MDS에 사용되는 연구 물질의 마지막 용량과 이 시험에 등록 사이의 최소 간격은 28일 또는 연구 물질의 5반감기 중 더 긴 기간이어야 합니다.
- 아토르바스타틴, 로수바스타틴, 기타 스타틴 또는 연구에 사용된 기타 제제와 유사한 화학적 또는 생물학적 구성의 화합물에 기인한 알레르기 반응 또는 불내성의 병력.
- 증상이 있는 감염, 패혈증 또는 활동성 간 질환(급성 간부전, 비대상성 간경변 또는 ALT 또는 AST > 3 x ULN의 지속적인 상승)을 포함하되 이에 국한되지 않는 제어되지 않는 병발성 질병.
- 임신 및/또는 모유 수유. 가임 여성은 연구 시작 14일 이내에 임신 테스트 결과가 음성이어야 합니다.
- HIV 및 HCV 환자는 잠재적인 약물 상호작용에 대한 우려로 인해 HIV/HCV에 대한 활성 치료를 동시에 받고 있는 경우 임상시험에 적합하지 않습니다. 항바이러스제 마지막 용량과 연구 등록 사이의 최소 간격은 28일 또는 항바이러스제 반감기 5일 중 더 긴 기간이어야 합니다. 적합한 HIV/HCV 환자의 간 기능 프로필은 허용 가능한 한도 내에 있어야 합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 아토르바스타틴
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아토르바스타틴은 상업적으로 이용 가능합니다.
다른 이름들:
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실험적: 로수바스타틴
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로수바스타틴은 상업적으로 이용 가능합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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스타틴 치료 중 말초 혈액의 hs-CTRP 수치 변화
기간: 치료 전, 치료 중 3개월마다, 치료 종료, 치료 종료 후 3개월 및 진행 시점(15개월로 추정)
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치료 전, 치료 중 3개월마다, 치료 종료, 치료 종료 후 3개월 및 진행 시점(15개월로 추정)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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체세포 돌연변이의 대립유전자 부담(VAF) 변화
기간: 치료 전, 치료 중 3개월마다, 치료 종료, 치료 종료 후 3개월 및 진행 시점(15개월로 추정)
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-말초 혈액/골수에서 수행된 차세대 염기서열 분석(NGS)으로 평가됩니다.
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치료 전, 치료 중 3개월마다, 치료 종료, 치료 종료 후 3개월 및 진행 시점(15개월로 추정)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Amber Afzal, M.D., MSCI, Washington University School of Medicine
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 2월 19일
기본 완료 (추정된)
2028년 5월 31일
연구 완료 (추정된)
2028년 5월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 7월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 7월 28일
처음 게시됨 (실제)
2022년 8월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 21일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 202211020
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
세인트루이스의 워싱턴 대학교는 국제 의학 저널 편집자 위원회(ICMJE)와 임상 시험 데이터의 책임 있는 공유에 대한 윤리적 의무를 지원합니다.
프로토콜 요약, 통계 요약 및 정보에 입각한 동의 양식은 clinicaltrials.gov에서 사용할 수 있습니다.
필요한 경우(연구 수여 조건 및/또는 달리 요구되는 경우).
IPD 공유 기간
식별되지 않은 개별 참가자 데이터에 대한 요청은 게시 후 12개월부터 게시 후 최대 36개월 동안 이루어질 수 있습니다.
IPD 공유 액세스 기준
원고에 보고된 식별되지 않은 개별 참가자 데이터는 데이터 사용 계약 조건에 따라 공유되며 승인된 제안에만 사용할 수 있습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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