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Statines chez les patients atteints de cytopénie clonale de signification indéterminée (CCUS) et de syndromes myélodysplasiques (SMD)

21 juillet 2026 mis à jour par: Washington University School of Medicine

Étude pilote sur les statines chez des patients atteints de cytopénie clonale de signification indéterminée (CCUS) et de syndromes myélodysplasiques (SMD)

Les patients atteints de cytopénie clonale de signification indéterminée (CCUS) et de syndromes myélodysplasiques à faible risque (SMD) ont une espérance de vie de 5 à 10 ans. La mortalité chez ces patients résulte de la progression de la maladie vers un SMD à haut risque ou une leucémie myéloïde aiguë (LAM) et des événements cardiovasculaires. Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé par la FDA susceptible d'améliorer la survie des patients atteints de CCUS et de SMD à faible risque. Les statines sont une classe de médicaments attrayante à considérer dans cette situation car les données précliniques soutiennent leur potentiel à supprimer la progression de la malignité myéloïde, et elles ont un rôle bien établi dans la prévention des événements cardiovasculaires majeurs. Il s'agit d'une étude pilote visant à explorer le rôle des statines dans le traitement des patients atteints de CCUS et de SMD à faible risque. Dans cette étude, le changement de la fréquence des allèles variants (VAF) des mutations somatiques présentes au moment du diagnostic sera utilisé comme marqueur de substitution de la réponse au traitement par statine. L'hypothèse est que l'utilisation de statines lors du diagnostic de CCUS ou de SMD à faible risque retardera ou empêchera l'augmentation attendue du VAF des mutations somatiques au fil du temps.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

16

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Recrutement
        • Washington University School of Medicine
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Amber Afzal, M.D., MSCI
        • Sous-enquêteur:
          • Feng Gao, Ph.D.
        • Sous-enquêteur:
          • Meagan Jacoby, M.D., Ph.D.
        • Sous-enquêteur:
          • Matthew Walter, M.D.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de CCUS ou de SMD à faible risque tel que défini ci-dessous :

    • Le CCUS est défini comme la présence de mutation(s) somatique(s) dans des gènes mutés de manière récurrente identifiés par le test clinique MyeloSeq avec un VAF ≥ 2 % en l'absence de modifications morphologiques/cytogénétiques de la moelle osseuse diagnostiques de MDS PLUS cytopénie inexpliquée dans au moins une lignée :

      • Hémoglobine < 11,3 g/dL chez les femmes ou < 12,9 g/dL chez les hommes
      • NAN < 1,8 x 109/L
      • Plaquettes < 150 x 109/L
    • Le SMD est défini à l'aide de la définition de l'OMS 2016 et classé dans la catégorie à faible risque si le score IPSS-R est ≤ 3,5 . Les SMD à faible risque devront avoir au moins une mutation dans un gène muté récurrent avec un VAF ≥ 2 %.
  • Au moins 18 ans.
  • Capacité à comprendre et volonté de signer un document de consentement éclairé écrit approuvé par la CISR (ou celui d'un représentant légalement autorisé, le cas échéant).

Critère d'exclusion:

  • Éligible pour recevoir des HMA, du lénalidomide ou une greffe de cellules souches au moment de l'inscription.
  • Utilisation antérieure d'une statine dans les 6 mois précédant l'inscription.
  • Antécédents d'autres tumeurs malignes à l'exception des tumeurs malignes pour lesquelles tous les traitements ont été terminés au moins 2 ans avant l'enregistrement et le patient n'a aucun signe actif de la maladie.
  • Reçoit actuellement tout agent expérimental pour CCUS/MDS. L'intervalle minimum entre la dernière dose d'agent expérimental utilisé pour le CCUS/MDS et l'inscription à cet essai doit être de 28 jours ou 5 demi-vies de l'agent expérimental, selon la plus longue des deux.
  • Antécédents de réactions allergiques ou d'intolérance attribuées à des composés de composition chimique ou biologique similaire à l'atorvastatine, à la rosuvastatine, à toute autre statine ou à d'autres agents utilisés dans l'étude.
  • Maladie intercurrente non contrôlée, y compris, mais sans s'y limiter, une infection symptomatique, une septicémie ou une maladie hépatique active (insuffisance hépatique aiguë, cirrhose décompensée ou élévation persistante de l'ALT ou de l'AST > 3 x LSN).
  • Enceinte et/ou allaitante. Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif dans les 14 jours suivant l'entrée à l'étude.
  • Les patients vivant avec le VIH et le VHC ne sont pas éligibles pour l'essai s'ils reçoivent simultanément un traitement actif contre le VIH/VHC, compte tenu des risques d'interactions médicamenteuses potentielles. L'intervalle minimum entre la dernière dose d'antiviral et l'inscription à l'étude doit être de 28 jours ou 5 demi-vies du médicament antiviral, selon la plus longue des deux. Le profil de la fonction hépatique des patients VIH/VHC éligibles doit se situer dans les limites acceptables.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Atorvastatine
  • Le choix de la statine est à la discrétion du médecin traitant et peut dépendre de l'approbation de l'assurance.
  • Le dosage de l'atorvastatine commence à 80 mg une fois par jour.
  • En l’absence de progression de la maladie ou d’effets secondaires intolérables, les patients peuvent recevoir jusqu’à 12 mois de traitement.
  • Si un patient change de statine en raison d'une toxicité, la durée du traitement est toujours limitée à 12 mois au total (c'est-à-dire que si un patient reçoit 6 mois d'atorvastatine et passe à la rosuvastatine, la durée du traitement par la rosuvastatine ne dépassera pas 6 mois).
Médicament: Atorvastatine
L'atorvastatine est disponible dans le commerce.
Autres noms:
  • Lipitor
Expérimental: Rosuvastatine
  • Le choix de la statine est à la discrétion du médecin traitant et peut dépendre de l'approbation de l'assurance.
  • Le dosage de la rosuvastatine commence à 40 mg une fois par jour.
  • En l’absence de progression de la maladie ou d’effets secondaires intolérables, les patients peuvent recevoir jusqu’à 12 mois de traitement.
  • Si un patient change de statine en raison d'une toxicité, la durée du traitement est toujours limitée à 12 mois au total (c'est-à-dire que si un patient reçoit 6 mois d'atorvastatine et passe à la rosuvastatine, la durée du traitement par la rosuvastatine ne dépassera pas 6 mois).
Médicament: Rosuvastatine
La rosuvastatine est disponible dans le commerce.
Autres noms:
  • Cresteur

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Modification des taux de hs-CTRP dans le sang périphérique pendant le traitement par statine
Délai: Pré-traitement, tous les 3 mois pendant le traitement, fin du traitement, 3 mois après la fin du traitement et temps de progression (estimé à 15 mois)
Pré-traitement, tous les 3 mois pendant le traitement, fin du traitement, 3 mois après la fin du traitement et temps de progression (estimé à 15 mois)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de la charge allélique (VAF) de la mutation somatique
Délai: Pré-traitement, tous les 3 mois pendant le traitement, fin du traitement, 3 mois après la fin du traitement et temps de progression (estimé à 15 mois)
-Évalué par séquençage de nouvelle génération (NGS) effectué sur le sang périphérique/la moelle osseuse.
Pré-traitement, tous les 3 mois pendant le traitement, fin du traitement, 3 mois après la fin du traitement et temps de progression (estimé à 15 mois)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Washington University School of Medicine

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Amber Afzal, M.D., MSCI, Washington University School of Medicine

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 février 2024

Achèvement primaire (Estimé)

31 mai 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 mai 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 juillet 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 juillet 2022

Première publication (Réel)

1 août 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 202211020

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

L'Université de Washington à St Louis soutient le comité international des éditeurs de revues médicales (ICMJE) et l'obligation éthique de partage responsable des données des essais cliniques. Le résumé du protocole, un résumé statistique et le formulaire de consentement éclairé seront mis à disposition sur clinicaltrials.gov lorsque requis (comme condition des bourses de recherche et/ou autrement requis).

Délai de partage IPD

Les demandes de données anonymisées sur les participants individuels peuvent être faites à partir de 12 mois après la publication et jusqu'à 36 mois après la publication.

Critères d'accès au partage IPD

Les données anonymisées des participants individuels rapportées dans le manuscrit seront partagées selon les termes d'un accord d'utilisation des données et ne pourront être utilisées que pour les propositions approuvées.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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