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Statine in pazienti con citopenia clonale di significato indeterminato (CCUS) e sindromi mielodisplastiche (MDS)

2 aprile 2026 aggiornato da: Washington University School of Medicine

Studio pilota sulle statine in pazienti con citopenia clonale di significato indeterminato (CCUS) e sindromi mielodisplastiche (MDS)

I pazienti con citopenia clonale di significato indeterminato (CCUS) e sindromi mielodisplastiche a basso rischio (MDS) hanno un'aspettativa di vita da 5 a 10 anni. La mortalità in questi pazienti deriva dalla progressione della malattia verso MDS ad alto rischio o leucemia mieloide acuta (AML) ed eventi cardiovascolari. Attualmente non ci sono trattamenti approvati dalla FDA con il potenziale per migliorare la sopravvivenza dei pazienti con CCUS e MDS a basso rischio. Le statine sono una classe interessante di farmaci da considerare in questa situazione poiché i dati preclinici supportano il loro potenziale per sopprimere la progressione della neoplasia mieloide e hanno un ruolo consolidato nella prevenzione dei principali eventi cardiovascolari. Questo è uno studio pilota per esplorare il ruolo delle statine nel trattamento di pazienti con CCUS e MDS a basso rischio. In questo studio, il cambiamento nella frequenza allelica variante (VAF) delle mutazioni somatiche presenti alla diagnosi sarà utilizzato come marcatore surrogato della risposta alla terapia con statine. L'ipotesi è che l'uso di statine alla diagnosi di CCUS o MDS a basso rischio ritarderà o impedirà nel tempo l'atteso aumento della VAF delle mutazioni somatiche.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

16

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washington University School of Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Amber Afzal, M.D., MSCI
        • Sub-investigatore:
          • Feng Gao, Ph.D.
        • Sub-investigatore:
          • Meagan Jacoby, M.D., Ph.D.
        • Sub-investigatore:
          • Matthew Walter, M.D.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di CCUS o MDS a basso rischio come definito di seguito:

    • La CCUS è definita come la presenza di mutazioni somatiche in geni mutati in modo ricorrente identificati attraverso il test clinico MyeloSeq con un VAF ≥ 2% in assenza di alterazioni morfologiche/citogenetiche del midollo osseo diagnostiche di MDS PLUS citopenia inspiegabile in almeno un lignaggio:

      • Emoglobina < 11,3 g/dL nelle femmine o < 12,9 g/dL nei maschi
      • CAN < 1,8 x 109/l
      • Piastrine < 150 x 109/L
    • La MDS è definita utilizzando la definizione dell'OMS 2016 e classificata a basso rischio se il punteggio IPSS-R è ≤ 3,5. Le MDS a basso rischio dovranno avere almeno una mutazione in un gene mutato ricorrente con un VAF ≥ 2%.
  • Almeno 18 anni di età.
  • Capacità di comprensione e disponibilità a firmare un documento di consenso informato scritto approvato dall'IRB (o quello di un rappresentante legalmente autorizzato, se applicabile).

Criteri di esclusione:

  • Idoneo a ricevere HMA, lenalidomide o trapianto di cellule staminali al momento dell'arruolamento.
  • Uso precedente di una statina entro 6 mesi prima dell'arruolamento.
  • Una storia di altri tumori maligni ad eccezione dei tumori maligni per i quali tutto il trattamento è stato completato almeno 2 anni prima della registrazione e il paziente non ha evidenza attiva della malattia.
  • Attualmente riceve qualsiasi agente sperimentale per CCUS/MDS. L'intervallo minimo tra l'ultima dose dell'agente sperimentale utilizzato per CCUS/MDS e l'arruolamento in questo studio dovrebbe essere di 28 giorni o 5 emivite dell'agente sperimentale, a seconda di quale sia il più lungo.
  • Una storia di reazioni allergiche o intolleranza attribuite a composti di composizione chimica o biologica simile a atorvastatina, rosuvastatina, qualsiasi altra statina o altri agenti utilizzati nello studio.
  • Malattia intercorrente incontrollata inclusa, ma non limitata a, infezione sintomatica, sepsi o malattia epatica attiva (insufficienza epatica acuta, cirrosi scompensata o aumento persistente di ALT o AST > 3 x ULN).
  • Gravidanza e/o allattamento. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo entro 14 giorni dall'ingresso nello studio.
  • I pazienti con HIV e HCV non sono eleggibili per lo studio se stanno ricevendo contemporaneamente un trattamento attivo per HIV/HCV data la preoccupazione per le potenziali interazioni farmacologiche. L'intervallo minimo tra l'ultima dose di antivirale e l'arruolamento nello studio dovrebbe essere di 28 giorni o 5 emivite del farmaco antivirale, a seconda di quale sia il più lungo. Il profilo della funzionalità epatica dei pazienti HIV/HCV idonei deve rientrare nei limiti accettabili.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Atorvastatina
  • La scelta della statina è a discrezione del medico curante e può dipendere dall'approvazione dell'assicurazione.
  • La dose di atorvastatina inizia con 80 mg una volta al giorno.
  • In assenza di progressione della malattia o di effetti collaterali intollerabili, i pazienti possono ricevere fino a 12 mesi di trattamento.
  • Se un paziente cambia statina a causa di tossicità, il tempo di trattamento è comunque limitato a 12 mesi totali (vale a dire, se un paziente riceve 6 mesi di atorvastatina e passa a rosuvastatina, la durata della rosuvastatina non sarà superiore a 6 mesi).
Droga: Atorvastatina
L'atorvastatina è disponibile in commercio.
Altri nomi:
  • Lipitore
Sperimentale: Rosuvastatina
  • La scelta della statina è a discrezione del medico curante e può dipendere dall'approvazione dell'assicurazione.
  • La dose di rosuvastatina inizia con 40 mg una volta al giorno.
  • In assenza di progressione della malattia o di effetti collaterali intollerabili, i pazienti possono ricevere fino a 12 mesi di trattamento.
  • Se un paziente cambia statina a causa di tossicità, il tempo di trattamento è comunque limitato a 12 mesi totali (vale a dire, se un paziente riceve 6 mesi di atorvastatina e passa a rosuvastatina, la durata della rosuvastatina non sarà superiore a 6 mesi).
Droga: Rosuvastatina
La rosuvastatina è disponibile in commercio.
Altri nomi:
  • Crestor

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione dei livelli di hs-CTRP nel sangue periferico durante la terapia con statine
Lasso di tempo: Pre-trattamento, ogni 3 mesi durante il trattamento, fine del trattamento, 3 mesi dopo la fine del trattamento e tempo di progressione (stimato in 15 mesi)
Pre-trattamento, ogni 3 mesi durante il trattamento, fine del trattamento, 3 mesi dopo la fine del trattamento e tempo di progressione (stimato in 15 mesi)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nel carico allelico (VAF) della mutazione somatica
Lasso di tempo: Pre-trattamento, ogni 3 mesi durante il trattamento, fine del trattamento, 3 mesi dopo la fine del trattamento e tempo di progressione (stimato in 15 mesi)
-Valutato mediante sequenziamento di nuova generazione (NGS) eseguito su sangue periferico/midollo osseo.
Pre-trattamento, ogni 3 mesi durante il trattamento, fine del trattamento, 3 mesi dopo la fine del trattamento e tempo di progressione (stimato in 15 mesi)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Investigatori

  • Investigatore principale: Amber Afzal, M.D., MSCI, Washington University School of Medicine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 febbraio 2024

Completamento primario (Stimato)

31 maggio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

31 maggio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 luglio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 luglio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

1 agosto 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 202211020

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

La Washington University di St Louis sostiene il comitato internazionale degli editori di riviste mediche (ICMJE) e l'obbligo etico di una condivisione responsabile dei dati degli studi clinici. Il riepilogo del protocollo, un riepilogo statistico e il modulo di consenso informato saranno resi disponibili su clinicaltrials.gov quando richiesto (come condizione per i premi di ricerca e/o come altrimenti richiesto).

Periodo di condivisione IPD

Le richieste di dati dei singoli partecipanti anonimizzati possono essere effettuate a partire da 12 mesi dopo la pubblicazione e fino a 36 mesi dopo la pubblicazione.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I dati dei singoli partecipanti anonimizzati riportati nel manoscritto saranno condivisi secondo i termini di un Accordo sull'utilizzo dei dati e potranno essere utilizzati solo per le proposte approvate.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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