Estatinas en pacientes con citopenia clonal de significado indeterminado (CCUS) y síndromes mielodisplásicos (MDS)
21 de julio de 2026 actualizado por: Washington University School of Medicine
Estudio piloto de estatinas en pacientes con citopenia clonal de significado indeterminado (CCUS) y síndromes mielodisplásicos (MDS)
Los pacientes con citopenia clonal de significado indeterminado (CCUS) y síndromes mielodisplásicos (MDS) de bajo riesgo tienen una expectativa de vida de 5 a 10 años.
La mortalidad en estos pacientes resulta de la progresión de la enfermedad a SMD de mayor riesgo o leucemia mieloide aguda (LMA) y eventos cardiovasculares.
Actualmente no hay tratamientos aprobados por la FDA con el potencial de mejorar la supervivencia de los pacientes con CCUS y SMD de bajo riesgo.
Las estatinas son una clase atractiva de medicamentos para considerar en esta situación, ya que los datos preclínicos respaldan su potencial para suprimir la progresión de la neoplasia maligna mieloide y tienen un papel bien establecido en la prevención de eventos cardiovasculares importantes.
Este es un estudio piloto para explorar el papel de las estatinas en el tratamiento de pacientes con CCUS y SMD de bajo riesgo.
En este estudio, el cambio en la frecuencia alélica variante (VAF) de las mutaciones somáticas presentes en el momento del diagnóstico se utilizará como marcador sustituto de la respuesta al tratamiento con estatinas.
La hipótesis es que el uso de estatinas en el momento del diagnóstico de CCUS o SMD de menor riesgo retrasará o evitará el aumento esperado en la VAF de las mutaciones somáticas con el tiempo.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
16
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Amber Afzal, M.D., MSCI
- Número de teléfono: 314-273-0564
- Correo electrónico: afzalamber@wustl.edu
Ubicaciones de estudio
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Reclutamiento
- Washington University School of Medicine
-
Contacto:
- Amber Afzal, M.D., MSCI
- Número de teléfono: 314-273-0564
- Correo electrónico: afzalamber@wustl.edu
-
Investigador principal:
- Amber Afzal, M.D., MSCI
-
Sub-Investigador:
- Feng Gao, Ph.D.
-
Sub-Investigador:
- Meagan Jacoby, M.D., Ph.D.
-
Sub-Investigador:
- Matthew Walter, M.D.
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
Diagnóstico de CCUS o MDS de bajo riesgo como se define a continuación:
CCUS se define como la presencia de mutaciones somáticas en genes mutados recurrentes identificados a través del ensayo clínico MyeloSeq con un VAF ≥ 2 % en ausencia de cambios citogenéticos/morfológicos de la médula ósea diagnósticos de SMD MÁS citopenia inexplicable en al menos un linaje:
- Hemoglobina < 11,3 g/dL en mujeres o < 12,9 g/dL en hombres
- ANC < 1,8 x 109/L
- Plaquetas < 150 x 109/L
- El SMD se define según la definición de la OMS de 2016 y se clasifica como de menor riesgo si la puntuación IPSS-R es ≤ 3,5. Se requerirá que los MDS de menor riesgo tengan al menos una mutación en un gen mutado recurrente con una VAF ≥ 2%.
- Al menos 18 años de edad.
- Capacidad para comprender y voluntad para firmar un documento de consentimiento informado por escrito aprobado por el IRB (o el del representante legalmente autorizado, si corresponde).
Criterio de exclusión:
- Elegible para recibir HMA, lenalidomida o trasplante de células madre en el momento de la inscripción.
- Uso previo de una estatina dentro de los 6 meses anteriores a la inscripción.
- Antecedentes de otras neoplasias malignas, con la excepción de las neoplasias malignas para las que se completó todo el tratamiento al menos 2 años antes del registro y el paciente no tiene evidencia de enfermedad activa.
- Actualmente recibe cualquier agente en investigación para CCUS/MDS. El intervalo mínimo entre la última dosis del agente en investigación utilizado para CCUS/MDS y la inscripción en este ensayo debe ser de 28 días o 5 vidas medias del agente en investigación, lo que sea más largo.
- Antecedentes de reacciones alérgicas o intolerancia atribuidas a compuestos de composición química o biológica similar a la atorvastatina, rosuvastatina, cualquier otra estatina u otros agentes utilizados en el estudio.
- Enfermedad intercurrente no controlada que incluye, entre otras, infección sintomática, sepsis o enfermedad hepática activa (insuficiencia hepática aguda, cirrosis descompensada o elevación persistente de ALT o AST > 3 x LSN).
- Embarazada y/o en periodo de lactancia. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa dentro de los 14 días posteriores al ingreso al estudio.
- Los pacientes con VIH y VHC no son elegibles para el ensayo si están recibiendo tratamiento activo concomitante para el VIH/VHC dada la preocupación por posibles interacciones farmacológicas. El intervalo mínimo entre la última dosis de antiviral y la inscripción en el estudio debe ser de 28 días o 5 semividas del fármaco antiviral, lo que sea más largo. El perfil de función hepática de los pacientes con VIH/VHC elegibles debe estar dentro de los límites aceptables.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Atorvastatina
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La atorvastatina está disponible comercialmente.
Otros nombres:
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Experimental: Rosuvastatina
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La rosuvastatina está disponible comercialmente.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio en los niveles de hs-CTRP en sangre periférica durante el tratamiento con estatinas
Periodo de tiempo: Pretratamiento, cada 3 meses durante el tratamiento, final del tratamiento, 3 meses después del final del tratamiento y tiempo de progresión (estimado en 15 meses)
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Pretratamiento, cada 3 meses durante el tratamiento, final del tratamiento, 3 meses después del final del tratamiento y tiempo de progresión (estimado en 15 meses)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la carga alélica (VAF) de la mutación somática
Periodo de tiempo: Pretratamiento, cada 3 meses durante el tratamiento, final del tratamiento, 3 meses después del final del tratamiento y tiempo de progresión (estimado en 15 meses)
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-Evaluado mediante secuenciación de próxima generación (NGS) realizada en sangre periférica/médula ósea.
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Pretratamiento, cada 3 meses durante el tratamiento, final del tratamiento, 3 meses después del final del tratamiento y tiempo de progresión (estimado en 15 meses)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Amber Afzal, M.D., MSCI, Washington University School of Medicine
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
19 de febrero de 2024
Finalización primaria (Estimado)
31 de mayo de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
31 de mayo de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de julio de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de julio de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
1 de agosto de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
23 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de julio de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades de la médula ósea
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Inflamación
- Síndromes mielodisplásicos
- Compuestos de azufre
- Químicos orgánicos
- Compuestos heterocíclicos, 1 anillo
- Compuestos heterocíclicos
- Ácidos grasos
- Lípidos
- Azoles
- Hidrocarburos
- Amidas
- Pirimidinas
- Hidrocarburos, halogenados
- Pirroles
- Ácidos heptanoicos
- Sulfonamidas
- Sulfonas
- Fluorobencenos
- Hidrocarburos, fluorado
- Atorvastatina
- Rosuvastatina Cálcica
Otros números de identificación del estudio
- 202211020
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
La Universidad de Washington en St Louis apoya al comité internacional de editores de revistas médicas (ICMJE) y la obligación ética de compartir de manera responsable los datos de los ensayos clínicos.
El resumen del protocolo, un resumen estadístico y el formulario de consentimiento informado estarán disponibles en clinictrials.gov
cuando sea necesario (como condición de las becas de investigación y/o como se requiera de otro modo).
Marco de tiempo para compartir IPD
Las solicitudes de datos de participantes individuales no identificados se pueden realizar a partir de los 12 meses posteriores a la publicación y hasta 36 meses posteriores a la publicación.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los datos de los participantes individuales no identificados informados en el manuscrito se compartirán según los términos de un Acuerdo de uso de datos y solo se pueden usar para propuestas aprobadas.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .