Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Statiner hos pasienter med klonal cytopeni av ubestemt betydning (CCUS) og myelodysplastiske syndromer (MDS)

21. juli 2026 oppdatert av: Washington University School of Medicine

Pilotstudie av statiner hos pasienter med klonal cytopeni av ubestemt betydning (CCUS) og myelodysplastiske syndromer (MDS)

Pasienter med klonal cytopeni av ubestemt betydning (CCUS) og myelodysplastiske syndromer med lavere risiko (MDS) har en forventet levetid på 5 til 10 år. Dødeligheten hos disse pasientene skyldes sykdomsprogresjon til MDS med høyere risiko eller akutt myeloid leukemi (AML) og kardiovaskulære hendelser. For tiden er det ingen FDA-godkjente behandlinger med potensial til å forbedre overlevelsen for pasienter med CCUS og MDS med lavere risiko. Statiner er en tiltalende klasse medikamenter å vurdere i denne situasjonen, da prekliniske data støtter deres potensial til å undertrykke progresjon av myeloid malignitet, og de har en veletablert rolle i forebygging av store kardiovaskulære hendelser. Dette er en pilotstudie for å utforske rollen til statiner i behandling av pasienter med CCUS og MDS med lavere risiko. I denne studien vil endring i variant allelfrekvens (VAF) av somatiske mutasjoner tilstede ved diagnose bli brukt som en surrogatmarkør for respons på statinbehandling. Hypotesen er at bruk av statiner ved diagnostisering av CCUS eller MDS med lavere risiko vil forsinke eller forhindre den forventede økningen i VAF av somatiske mutasjoner over tid.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

16

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University School of Medicine
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Amber Afzal, M.D., MSCI
        • Underetterforsker:
          • Feng Gao, Ph.D.
        • Underetterforsker:
          • Meagan Jacoby, M.D., Ph.D.
        • Underetterforsker:
          • Matthew Walter, M.D.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av CCUS eller MDS med lavere risiko som definert nedenfor:

    • CCUS er definert som tilstedeværelsen av somatisk(e) mutasjon(er) i tilbakevendende muterte gener identifisert gjennom den kliniske MyeloSeq-analysen med en VAF ≥ 2 % i fravær av benmargsmorfologi/cytogenetiske endringer som er diagnostikk av MDS PLUS uforklarlig cytopeni i minst én avstamning:

      • Hemoglobin < 11,3 g/dL hos kvinner eller < 12,9 g/dL hos menn
      • ANC < 1,8 x 109/L
      • Blodplater < 150 x 109/L
    • MDS er definert ved hjelp av WHO 2016-definisjonen og klassifisert i lavere risiko hvis IPSS-R-score er ≤ 3,5. MDS med lavere risiko vil være nødvendig for å ha minst én mutasjon i et tilbakevendende mutert gen med en VAF ≥ 2 %.
  • Minst 18 år.
  • Evne til å forstå og vilje til å signere et IRB-godkjent skriftlig informert samtykkedokument (eller et dokument fra en juridisk autorisert representant, hvis aktuelt).

Ekskluderingskriterier:

  • Kvalifisert til å motta HMA-er, lenalidomid eller stamcelletransplantasjon ved påmelding.
  • Tidligere bruk av et statin innen 6 måneder før påmelding.
  • En historie med annen malignitet med unntak av maligniteter der all behandling ble fullført minst 2 år før registrering og pasienten ikke har bevis for sykdom.
  • Mottar for tiden ethvert undersøkelsesmiddel for CCUS/MDS. Minimumsintervallet mellom siste dose av undersøkelsesmidlet brukt for CCUS/MDS og innrullering i denne studien bør være 28 dager eller 5 halveringstider for undersøkelsesmidlet, avhengig av hva som er lengst.
  • En historie med allergiske reaksjoner eller intoleranse tilskrevet forbindelser med lignende kjemisk eller biologisk sammensetning som atorvastatin, rosuvastatin, andre statiner eller andre midler brukt i studien.
  • Ukontrollert interkurrent sykdom inkludert, men ikke begrenset til, symptomatisk infeksjon, sepsis eller aktiv leversykdom (akutt leversvikt, dekompensert skrumplever eller vedvarende økning i ALAT eller ASAT > 3 x ULN).
  • Gravid og/eller ammer. Kvinner i fertil alder må ha negativ graviditetstest innen 14 dager etter studiestart.
  • Pasienter med HIV og HCV er ikke kvalifisert for studien hvis de samtidig mottar aktiv behandling for HIV/HCV gitt bekymring for potensielle legemiddelinteraksjoner. Minimumsintervallet mellom siste dose av antiviralt middel og innrullering i studien bør være 28 dager eller 5 halveringstider for det antivirale legemidlet, avhengig av hva som er lengst. Leverfunksjonsprofilen til kvalifiserte HIV/HCV-pasienter må være innenfor akseptable grenser.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Atorvastatin
  • Valg av statin er etter den behandlende legens skjønn og kan avhenge av forsikringsgodkjenning.
  • Dosering av atorvastatin starter ved 80 mg én gang daglig.
  • I fravær av sykdomsprogresjon eller utålelige bivirkninger, kan pasienter få opptil 12 måneders behandling.
  • Hvis en pasient bytter statiner på grunn av toksisitet, er behandlingstiden fortsatt begrenset til totalt 12 måneder (dvs. hvis en pasient får 6 måneder med atorvastatin og bytter til rosuvastatin, vil varigheten av rosuvastatin ikke være mer enn 6 måneder).
Legemiddel: Atorvastatin
Atorvastatin er kommersielt tilgjengelig.
Andre navn:
  • Lipitor
Eksperimentell: Rosuvastatin
  • Valg av statin er etter den behandlende legens skjønn og kan avhenge av forsikringsgodkjenning.
  • Rosuvastatin-dosering starter ved 40 mg én gang daglig.
  • I fravær av sykdomsprogresjon eller utålelige bivirkninger, kan pasienter få opptil 12 måneders behandling.
  • Hvis en pasient bytter statiner på grunn av toksisitet, er behandlingstiden fortsatt begrenset til totalt 12 måneder (dvs. hvis en pasient får 6 måneder med atorvastatin og bytter til rosuvastatin, vil varigheten av rosuvastatin ikke være mer enn 6 måneder).
Legemiddel: Rosuvastatin
Rosuvastatin er kommersielt tilgjengelig.
Andre navn:
  • Crestor

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring i hs-CTRP-nivåer i perifert blod under statinbehandling
Tidsramme: Forbehandling, hver 3. måned under behandling, avsluttet behandling, 3 måneder etter avsluttet behandling og progresjonstid (estimert til 15 måneder)
Forbehandling, hver 3. måned under behandling, avsluttet behandling, 3 måneder etter avsluttet behandling og progresjonstid (estimert til 15 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i allelbyrde (VAF) av somatisk mutasjon
Tidsramme: Forbehandling, hver 3. måned under behandling, avsluttet behandling, 3 måneder etter avsluttet behandling og progresjonstid (estimert til 15 måneder)
-Vurdert ved neste generasjons sekvensering (NGS) utført på perifert blod/benmarg.
Forbehandling, hver 3. måned under behandling, avsluttet behandling, 3 måneder etter avsluttet behandling og progresjonstid (estimert til 15 måneder)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Amber Afzal, M.D., MSCI, Washington University School of Medicine

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. februar 2024

Primær fullføring (Antatt)

31. mai 2028

Studiet fullført (Antatt)

31. mai 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. juli 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. juli 2022

Først lagt ut (Faktiske)

1. august 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 202211020

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Washington University i St Louis støtter den internasjonale komiteen for medisinske tidsskriftredaktører (ICMJE) og den etiske forpliktelsen til ansvarlig deling av data fra kliniske studier. Protokollsammendraget, et statistisk sammendrag og skjema for informert samtykke vil bli gjort tilgjengelig på clinicaltrials.gov når det er nødvendig (som en betingelse for forskningspriser og/eller som på annen måte kreves).

IPD-delingstidsramme

Forespørsler om avidentifiserte individuelle deltakerdata kan gjøres fra og med 12 måneder etter publisering og i opptil 36 måneder etter publisering.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Avidentifiserte individuelle deltakerdata rapportert i manuskriptet vil bli delt under vilkårene i en databruksavtale og kan kun brukes til godkjente forslag.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere