Statiner hos patienter med klonal cytopeni af ubestemt betydning (CCUS) og myelodysplastiske syndromer (MDS)

Inklusionskriterier:

• Diagnose af CCUS eller lavere risiko MDS som defineret nedenfor:

  • CCUS er defineret som tilstedeværelsen af ​​somatisk mutation(er) i tilbagevendende muterede gener identificeret gennem det kliniske MyeloSeq-assay med en VAF ≥ 2 % i fravær af knoglemarvsmorfologi/cytogenetiske ændringer, der er diagnosticerende for MDS PLUS uforklaret cytopeni i mindst én afstamning:

    • Hæmoglobin < 11,3 g/dL hos kvinder eller < 12,9 g/dL hos mænd
    • ANC < 1,8 x 109/L
    • Blodplader < 150 x 109/L
  • MDS er defineret ved hjælp af WHO 2016-definitionen og klassificeret i lavere risiko, hvis IPSS-R-score er ≤ 3,5. MDS med lavere risiko vil være forpligtet til at have mindst én mutation i et tilbagevendende muteret gen med en VAF ≥ 2 %.
• Mindst 18 år.
• Evne til at forstå og villighed til at underskrive et IRB-godkendt skriftligt informeret samtykkedokument (eller et dokument fra en juridisk autoriseret repræsentant, hvis det er relevant).

Ekskluderingskriterier:

• Berettiget til at modtage HMA'er, lenalidomid eller stamcelletransplantation på tidspunktet for tilmelding.
• Forudgående brug af et statin inden for 6 måneder før tilmelding.
• En anamnese med anden malignitet med undtagelse af maligniteter, for hvilke al behandling blev afsluttet mindst 2 år før registreringen, og patienten ikke har bevis for aktiv sygdom.
• Modtager i øjeblikket enhver undersøgelsesagent for CCUS/MDS. Minimumsintervallet mellem den sidste dosis af forsøgsmidlet anvendt til CCUS/MDS og optagelse i dette forsøg bør være 28 dage eller 5 halveringstider af forsøgsmidlet, alt efter hvad der er længst.
• En historie med allergiske reaktioner eller intolerance tilskrevet forbindelser med lignende kemisk eller biologisk sammensætning som atorvastatin, rosuvastatin, enhver anden statin eller andre midler anvendt i undersøgelsen.
• Ukontrolleret interkurrent sygdom, herunder, men ikke begrænset til, symptomatisk infektion, sepsis eller aktiv leversygdom (akut leversvigt, dekompenseret cirrhose eller vedvarende forhøjelse af ALAT eller ASAT > 3 x ULN).
• Gravid og/eller ammende. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest inden for 14 dage efter studiestart.
• Patienter med HIV og HCV er ikke berettigede til forsøget, hvis de samtidig modtager aktiv behandling for HIV/HCV på grund af bekymringen for potentielle lægemiddelinteraktioner. Minimumsintervallet mellem den sidste dosis antiviralt middel og optagelse i undersøgelsen bør være 28 dage eller 5 halveringstider af det antivirale lægemiddel, alt efter hvad der er længst. Leverfunktionsprofilen for kvalificerede HIV/HCV-patienter skal ligge inden for de acceptable grænser.