Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Statiner hos patienter med klonal cytopeni af ubestemt betydning (CCUS) og myelodysplastiske syndromer (MDS)

2. april 2026 opdateret af: Washington University School of Medicine

Pilotundersøgelse af statiner hos patienter med klonal cytopeni af ubestemt betydning (CCUS) og myelodysplastiske syndromer (MDS)

Patienter med klonal cytopeni af ubestemt betydning (CCUS) og myelodysplastiske syndromer med lavere risiko (MDS) har en forventet levetid på 5 til 10 år. Dødeligheden hos disse patienter skyldes progression af sygdommen til højere risiko for MDS eller akut myeloid leukæmi (AML) og kardiovaskulære hændelser. I øjeblikket er der ingen FDA-godkendte behandlinger med potentiale til at forbedre overlevelsen for patienter med CCUS og MDS med lavere risiko. Statiner er en tiltalende klasse af lægemidler at overveje i denne situation, da prækliniske data understøtter deres potentiale til at undertrykke progression af myeloid malignitet, og de har en veletableret rolle i forebyggelsen af ​​større kardiovaskulære hændelser. Dette er et pilotstudie for at udforske statiners rolle i behandlingen af ​​patienter med CCUS og MDS med lavere risiko. I denne undersøgelse vil ændring i variant allel frekvens (VAF) af somatiske mutationer til stede ved diagnose blive brugt som en surrogatmarkør for respons på statinbehandling. Hypotesen er, at brugen af ​​statiner ved diagnosticering af CCUS eller MDS med lavere risiko vil forsinke eller forhindre den forventede stigning i VAF af somatiske mutationer over tid.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

16

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Amber Afzal, M.D., MSCI
        • Underforsker:
          • Feng Gao, Ph.D.
        • Underforsker:
          • Meagan Jacoby, M.D., Ph.D.
        • Underforsker:
          • Matthew Walter, M.D.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af CCUS eller lavere risiko MDS som defineret nedenfor:

    • CCUS er defineret som tilstedeværelsen af ​​somatisk mutation(er) i tilbagevendende muterede gener identificeret gennem det kliniske MyeloSeq-assay med en VAF ≥ 2 % i fravær af knoglemarvsmorfologi/cytogenetiske ændringer, der er diagnosticerende for MDS PLUS uforklaret cytopeni i mindst én afstamning:

      • Hæmoglobin < 11,3 g/dL hos kvinder eller < 12,9 g/dL hos mænd
      • ANC < 1,8 x 109/L
      • Blodplader < 150 x 109/L
    • MDS er defineret ved hjælp af WHO 2016-definitionen og klassificeret i lavere risiko, hvis IPSS-R-score er ≤ 3,5. MDS med lavere risiko vil være forpligtet til at have mindst én mutation i et tilbagevendende muteret gen med en VAF ≥ 2 %.
  • Mindst 18 år.
  • Evne til at forstå og villighed til at underskrive et IRB-godkendt skriftligt informeret samtykkedokument (eller et dokument fra en juridisk autoriseret repræsentant, hvis det er relevant).

Ekskluderingskriterier:

  • Berettiget til at modtage HMA'er, lenalidomid eller stamcelletransplantation på tidspunktet for tilmelding.
  • Forudgående brug af et statin inden for 6 måneder før tilmelding.
  • En anamnese med anden malignitet med undtagelse af maligniteter, for hvilke al behandling blev afsluttet mindst 2 år før registreringen, og patienten ikke har bevis for aktiv sygdom.
  • Modtager i øjeblikket enhver undersøgelsesagent for CCUS/MDS. Minimumsintervallet mellem den sidste dosis af forsøgsmidlet anvendt til CCUS/MDS og optagelse i dette forsøg bør være 28 dage eller 5 halveringstider af forsøgsmidlet, alt efter hvad der er længst.
  • En historie med allergiske reaktioner eller intolerance tilskrevet forbindelser med lignende kemisk eller biologisk sammensætning som atorvastatin, rosuvastatin, enhver anden statin eller andre midler anvendt i undersøgelsen.
  • Ukontrolleret interkurrent sygdom, herunder, men ikke begrænset til, symptomatisk infektion, sepsis eller aktiv leversygdom (akut leversvigt, dekompenseret cirrhose eller vedvarende forhøjelse af ALAT eller ASAT > 3 x ULN).
  • Gravid og/eller ammende. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest inden for 14 dage efter studiestart.
  • Patienter med HIV og HCV er ikke berettigede til forsøget, hvis de samtidig modtager aktiv behandling for HIV/HCV på grund af bekymringen for potentielle lægemiddelinteraktioner. Minimumsintervallet mellem den sidste dosis antiviralt middel og optagelse i undersøgelsen bør være 28 dage eller 5 halveringstider af det antivirale lægemiddel, alt efter hvad der er længst. Leverfunktionsprofilen for kvalificerede HIV/HCV-patienter skal ligge inden for de acceptable grænser.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Atorvastatin
  • Valg af statin er efter den behandlende læges skøn og kan afhænge af forsikringsgodkendelse.
  • Atorvastatin-dosering starter ved 80 mg én gang dagligt.
  • I mangel af sygdomsprogression eller uacceptable bivirkninger kan patienter få op til 12 måneders behandling.
  • Hvis en patient skifter statiner på grund af toksicitet, er behandlingstiden stadig begrænset til 12 måneder i alt (dvs. hvis en patient får 6 måneders atorvastatin og skifter til rosuvastatin, vil varigheden af ​​rosuvastatin ikke være mere end 6 måneder).
Medicin: Atorvastatin
Atorvastatin er kommercielt tilgængeligt.
Andre navne:
  • Lipitor
Eksperimentel: Rosuvastatin
  • Valg af statin er efter den behandlende læges skøn og kan afhænge af forsikringsgodkendelse.
  • Rosuvastatin-dosering starter ved 40 mg én gang dagligt.
  • I mangel af sygdomsprogression eller uacceptable bivirkninger kan patienter få op til 12 måneders behandling.
  • Hvis en patient skifter statiner på grund af toksicitet, er behandlingstiden stadig begrænset til 12 måneder i alt (dvs. hvis en patient får 6 måneders atorvastatin og skifter til rosuvastatin, vil varigheden af ​​rosuvastatin ikke være mere end 6 måneder).
Medicin: Rosuvastatin
Rosuvastatin er kommercielt tilgængeligt.
Andre navne:
  • Crestor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i hs-CTRP-niveauer i perifert blod under statinbehandling
Tidsramme: Forbehandling, hver 3. måned under behandling, afslutning af behandling, 3 måneder efter afslutning af behandling og tidspunkt for progression (estimeret til at være 15 måneder)
Forbehandling, hver 3. måned under behandling, afslutning af behandling, 3 måneder efter afslutning af behandling og tidspunkt for progression (estimeret til at være 15 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i allelbyrde (VAF) af somatisk mutation
Tidsramme: Forbehandling, hver 3. måned under behandling, afslutning af behandling, 3 måneder efter afslutning af behandling og tidspunkt for progression (estimeret til at være 15 måneder)
-Vurderet ved næste generations sekventering (NGS) udført på perifert blod/knoglemarv.
Forbehandling, hver 3. måned under behandling, afslutning af behandling, 3 måneder efter afslutning af behandling og tidspunkt for progression (estimeret til at være 15 måneder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Amber Afzal, M.D., MSCI, Washington University School of Medicine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. februar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. maj 2027

Studieafslutning (Anslået)

31. maj 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. juli 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. juli 2022

Først opslået (Faktiske)

1. august 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 202211020

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Washington University i St Louis støtter den internationale komité af medicinske tidsskriftsredaktører (ICMJE) og den etiske forpligtelse til ansvarlig deling af data fra kliniske forsøg. Protokolresuméet, et statistisk resumé og informeret samtykkeformular vil blive gjort tilgængelige på clinicaltrials.gov når det kræves (som en betingelse for forskningspriser og/eller som på anden måde kræves).

IPD-delingstidsramme

Anmodninger om afidentificerede individuelle deltagerdata kan indgives begyndende 12 måneder efter offentliggørelsen og i op til 36 måneder efter offentliggørelsen.

IPD-delingsadgangskriterier

Afidentificerede individuelle deltagerdata rapporteret i manuskriptet vil blive delt i henhold til vilkårene i en databrugsaftale og må kun bruges til godkendte forslag.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myelodysplastiske syndromer

Kliniske forsøg med Atorvastatin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner