Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Statyny u pacjentów z cytopenią klonalną o nieokreślonym znaczeniu (CCUS) i zespołami mielodysplastycznymi (MDS)

21 lipca 2026 zaktualizowane przez: Washington University School of Medicine

Badanie pilotażowe statyn u pacjentów z klonalną cytopenią o nieokreślonym znaczeniu (CCUS) i zespołami mielodysplastycznymi (MDS)

Oczekiwana długość życia pacjentów z cytopenią klonalną o nieokreślonym znaczeniu (CCUS) i zespołami mielodysplastycznymi niskiego ryzyka (MDS) wynosi od 5 do 10 lat. Śmiertelność u tych pacjentów wynika z progresji choroby do MDS wysokiego ryzyka lub ostrej białaczki szpikowej (AML) i zdarzeń sercowo-naczyniowych. Obecnie nie ma zatwierdzonych przez FDA metod leczenia, które mogłyby poprawić przeżycie pacjentów z CCUS i MDS o niższym ryzyku. Statyny są atrakcyjną klasą leków do rozważenia w tej sytuacji, ponieważ dane przedkliniczne potwierdzają ich potencjał w hamowaniu progresji nowotworu szpiku i mają dobrze ugruntowaną rolę w zapobieganiu poważnym zdarzeniom sercowo-naczyniowym. Jest to badanie pilotażowe mające na celu zbadanie roli statyn w leczeniu pacjentów z CCUS i MDS o niższym ryzyku. W tym badaniu zmiana częstości alleli wariantów (VAF) mutacji somatycznych obecnych w momencie rozpoznania zostanie wykorzystana jako zastępczy marker odpowiedzi na leczenie statyną. Hipoteza jest taka, że ​​zastosowanie statyn w momencie rozpoznania CCUS lub MDS o niższym ryzyku opóźni lub zapobiegnie oczekiwanemu wzrostowi VAF mutacji somatycznych w czasie.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

16

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Amber Afzal, M.D., MSCI
        • Pod-śledczy:
          • Feng Gao, Ph.D.
        • Pod-śledczy:
          • Meagan Jacoby, M.D., Ph.D.
        • Pod-śledczy:
          • Matthew Walter, M.D.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie CCUS lub MDS o niższym ryzyku zgodnie z poniższą definicją:

    • CCUS definiuje się jako obecność mutacji somatycznych w powtarzających się mutacjach genów zidentyfikowanych za pomocą klinicznego testu MyeloSeq z VAF ≥ 2% przy braku morfologii szpiku kostnego/zmian cytogenetycznych diagnostycznych dla niewyjaśnionej cytopenii MDS PLUS w co najmniej jednej linii:

      • Hemoglobina < 11,3 g/dl u kobiet lub < 12,9 g/dl u mężczyzn
      • ANC < 1,8 x 109/l
      • Płytki krwi < 150 x 109/l
    • MDS definiuje się zgodnie z definicją WHO 2016 i klasyfikuje do grup o niższym ryzyku, jeśli wynik w skali IPSS-R wynosi ≤ 3,5. MDS niższego ryzyka będzie wymagać posiadania co najmniej jednej mutacji w powtarzającym się zmutowanym genie z VAF ≥ 2%.
  • Co najmniej 18 lat.
  • Zdolność zrozumienia i gotowość do podpisania zatwierdzonego przez IRB pisemnego dokumentu świadomej zgody (lub dokumentu prawnego upoważnionego przedstawiciela, jeśli dotyczy).

Kryteria wyłączenia:

  • Kwalifikujący się do otrzymania HMA, lenalidomidu lub przeszczepu komórek macierzystych w momencie rejestracji.
  • Wcześniejsze stosowanie statyny w ciągu 6 miesięcy przed rejestracją.
  • Historia innego nowotworu złośliwego, z wyjątkiem nowotworów złośliwych, w przypadku których całe leczenie zostało zakończone co najmniej 2 lata przed rejestracją, a pacjent nie ma dowodów na aktywną chorobę.
  • Obecnie otrzymuję dowolnego agenta badawczego dla CCUS/MDS. Minimalny odstęp między ostatnią dawką badanego środka zastosowanego w CCUS/MDS a włączeniem do tego badania powinien wynosić 28 dni lub 5 okresów półtrwania badanego środka, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy.
  • Historia reakcji alergicznych lub nietolerancji przypisywanych związkom o składzie chemicznym lub biologicznym podobnym do atorwastatyny, rozuwastatyny, innych statyn lub innych środków stosowanych w badaniu.
  • Niekontrolowana współistniejąca choroba, w tym między innymi objawowa infekcja, posocznica lub czynna choroba wątroby (ostra niewydolność wątroby, niewyrównana marskość wątroby lub trwałe zwiększenie aktywności AlAT lub AspAT > 3 x GGN).
  • Ciąża i/lub karmienie piersią. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego w ciągu 14 dni od rozpoczęcia badania.
  • Pacjenci z HIV i HCV nie kwalifikują się do badania, jeśli jednocześnie otrzymują aktywne leczenie HIV/HCV, biorąc pod uwagę potencjalne interakcje lekowe. Minimalny odstęp między ostatnią dawką leku przeciwwirusowego a włączeniem do badania powinien wynosić 28 dni lub 5 okresów półtrwania leku przeciwwirusowego, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy. Profil funkcji wątroby kwalifikujących się pacjentów z HIV/HCV musi mieścić się w dopuszczalnych granicach.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Atorwastatyna
  • Wybór statyny zależy od decyzji lekarza prowadzącego i może zależeć od zgody ubezpieczyciela.
  • Dawkowanie atorwastatyny rozpoczyna się od dawki 80 mg raz na dobę.
  • W przypadku braku progresji choroby lub nietolerowanych działań niepożądanych, pacjenci mogą otrzymać leczenie trwające do 12 miesięcy.
  • Jeśli pacjent zmieni leczenie na statyny ze względu na toksyczność, czas leczenia nadal jest ograniczony do 12 miesięcy (tj. jeśli pacjent otrzymuje atorwastatynę przez 6 miesięcy i przechodzi na rozuwastatynę, czas leczenia rozuwastatyną nie będzie dłuższy niż 6 miesięcy).
Lek: Atorwastatyna
Atorwastatyna jest dostępna w handlu.
Inne nazwy:
  • Lipitor
Eksperymentalny: Rozuwastatyna
  • Wybór statyny zależy od decyzji lekarza prowadzącego i może zależeć od zgody ubezpieczyciela.
  • Dawkowanie rozuwastatyny rozpoczyna się od dawki 40 mg raz na dobę.
  • W przypadku braku progresji choroby lub nietolerowanych działań niepożądanych, pacjenci mogą otrzymać leczenie trwające do 12 miesięcy.
  • Jeśli pacjent zmieni leczenie na statyny ze względu na toksyczność, czas leczenia nadal jest ograniczony do 12 miesięcy (tj. jeśli pacjent otrzymuje atorwastatynę przez 6 miesięcy i przechodzi na rozuwastatynę, czas leczenia rozuwastatyną nie będzie dłuższy niż 6 miesięcy).
Lek: Rozuwastatyna
Rozuwastatyna jest dostępna w handlu.
Inne nazwy:
  • Crestor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana poziomu hs-CTRP we krwi obwodowej podczas leczenia statynami
Ramy czasowe: Przed leczeniem, co 3 miesiące w trakcie leczenia, na koniec leczenia, 3 miesiące po zakończeniu leczenia i czas progresji (szacowany na 15 miesięcy)
Przed leczeniem, co 3 miesiące w trakcie leczenia, na koniec leczenia, 3 miesiące po zakończeniu leczenia i czas progresji (szacowany na 15 miesięcy)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana obciążenia allelami (VAF) mutacji somatycznej
Ramy czasowe: Przed leczeniem, co 3 miesiące w trakcie leczenia, na koniec leczenia, 3 miesiące po zakończeniu leczenia i czas progresji (szacowany na 15 miesięcy)
-Ocenione za pomocą sekwencjonowania nowej generacji (NGS) przeprowadzonego na krwi obwodowej/szpiku kostnym.
Przed leczeniem, co 3 miesiące w trakcie leczenia, na koniec leczenia, 3 miesiące po zakończeniu leczenia i czas progresji (szacowany na 15 miesięcy)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Śledczy

  • Główny śledczy: Amber Afzal, M.D., MSCI, Washington University School of Medicine

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 lutego 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 maja 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 maja 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 lipca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 lipca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 202211020

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Washington University w St Louis wspiera międzynarodowy komitet redaktorów czasopism medycznych (ICMJE) oraz etyczny obowiązek odpowiedzialnego udostępniania danych z badań klinicznych. Podsumowanie protokołu, podsumowanie statystyczne i formularz świadomej zgody zostaną udostępnione na stronie Clinicaltrials.gov gdy jest to wymagane (jako warunek nagród badawczych i/lub w inny sposób wymagany).

Ramy czasowe udostępniania IPD

Wnioski o zanonimizowane dane poszczególnych uczestników można składać począwszy od 12 miesięcy po publikacji i do 36 miesięcy po publikacji.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Zanonimizowane dane poszczególnych uczestników zgłoszone w manuskrypcie zostaną udostępnione zgodnie z warunkami umowy o wykorzystywanie danych i mogą być wykorzystywane wyłącznie w przypadku zatwierdzonych propozycji.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj